Undersøgelse af iptacopan som ny behandling for patienter med PNH (paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri), der skifter fra nuværende behandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Paroksysmal Nattelig Hæmoglobinuri (PNH) er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens røde blodlegemer ødelægges for hurtigt, hvilket kan føre til blodmangel og andre komplikationer. Denne undersøgelse tester medicinen iptacopan, som tages som tabletter to gange dagligt gennem munden. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om iptacopan virker lige så godt som den nuværende standardbehandling, når patienter skifter fra deres tidligere behandling til iptacopan.

Deltagerne i undersøgelsen er voksne med PNH, som i øjeblikket får behandling med anti-C5 antistof medicin (enten eculizumab eller ravulizumab), og som har et stabilt hæmoglobin niveau på mindst 10 gram per deciliter. Hæmoglobin er det stof i de røde blodlegemer, som transporterer ilt rundt i kroppen, og når niveauet er for lavt, kan det føre til træthed og åndenød. Under undersøgelsen vil deltagerne stoppe deres nuværende behandling og i stedet begynde at tage iptacopan tabletter.

Før behandlingen starter, skal deltagerne vaccineres mod visse bakterieinfektioner, da iptacopan kan påvirke kroppens evne til at bekæmpe disse infektioner. Under hele undersøgelsen vil lægerne følge deltagernes tilstand tæt ved at tage blodprøver og andre undersøgelser for at se, hvor godt medicinen virker, og om der opstår bivirkninger. Undersøgelsen vil måle ændringer i hæmoglobin niveauerne for at vurdere, om den nye behandling er effektiv.

1 Første vaccinebehandling og forberedelse

Du skal modtage vacciner mod Neisseria meningitidis og S. pneumoniae infektioner før behandling med iptacopan kan starte. Disse vacciner beskytter mod alvorlige bakterielle infektioner.

Hvis du ikke tidligere har fået disse vacciner, eller hvis en booster er nødvendig, skal vaccinerne gives mindst 2 uger før den første dosis iptacopan.

Hvis iptacopan-behandlingen startes mindre end 2 uger efter vaccinationen, skal du tage forebyggende antibiotika ved start af iptacopan-behandling og i mindst 2 uger efter vaccinationen.

Du anbefales også at få vaccination mod Haemophilus influenzae infektioner, hvis tilgængelig. Denne vaccine skal også gives mindst 2 uger før iptacopan-behandling starter.

2 Start af iptacopan behandling

Du vil begynde behandling med iptacopan, som kommer i form af hårde gelatinekapsler.

Du skal tage iptacopan to gange dagligt gennem munden.

Behandlingen starter efter at din nuværende anti-C5 antistofbehandling (enten eculizumab eller ravulizumab) stoppes.

3 Regelmæssig blodprøvetagning og overvågning

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit hæmoglobinniveau gennem hele undersøgelsen.

Hæmoglobin er det stof i dine røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen.

Disse målinger vil blive brugt til at vurdere, hvor godt iptacopan virker sammenlignet med din tidligere behandling.

4 Dag 126 evaluering

På dag 126 af behandlingen vil der blive foretaget en vigtig måling af dit hæmoglobinniveau.

Denne måling er en del af den primære vurdering af, hvor effektiv iptacopan-behandlingen er for dig.

5 Dag 168 evaluering

På dag 168 af behandlingen vil der blive foretaget endnu en vigtig måling af dit hæmoglobinniveau.

Gennemsnittet af hæmoglobinniveauerne fra dag 126 og dag 168 vil blive sammenlignet med dine hæmoglobinniveauer før iptacopan-behandlingen startede.

Denne sammenligning vil hjælpe med at bestemme, hvor effektiv iptacopan-behandlingen har været.

6 Løbende sikkerhedsovervågning

Gennem hele undersøgelsen vil du blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller sikkerhedsproblemer relateret til iptacopan-behandlingen.

Du skal rapportere alle symptomer eller bekymringer til dit behandlerteam.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have skrevet under på et informeret samtykke, hvilket betyder at du har fået fuld information om studiet og har accepteret at deltage
Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have en bekræftet diagnose af PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria), som er en sjælden blodsygdom. Diagnosen skal være bekræftet ved at mindst 10% af dine hvide blodlegemer har en bestemt genetisk forandring
Du skal have været i stabil behandling med et anti-C5 antistof (enten eculizumab eller ravulizumab) i mindst 6 måneder før studiet. Stabil behandling betyder samme dosis og samme intervaller mellem behandlingerne
Dit gennemsnitlige hæmoglobinniveau skal være mindst 10 g/dL over de sidste 6 måneder. Hæmoglobin er det protein i dine røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen. Dette skal dokumenteres med mindst 2 blodprøver
Du skal være vaccineret mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae, som er bakterier der kan forårsage alvorlige infektioner. Vaccinationerne skal være givet mindst 2 uger før behandlingen starter
Det anbefales også at blive vaccineret mod Haemophilus influenzae, en anden bakterie der kan forårsage infektioner, hvis vaccinen er tilgængelig
Du skal kunne kommunikere godt med lægerne i studiet og være i stand til at forstå og følge alle kravene i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion, som kræver behandling med antibiotika gennem en blodåre
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv kræftsygdom, som kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har fået en stamcelletransplantation – det vil sige behandling hvor dine syge blodceller erstattes med raske blodceller fra en donor
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig leversygdom
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har en ukontrolleret hjertesygdom
Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for tidligere behandlinger
Du kan ikke deltage hvis du har en anden blodsygdom udover PNH – det er den sygdom hvor dine røde blodlegemer bliver ødelagt
Du kan ikke deltage hvis du har fået visse typer vacciner inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, som påvirker dit immunsystem på en måde, der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at forstå eller følge studiets instruktioner
Du kan ikke deltage hvis du samtidig deltager i et andet medicinstudie

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
AORN San Giuseppe Moscati Avellino	Avellino	Italien
Casa Sollievo Della Sofferenza	San Giovanni Rotondo	Italien
Regione Del Veneto Azienda ULSS N 7 Pedemontana	Bassano del Grappa	Italien
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Fundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer	Barcelona	Spanien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italien
Universitaetsklinikum Ulm AöR	Ulm	Tyskland
Uaefcykuuwbrqjykpuirc Ewdlt Axg	Essen	Tyskland
Atafcxbuai Psbasyss Hxxlzten Du Pqmac	Paris	Frankrig
Alhtpbb Obxjzahtbap Uwfdjvkqrqcfj Cabpakeeulee Dfmpb Sybghq E Dieyo Sejxnms Dt Tokmay	Turin	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	30.05.2023
Italien	rekrutterer ikke	30.05.2023
Spanien	rekrutterer ikke	30.05.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	30.05.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Iptacopan

Iptacopan er et lægemiddel, der indtages gennem munden to gange dagligt. Det er designet til at behandle PNH (paroksysmal natlig hæmoglobinuri), som er en sjælden blodsygdom. Iptacopan virker ved at blokere en del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet, som kan ødelægge røde blodlegemer hos mennesker med PNH. Dette lægemiddel hjælper med at beskytte de røde blodlegemer og kan forbedre symptomerne hos patienter med denne tilstand.

Anti-C5 antistof er den nuværende standardbehandling for PNH. Dette lægemiddel gives som en infusion direkte i blodbanen og virker også ved at blokere komplementsystemet, men på et andet sted end iptacopan. Anti-C5 antistoffer hjælper med at forhindre nedbrydningen af røde blodlegemer hos PNH-patienter. I dette studie sammenligner forskerne, hvor godt iptacopan fungerer sammenlignet med denne etablerede behandling, når patienterne skifter fra anti-C5 antistof til iptacopan.

Undersøgte sygdomme:

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Paroksysmal Nokturnal Hæmoglobinuri – Dette er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens eget immunsystem ødelægger de røde blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af en genetisk fejl i stamcellerne i knoglemarven, som producerer blodceller. De røde blodlegemer bliver mere sårbare over for immunsystemets angreb, især om natten og tidligt om morgenen. Dette fører til nedbrydning af blodcellerne, hvilket resulterer i frigivelse af hæmoglobin i blodet og urinen. Patienter oplever ofte træthed og svaghed på grund af blodmangel. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad og kan udvikle sig gradvist over tid.

Forsøgs-ID:

2022-502148-10-00

Protokolkode:

CLNP023C12303

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af iptacopan som ny behandling for patienter med PNH (paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri), der skifter fra nuværende behandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?