Dette studie undersøger Paroksysmal Nattelig Hæmoglobinuri (PNH), som er en sjælden blodsygdom hvor kroppens røde blodlegemer ødelægges for hurtigt. Ved denne sygdom mangler de røde blodlegemer beskyttelse mod kroppens eget immunforsvar, hvilket fører til at blodlegemerne går i stykker og frigiver hæmoglobin i blodbanen. Dette kan forårsage symptomer som træthed, kortåndethed, mørk urin og øget risiko for blodpropper. Behandlingen i studiet er medicinen iptacopan, som også kaldes LNP023, og som gives som tabletter gennem munden.
Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af iptacopan hos patienter med PNH. Dette er et forlængelsesprogram for patienter som allerede har deltaget i tidligere studier med denne medicin og har haft gavn af behandlingen. Studiet er åbent, hvilket betyder at både patienter og læger ved hvilken behandling der gives. Under studiet vil patienterne fortsætte med at tage iptacopan tabletter dagligt, mens lægerne følger deres tilstand tæt gennem regelmæssige besøg på hospitalet.
I løbet af studiet vil lægerne overvåge patienternes sikkerhed ved at tage blodprøver, måle vitale tegn som blodtryk og puls, og holde øje med eventuelle bivirkninger. De vil også kontrollere om medicinen stadig virker ved at måle niveauet af hæmoglobin i blodet og holde styr på om patienterne har brug for blodtransfusioner. Patienterne skal have opdaterede vaccinationer mod visse bakterier før de kan deltage, da medicinen påvirker immunforsvaret og øger risikoen for disse infektioner.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Litauen 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland