Kan bumetanid hjælpe børn og unge med Downs syndrom til at lære og tænke bedre?

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Down syndrom, som er en genetisk tilstand, der påvirker læring og udvikling hos børn og unge. Studiet tester et lægemiddel kaldet Bumetanide, som er et vanddrivende middel, der normalt bruges til at behandle væskeophobning i kroppen. Formålet med studiet er at undersøge, om tre måneders behandling med Bumetanide kan forbedre kognitive funktioner, som er evnerne til at tænke, lære og huske, hos børn og unge med Down syndrom. Studiet vil også se på, om medicinen kan hjælpe med psykologiske aspekter og adfærd relateret til tilstanden.

Dette er et dobbeltblindt studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får den rigtige medicin og hvem der får placebo. Studiet varer i tre måneder, hvor deltagerne vil få enten Bumetanide eller placebo som tabletter, der tages gennem munden. Under studiet vil der blive foretaget forskellige test for at måle forbedringer i hukommelse, særligt evnen til at lære og huske visuelle objekter. Der vil også blive lavet test af andre hukommelsesfunktioner, herunder verbal hukommelse og rumlig hukommelse, som er evnen til at huske placeringen af ting.

Forskerne vil også vurdere eksekutive funktioner, som er hjernens evne til at planlægge, organisere og styre adfærd, ved hjælp af spørgeskemaer udfyldt af forældrene. Derudover vil studiet måle psykologiske aspekter, tilpasningsniveau og livskvalitet hos deltagerne. Bumetanide er blevet brugt sikkert hos mennesker tidligere med få bivirkninger, og det er et økonomisk lægemiddel, hvilket gør det til en lovende behandlingsmulighed, hvis det viser sig at være effektivt til at forbedre kognitive funktioner hos børn og unge med Down syndrom.

1 Baseline undersøgelse

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse, hvor din nuværende kognitive funktion bliver målt. Dette inkluderer tests af episodisk hukommelse (evnen til at huske specifikke hændelser), visuel-objektlæring (evnen til at lære ved at se ting), og eksekutive funktioner (evnen til at planlægge og organisere).

Dine forældre vil udfylde spørgeskemaer om dit adfærdsmæssige fungeren, dit tilpasningsniveau og din livskvalitet.

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke dit helbred og sikre, at det er sikkert for dig at deltage i undersøgelsen.

2 Tilfældig tildeling af medicin

Du vil blive tildelt enten bumetanid (det aktive lægemiddel) eller placebo (en tablet uden aktiv medicin) på en tilfældig måde.

Hverken du, dine forældre eller lægerne vil vide, hvilken type tablet du får. Dette kaldes et dobbelt-blindet studie.

Bumetanid er normalt brugt som vanddrivende medicin, men i denne undersøgelse testes det for at se, om det kan forbedre kognitive funktioner hos personer med Downs syndrom.

3 3 måneders behandlingsperiode

Du vil tage Burinex 1 mg tabletter eller placebo-tabletter hver dag i 3 måneder.

Tabletterne skal tages oralt (gennem munden) som anvist af undersøgelsesholdet.

I løbet af denne periode vil du have regelmæssige opfølgende besøg, hvor dit helbred og eventuelle bivirkninger bliver overvåget.

Det er vigtigt, at du tager medicinen nøjagtigt som foreskrevet og ikke springer doser over.

4 Afsluttende evaluering efter 3 måneder

Efter 3 måneders behandling vil du gennemgå de samme tests, som du tog i begyndelsen af undersøgelsen.

Det primære mål er at se, om der er en 22% forbedring i din visuel-objektlæring test. Denne forbedring anses for klinisk betydningsfuld.

Andre tests vil måle forbedringer i verbal og visuel-rumlig langtidshukommelse, associativ hukommelse (evnen til at forbinde forskellige informationer), og eksekutive funktioner.

Dine forældre vil igen udfylde spørgeskemaer om din adfærd, tilpasning og livskvalitet for at se, om der er sket forbedringer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet skal have fri trisomi 21 bekræftet ved en chromosomundersøgelse – dette betyder, at barnet skal have Downs syndrom diagnosticeret gennem en test, der viser, at alle celler har en ekstra kopi af kromosom 21
  • Barnet skal være mellem 10 og 17 år gammel (17-årige kan også deltage)
  • Barnets mentale alder skal være mellem 4,5 og 8,5 år – den mentale alder måles ved en test kaldet Leiter-3, som viser, på hvilket niveau barnet fungerer intellektuelt sammenlignet med andre børn
  • Testen skal være taget enten ved det første besøg eller inden for 6 måneder før det første besøg i undersøgelsen
  • Både barnet og forældrene skal give deres informerede samtykke – dette betyder, at alle parter skal forstå undersøgelsen og frivilligt sige ja til at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har Down syndrom
  • Du kan ikke deltage hvis du er under 10 år eller over 16 år gammel
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyre- eller leverproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for bumetanid (det medicin der undersøges) eller andre lignende vanddrivende mediciner
  • Du kan ikke deltage hvis du tager andre vanddrivende mediciner
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerteproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har meget lave niveauer af elektrolytter i blodet (mineraler som natrium og kalium som kroppen har brug for for at fungere normalt)
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at høre (høretab)
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan tage medicin gennem munden
  • Du kan ikke deltage hvis dine forældre eller værge ikke giver tilladelse til deltagelse
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke er i stand til at følge studiets krav og besøg
  • Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser på samme tid

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
01.12.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Bumetanide er et vandtabletter-medicin, der normalt bruges til at hjælpe kroppen med at skille sig af med overskydende væske. I dette studie undersøger forskerne, om Bumetanide kan hjælpe med at forbedre tænkeevner og læring hos børn og unge med Down syndrom. Medicinen virker ved at påvirke, hvordan hjernen behandler kemiske signaler, hvilket potentielt kan hjælpe med hukommelse, opmærksomhed og andre mentale funktioner. Deltagerne vil tage Bumetanide i 3 måneder for at se, om det kan gøre en forskel i deres kognitive færdigheder og adfærd.

Undersøgte sygdomme:

Down Syndrom – Down syndrom er en genetisk lidelse, der opstår når en person har en ekstra kopi af kromosom 21, også kendt som trisomi 21. Tilstanden er til stede fra fødslen og påvirker både fysisk og mental udvikling. Personer med Down syndrom har karakteristiske ansigtstræk, herunder skrånende øjne, en flad næsebro og en lille mund. Tilstanden påvirker kognitiv funktion og kan medføre lærevanskeligheder og forsinket sprogudvikling. Down syndrom kan også påvirke forskellige organsystemer, herunder hjertet og fordøjelsessystemet. Sværhedsgraden af symptomerne varierer betydeligt fra person til person.

Forsøgs-ID:
2024-519342-71-00
Protokolkode:
1042_OPBG_2016
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af stoffet AEF0217 til behandling af adfærdsmæssige og kognitive problemer hos voksne og ældre unge med Downs syndrom

    Rekrutterer

    Frankrig Italien Spanien
  • Scanning af hjernens tau-proteiner med 18F-PI-2620 hos personer med Downs syndrom og Alzheimers sygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien