Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Pervi-Neo

PERVI-NEO er en eksperimentel medicin, der undersøges som del af en individualiseret kræftvaccine til behandling af børn og unge med spredte knoglesarkomer. Denne vaccine er designet til at hjælpe kroppens immunsystem med at bekæmpe specifikke typer af kræft, herunder Ewing sarkom, alveolært rabdomyosarkom og synovialt sarkom. PERVI-NEO anvendes i kombination med andre stoffer som del af en skræddersyet behandling, der tilpasses den enkelte patients sygdom.

Indholdsfortegnelse

Hvad er PERVI-NEO?

PERVI-NEO er et aktivt stof, der indgår i en eksperimentel individualiseret kræftvaccine kaldet IPX vaccine[1]. Medicinen er klassificeret som et protein og er udviklet af University Hospital Tuebingen[1]. PERVI-NEO arbejder sammen med to andre aktive stoffer – PERVI-FUS og 11902A – for at skabe en komplet vaccinekombination[1].

Det særlige ved PERVI-NEO er, at det er en del af en skræddersyet behandling, hvor vaccinen tilpasses den enkelte patients specifikke kræfttype[1]. Dette gøres ved at analysere patientens tumor på genetisk niveau for at identificere unikke karakteristika, som vaccinen kan målrette[1].

Sygdomme og anvendelse

PERVI-NEO undersøges til behandling af tre specifikke typer fusion-drevne sarkomer hos børn og unge[1]:

  • Ewing sarkom – En sjælden og aggressiv form for knoglekræft, der primært rammer børn og unge[1]
  • Alveolært rabdomyosarkom – En sjælden type bløddelskræft, der typisk opstår i muskelvæv[1]
  • Synovialt sarkom – En form for bløddelskræft, der ofte udvikler sig omkring led og seneskeder[1]

Disse sarkomer betegnes som “fusion-drevne”, fordi de opstår, når to forskellige gener smelter sammen og danner et unormalt protein, der driver kræftens vækst[1]. Behandlingen er specifikt rettet mod patienter, hvis kræft har spredt sig (metastaseret) til andre dele af kroppen[1].

Hvordan virker medicinen?

PERVI-NEO fungerer som en immunterapi, der hjælper kroppens eget immunsystem med at genkende og angribe kræftceller[1]. Vaccinen indeholder specielle peptider (små proteinfragmenter), der er designet til at stimulere T-celle responser i immunsystemet[1].

Det primære mål med behandlingen er at vurdere, om vaccinen kan fremkalde en vaccination-induceret T-celle respons på de patientspecifikke peptider[1]. T-cellerne er en type hvide blodlegemer, der spiller en central rolle i kroppens immunforsvar mod kræft[1].

Vaccinen arbejder ved at:

  • Præsentere specifikke kræftrelaterede peptider for immunsystemet
  • Aktivere både CD8+ og CD4+ T-celler, som er vigtige komponenter i immunforsvaret[1]
  • Skabe en målrettet immunrespons mod patientens specifikke kræfttype

Administration og dosering

PERVI-NEO leveres som en emulsion til injektion, der administreres under huden[1]. Doseringen er nøje kontrolleret med følgende parametre:

  • Maksimal daglig dosis: 0,3 mg[1]
  • Maksimal total dosis: 0,9 mg[1]
  • Behandlingsperiode: Omkring 113 dage (cirka 16 uger)[1]

Medicinen gives som del af IPX vaccinen, hvor PERVI-NEO arbejder sammen med de andre aktive stoffer for at opnå den ønskede immunrespons[1]. Den præcise administrationsplan tilpasses den enkelte patients behov og respons på behandlingen[1].

Hvem kan få behandlingen?

PERVI-NEO-behandling er specifikt designet til en meget specifik patientgruppe[1]. For at være kvalificeret til behandlingen skal patienter opfylde strenge kriterier:

Inklusionskriterier

  • Alder mellem 2 og 40 år[1]
  • Bekræftet diagnose af metastaseret fusion-drevet sarkom (Ewing sarkom, alveolært rabdomyosarkom eller synovialt sarkom)[1]
  • Være i fuldstændig remission eller delvis respons efter standardbehandling[1]
  • Have tilgængelige genetiske data fra whole exome sequencing og RNA-sekvensering[1]
  • Succesfuld design og produktion af den patientindividuelle vaccine[1]

Vigtige eksklusionskriterier

  • Andre kræftformer inden for de seneste 5 år[1]
  • Behov for immunsuppressive lægemidler som påvirker T-celle funktionen[1]
  • Autoimmune sygdomme, der kræver immunsuppressive behandling[1]
  • Graviditet eller amning[1]
  • Alvorlige infektioner som HIV, hepatitis B eller hepatitis C[1]
  • Tidligere organtransplantation[1]

Sikkerhed og overvågning

Da PERVI-NEO stadig er under klinisk forskning, overvåges patienternes sikkerhed meget nøje[1]. Studiet har som sekundært mål at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af den individualiserede IPX-vaccine[1].

Det primære succeskriterium for behandlingen er defineret som, at patienten viser en vaccination-induceret T-celle respons på mindst et af de to patientspecifikke peptider uden uacceptabel toksicitet indtil opfølgningsbesøget[1].

Overvågede parametre

  • T-celle responser målt som minimum 2 gange over baggrundsniveau[1]
  • Begivenhedsfri overlevelse på dag 180[1]
  • Samlet overlevelse på dag 180[1]
  • Livskvalitet under studiebehandlingen[1]

Det kliniske studie

PERVI-NEO undersøges i et prospektivt fase I/II studie med studienummer 2024-511337-35-00[1]. Studiet har den fulde titel “Prospective phase I/II trial of an individualized peptide vaccine in pediatric and AYA patients with metastasized fusion-driven sarcomas following standard treatment”[1].

Studiet er designet til at undersøge gennemførligheden af individualiseret fusion-peptid og neopeptid vaccination i en population af patienter med meget høj risiko for tilbagefald og død[1]. Det har til formål at indsamle tidlige effektivitetsdata ved at overvåge begivenhedsfri og samlet overlevelse som klinisk relevante endepunkter[1].

Studiet klassificeres under det terapeutiske område “Sygdomme [C] – Neoplasmer [C04]”, som omfatter kræftrelaterede lidelser[1]. Dette reflekterer PERVI-NEO’s rolle som en eksperimentel kræftbehandling, der er specifikt udviklet til at tackle disse sjældne og aggressive sarkomformer[1].

Aspekt Information
Medicinnavn PERVI-NEO (del af IPX vaccine)
Medicintype Individualiseret kræftvaccine (protein)
Sygdomme Ewing sarkom, alveolært rabdomyosarkom, synovialt sarkom
Målgruppe Børn og unge (2-40 år) med spredte knoglesarkomer
Administrationsform Indsprøjtning under huden
Maksimal daglig dosis 0,3 mg
Behandlingsperiode Omkring 16 uger
Studiefase Phase I/II klinisk studie
Formål Aktivere immunsystemet til at bekæmpe kræftceller
Status Eksperimentel behandling under forskning

FAQ

  • Hvad er PERVI-NEO og hvordan virker det? PERVI-NEO er et aktivt stof i en eksperimentel kræftvaccine. Det er et protein, der hjælper kroppens immunsystem med at genkende og angribe kræftceller. Vaccinen er individualiseret, hvilket betyder, at den skræddersyes til hver enkelt patients specifikke kræfttype.
  • Hvilke sygdomme behandles med PERVI-NEO? PERVI-NEO undersøges til behandling af tre typer sjældne knoglesarkomer hos børn og unge: Ewing sarkom, alveolært rabdomyosarkom og synovialt sarkom. Disse er alle aggressive kræftformer, der kan sprede sig til andre dele af kroppen.
  • Hvordan gives PERVI-NEO til patienter? PERVI-NEO gives som en indsprøjtning under huden. Det er en del af IPX-vaccinen, som gives i en maksimal daglig dosis på 0,3 mg og en total maksimal dosis på 0,9 mg over behandlingsperioden på omkring 16 uger.
  • Hvem kan få behandling med PERVI-NEO? Behandlingen er beregnet til børn og unge mellem 2 og 40 år, som har spredte knoglesarkomer og er i fuldstændig eller delvis remission efter standardbehandling. Patienterne skal også have specielle genundersøgelser, der gør det muligt at lave den individualiserede vaccine.
  • Hvilke bivirkninger kan PERVI-NEO have? Da PERVI-NEO stadig er under forskning, er alle potentielle bivirkninger endnu ikke fuldt kendt. Studiet overvåger nøje patienternes sikkerhed og tolerabilitet. Som med andre vacciner kan der forekomme reaktioner på injektionsstedet og immunrelaterede reaktioner.

Igangværende kliniske forsøg for Pervi-Neo

  • Test af skræddersyet kræftvaccine til børn og unge med spredt Ewing sarkom, alveolært rhabdomyosarkom eller synovialt sarkom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

Ordliste

  • Alveolært rabdomyosarkom: En sjælden og aggressiv form for bløddelskræft, der typisk opstår i muskler. Den kaldes 'alveolær' fordi kræftcellerne under mikroskopet ligner små hulrum (alveoler).
  • Ewing sarkom: En sjælden type knoglekræft, der oftest rammer børn og unge. Den kan opstå i knogler eller bløddele og har tendens til at sprede sig hurtigt.
  • Synovialt sarkom: En sjælden form for bløddelskræft, der typisk opstår omkring led og seneskeder. Den er mest almindelig hos unge voksne og teenagere.
  • Fusion-drevet sarkom: En type kræft, hvor to forskellige gener smelter sammen (fusion) og skaber et unormalt protein, der driver kræftens vækst.
  • Individualiseret vaccine: En vaccine, der skræddersyes til den enkelte patients specifikke kræfttype baseret på genetiske undersøgelser af tumoren.
  • Neopeptid: Et kunstigt fremstillet lille proteinfragment, der er designet til at hjælpe immunsystemet med at genkende kræftceller.
  • T-celle respons: En reaktion fra kroppens immunforsvarsceller (T-celler), der kan genkende og angribe kræftceller efter vaccination.
  • Fuldstændig remission: En tilstand, hvor der ikke længere kan påvises kræft i kroppen efter behandling.
  • Delvis remission: En tilstand, hvor kræften er blevet mindre, men ikke er forsvundet helt efter behandling.
  • Metastaseret: Beskriver kræft, der har spredt sig fra det oprindelige sted til andre dele af kroppen.
  • Phase I/II studie: En tidlig fase af medicinsk forskning, der undersøger sikkerhed, dosering og indledende effektivitet af en ny behandling.
  • Emulsion til injektion: En medicinsk formulering, hvor to væsker, der normalt ikke blandes, holdes sammen i en stabil blanding til indsprøjtning.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-skraeddersyet-kraeftvaccine-til-born-og-unge-med-spredt-ewing-sarkom-alveolaert-rhabdomyosarkom-eller-synovialt-sarkom/