Sammenligning af crovalimab og eculizumab til behandling af PNH (natlig hæmoglobinuri) hos nye patienter

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sjælden blodsygdom kaldet Paroksysmal Nattelig Hæmoglobinuri, som er en tilstand hvor kroppens eget immunsystem ødelægger de røde blodlegemer. Dette sker fordi personer med denne sygdom mangler visse beskyttende proteiner på overfladen af deres blodlegemer, hvilket gør dem sårbare over for angreb fra kroppens eget forsvarssystem. Sygdommen kan føre til symptomer som træthed, kortåndethed, mørk urin og i nogle tilfælde alvorlige komplikationer som blodpropper.

I dette studie sammenlignes to forskellige mediciner: crovalimab og eculizumab. Begge mediciner virker ved at blokere en bestemt del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som er ansvarlig for ødelæggelsen af de røde blodlegemer. Eculizumab er allerede en godkendt behandling for denne tilstand, mens crovalimab er en nyere medicin, der undersøges som et muligt alternativ. Formålet med studiet er at undersøge, om crovalimab er lige så effektiv som eculizumab til at behandle denne sygdom.

Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten crovalimab eller eculizumab som behandling. Både deltagere og læger vil vide, hvilken medicin der gives, da dette er et åbent studie. Medicinen gives som infusion direkte i blodbanen gennem en åre. Læger vil overvåge deltagernes tilstand ved at måle forskellige blodprøver for at se, hvor godt medicinen fungerer til at stoppe ødelæggelsen af røde blodlegemer og reducere behovet for blodtransfusioner. De vil også følge, hvordan deltagerne har det generelt, herunder deres energiniveau og eventuelle bivirkninger fra behandlingen.

1 Randomisering og medicinstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe får crovalimab, og den anden gruppe får eculizumab. Begge lægemidler virker ved at blokere en del af immunsystemet kaldet komplementsystemet.

Din læge vil informere dig om, hvilken behandling du har fået tildelt. Begge behandlinger gives som infusion direkte i blodbanen gennem en slange i din arm.

2 Behandling med crovalimab

Hvis du får crovalimab, vil du først modtage en indledende dosis på 1000 mg som infusion. Denne infusion vil tage omkring 1-2 timer.

Efter den første dosis vil du få vedligeholdelsesdoser på 340 mg hver 4. uge. Disse infusioner vil normalt tage omkring 30-60 minutter.

Du skal møde op på hospitalet eller klinikken hver gang for at få din infusion. Behandlingen fortsætter gennem hele studieperioden.

3 Behandling med eculizumab

Hvis du får eculizumab, vil du først modtage indledende doser hver uge i de første 4 uger. Dosen vil være baseret på din kropsvægt.

Efter de første 4 uger vil du få vedligeholdelsesdoser hver 2. uge. Disse infusioner vil normalt tage omkring 35 minutter hver gang.

Du skal møde op på hospitalet eller klinikken for hver infusion. Behandlingen fortsætter gennem hele studieperioden.

4 Regelmæssige kontroller og blodprøver

Du skal have taget blodprøver regelmæssigt for at måle dit LDH-niveau. LDH er et stof i blodet, der stiger, når dine røde blodlegemer bliver ødelagt.

Lægen vil også måle dit hæmoglobin-niveau for at se, hvor mange røde blodlegemer du har i dit blod.

Du skal have målt dit blodpladetal og andre blodværdier for at overvåge din sundhedstilstand.

Disse blodprøver tages normalt ved hvert besøg på hospitalet eller klinikken.

5 Overvågning af bivirkninger

Under hele studiet vil din læge overvåge dig for eventuelle bivirkninger fra medicinen.

Du vil blive spurgt om, hvordan du har det, og om du har oplevet nye symptomer siden dit sidste besøg.

Lægen vil tjekke dit blodtryk, din temperatur og andre vitale tegn ved hvert besøg.

Du skal straks fortælle din læge, hvis du oplever feber, infektioner eller andre bekymrende symptomer.

6 Evaluering af træthed

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din træthedsfølelse. Dette kaldes FACIT-Fatigue skemaet.

Spørgeskemaet hjælper lægen med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit energiniveau og din daglige aktivitet.

Du skal udfylde disse skemaer på bestemte tidspunkter under studiet.

7 Registrering af blodtransfusioner

Lægen vil registrere, om du har brug for blodtransfusioner under studiet.

Formålet er at se, om behandlingen kan reducere dit behov for at få tilført blod fra donorer.

Du skal informere studieTeamet, hvis du får blodtransfusion på andre hospitaler.

8 Test for antistoffer

Der vil blive taget blodprøver for at se, om din krop udvikler antistoffer mod medicinen.

Antistoffer er stoffer, som kroppens immunsystem laver som reaktion på medicinen.

Disse tests hjælper med at forstå, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

9 Måling af medicinkoncentration

Lægen vil måle, hvor meget af medicinen der er i dit blod på forskellige tidspunkter.

Dette hjælper med at forstå, hvordan din krop behandler medicinen, og om dosen er passende.

Disse målinger tages som en del af dine almindelige blodprøver.

10 Løbende vurdering af behandlingseffekt

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om behandlingen virker ved at se på dine blodprøver og symptomer.

Der vil blive lagt særlig vægt på, om hæmolysen (ødelæggelsen af røde blodlegemer) bliver kontrolleret.

Du vil blive spurgt om eventuelle nye symptomer eller forværring af eksisterende symptomer.

11 Afslutning af behandling

Studiet vil fortsætte, indtil den planlagte slutdato nås, eller indtil lægen beslutter at stoppe din deltagelse.

Ved afslutningen vil du få en sidste række blodprøver og undersøgelser.

Lægen vil diskutere dine fremtidige behandlingsmuligheder med dig efter studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal veje mindst 40 kg
Du skal have en bekræftet diagnose af PNH (paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri), som er en sjælden blodsygdom. Diagnosen skal være bekræftet ved en særlig blodprøve kaldet flowcytometri, som undersøger dine hvide blodlegemer
Dit LDH-niveau skal være mindst 2 gange højere end normalt ved screeningsprøven. LDH er et enzym i blodet, som stiger når røde blodlegemer bliver nedbrudt
Antallet af blodplader i dit blod skal være mindst 30.000 per kubikmillimeter ved screeningsprøven, og du må ikke have modtaget blodpladetransfusion inden for 7 dage før blodprøven blev taget. Blodplader hjælper med at stoppe blødninger
Dit antal af neutrofile granulocytter skal være over 500 per mikroliter ved screeningsprøven. Dette er en type hvide blodlegemer, som hjælper med at bekæmpe infektioner
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder: du skal acceptere enten at undgå kønsligt samkvem eller bruge sikker prævention under studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lægemidlet crovalimab eller andre lignende lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv, ukontrolleret infektion med bakterier, virus eller svampe
Du kan ikke deltage, hvis du har fået diagnosen atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom, som er en sjælden sygdom der påvirker blodkar og nyrer
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig leversygdom eller kraftigt forhøjede levertal
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig nyresygdom, hvor nyrerne ikke fungerer tilstrækkeligt
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke bruger sikker prævention, når dette er påkrævet
Du kan ikke deltage, hvis du har fået vaccination med levende vacciner inden for de sidste 4 uger før studiestart
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en stamcelletransplantation inden for de sidste 6 måneder, hvor du har fået nye stamceller til at erstatte dine egne
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjerte- eller lungesygdom, der ikke er veldefineret
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem på måder, der ikke er forenelige med studiemedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at du ikke kan følge studieplanens krav og aftaler

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Clinico San Carlos	Madrid	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Hospital San Pedro De Alcantara	Cáceres	Spanien
Mtz Clinical Research Powered By Pratia	Warszawa	Polen
Hospital Universitario Basurto	Bilbao	Spanien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin	Las Palmas de Gran Canaria	Spanien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Spitalul Universitar De Urgenta Bucuresti	Bukarest	Rumænien
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublin	Polen
Centro Hospitalar Do Baixo Vouga E.P.E. (CHBV E.P.E.)	Aveiro	Portugal
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil E.P.E.	Lissabon	Portugal
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E.	Porto	Portugal
Uzbngumiknajsqkjzgosw Eezac Are	Essen	Tyskland
Uslrjhn Uoykmnehss Hvpzwblg	Uppsala	Sverige
Uobdrywjohpjly Crjazmg Kctdjpyho	Gdańsk	Polen
Hlrfjbvl Uubxppcbsqxzp Higrtjde Tpsjd y Pnwhvm Ijetlmfh Cjgjyc ddpwnuzurhrlbrqla (psyq	Badalona	Spanien
Aczmmoenc Uea	Amsterdam	Holland
Fqmtkjdga Pcps Lg Imsbeixuifsad Bxkwvpltl Dir Hckqtcbl Urfxjtsulfqzv Lr Ppf	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	31.08.2020
Holland	rekrutterer ikke	31.08.2020
Litauen	rekrutterer ikke	31.08.2020
Polen	rekrutterer ikke	31.08.2020
Portugal	rekrutterer ikke	31.08.2020
Rumænien	rekrutterer ikke	31.08.2020
Spanien	rekrutterer ikke	31.08.2020
Sverige	rekrutterer ikke	31.08.2020
Tyskland	rekrutterer ikke	31.08.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crovalimab er en ny type medicin, der arbejder ved at blokere en del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet. Dette system kan nogle gange angribe og ødelægge de røde blodlegemer hos patienter med PNH. Crovalimab hjælper med at beskytte de røde blodlegemer ved at forhindre denne skadelige proces. Medicinen gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at virke i længere tid end andre lignende behandlinger.

Eculizumab er en veletableret medicin, der også arbejder ved at blokere komplementsystemet for at beskytte de røde blodlegemer hos PNH-patienter. Denne medicin har været brugt i mange år til behandling af PNH og har vist sig effektiv til at forhindre ødelæggelsen af røde blodlegemer. Eculizumab gives gennem en slange direkte ind i blodåren og kræver regelmæssige hospitalsbesøg for behandling.

Undersøgte sygdomme:

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri – En sjælden erhvervet blodsygdom hvor røde blodlegemer mangler vigtige beskyttelsesproteiner på deres overflade. Dette gør blodlegemerne særligt sårbare over for kroppens eget komplementsystem, som normalt bekæmper infektioner. Sygdommen opstår på grund af en genetisk mutation i knoglemarven, der påvirker produktionen af blodceller. Patienter oplever gentagne episoder af hæmolyse, hvor røde blodlegemer ødelægges, hvilket fører til anæmi og mørk urin, særligt om natten eller om morgenen. Sygdommen kan også påvirke blodplader og hvide blodlegemer, hvilket øger risikoen for blodpropper og infektioner. Symptomerne omfatter træthed, kortåndethed, mavesmerter og gullig hud på grund af nedbrydning af røde blodlegemer.

Forsøgs-ID:

2023-506498-36-00

Protokolkode:

BO42162

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af crovalimab og eculizumab til behandling af PNH (natlig hæmoglobinuri) hos nye patienter

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?