Dette studie undersøger en sjælden lungesygdom kaldet autoimmun pulmonær alveolær proteinose, som opstår når kroppens immunsystem ved en fejl danner antistoffer, der påvirker lungernes normale funktion. Ved denne sygdom ophobes der protein i lungernes små luftsække, hvilket gør det svært at trække vejret og reducerer kroppens evne til at optage ilt. Sygdommen rammer både børn og voksne, men dette studie fokuserer specifikt på behandling af børn og unge mellem 6 og 18 år.
Studiet tester et lægemiddel kaldet molgramostim, som gives som inhalation direkte til lungerne. Molgramostim er designet til at hjælpe immunsystemet med at fungere normalt igen og derved reducere proteinophobningen i lungerne. Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt molgramostim virker til at forbedre lungefunktionen hos børn og unge med denne sygdom.
Under studiet vil deltagerne få molgramostim som inhalation over en periode på 48 uger. Læger vil regelmæssigt måle lungefunktionen ved hjælp af forskellige tests, herunder undersøgelser af hvor godt lungerne kan optage ilt og hvor langt deltagerne kan gå på seks minutter. Der vil også blive taget blodprøver for at måle antistoffer og kontrollere sikkerheden af behandlingen. Deltagernes livskvalitet vil blive vurderet gennem spørgeskemaer, og læger vil overvåge eventuelle bivirkninger gennem hele studieperioden.
Tyskland 
