Test af lægemidlet alectinib til børn og unge med ALK-positiv kræft i krop eller hjerne, hvor anden behandling ikke har virket

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet ALK fusion-positive tumorer, som er kræftsvulster hos børn, der indeholder en særlig genetisk ændring kaldet ALK fusion. Disse tumorer kan opstå i hjernen eller andre dele af kroppen. Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet alectinib, som er designet til at målrette denne specifikke genetiske ændring i kræftcellerne. Studiet er beregnet til børn under 18 år, som enten ikke har haft gavn af tidligere behandlinger, eller som ikke har andre tilfredsstillende behandlingsmuligheder.

Formålet med studiet er at finde den rigtige dosis af alectinib til børn og undersøge, hvor sikkert og effektivt lægemidlet er. Under studiet vil deltagerne modtage alectinib som tabletter eller oral suspension, og lægemidlet vil blive givet i cyklusser. Læger vil nøje overvåge deltagerne for at se, hvordan deres krop reagerer på behandlingen, og om der opstår bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor meget af lægemidlet der er i kroppen, og der vil blive foretaget scanninger for at se, om tumorerne bliver mindre eller forsvinder.

Studiet er delt op i to faser, hvor den første fase fokuserer på at finde den bedste dosis, og den anden fase undersøger, hvor godt lægemidlet virker ved denne dosis. Deltagerne vil blive fulgt tæt af læger og sygeplejersker gennem hele forløbet, og deres tilstand vil blive vurderet regelmæssigt gennem undersøgelser og scanninger. Studiet vil hjælpe med at bestemme, om alectinib kan være en effektiv behandling for børn med denne specifikke type kræft.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette omfatter blodprøver, scanninger og andre tests for at vurdere din generelle sundhedstilstand.

Der vil blive taget en vævsprøve fra din tumor for at bekræfte, at den indeholder de specifikke genetiske ændringer (ALK-fusioner), som medicinen er designet til at behandle.

Din læge vil vurdere din performance status – det vil sige, hvor godt du klarer daglige aktiviteter – for at sikre, at du er stærk nok til at deltage i studiet.

2 Start på behandling med alectinib

Du vil begynde at tage alectinib som kapsler eller tabletter gennem munden. Dosen vil blive beregnet baseret på din kropsvægt og alder.

I begyndelsen af studiet vil forskerne arbejde på at finde den rigtige dosis til børn og unge ved at starte med en lavere dosis og gradvist øge den, hvis det er sikkert.

Du skal tage medicinen hver dag som anvist af dit behandlingsteam.

3 Første behandlingscyklus med tæt overvågning

Den første behandlingscyklus vil blive overvåget meget nøje for at se, om du oplever alvorlige bivirkninger, kaldet doselimiterende toksiciteter.

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor dit behandlingsteam vil tjekke, hvordan du reagerer på medicinen.

Der vil blive taget blodprøver på bestemte tidspunkter for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod, og hvordan din krop nedbryder den.

4 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at tage alectinib dagligt, så længe medicinen virker og du ikke oplever alvorlige bivirkninger.

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand. Dette vil omfatte fysiske undersøgelser, blodprøver og scanninger.

Dit behandlingsteam vil måle dine vitale tegn (som blodtryk, puls og temperatur) og lave EKG-undersøgelser for at overvåge dit hjerte.

5 Vurdering af behandlingseffekt

Der vil blive lavet regelmæssige scanninger for at se, om din tumor bliver mindre, forbliver stabil eller vokser.

Både dit behandlingsteam og uafhængige eksperter vil vurdere, om behandlingen virker ved at sammenligne scanninger før og efter behandling.

Din læge vil registrere, hvor lang tid det tager for tumoren at reagere på behandlingen, hvis den gør det.

6 Langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt over en længere periode for at se, hvor længe behandlingen virker, og for at overvåge eventuelle langsigtede effekter.

Dit behandlingsteam vil holde øje med, om tumoren kommer tilbage efter behandling.

Der vil blive indsamlet information om din overlevelse og generelle sundhedstilstand over tid.

7 Afslutning af aktiv behandling

Behandlingen vil stoppe, hvis din tumor vokser på trods af medicinen, hvis du oplever alvorlige bivirkninger, eller hvis du eller dine forældre beslutter at forlade studiet.

Når den aktive behandling stopper, vil dit behandlingsteam fortsætte med at følge din tilstand for at overvåge din sundhed og se, hvad der sker med din tumor.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal være under 18 år gammel
Patienten skal have en bekræftet diagnose af CNS-tumorer (tumorer i hjernen eller rygmarven) eller andre solide tumorer (faste kræftknuder) med dokumenteret bevis for ALK-genfusioner (særlige genetiske forandringer i kræftcellerne)
Patienten skal have prøvet tidligere behandling, som ikke har virket, eller der skal ikke findes nogen tilfredsstillende behandlingsmuligheder
Patienten skal have tumorvæv tilgængeligt til undersøgelse, som er taget efter den sidste kræftbehandling, eller være villig til at få taget en biopsi (vævspr�ve) før deltagelse i studiet
Patienten skal have tilstrækkelig performance status (evne til at klare daglige aktiviteter): For børn under 16 år skal Lansky Performance Status være mindst 50%, og for deltagere på 16 år eller ældre skal Karnofsky Performance Status være mindst 50%
Patienten skal have tilstrækkelig organfunktion, hvilket betyder at vigtige organer som lever, nyrer og hjerte skal fungere godt nok

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har symptomer på sygdom i hjernen som kræver behandling med kortisol-medicin (medicin der reducerer inflammation) i en dosis højere end 10 mg prednisolon dagligt
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrollerede krampeanfald (epileptiske anfald der ikke kan styres med medicin)
Du kan ikke deltage hvis du har haft større operation inden for de sidste 4 uger før studiestart
Du kan ikke deltage hvis du har fået strålebehandling inden for de sidste 2 uger før studiestart
Du kan ikke deltage hvis du har fået kemoterapi (cellegift) eller anden målrettet behandling inden for de sidste 3 uger før studiestart
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerteproblemer såsom uregelmæssig hjerterytme eller hjertesvigt
Du kan ikke deltage hvis du har leverproblemer hvor leveren ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage hvis du har nyreproblemer hvor nyrerne ikke kan rense blodet ordentligt
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke hvordan studiemedicinen virker i kroppen
Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage hvis du har lungebetændelse eller andre alvorlige lungeproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har en anden kræfttype der er aktiv og kræver behandling

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Rigshospitalet	København	Danmark
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Cirecs Lklx Bcfcrj	Lyon	Frankrig
Acnaepfyog Pyjglkge Hryanpbw Dq Meyzauxfj	Marseille	Frankrig
Aaskoxf Ocktlqzfaft Ufpbubafeowly Ctzoxascayfp Djazu Syhrfi E Dpyib Sxmikci Dt Tjsazo	Turin	Italien
Inixspkn Csedp	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer	27.01.2022
Frankrig	rekrutterer	27.01.2022
Italien	rekrutterer	27.01.2022
Spanien	rekrutterer	27.01.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	27.01.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Alectinib

Alectinib er et lægemiddel, der bruges til at behandle kræftsvulster, som indeholder bestemte genetiske forandringer kaldet ALK-fusioner. Dette lægemiddel virker ved at blokere signaler, der får kræftcellerne til at vokse og sprede sig. Alectinib er specifikt udviklet til at målrette disse særlige kræftceller og hjælpe med at stoppe eller bremse sygdommens udvikling. I dette studie gives lægemidlet til børn og unge, hvor andre behandlinger ikke har virket, eller hvor der ikke findes andre tilfredsstillende standardbehandlinger.

ALK-fusion-positive ekstrakranielle solide tumorer – Dette er en gruppe af kræftformer, der opstår uden for hjernen og rygmarven, og som er karakteriseret ved en specifik genetisk forandring kaldet ALK-fusion. Denne genetiske abnormitet opstår, når ALK-genet bliver forbundet med et andet gen, hvilket resulterer i ukontrolleret cellevækst. Tumorer med denne fusion kan udvikle sig i forskellige dele af kroppen, herunder lungerne, lever, muskler eller andre bløddele. Sygdommen progredierer ved, at de abnorme celler fortsætter med at dele sig og vokse, hvilket kan føre til dannelse af større tumormasser. Over tid kan disse tumorer sprede sig til andre dele af kroppen gennem lymfesystemet eller blodbanen.

ALK-fusion-positive primære CNS-tumorer – Dette er kræftformer, der opstår direkte i det centrale nervesystem, som omfatter hjernen og rygmarven, og som indeholder den samme ALK-fusion genetiske forandring. Disse tumorer udvikler sig fra celler i nervesystemet, der har undergået den specifikke genetiske mutation, hvor ALK-genet fusionerer med andre gener. Sygdommen karakteriseres ved ukontrolleret vækst af abnorme celler i hjernevævet eller rygmarvsvævet. Tumorerne kan vokse og påvirke normale hjernefunktioner ved at presse på omkringliggende væv. Progression sker gennem kontinuerlig celledeling og vækst af tumormassen inden for det begrænsede rum i kraniet eller rygmarvskanalen.

Forsøgs-ID:

2023-504084-17-00

Protokolkode:

GO42286

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet alectinib til børn og unge med ALK-positiv kræft i krop eller hjerne, hvor anden behandling ikke har virket

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?