Europas førende søgning efter kliniske forsøg

SAT-3247 OXALATE

SAT-3247 OXALATE undersøges i kliniske forsøg for personer med Duchennes muskeldystrofi, som kan gå selv. Studierne vurderer især sikkerhed, tålelighed og om behandlingen kan forbedre muskelkraft. Forsøget er i fase 2 og sammenligner også forskellige doser med placebo.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger SAT-3247 OXALATE hos personer med Duchennes muskeldystrofi, som kan gå selv.[1] Formålet er at vurdere både sikkerhed, tålelighed og en mulig effekt på muskelkraft.[1]

Studiet er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv forsøgsbehandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne resultaterne.[1] Forsøget er godkendt og er i fase 2.[1]

Hvem forsøget er for

Målgruppen er ambulante patienter med Duchennes muskeldystrofi.[1] Ambulant betyder her, at deltagerne kan bevæge sig og gå selv.

Forsøget er derfor rettet mod personer, hvor man stadig kan måle muskelkraft på en måde, der passer til gangfunktion og daglig bevægelse.[1]

Sådan er studiet opbygget

Studiet er randomiseret, så deltagerne fordeles tilfældigt til de forskellige grupper.[1] Det er også dobbeltblindet og placebokontrolleret, hvilket betyder, at forsøget sammenligner SAT-3247 OXALATE med placebo uden aktivt stof.[1]

Der indgår to aktive doser i forsøget: en 10 mg tablet og en 50 mg tablet, begge givet som oral behandling.[1] Placebo-tabletterne er lavet, så de ligner de aktive tabletter.[1]

Formålet med denne opsætning er at kunne se, om eventuelle ændringer i muskelkraft eller sikkerhed skyldes SAT-3247 OXALATE og ikke tilfældige forskelle mellem deltagerne.[1]

Hvilke resultater forskerne måler

Det vigtigste effektmål er ændringen fra start til uge 12 i muskelkraft, målt med dynamometri.[1] Dynamometri er en test, der måler, hvor stærk en muskel eller muskelgruppe er.

Sikkerhed er også et centralt mål i studiet.[1] Forskerne registrerer antallet af bivirkninger, hvor alvorlige de er, og om de vurderes at have sammenhæng med SAT-3247 OXALATE.[1]

Derudover ser studiet på ændringer i fysisk undersøgelse, laboratorieprøver, vitale tegn, EKG og C-SSRS.[1] Disse undersøgelser bruges til at følge deltagerne tæt og opdage mulige sikkerhedsproblemer.

Status og deltagerantal

Forsøget har status Authorised, som betyder, at det er godkendt til at gennemføres.[1] Det planlagte deltagerantal er 51 personer.[1]

Et mindre deltagerantal er normalt i tidlige forsøg, hvor man først og fremmest vil lære mere om sikkerhed og tidlige tegn på effekt.[1]

Vigtige begreber i studiet

Her er nogle af de vigtigste ord i forsøget, forklaret på en enkel måde.

  • Randomiseret: Deltagerne fordeles tilfældigt til grupperne, så sammenligningen bliver mere retfærdig.[1]
  • Dobbeltblindet: Hverken deltagerne eller forskerne ved normalt, hvem der får aktiv behandling eller placebo.[1]
  • Placebo: En tablet uden aktivt stof, som bruges til sammenligning.[1]
  • Vitaltegn: Målinger som puls, blodtryk og temperatur, der viser noget om kroppens tilstand.[1]
  • EKG: En test, der viser hjertets elektriske aktivitet.[1]
  • C-SSRS: Et spørgeskema, der bruges til at vurdere selvmordstanker og selvmordsadfærd.[1]
Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2025-522522-13-01 Phase 2 Duchennes muskeldystrofi Authorised 51

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med SAT-3247 OXALATE? Forsøget undersøger, om SAT-3247 OXALATE er sikkert og tåles godt hos personer med Duchennes muskeldystrofi, som kan gå selv. Det ser også på, om behandlingen kan forbedre muskelkraft.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Målgruppen er ambulante patienter med Duchennes muskeldystrofi. Det betyder personer, der kan bevæge sig og gå selv uden konstant hjælp.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 2. I denne fase tester man typisk både sikkerhed og tidlige tegn på effekt hos en mindre gruppe deltagere.
  • Hvad sammenlignes i studiet? Studiet sammenligner SAT-3247 OXALATE i to doser med placebo. Placebo ligner aktiv behandling, men indeholder ikke det aktive stof.
  • Hvilke resultater måler forskerne? Det vigtigste mål er ændring i muskelkraft målt med dynamometri efter 12 uger. Forskerne ser også på bivirkninger, blodprøver, vitale tegn, EKG og andre sikkerhedsmål.

Igangværende kliniske forsøg for SAT-3247 OXALATE

  • Undersøgelse af SAT-3247 oxalat hos patienter med Duchenne muskeldystrofi som kan gå

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Polen Spanien

Ordliste

  • Duchennes muskeldystrofi: En arvelig sygdom, der gradvist svækker musklerne. Den kan gøre det sværere at gå, rejse sig og udføre daglige aktiviteter.
  • Ambulant: Betyder, at personen kan gå selv. I dette forsøg betyder det, at deltagerne ikke er bundet til kørestol hele tiden.
  • Fase 2: Et tidligt til mellemstadie i kliniske forsøg, hvor man undersøger både sikkerhed og om behandlingen ser ud til at virke.
  • Randomiseret: Deltagerne fordeles tilfældigt til de forskellige behandlingsgrupper. Det hjælper med at gøre resultaterne mere retfærdige og sammenlignelige.
  • Dobbeltblind: Hverken deltagerne eller forskerne ved normalt, hvem der får aktiv behandling eller placebo. Det mindsker risikoen for bias, altså skævhed i resultaterne.
  • Placebo: En behandling uden aktivt stof, som ligner den rigtige behandling. Den bruges for at sammenligne effekten af forsøgsbehandlingen.
  • Dynamometri: En metode til at måle muskelkraft. I dette forsøg bruges den til at se, om muskelstyrken ændrer sig over tid.
  • Adverse events: Uønskede hændelser eller bivirkninger, der opstår under et forsøg. Forskerne registrerer både hvor ofte de sker, og hvor alvorlige de er.
  • EKG: En undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet. Den bruges til at se, om der er ændringer i hjerterytmen eller hjertets funktion.
  • C-SSRS: Et spørgeskema, der bruges til at vurdere selvmordstanker og selvmordsadfærd. Det er en del af sikkerhedsovervågningen i studiet.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2025-522522-13-01