Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ULVIPRUBART

Denne artikel handler om kliniske forsøg med ULVIPRUBART hos personer med inklusionslegememyositis. Forsøgene undersøger især langtidssikkerhed, tålelighed og effekt samt hvordan kroppen reagerer over tid. Deltagerne er voksne med denne muskelsygdom.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

Der er oplyst to kliniske forsøg med ULVIPRUBART hos personer med inklusionslegememyositis.[1][2] Det ene er et langtidsstudie i fase 3, og det andet er et fase II/III-studie, som allerede er afsluttet.[1][2]

Begge studier er interventionelle, hvilket betyder, at forskerne giver en planlagt behandling og derefter måler resultaterne.[1][2]

Hvem forsøgene er for

Forsøgene er lavet til personer med inklusionslegememyositis.[1][2] Det er en sjælden muskelsygdom, hvor musklerne bliver svagere over tid og kan påvirke daglige funktioner.[1][2]

De oplysninger, der er givet, beskriver ikke alle detaljer om inklusions- og eksklusionskrav, men de viser tydeligt, at målgruppen er patienter med denne sygdom.[1][2]

Studiedesign og faser

Det første studie, NCT06450886, er et fase 3-studie og er autoriseret.[1] Det er et langtidsstudie, som skal undersøge sikkerhed og tålelighed over længere tid.[1]

Det andet studie, NCT05721573, er et fase II/III-studie og er afsluttet.[2] Studiet havde flere dele, blandt andet en sikkerheds- og effekt-del samt en del, der så på biologisk recovery efter behandling.[2]

I det afsluttede studie blev der også brugt placebo i sammenligning med testbehandlingen i en del af forsøget.[2] Placebo betyder en behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning.[2]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i NCT06450886 er antallet, typen og sværhedsgraden af TEAEs, som er behandlingsopståede bivirkninger.[1] Det viser, om behandlingen er sikker over tid, og hvilke problemer der kan opstå undervejs.[1]

I NCT05721573 blev der i del B målt ændring i IBMFRS fra start til uge 76.[2] IBMFRS er en skala, der bruges til at vurdere funktion ved inklusionslegememyositis, altså hvordan sygdommen påvirker daglige aktiviteter.[2]

I del C af samme studie blev der målt PD recovery, som blev vurderet ud fra tiden fra afslutning af behandling til genopretning af KLRG1+ celler.[2] Det er et biologisk mål, som hjælper forskerne med at forstå kroppens respons efter behandling.[2]

Forskelle mellem de oplyste forsøg

Det autoriserede fase 3-studie fokuserer især på langtidssikkerhed og tålelighed i en større gruppe på 270 deltagere.[1] Det er relevant, fordi længere opfølgning kan vise, hvordan behandlingen virker over tid.[1]

Det afsluttede fase II/III-studie omfattede 219 deltagere og havde både effektmål og biologiske mål.[2] Det betyder, at forskerne ikke kun så på symptomer og funktion, men også på, hvordan bestemte celler ændrede sig efter behandlingen.[2]

Vigtige begreber i studierne

Interventionelt studie betyder, at deltagerne får en planlagt behandling, så forskerne kan sammenligne resultater.[1][2]

Phase 3 og fase II/III er senere trin i klinisk forskning, hvor man undersøger både effekt og sikkerhed i flere deltagere.[1][2]

Primært endepunkt er det vigtigste resultat, som forskerne først og fremmest vil måle i et studie.[1][2]

Langtidsstudie betyder, at deltagerne følges over en længere periode for at se, hvad der sker med sikkerhed og effekt over tid.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Deltagere Hovedmål
NCT06450886 Phase 3 Inklusionslegememyositis Authorised 270 Langtidsikkerhed og tålelighed, målt ved behandlingsopståede bivirkninger
NCT05721573 Phase II/III Inklusionslegememyositis Completed 219 Effekt, sikkerhed og biologisk respons, herunder ændring i IBMFRS og recovery af KLRG1+ celler

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med ULVIPRUBART? Forsøgene undersøger, om ULVIPRUBART er sikkert, om det tåles godt, og om det kan hjælpe ved inklusionslegememyositis. Et af forsøgene ser også på, hvordan bestemte celler i kroppen kommer sig efter behandling.
  • Hvem kan deltage i forsøgene? Forsøgene er lavet for personer med inklusionslegememyositis. De konkrete krav til deltagelse kan variere mellem forsøgene, fordi nogle er langtidsopfølgning og andre er effekt- og sikkerhedsstudier.
  • Hvilke faser er ULVIPRUBART-forsøgene i? De oplyste forsøg er i fase 3 og fase II/III. Det betyder, at forskerne allerede har mere erfaring med behandlingen og nu undersøger både effekt og sikkerhed i større grupper.
  • Hvilke mål måler forsøgene? Et forsøg måler bivirkninger, især hvor mange der opstår, hvilken type de har, og hvor alvorlige de er. Et andet forsøg måler ændring i IBMFRS, som er en skala for funktion ved inklusionslegememyositis, og et mål for, hvor hurtigt bestemte celler kommer sig.
  • Er ULVIPRUBART undersøgt i mere end ét forsøg? Ja, der er mindst to oplyste forsøg. Det ene er et langtidsstudie, og det andet undersøger både effekt, sikkerhed og biologisk respons efter behandling.

Igangværende kliniske forsøg for ULVIPRUBART

  • Langtidsundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af Ulviprubart hos patienter med inklusionslegememyositis

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland

  • Test af ABC008-medicin mod muskelsygdommen inklusionslegeme myositis – sammenligning med placebo

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland

Ordliste

  • Inklusionslegememyositis: En sjælden muskelsygdom, hvor musklerne gradvist bliver svagere. Den kan påvirke styrke og funktion i hverdagen.
  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie, hvor en behandling testes i mennesker for at se, om den er sikker og virker efter hensigten.
  • Fase 3: Et senere trin i udviklingen af en behandling. Her undersøger man ofte behandlingens virkning og sikkerhed i en større gruppe.
  • Fase II/III: Et forsøg, der bygger videre på tidligere resultater og tester både effekt og sikkerhed i flere deltagere.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor deltagerne får en bestemt behandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne resultater.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel. Den bruges som sammenligning i nogle forsøg.
  • Sikkerhed: Handler om, hvor godt en behandling tåles, og om der opstår problemer eller bivirkninger.
  • Tålelighed: Betyder, hvor let eller svært det er for en person at gennemføre behandlingen uden gener.
  • Primært endepunkt: Det vigtigste mål i et studie. Det er det resultat, forskerne først og fremmest vil undersøge.
  • IBMFRS: En skala, der bruges til at måle funktion ved inklusionslegememyositis. Den viser, hvordan sygdommen påvirker daglige aktiviteter.
  • TEAEs: Behandlingsopståede bivirkninger, altså uønskede hændelser som kommer efter, at behandlingen er startet.
  • KLRG1+ celler: En bestemt type celler, som et af forsøgene måler, fordi forskerne vil se, hvordan de ændrer sig efter behandling.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsundersoegelse-af-sikkerheden-og-effektiviteten-af-ulviprubart-hos-patienter-med-inklusionslegememyositis/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-abc008-medicin-mod-muskelsygdommen-inklusionslegeme-myositis-sammenligning-med-placebo/