Sammenligning af crovalimab og eculizumab til behandling af PNH hos patienter, der allerede får komplementhæmmende behandling

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri, som er en sjælden blodsygdom hvor kroppens immunsystem ødelægger de røde blodlegemer. Sygdommen kan forårsage træthed, kortåndethed og mørk urin, især om morgenen. Studiet sammenligner to forskellige lægemidler: crovalimab og eculizumab. Begge lægemidler virker ved at blokere en del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som er ansvarligt for ødelæggelsen af de røde blodlegemer.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af crovalimab sammenlignet med eculizumab. Deltagerne vil blive inddelt i forskellige grupper, hvor nogle vil fortsætte deres nuværende behandling med eculizumab, mens andre vil skifte til crovalimab. En del af deltagerne vil være under 18 år eller få andre komplementhæmmere som ravulizumab. Under studiet vil deltagerne få regelmæssige blodprøver og kontroller for at måle, hvor godt behandlingen virker og for at overvåge eventuelle bivirkninger.

Studiet vil måle forskellige ting som blodets indhold af laktatdehydrogenase, som er et stof der stiger, når røde blodlegemer ødelægges, samt hvor mange blodtransfusioner deltagerne har brug for. Forskerne vil også undersøge deltagernes livskvalitet og træthedsniveau ved hjælp af spørgeskemaer. Studiet vil følge deltagerne i cirka 25 uger for at se, hvordan de to behandlinger virker sammenlignet med hinanden.

1 Første behandlingsbesøg og randomisering

Du vil blive tildelt til en af tre grupper i undersøgelsen gennem en tilfældig proces kaldet randomisering.

Hvis du er 18 år eller ældre og i øjeblikket får eculizumab i godkendte doser, vil du blive tildelt til enten gruppe A (fortsætter med eculizumab) eller gruppe B (skifter til crovalimab).

Hvis du er under 18 år, får ravulizumab, eller har særlige omstændigheder med din nuværende behandling, vil du blive tildelt til gruppe C og få crovalimab.

Dit første behandlingsbesøg markerer starten på undersøgelsen som dag 1.

2 Behandling fra uge 1-16

Hvis du er i gruppe A, vil du fortsætte med at få eculizumab som infusion (medicin givet gennem en slange direkte ind i dine blodkar) i den samme dosis og hyppighed, som du allerede får.

Hvis du er i gruppe B eller C, vil du få crovalimab som subkutan injektion (indsprøjtning under huden).

Crovalimab gives typisk en gang om ugen eller hver anden uge, afhængigt af din specifikke dosisplan.

3 Skift af behandling i uge 17

Hvis du har været i gruppe A og har fået eculizumab, vil du nu skifte til crovalimab.

Dette skifte sker efter 16 ugers behandling i undersøgelsen.

Du vil få instruktioner om, hvordan overgangen fra den ene medicin til den anden skal foregå.

4 Behandling fra uge 17-25

Alle deltagere vil nu få crovalimab som subkutan injektion.

Behandlingen fortsætter indtil uge 25, hvilket svarer til 25 ugers deltagelse i undersøgelsen i alt.

Medicinen gives fortsat på samme måde som beskrevet tidligere.

5 Regelmæssige kontrolbesøg

Du skal møde op til planlagte besøg på hospitalet eller klinikken gennem hele undersøgelsen.

Ved disse besøg vil der blive taget blodprøver for at måle forskellige værdier, herunder laktatdehydrogenase (LDH), som er et enzym der viser, om dine røde blodlegemer bliver ødelagt.

Der vil blive målt vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred vil blive registreret og vurderet.

6 Spørgeskemaer om livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde forskellige spørgeskemaer for at vurdere dit velbefindende og din livskvalitet.

Disse spørgeskemaer handler om træthed, fysisk funktion og generel sundhedsstatus.

Hvis du er under 18 år, vil du få særlige spørgeskemaer, der er tilpasset din alder.

Spørgeskemaerne udfyldes på forskellige tidspunkter gennem undersøgelsen, særligt ved uge 25.

7 Overvågning af sikkerhed

Gennem hele undersøgelsen vil der blive holdt øje med eventuelle bivirkninger eller reaktioner på medicinen.

Der vil blive tjekket for infektioner og reaktioner på injektionsstedet.

Hvis du udvikler antistoffer (kroppens naturlige forsvar) mod medicinen, vil dette blive målt og overvåget.

Enhver bekymring eller ændring i dit helbred skal rapporteres til undersøgelsesteamet.

8 Afslutning ved uge 25

Undersøgelsen afsluttes efter 25 ugers behandling.

Der vil blive foretaget en sidste vurdering af din tilstand og behandlingsrespons.

Eventuelle fortsatte behandlingsmuligheder efter undersøgelsen vil blive diskuteret med dit lægehold.

Alle indsamlede data fra din deltagelse vil blive analyseret som en del af den samlede undersøgelse.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal veje mindst 40 kg ved den første undersøgelse
Du skal have en bekræftet diagnose af PNH (en sjælden blodsygdom), som er fastslået gennem en særlig laboratorietest kaldet flowcytometri, der undersøger dine hvide blodlegemer
Dit blodpladeantal (små celler i blodet der hjælper med at stoppe blødninger) skal være mindst 30.000 per kubik millimeter uden at have fået blodtransfusion inden for de sidste 7 dage før testen
Hvis du skal være i de randomiserede grupper (gruppe A eller B): Du skal være mindst 18 år gammel
Hvis du skal være i de randomiserede grupper (gruppe A eller B): Du skal have været i behandling med medicinen eculizumab i den anbefalede dosis i mindst 24 uger før studiet starter
Hvis du skal være i de randomiserede grupper (gruppe A eller B): Dit laktatdehydrogenase (et enzym i blodet der måles for at se hvor meget skade der sker på dine røde blodlegemer) må ikke være mere end 1,5 gange højere end normalværdien
Hvis du skal være i den ikke-randomiserede gruppe (gruppe C): Du skal enten være under 18 år og i behandling med eculizumab, eller være i behandling med ravulizumab, eller få højere doser af eculizumab end normalt anbefalet, eller have en særlig genetisk variation der gør at din nuværende medicin ikke virker godt nok
Bemærk: I Frankrig og Tjekkiet kan patienter under 18 år ikke deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har fået vaccination med levende vaccine inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med meningokokinfektion – dette er en alvorlig bakterieinfektion, der kan påvirke hjernen og rygmarven
Du kan ikke deltage, hvis du ikke er vaccineret mod meningokokker – dette er bakterier, der kan forårsage alvorlige infektioner
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for tidligere behandling med lignende medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden alvorlig blodsygdom udover PNH
Du kan ikke deltage, hvis du har fået stamcelletransplantation – dette er en behandling, hvor sunde blodceller overføres til patienten
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret hjerte-kar-sygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom – dette er en tilstand, hvor kroppens immunsystem angriber sine egne celler
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem, bortset fra den behandling, der er nødvendig for din PNH
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Hospital Clinico San Carlos	Madrid	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Institute Of Hematology And Blood Transfusion	Prag	Tjekkiet
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Algemeen Ziekenhuis Delta	Roeselare	Belgien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou	Thessaloniki	Grækenland
Mtz Clinical Research Powered By Pratia	Warszawa	Polen
Hospital Universitario Basurto	Bilbao	Spanien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin	Las Palmas de Gran Canaria	Spanien
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
ELBLANDKLINIKEN Stiftung & Co. KG	Riesa	Tyskland
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublin	Polen
Centro Hospitalar Do Baixo Vouga E.P.E. (CHBV E.P.E.)	Aveiro	Portugal
Hospital Unviersitario Miguel Servet	Zaragoza	Spanien
St James’s Hospital	Dublin	Irland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E.	Porto	Portugal
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur	Namur	Belgien
Hospital Universitario De Toledo Ute	Toledo	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy	Bydgoszcz	Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Azienda Unita Sanitaria Locale Della Romagna	Faenza	Italien
North Estonia Medical Centre Foundation	Tallinn	Estland
Cyxdxmpym Ulplmsalumscjx Sopxtabtg	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Ldvoq Guifyks Hopsemjx Os Aqggag	Athen	Grækenland
Umoqiwt Uqdddhgsty Huatrbqs	Uppsala	Sverige
Afodynt Oefsshzhwuz Uoiqtlhqspxzz Cnpbvoqegheg Ddynq Sbmppw E Dujjs Skyrabi Dh Twsyrt	Turin	Italien
Unsaqeiflbasel Cvqpyhb Kafxsaapx	Gdańsk	Polen
Abkwjorja Ugb	Amsterdam	Holland
Htclgmzw Uadupczpwvaxq Rjidigiy Dp Mnewrm	Malaga	Spanien
Ivpladdg Peqnxbtwsxozdzq Cjnxob Cvrpuy	Marseille	Frankrig
Urkgctytxo Gahuxda Hxhgqvdc Arpehkz	Athen	Grækenland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	31.08.2020
Estland	rekrutterer ikke	31.08.2020
Frankrig	rekrutterer ikke	31.08.2020
Grækenland	rekrutterer ikke	31.08.2020
Holland	rekrutterer ikke	31.08.2020
Irland	rekrutterer ikke	31.08.2020
Italien	rekrutterer ikke	31.08.2020
Polen	rekrutterer ikke	31.08.2020
Portugal	rekrutterer ikke	31.08.2020
Spanien	rekrutterer ikke	31.08.2020
Sverige	rekrutterer ikke	31.08.2020
Tjekkiet	rekrutterer ikke	31.08.2020
Tyskland	rekrutterer ikke	31.08.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crovalimab er et nyt lægemiddel, der undersøges som en behandling for paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri (PNH). Dette lægemiddel arbejder ved at blokere en del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet, som fejlagtigt angriber de røde blodlegemer hos patienter med PNH. Crovalimab gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at beskytte de røde blodlegemer mod ødelæggelse.

Eculizumab er et eksisterende lægemiddel, der allerede er godkendt til behandling af PNH. Dette lægemiddel virker på samme måde som crovalimab ved at blokere komplementsystemet og forhindre ødelæggelse af røde blodlegemer. Eculizumab gives gennem en intravenøs infusion, hvilket betyder, at det skal gives direkte i en vene på hospitalet. Det er den nuværende standardbehandling, som det nye lægemiddel crovalimab sammenlignes med i dette studie.

Undersøgte sygdomme:

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri – En sjælden erhvervet blodsygdom, hvor kroppens røde blodlegemer ødelægges på grund af manglende beskyttelse mod komplementsystemet. Sygdommen opstår, når knoglemarven begynder at producere defekte blodlegemer, der mangler vigtige proteiner på deres overflade. Disse defekte celler bliver ødelagt af kroppens eget immunsystem, hvilket fører til nedbrydning af røde blodlegemer. Dette resulterer i anæmi, mørkfarvet urin og træthed. Symptomerne kan variere i sværhedsgrad og kan komme og gå i perioder. Sygdommen kan også påvirke blodets evne til at størkne normalt.

Forsøgs-ID:

2023-506526-37-00

Protokolkode:

BO42161

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af crovalimab og eculizumab til behandling af PNH hos patienter, der allerede får komplementhæmmende behandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?