Dette er en fortsættelse af et tidligere forskningsstudie, der undersøger en behandling kaldet EryDex til patienter med ataksi teleangiektasi, som også kaldes A-T. A-T er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet og immunsystemet. Sygdommen forårsager problemer med bevægelseskoordination, tale og balance, og patienterne har også øget risiko for infektioner og kræft på grund af deres svækkede immunsystem.
Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af EryDex hos patienter med A-T samt at evaluere, hvordan medicinen påvirker neurologiske symptomer. EryDex er et lægemiddel, der gives som en infusion direkte i blodbanen. Dette studie er åbent, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives, og der bruges ikke placebo.
Patienter, der deltager i dette studie, skal tidligere have gennemført et andet forskningsstudie med EryDex. Under studiet vil patienterne fortsætte med at modtage behandling med EryDex, mens lægerne overvåger deres sikkerhed og sundhedstilstand gennem regelmæssige undersøgelser. Dette inkluderer kontrol af vitale tegn som blodtryk og puls, blodprøver, fysiske undersøgelser og neurologiske tests. Lægerne vil også følge op på eventuelle bivirkninger og ændringer i patienternes symptomer gennem hele studieperioden.
Danmark 
Italien 
Norge 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
