Paroksysmal nattehæmoglobinuri er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens eget immunforsvar ødelægger de røde blodlegemer. Dette sker på grund af en fejl i de røde blodlegemer, som gør dem sårbare over for angreb fra en del af immunforsvaret, der kaldes komplementsystemet. Når de røde blodlegemer bliver ødelagt, frigives der stoffer i blodet, som kan måles ved hjælp af en blodprøve kaldet laktatdehydrogenase. Personer med denne sygdom kan opleve symptomer som træthed, kortåndethed og mørk urin, og de kan have behov for blodtransfusioner.
Dette studie undersøger en ny kombinationsbehandling med to lægemidler kaldet pozelimab og cemdisiran, som arbejder sammen om at forhindre ødelæggelsen af de røde blodlegemer. Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt denne nye kombinationsbehandling virker sammenlignet med eksisterende behandlinger som ravulizumab og eculizumab. Studiet er delt op i to grupper, hvor den ene gruppe sammenligner den nye kombinationsbehandling med ravulizumab, mens den anden gruppe sammenligner den med eculizumab.
Deltagerne i studiet vil modtage behandling i 26 uger og vil blive fulgt tæt med regelmæssige blodprøver og lægebesøg. Under studiet vil lægerne måle, hvor meget laktatdehydrogenase der er i blodet, da dette fortæller, hvor meget ødelæggelse af de røde blodlegemer der sker. De vil også holde øje med, om deltagerne har behov for blodtransfusioner, og hvordan deres symptomer som træthed påvirkes af behandlingen. Både den nye kombinationsbehandling og de eksisterende behandlinger gives som indsprøjtninger, og alle deltagere vil vide, hvilken behandling de får, da dette ikke er et blindt studie.
Grækenland 
Italien 
Polen 
Rumænien 
Spanien 
Ungarn 
