Test af lægemidlet eganelisib alene og med cytarabin hos patienter med tilbagevendende akut myeloid leukæmi

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to typer blodsygdomme: akut myeloid leukæmi (en kræftform, der påvirker de hvide blodlegemer) og højrisiko myelodysplastiske syndromer (en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller). Begge sygdomme betegnes som tilbagevendende eller behandlingsresistente, hvilket betyder, at de enten er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har responderet på standardbehandlinger. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet eganelisib, som gives både alene og i kombination med cytarabin (et kemoterapi-lægemiddel, der almindeligvis bruges til behandling af blodkræft).

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af eganelisib samt at finde den bedste dosis til fremtidig brug. Studiet er delt i to dele: den første del fokuserer på at finde den rigtige dosis ved gradvist at øge mængden af medicin, der gives til deltagerne, både når eganelisib gives alene og når det kombineres med cytarabin. Den anden del af studiet vil undersøge, hvor godt behandlingen fungerer ved de doser, der blev fundet sikre i første del.

Under studiet vil deltagerne få deres medicin gennem en blodåre og vil blive nøje overvåget for bivirkninger og behandlingsrespons. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og knoglemarvsprøver for at se, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen. Nogle deltagere vil få placebo i stedet for den aktive behandling. Studiet kræver, at deltagerne bruger effektiv prævention og beskytter sig mod sollys under behandlingen og i en periode derefter.

1 Del 1 – Dosisstigning som enkeltbehandling eller kombinationsbehandling

Du vil modtage eganelisib enten alene eller i kombination med cytarabin. Eganelisib er et lægemiddel, der kommer som kapsler på 5 mg eller 30 mg, som du skal synke. Cytarabin er et lægemiddel, der gives som indsprøjtning med en styrke på 20 mg pr. ml.

Formålet med denne del er at finde den rigtige og sikre dosis af eganelisib til dig, både når det gives alene og sammen med cytarabin. Lægen vil overvåge dig nøje for at se, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Der vil blive taget blodprøver og andre undersøgelser for at måle, hvordan lægemidlerne virker i din krop. Du skal også have taget knoglemarvsprøver både før behandlingen starter og under behandlingen for at se, hvordan sygdommen reagerer.

2 Cyklus 1 – første behandlingscyklus

Den første behandlingscyklus er særligt vigtig, fordi lægen vil overvåge dig meget tæt for at se, om du får alvorlige bivirkninger. Denne periode kaldes DLT-vurderingsperioden, hvor DLT står for dosisstoppende toksiciteter – det vil sige alvorlige bivirkninger, der kan kræve, at behandlingen stoppes eller dosis ændres.

Du vil få regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at sikre, at behandlingen er sikker for dig. Lægen vil registrere alle bivirkninger og deres alvorlighedsgrad.

3 Del 2 – Dosisoptimering

Når den rigtige dosis er fundet i del 1, vil du fortsætte til del 2. Her vil du modtage eganelisib enten alene eller sammen med cytarabin i den dosis, der viste sig at være sikker og effektiv i del 1.

Formålet med denne del er at få en bedre forståelse af, hvor godt behandlingen virker mod din sygdom. Du vil stadig blive overvåget nøje for bivirkninger, men fokus vil også være på at måle, om behandlingen hjælper med at bekæmpe din leukæmi eller dit myelodysplastiske syndrom (en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller).

4 Løbende overvågning og undersøgelser

Under hele undersøgelsen vil du have regelmæssige lægebesøg, blodprøver og andre undersøgelser. Du skal også have taget knoglemarvsprøver på forskellige tidspunkter for at se, hvordan din sygdom reagerer på behandlingen.

Lægen vil måle forskellige ting som komplet respons (hvor meget af sygdommen der forsvinder), hvor længe responsen varer, og din overlevelse. Der vil også blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i dit blod.

Du skal beskytte dig mod sol under hele undersøgelsen og i 30 dage efter din sidste dosis eganelisib. Dette betyder brug af solcreme eller beskyttende tøj og begrænsning af tid i solen eller under kunstigt UV-lys.

5 Sikkerhedsforanstaltninger under undersøgelsen

Hvis du er en kvinde i den fertile alder, skal du have en negativ graviditetstest inden behandlingen starter. Du skal fortsætte med at tage graviditetstests under undersøgelsen.

Du skal bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 30 dage efter din sidste dosis eganelisib og i 6 måneder efter din sidste dosis cytarabin, hvis du får denne kombination.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet efter et standardsystem kaldet NCI CTCAE version 5.0, som hjælper lægen med at forstå, hvor alvorlige bivirkningerne er.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have skriftligt givet dit samtykke til at deltage i studiet
Du skal have en sygdom kaldet akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) eller højrisiko myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller ordentligt), som er kommet tilbage efter behandling eller ikke reagerer på behandling
Din sygdom skal være bekræftet gennem undersøgelser af væv og du skal have mindst 10% unormale celler i din knoglemarv
Du skal have prøvet andre behandlinger først, eller disse behandlinger skal ikke være egnede til dig
Du skal være mindst 18 år gammel
Din ECOG performance status skal være 2 eller derunder (dette er en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter – 0 betyder helt normal, og 2 betyder at du er oppe og i gang mere end halvdelen af tiden)
Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt, målt gennem blodprøver taget inden for 7 dage før første behandling
Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt, med en kreatinin clearance (et mål for nyrefunktion) på mindst 30 liter per minut
Dit blods evne til at størkne skal være acceptabel, målt gennem blodprøver
Du skal være villig og i stand til at følge behandlingsplanen, møde op til besøg, tage blodprøver og andre undersøgelser, herunder knoglemarvsprøver
Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge sikker prævention under studiet og i 30 dage efter sidste dosis af eganelisib og 6 måneder efter sidste dosis af cytarabin
Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før første behandling og acceptere løbende graviditetstests
Du skal være villig til at beskytte dig mod solen (bruge solcreme eller tøj der dækker, begrænse udsættelse for sol og kunstigt UV-lys) under studiet og i 30 dage efter sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er gravid eller ammer dit barn
Du har en alvorlig infektion, der ikke er under kontrol
Du har hjerteproblemer, der ikke er stabile – dette betyder problemer med dit hjerte, som ikke er behandlet tilstrækkeligt
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har fået en stamcelletransplantation inden for de sidste 100 dage – en stamcelletransplantation er en behandling, hvor dine syge blodceller erstattes med sunde celler
Du har graft-versus-host sygdom, der kræver behandling – dette er en tilstand, hvor de nye celler efter en transplantation angriber din krop
Du har en anden kræftform, der er aktiv og kræver behandling
Du har fået kemoterapi eller stråleterapi inden for de sidste 2 uger
Du tager medicin, der påvirker dit immunsystem, bortset fra kortikosteroider – kortikosteroider er medicin, der ligner hormoner, din krop selv laver
Du har en psykisk sygdom, der forhindrer dig i at forstå og følge studiet
Du har været afhængig af alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du er allergisk over for nogen af de stoffer, der bruges i studiet
Du har problemer med at optage mad og medicin i tarmen
Du har en blodprop eller høj risiko for at få en blodprop

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital San Pedro De Alcantara	Cáceres	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Spanien	rekrutterer	28.04.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Cytarabine

Eganelisib er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling af akut myeloid leukæmi. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte signaler i kræftcellerne, som hjælper dem med at overleve og vokse. Eganelisib gives som en infusion direkte i blodåren. I denne undersøgelse testes lægemidlet både alene og i kombination med et andet kræftlægemiddel for at se, om det kan hjælpe patienter med tilbagevendende eller behandlingsresistent leukæmi.

Cytarabin er et velkendt kemoterapi-lægemiddel, der har været brugt i mange år til behandling af forskellige typer blodkræft, herunder akut myeloid leukæmi. Det virker ved at forhindre kræftcellerne i at kopiere deres DNA, hvilket betyder, at de ikke kan dele sig og sprede sig. Cytarabin gives normalt som en infusion i blodåren. I denne undersøgelse bruges det sammen med eganelisib for at se, om kombinationen af de to lægemidler kan være mere effektiv end behandlingerne hver for sig.

Undersøgte sygdomme:

Relaps af akut myeloid leukæmi

Akut myeloid leukæmi – En kræftform der påvirker blodceller og knoglemarv, hvor unormale hvide blodlegemer udvikler sig hurtigt og ophober sig. Sygdommen opstår når knoglemarven producerer defekte blodceller, der ikke kan fungere normalt og fortrænger sunde celler. De abnorme celler spreder sig gennem blodbanen og kan påvirke andre organer. Tilstanden udvikler sig typisk meget hurtigt over dage til uger. Knoglemarven mister gradvist evnen til at producere normale, funktionsdygtige blodceller. Sygdommen kan være tilbagevendende eller modstandsdygtig over for behandling.

Myelodysplastiske syndromer – En gruppe af sygdomme i knoglemarven, hvor kroppen producerer unormale eller defekte blodceller. Knoglemarven fungerer ikke korrekt og kan ikke danne tilstrækkeligt med sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. Tilstanden udvikler sig langsomt over måneder eller år og kan forværres gradvist. De producerede blodceller er ofte misdannede og kan ikke udføre deres normale funktioner effektivt. Sygdommen påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner, transportere ilt og stoppe blødninger. Nogle former har højere risiko for at udvikle sig til akut leukæmi.

Forsøgs-ID:

2024-518071-58-00

Protokolkode:

STLX-EGA-001

NCT ID:

NCT06533761

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet eganelisib alene og med cytarabin hos patienter med tilbagevendende akut myeloid leukæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?