Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af benralizumab hos børn med eosinofil sygdom

3 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet omfatter børn med Eosinophilic Disease, en sjælden tilstand hvor en særlig type hvide blodlegemer kaldet eosinofiler er forhøjet og kan forårsage betændelse i lunger, hud eller andre organer. Det undersøgte lægemiddel er benralizumab, som gives som en opløsning til injektion under huden (subkutan injektion). Dette lægemiddel er designet til at reducere antallet af eosinofiler og derved mindske betændelsen.

Formålet er at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og hvordan stoffet bevæger sig i kroppen. Deltagerne får medicinen med faste intervaller i en periode på flere måneder, og de besøger klinikken regelmæssigt for at få en lille blodprøve, som bruges til at kontrollere eventuelle bivirkninger og måle lægemidlets koncentration i blodet. Personalet følger også, om eosinofilniveauet falder, og om symptomerne på sygdommen forbedres, uden at gå i detaljer om de specifikke målemetoder.

1 baseline assessment

after joining the trial, a series of baseline examinations are performed. these include medical history, physical examination, and blood samples to measure eosinophil count and other laboratory values.

the purpose is to record the initial condition before any study medication is given.

2 first benralizumab injection

the first dose of benralizumab is given as a subcutaneous injection. the product is supplied as a solution for injection with a concentration of either 10 mg/ml or 30 mg/ml, depending on the preparation used in the study.

the exact amount administered, the frequency of subsequent injections, and the total duration of treatment are defined by the study protocol.

3 regular dosing visits

subsequent doses of benralizumab are administered at scheduled visits. each visit includes the injection and observation for immediate reactions.

the schedule follows the protocol, which may include injections every few weeks during the treatment period.

4 safety monitoring and blood sampling

at each visit, safety is evaluated by recording any adverse events and by taking blood samples to measure serum concentrations of benralizumab and eosinophil count.

these measurements help assess the safety, tolerability, and pharmacokinetics of the medication.

5 interim assessments

throughout the trial, additional assessments may be performed to evaluate disease activity, such as questionnaires about asthma control or signs of eosinophilic disease.

the timing of these assessments follows the study schedule.

6 final evaluation

at the end of the treatment period, a final visit is conducted. this includes a comprehensive safety review, final blood sampling, and evaluation of disease status.

the data collected are used to determine the overall safety and efficacy outcomes of the trial.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal være mellem 6 og under 18 år gammel, og både patienten og en voksen pårørende skal underskrive de nødvendige samtykkeerklæringer.
Patienten skal veje mindst 15 kilogram.
Hvis patienten er i EGPA‑gruppen, skal han/hun tage en oral corticosteroid-medicin (betændelsesdæmpende steroid) på en dosis højere end 0,1 mg pr. kg kropsvægt pr. dag, men højst 50 mg om dagen, og denne dosis skal have været uændret i mindst 4 uger før studiets start.
Hvis patienten er i EGPA‑gruppen og får immunosuppressiv behandling (medicin, der dæmper immunsystemet), skal denne behandling også have været uændret i mindst 4 uger før studiets start.
Hvis patienten er i HES‑gruppen, skal han/hun have en dokumenteret diagnose på HES (hypereosinofil syndrom), hvilket betyder vedvarende højt antal eosinofiler (en type hvide blodlegemer) over 1500 celler pr. mikroliter i to prøver, mindst en måned fra hinanden, uden anden kendt årsag, samt tegn på påvirkning af organer.
Patienten i HES‑gruppen skal have aktive symptomer på HES, eller have haft et tidligere anfald, eller bedømmes som egnet af lægen ud fra sygdommens sværhedsgrad.
Patienten i HES‑gruppen skal have en AEC (antal eosinofiler i blodet) på mindst 1000 celler pr. mikroliter ved første besøgsdato.
Patienten i HES‑gruppen skal have en negativ test for FIP1L1‑PDGFRA‑fusionsgenen, som er en genetisk ændring, der kan forårsage en anden type sygdom.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Historik med anafylaksi (alvorlig allergisk reaktion) på biologisk terapi eller vaccine.
Diagnose med systemisk mastocytose (en sjælden sygdom med mange mastceller).
Kendte, eksisterende og klinisk betydningsfulde problemer i endokrine (hormon), autoimmune, metaboliske (stofskifte), neurologiske (nerve), renale (nyre), gastrointestinale (mave‑tarm), hepatiske (lever), hematologiske (blod), respiratoriske (åndedræts) eller andre organsystemer.
Tidligere modtaget benralizumab i et andet interventionalt klinisk studie.
Diagnose med granulomatosis med polyangiitis (tidligere kaldet Wegener’s granulomatosis) eller mikroskopisk polyangiitis.
EGPA‑forværring: forværring af eosinofil granulomatose med polyangiitis (EGPA) eller organtruende EGPA inden for de sidste 3 måneder før screening og frem til første dosis.
Livstruende EGPA: alvorlig EGPA, der kan true livet, inden for de sidste 3 måneder før screening og frem til første dosis.
Aktuel kræft eller tidligere historie med kræft.
Livstruende hypereosinofil syndrom (HES) eller komplikationer af HES, som vurderes af lægen.
Hypereosinofili af ukendt betydning (højt antal eosinofiler uden klar årsag).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Centrum Medyczne Crossmed Profilaktyka Diagnostyka Terapia Sp. z o.o.	Kielce	Polen
Eysnrjw Uuhdyiraabsb Mpevgvv Cdzgbme Rfvohrszh (rezjvqw Mnt	Rotterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	29.05.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	29.05.2026
Polen	rekrutterer endnu ikke	29.05.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Benralizumab

Benralizumab
Benralizumab er et biologisk lægemiddel, der gives som en injektion under huden. Det er en type monoklonal antistof, som hjælper kroppen med at reducere antallet af eosinofiler – en type hvide blodceller, der kan forårsage betændelse i visse sygdomme. I dette forsøg får børn med eosinofilisk sygdom dette lægemiddel for at undersøge, hvordan det påvirker deres sikkerhed, tolerabilitet, hvordan kroppen håndterer stoffet (farmakokinetik) og hvordan det påvirker sygdommens symptomer. Lægemidlet gives i en væske, der er klar til injektion.

Eosinophilic disease – En tilstand hvor der er en unormalt høj mængde af eosinofile celler i blodet, hvilket kan forårsage betændelse i forskellige organer. Symptomerne kan udvikle sig gradvist, og forværring sker ofte i takt med stigende eosinofilantal.

Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis – En sjælden sygdom, der giver betændelse i blodkar og en overflod af eosinofile celler, typisk med påvirkning af lunger, hud og nerver. Den starter ofte med astma‑lignende åndenød, hvorefter betændelsen kan sprede sig til andre organer.

Hypereosinophilic Syndrome – En gruppe af lidelser, hvor eosinofile celler forbliver meget forhøjede uden klar årsag, hvilket kan skade hjerte, hud og andre væv. Tilstanden kan forværres over tid, efterhånden som eosinofilerne akkumuleres og påvirker flere organer.

Forsøgs-ID:

2023-508533-14-00

Protokolkode:

D3255C00004

NCT ID:

NCT06512883

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af benralizumab hos børn med eosinofil sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?