Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Varegacestat

Kliniske forsøg med Varegacestat undersøger behandling af patienter med fremadskridende desmoide tumorer. Forsøgene ser især på sikkerhed, tolerabilitet og effekt, samt om behandlingen kan bremse sygdomsudviklingen hos de inkluderede deltagere.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det registrerede forsøg undersøger Varegacestat i patienter med fremadskridende desmoide tumorer.[1]

Forsøget er et interventionalt studie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter følger, hvad der sker med deltagerne.[1]

Status er angivet som Authorised, og der er planlagt 198 deltagere.[1]

Hvem forsøget er rettet mod

Studiet er målrettet personer med progressing desmoid tumors, som på dansk betyder desmoide tumorer, der er i udvikling og bliver værre over tid.[1]

Det betyder, at forsøget ikke handler om alle desmoide tumorer, men specifikt om dem, hvor sygdommen fortsætter med at udvikle sig.[1]

Forsøgsdesign og faser

Forsøget er angivet som Phase 4 i registreringen.[1]

I forsøgsbeskrivelsen er der også en Part A, som kaldes fase II, en Part B, som kaldes fase III, og en OLE eller open-label extension, som er en forlængelsesdel af forsøget.[1]

Part A undersøger især sikkerhed og tolerabilitet, mens Part B ser på, om behandlingen kan påvirke sygdomsudviklingen.[1]

Open-label forlængelsen fortsætter vurderingen af sikkerhed og tolerabilitet hos patienter med progressive desmoide tumorer.[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste primære endepunkt i Part A er hyppighed og sværhedsgrad af TEAE og SAE samt tid til stop af behandling på grund af TEAE.[1]

TEAE betyder bivirkninger, der opstår eller bliver værre efter behandlingsstart, og SAE betyder alvorlige bivirkninger.[1]

I Part B er det primære endepunkt progression free survival, som er tiden uden at sygdommen bliver værre.[1]

I OLE-delen måles igen hyppighed og sværhedsgrad af TEAE og SAE, så forskerne kan følge sikkerheden over længere tid.[1]

Deltagelse og praktisk betydning

For patienter betyder dette forsøg, at forskerne forsøger at finde ud af, om behandlingen kan bruges sikkert og om den kan hjælpe mod sygdomsudviklingen ved desmoide tumorer.[1]

De vigtigste resultater handler derfor ikke om en generel beskrivelse af Varegacestat, men om hvordan det fungerer i netop denne patientgruppe og i disse forsøgsdele.[1]

Forsøgs-ID Fase Tilstand Status Planlagt antal deltagere
2024-515909-26-00 Fase 4 Fremadskridende desmoide tumorer Authorised 198

FAQ

  • Hvad undersøges i kliniske forsøg med Varegacestat? Forsøget undersøger behandling ved fremadskridende desmoide tumorer. Fokus er på, om behandlingen er sikker, tåles godt, og om den kan påvirke sygdomsudviklingen.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Forsøget er rettet mod personer med fremadskridende desmoide tumorer. De præcise krav til deltagelse afhænger af forsøgets regler for inklusion og eksklusion.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er angivet som fase 4. I beskrivelsen fremgår det også, at del A svarer til fase II og del B til fase III.
  • Hvilke mål måler forsøget? De vigtigste mål er antallet og sværhedsgraden af bivirkninger, tid til stop af behandling på grund af bivirkninger og progression-fri overlevelse. Det sidste betyder, hvor længe patienterne lever uden, at sygdommen bliver værre.
  • Hvor mange deltagere er planlagt i forsøget? Der er planlagt 198 deltagere. Det giver forskerne mulighed for at vurdere både sikkerhed og effekt i en større gruppe.

Igangværende kliniske forsøg for Varegacestat

  • Undersøgelse af AL102 (varegacestat) hos patienter med progredierende desmoide tumorer

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tyskland Italien Holland Polen Spanien

Ordliste

  • Desmoide tumorer: En sjælden type tumor, som kan vokse lokalt og blive ved med at komme igen. Den spreder sig normalt ikke som mange andre kræftformer, men kan stadig give store problemer.
  • Fremadskridende: Betyder, at sygdommen bliver værre over tid eller fortsætter med at udvikle sig.
  • Fase 4: En sen fase i klinisk forskning, hvor man undersøger behandling i større grupper eller i en mere praktisk brugssituation.
  • Fase II: En forskningsfase, hvor man især ser på, om en behandling ser lovende ud, og om den er sikker og tåles godt.
  • Fase III: En større forskningsfase, hvor man sammenligner behandlingens effekt mere grundigt og ser, om den hjælper mod sygdommen.
  • Sikkerhed: Handler om, hvor godt en behandling kan bruges uden alvorlige problemer.
  • Tolerabilitet: Betyder, hvor godt en patient kan tåle behandlingen i daglig brug.
  • TEAE: Behandlingsrelateret bivirkning, som opstår eller bliver værre, efter at behandlingen er startet.
  • SAE: En alvorlig bivirkning. Det er en hændelse, som kan være farlig, kræve indlæggelse eller have stor betydning for helbredet.
  • Progression-fri overlevelse: Den tid, hvor sygdommen ikke bliver værre. Det bruges ofte som mål for, om en behandling virker.
  • Open-label forlængelse: En forlængelsesdel af et forsøg, hvor deltagerne fortsætter behandlingen, og både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-515909-26-00