Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvem forsøgene er for
• Hvordan forsøget er bygget op
• Hvad forskerne måler
• Resultater og status
• Vigtige begreber forklaret

Oversigt over forsøgene

Der er ét klinisk forsøg i de data, som undersøger Autologous Human Adipose Perivascular Stromal Cells Genetically Modified To Secrete Soluble Tumour Necrosis Factor-Related Apoptosis-Inducing Ligand. Forsøget hedder RR001 i titlen og bliver givet sammen med kemoterapi til patienter med lokalt fremskreden kræft i bugspytkirtlen.^[1]

Forsøget er et interventionsstudie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger, hvad der sker bagefter.^[1] Det er et Phase 1/2-forsøg, så det handler både om sikkerhed og om tidlige tegn på effekt.^[1]

Hvem forsøgene er for

Forsøget er rettet mod patienter med ductal adenocarcinoma of pancreas og locally advanced, non-resectable pancreatic adenocarcinoma.^[1] På dansk betyder det en type bugspytkirtelkræft, som er vokset lokalt og ikke kan fjernes med operation.^[1]

Den tilgængelige forsøgsinformation beskriver ikke flere detaljer om alder, tidligere behandling eller andre optagelseskriterier.^[1]

Hvordan forsøget er bygget op

Forsøget er open label og non-randomized.^[1] Open label betyder, at både forskere og deltagere ved, hvilken behandling der gives, og non-randomized betyder, at deltagerne ikke fordeles ved lodtrækning.^[1]

RR001 gives som en intratumoral injection, altså en indsprøjtning direkte i tumoren, og den gives med ultralydsvejledning.^[1] Behandlingen bliver givet sammen med standardbehandling baseret på GEM/Nab-PTX, som i forsøgsdata omtales som kemoterapi.^[1]

Forsøget undersøger også stigende doser af RR001 for at finde den bedste dosis til videre forskning.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål er at undersøge sikkerheden ved intratumorale injektioner af RR001 i kombination med standardbehandling.^[1] Sikkerhed betyder her, om behandlingen kan gives på en måde, som patienterne kan tåle i forsøget.^[1]

Forskerne vil også fastlægge MTD, som står for maximal tolerated dose, altså den højeste dosis der kan tåles, og RP2D, som er den anbefalede dosis til et senere fase IIb-forsøg.^[1]

Forsøgets korte beskrivelse nævner også, at man vil se på efficacy, altså om behandlingen ser ud til at hjælpe mod sygdommen.^[1]

Resultater og status

Forsøget har status Authorised.^[1] Det betyder, at forsøget er godkendt til at blive gennemført, men de data, der er givet her, viser ikke endelige resultater.^[1]

Det planlagte antal deltagere er 18.^[1] Det er derfor et lille tidligt forsøg, som typisk bruges til at lære mere om sikkerhed, dosis og de første tegn på virkning.^[1]

Vigtige begreber forklaret

Her er nogle af de vigtigste ord fra forsøgsdataene, forklaret med enkel dansk:

• Locally advanced: kræften er vokset lokalt, men er ikke nødvendigvis spredt til fjerne steder i kroppen.^[1]

• Non-resectable: kræften kan ikke fjernes med operation.^[1]

• Ultrasound-guided: lægen bruger ultralyd som hjælp til at placere injektionen korrekt.^[1]

• Standard of care: den almindelige behandling, som normalt bruges for sygdommen.^[1]

• Phase 1/2: en tidlig forsøgsfase, hvor man både ser på sikkerhed og tidlig effekt.^[1]