Du vil modtage din første dosis af mRNA-3705 gennem en intravenøs infusion, hvilket betyder at medicinen gives direkte ind i din blodstrøm gennem en slange i din arm.

Medicinen er et modificeret mRNA (messenger ribonukleinsyre), som er designet til at hjælpe din krop med at producere et enzym kaldet methylmalonyl-coenzym A mutase. Dette enzym hjælper din krop med at nedbryde visse stoffer korrekt.

Efter du har modtaget medicinen, vil dit medicinske team overvåge dig nøje for at se, hvordan din krop reagerer på behandlingen og for at tjekke for eventuelle bivirkninger.

Du vil modtage flere doser af mRNA-3705 gennem intravenøs infusion for at finde den bedste og sikreste dosis til dig.

Mellem hver behandling vil lægehold tage blodprøver for at måle niveauet af methylmalonsyre i dit blod. Dette stof ophobes i din krop på grund af din tilstand, og medicinen skal hjælpe med at reducere disse niveauer.

Dit medicinske team vil også måle niveauet af 2-MC i dit blod, som er et andet stof relateret til din tilstand.

Du vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger og for at se, hvor længe medicinen virker i din krop.

Under hele studieperioden vil du få taget blodprøver regelmæssigt for at måle, hvor godt medicinen virker.

Lægehold vil teste for antistoffer i dit blod, som din krop muligvis danner som reaktion på medicinen. Dette inkluderer anti-PEG antistoffer og anti-hMUT antistoffer.

Dit medicinske team vil måle, hvor hurtigt medicinen optages i din krop, hvor længe den forbliver aktiv, og hvordan din krop bryder den ned.

Hvis du opfylder kriterierne, kan du fortsætte til del 2 af studiet, hvor fokus skifter til at måle, hvor effektiv medicinen er til at forbedre din tilstand.

I denne del vil du fortsætte med at modtage mRNA-3705 gennem intravenøs infusion i en periode på 12 måneder.

Dit medicinske team vil tælle, hvor ofte du oplever metaboliske dekompensationer (MDE’er), som er perioder, hvor din tilstand forværres og kræver akut medicinsk behandling.

Du vil modtage regelmæssige behandlinger med mRNA-3705 i 12 måneder.

Dit medicinske team vil registrere, hvor ofte du bliver indlagt på hospital på grund af komplikationer relateret til din methylmalonsyre acidæmi.

Lægehold vil overvåge ændringer i mængden af protein, du må spise dagligt, da din tilstand normalt kræver en proteinbegrænset diæt.

Du og dine pårørende vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og, hvordan din tilstand påvirker dit daglige liv.

Disse spørgeskemaer inkluderer PedsQL og PedsQL Family Impact Module, som måler din generelle livskvalitet og påvirkningen på din familie.

Du vil også udfylde MMAPAQ-PSS, som er specifikt designet til at vurdere symptomer relateret til methylmalonsyre acidæmi.

Dit medicinske team vil bruge IGA-I og IGA-S skalaer til at vurdere din overordnede forbedring og symptomernes alvorlighed.

Under hele studieperioden vil dit medicinske team nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser.

Særlig opmærksomhed vil blive givet til tegn på infusionsrelaterede reaktioner og overfølsomhedsreaktioner, som kan opstå under eller efter du modtager medicinen.

Alle alvorlige bivirkninger vil blive registreret og rapporteret, og hvis nødvendigt, kan behandlingen blive justeret eller stoppet.

Dit medicinske team vil måle niveauet af hMUT mRNA i dit blod for at forstå, hvordan medicinen bevæger sig gennem din krop.

De vil også måle et stof kaldet SM-86 efter både enkelt- og gentagne doser for at få en bedre forståelse af medicinens virkning.

Disse målinger hjælper med at bestemme den optimale dosering og hyppighed for fremtidige behandlinger.