Dette studie undersøger sikkerhed og effektivitet af et nyt lægemiddel kaldet RO7112689 (også kendt som crovalimab) hos raske frivillige og patienter med paroxysmal nokturnal hæmoglobinuri. Paroxysmal nokturnal hæmoglobinuri er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem ødelægger de røde blodceller, hvilket kan føre til blodmangel, træthed og andre alvorlige komplikationer. Formålet med studiet er at vurdere, hvor sikkert og effektivt RO7112689 er som behandling for denne sygdom.
Studiet er opdelt i flere dele og omfatter både raske frivillige deltagere og patienter med paroxysmal nokturnal hæmoglobinuri. I den første del får raske frivillige en enkelt dosis af medicinen for at teste dens sikkerhed. I de følgende dele får patienter med sygdommen behandling i fem måneder, enten som deres første behandling eller som erstatning for deres nuværende medicin kaldet eculizumab. Nogle patienter kan fortsætte med at få medicinen i en forlænget periode for at undersøge den langsigtede sikkerhed.
Under studiet vil læger overvåge deltagernes sikkerhed ved at måle forskellige værdier i blodet, herunder laktatdehydrogenase, som er et enzym der stiger, når røde blodceller ødelægges. De vil også måle, hvor godt medicinen virker ved at se på forbedringer i blodmangel, træthed og livskvalitet. Medicinen gives som indsprøjtning under huden, og dens virkning følges nøje gennem blodprøver og andre undersøgelser for at forstå, hvordan kroppen behandler medicinen.
Frankrig 
Italien 
Tyskland 
Ungarn 
