Undersøgelse af lægemidlet OMS906 til behandling af nattlig blodcellenedbrydning (PNH)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens røde blodlegemer ødelægges for hurtigt. Dette kan føre til blodmangel, træthed og andre alvorlige helbredsproblemer. Personer med denne sygdom har ofte brug for blodtransfusioner og kan opleve mørk urin, især om morgenen.

Dette studie undersøger langtidssikkerheden og virkningen af medicinen zaltenibart, som også kaldes OMS906. Formålet er at vurdere, hvor sikkert og godt tolereret det er at få denne medicin gentagne gange over længere tid hos patienter med Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Medicinen gives som en infusion direkte i blodbanen hver ottende uge i en dosis på enten 5 mg per kg kropsvægt eller 8 mg per kg kropsvægt.

Studiet er kun for patienter, som tidligere har deltaget i andre undersøgelser af samme medicin og har haft god respons på behandlingen. Under studiet vil deltagerne blive overvåget regelmæssigt for at se, om medicinen virker og er sikker at bruge. Dette inkluderer blodprøver, hjerteundersøgelser og kontrol af, hvor meget hæmoglobin (det røde farvestof i blodet) der er i blodet. Alle deltagere skal være vaccineret mod visse bakterielle infektioner og skal bruge sikker prævention for at undgå graviditet under studiet og i 20 uger efter den sidste dosis medicin.

1 Tilmelding til studiet

Du skal have afsluttet det sidste doseringsbesøg i de tidligere OMS906-PNH-001 og OMS906-PNH-002 studier for at kunne deltage i dette studie.

Du skal have tolereret zaltenibart godt og have haft et passende klinisk respons i de tidligere studier.

Du skal have opdateret vaccination mod Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumonia og Haemophilus influenzae. Disse er bakterier, der kan forårsage alvorlige infektioner.

2 Prævention og graviditetstest

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du tage en meget følsom uringraviditetstest før hver dosis af zaltenibart.

Du skal bruge højeffektiv prævention for at forebygge graviditet under studiet og i 20 uger (140 dage) efter din sidste dosis.

Hvis du er mand, skal du bruge højeffektiv prævention med en kvindelig partner under studiet og i 20 uger (140 dage) efter din sidste dosis.

3 Behandling med zaltenibart

Du vil modtage zaltenibart som en infusion direkte i en blodåre. Dette kaldes intravenøs administration.

Dosen vil være enten 5 mg pr. kg kropsvægt eller 8 mg pr. kg kropsvægt.

Du vil få denne behandling hver 8. uge gennem hele studiet.

Behandlingen fortsætter gennem hele studieperioden for at vurdere langtidssikkerhed og effekt.

4 Sikkerhedsovervågning

Din sundhed vil blive overvåget løbende gennem hele studiet.

Dette inkluderer registrering af eventuelle bivirkninger, som er uønskede reaktioner på medicinen.

Dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt regelmæssigt.

Du vil få taget EKG, som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere forskellige værdier i dit blod.

5 Effektmålinger ved 6-måneders intervaller

Hver 6. måned vil lægen måle, hvor mange patienter der opnår et hæmoglobinniveau på 12,0 g/dL eller højere. Hæmoglobin er det protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt.

Lægen vil også måle, hvor mange patienter der bibeholder en stigning i hæmoglobin på 2 g/dL eller mere, som blev opnået i det tidligere studie.

6 Vurdering ved uge 48 og 96

Ved uge 48 og uge 96 vil lægen vurdere, hvor mange patienter der ikke har behov for blodtransfusion.

Lægen vil også måle, hvor mange patienter der oplever klinisk gennembrudshæmolyse. Dette betyder nedbrydning af røde blodlegemer, som er et symptom på din sygdom.

Der vil blive målt gennemsnitlige ændringer i LDH og retikulocytter fra starten af denne forlængelsesstudie. LDH er et enzym, der frigives, når blodlegemer nedbrydes. Retikulocytter er unge røde blodlegemer.

7 Medicinniveauer i blodet

Gennem hele studiet vil lægen måle, hvor meget zaltenibart der er i dit blod. Dette kaldes farmakokinetiske koncentrationer.

Lægen vil også måle farmakodynamiske parametre, som viser, hvordan medicinen påvirker din krop og sygdom.

8 Vaccination under studiet

Du skal opretholde din vaccination mod Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumonia og Haemophilus influenzae gennem hele studiet.

Dette er vigtigt, fordi behandlingen kan påvirke dit immunforsvar, og vaccination beskytter mod alvorlige bakterielle infektioner.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have gennemført det sidste besøg i de tidligere undersøgelser kaldet OMS906-PNH-001 og OMS906-PNH-002
Du skal have tålt medicinen zaltenibart godt og have haft en passende behandlingsrespons i de tidligere undersøgelser
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest før hver dosis af zaltenibart
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge meget sikker prævention for at forhindre graviditet under undersøgelsen og i 20 uger efter din sidste dosis af undersøgelsesmedicinen
Hvis du er kvinde, skal du enten være steril gennem operation eller biologisk, eller være mindst et år efter overgangsalderen (hvor menstruationen er stoppet permanent), eller have en partner, der er steril gennem operation, eller have en partner af samme køn
Hvis du er kvinde i et heteroseksuelt forhold, skal du acceptere at følge præventionsretningslinjerne, som kan omfatte afholdenhed eller brug af meget sikre præventionsmetoder som hormonelle metoder, spiral eller sterilisation
Hvis du er mand, skal du bruge meget sikker prævention med en kvindelig partner for at forhindre graviditet under undersøgelsen og i 20 uger efter din sidste dosis
Du skal være opdateret med vaccinationer mod Neisseria meningitidis (meningokokker), Streptococcus pneumonia (pneumokokker) og Haemophilus influenzae (bestemte bakterier, der kan forårsage alvorlige infektioner)
Du skal acceptere at holde dine vaccinationer opdaterede gennem hele undersøgelsen
Du skal have givet dit informerede samtykke (dit skriftlige tilsagn om at deltage efter at have fået fuld information om undersøgelsen)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har kræft (ondartet svulst), som ikke er under kontrol eller som er kommet tilbage inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom – det er en tilstand hvor kroppens forsvarssystem angriber sine egne celler
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, som ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjertet, leveren eller nyrerne
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en levende vaccine – det er en vaccine med svækkede, men levende sygdomskiemer – inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som undertrykker dit immunsystem – det er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har haft meningitis – det er en betændelse i hjernehinderne – inden for de sidste 2 år
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med blodets koagulation – det er blodets evne til at størkne
Du kan ikke deltage, hvis du har en trombose – det er en blodprop – som ikke er behandlet ordentligt

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer ikke	01.08.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Oms906

OMS906 (zaltenibart) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling af paroxysmal nokturn hæmoglobinuri (PNH). PNH er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem ødelægger de røde blodlegemer. OMS906 gives som en infusion direkte i blodårerne. Dette lægemiddel er designet til at beskytte de røde blodlegemer mod ødelæggelse ved at blokere en bestemt del af immunsystemet, der normalt angriber disse celler hos patienter med PNH. I denne undersøgelse modtager patienterne behandlingen hver 8. uge for at vurdere, om lægemidlet er sikkert og effektivt over længere tid.

Paroksysmal Nokturnal Hæmoglobinuri – En sjælden erhvervet blodsygdom hvor røde blodlegemer mangler visse beskyttende proteiner på deres overflade. Dette gør blodlegemerne særligt sårbare over for kroppens eget komplementsystem, som normalt hjælper med at bekæmpe infektioner. Når komplementsystemet aktiveres, ødelægger det de defekte røde blodlegemer i et proces kaldet hæmolyse. Sygdommen kan opstå pludseligt eller udvikle sig gradvist over tid. Hæmolysen sker ofte om natten eller tidligt om morgenen, hvilket forklarer sygdommens navn. De ødelagte blodlegemer frigiver deres indhold til blodbanen, hvilket kan påvirke forskellige organer og forårsage symptomer som træthed, mørk urin og åndenød.

Forsøgs-ID:

2023-507413-10-00

Protokolkode:

OMS906-PNH-003

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet OMS906 til behandling af nattlig blodcellenedbrydning (PNH)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?