Pozelimab er et lægemiddel, der fungerer som en C5-hæmmer. Det er designet til at hjælpe patienter med paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH), en sjælden blodsygdom. Dette lægemiddel arbejder ved at reducere nedbrydningen af røde blodceller i kroppen.

Cemdisiran er et lægemiddel, der også bruges til behandling af PNH. Det virker på en anden måde end Pozelimab ved at påvirke komplementsystemet i kroppen. Når det kombineres med Pozelimab, er målet at opnå bedre kontrol over sygdommen hos patienter, der ikke har opnået tilstrækkelig effekt med eksisterende behandlinger.

Kombinationsbehandlingen med disse to lægemidler undersøges specifikt hos patienter, der ikke har opnået tilstrækkelig kontrol over deres intravaskulære hæmolyse (nedbrydning af røde blodceller i blodkarrene) med deres nuværende behandling med C5-hæmmere.

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) – En sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem angriber og ødelægger røde blodlegemer. Sygdommen skyldes en genetisk mutation i blodstamceller, som fører til for tidlig nedbrydning af røde blodlegemer. Dette resulterer i, at hæmoglobin frigives i blodbanen, hvilket kan medføre blodmangel. Tilstanden kan være kronisk og kan variere i sværhedsgrad fra person til person. Symptomerne kan omfatte træthed, svaghed og mørkfarvet urin, særligt om morgenen. Sygdommen kan påvirke både mænd og kvinder i alle aldre, men diagnosticeres ofte i ung voksenalder.