Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Forsøgsdesign og behandlinger
- Hvem forsøget er for
- Hvilke resultater der måles
- Hvad fase 2 betyder
- Status og størrelse på studiet
Oversigt over forsøget
Dette kliniske forsøg undersøger H-GLY-LYS-TYR-GLY-PHE-TYR-THR-HIS-VAL-PHE-ARG-LEU-LYS-LYS-TRP-ILE-GLN-LYS-VAL-ILE-ASP-GLN-PHE-GLY-GLU-OH hos patienter med epidermolysis bullosa, som er en sjælden sygdom, hvor huden er meget skrøbelig og let får sår og blærer.[1]
Studiet er lavet for at vurdere effekt, sikkerhed og tålelighed af den topisk påførte behandling, altså behandling som lægges direkte på såret.[1]
Forsøgsdesign og behandlinger
Forsøget er et randomiseret, dobbeltblindet og vehicle-kontrolleret fase 2-studie.[1]
Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til grupper, og dobbeltblindet betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling, mens studiet kører.[1]
Vehicle-kontrollen er en steril gel uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning med H-GLY-LYS-TYR-GLY-PHE-TYR-THR-HIS-VAL-PHE-ARG-LEU-LYS-LYS-TRP-ILE-GLN-LYS-VAL-ILE-ASP-GLN-PHE-GLY-GLU-OH.[1]
Forsøget er interventionelt, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og måler, hvad der sker bagefter.[1]
Hvem forsøget er for
Studiet er målrettet patienter med epidermolysis bullosa, og den korte forsøgsbeskrivelse nævner især personer med DEB eller JEB.[1]
DEB står for dystrofisk epidermolysis bullosa, og JEB står for junctional epidermolysis bullosa.[1]
De fulde inklusions- og eksklusionskriterier er ikke angivet i de data, der er givet her.[1]
Hvilke resultater der måles
Det primære endepunkt er effekten af H-GLY-LYS-TYR-GLY-PHE-TYR-THR-HIS-VAL-PHE-ARG-LEU-LYS-LYS-TRP-ILE-GLN-LYS-VAL-ILE-ASP-GLN-PHE-GLY-GLU-OH sammenlignet med vehicle, målt som ændring i arealet af et åbent sår frem til dag 56 i forhold til start.[1]
Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et studie, fordi det viser, hvad forskerne først og fremmest vil finde ud af.[1]
Forsøget har også et sikkerhedsmål, hvor forskerne ser på sikkerhed og tålelighed, herunder lokal tålelighed på huden.[1]
Lokal tålelighed betyder, hvordan huden reagerer dér, hvor behandlingen lægges på.[1]
Hvad fase 2 betyder
Fase 2 er et trin i klinisk forskning, hvor man undersøger både om behandlingen ser ud til at virke, og om den kan bruges sikkert hos patienter.[1]
Dette studie er derfor et tidligt, men vigtigt skridt i at lære mere om behandlingen hos mennesker med epidermolysis bullosa.[1]
Status og størrelse på studiet
Studiet er authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.[1]
Der er planlagt 32 deltagere i forsøget, så det er et relativt lille studie.[1]
De oplysninger, der er givet her, peger på ét klart fokus: at undersøge om H-GLY-LYS-TYR-GLY-PHE-TYR-THR-HIS-VAL-PHE-ARG-LEU-LYS-LYS-TRP-ILE-GLN-LYS-VAL-ILE-ASP-GLN-PHE-GLY-GLU-OH kan hjælpe med sårheling hos patienter med epidermolysis bullosa, samtidig med at man holder øje med sikkerhed og tålelighed.[1]
