Langtidsundersøgelse af medicinen danicopan som tillægsbehandling hos patienter med PNH (nattelig blodcellenedbrydning)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger paroksysmal nokturnal hemoglobinuri, som er en sjælden blodsygdom hvor kroppens immunsystem ødelægger de røde blodlegemer. Sygdommen kan forårsage træthed, åndenød og mørk urin, især om morgenen. Studiet fokuserer på sikkerheden og virkningen af medicinen danicopan som tillægsbehandling til en anden type medicin kaldet en komplementkomponent 5 hæmmer. Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed ved behandling med danicopan som tillægsbehandling.

Deltagerne i dette studie er patienter som tidligere har modtaget danicopan sammen med en komplementkomponent 5 hæmmer i et andet forskningsstudie. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage begge medikamenter, og forskerne vil følge deres helbred over en længere periode. Alle deltagere skal være vaccineret mod Neisseria meningitidis, som er en bakterie der kan forårsage alvorlige infektioner, da behandlingen kan påvirke immunsystemets evne til at bekæmpe visse typer infektioner.

Gennem studiet vil læger måle forskellige ting som blodets indhold af hæmoglobin, som er det stof der transporterer ilt i blodet, samt laktatdehydrogenase, som er et enzym der stiger når blodlegemer ødelægges. De vil også holde øje med hvor mange blodtransfusioner patienterne har brug for, og hvordan patienterne har det med hensyn til træthed og livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer. Forskerne vil desuden overvåge for eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

1 Vaccination krav

Du skal dokumentere, at du har fået vaccination mod Neisseria meningitidis (en bakterie, der kan forårsage meningitis). Denne vaccination er påkrævet, inden du kan fortsætte i undersøgelsen.

Du skal blive revaccineret i henhold til nationale vaccinationsretningslinjer eller lokal praksis for vaccination, når du behandles med komplementhæmmere (medicin, der påvirker dit immunsystem).

2 Fortsættelse af danicopan behandling

Du vil fortsætte med at tage danicopan som filmovertrukne tabletter. Dette er den samme medicin, du har taget i den tidligere undersøgelse.

Danicopan gives som tillægsbehandling til din nuværende C5-hæmmer behandling. Dette betyder, at du fortsætter med både din tidligere medicin og danicopan samtidigt.

Din C5-hæmmer behandling kan være enten eculizumab (Soliris) eller ravulizumab (Ultomiris), som gives som infusion i en vene.

3 Regelmæssige sikkerhedsvurderinger

Lægen vil løbende overvåge dig for behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger gennem hele undersøgelsesperioden.

Du vil blive spurgt om eventuelle nye symptomer eller ændringer i dit helbred ved hvert besøg.

Lægen vil dokumentere alle bivirkninger, der opstår under behandlingen, uanset om de vurderes at være relateret til medicinen eller ej.

4 Blodprøvetagning og laboratorietest

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle dit hæmoglobinniveau (Hgb), som viser, hvor mange røde blodlegemer du har.

Lægen vil måle dit retikulocyttal (unge røde blodlegemer), som viser, hvor hurtigt dit kropssystem producerer nye røde blodlegemer.

Der vil blive målt laktatdehydrogenase (LDH), et enzym der stiger, når røde blodlegemer ødelægges.

Andre sikkerhedsrelaterede laboratorieværdier vil blive kontrolleret løbende for at sikre, at behandlingen er sikker for dig.

5 Overvågning af blodtransfusionsbehov

Lægen vil registrere, om du har brug for blodtransfusioner under undersøgelsesperioden.

Målet er at vurdere, om behandlingen hjælper dig med at undgå transfusioner i henhold til protokollens retningslinjer.

Eventuelle transfusioner vil blive dokumenteret med dato og årsag.

6 Spørgeskemaer om livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde FACIT Fatigue spørgeskema, som måler dit træthedsniveau og hvordan det påvirker dit daglige liv.

Du skal også udfylde EORTC-QLQ-C30 spørgeskema, som måler din generelle livskvalitet og velvære.

Disse spørgeskemaer hjælper lægen med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv over tid.

7 Langsigtet opfølgning

Denne undersøgelse er en langtidsudvidelsesundersøgelse, hvilket betyder, at den kan vare i længere tid for at vurdere de langsigtede effekter af behandlingen.

Du vil fortsætte med regelmæssige besøg hos lægen, hvor din tilstand bliver overvåget, og eventuelle ændringer i din behandling bliver diskuteret.

Behandlingen fortsætter, så længe den vurderes at være sikker og gavnlig for dig, og så længe du ønsker at deltage.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en sygdom kaldet Paroksysmal Nokturnal Hæmoglobinuri, som er en sjælden blodsygdom hvor røde blodlegemer bliver ødelagt
Du skal have gennemført deltagelse i et tidligere klinisk studie sponsoreret af Alexion, hvor du fik behandling med danicopan sammen med en anden medicin kaldet en komplement komponent 5 hæmmer
Du skal have dokumentation for vaccination mod Neisseria meningitidis, som er en bakterie der kan forårsage hjernehindebetændelse
Du skal revaccineres mod Neisseria meningitidis ifølge nationale retningslinjer eller lokal praksis for vaccination, når man får behandling med komplementhæmmere, som er medicin der påvirker dit immunsystem

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller andre alvorlige medicinske tilstande, som lægen vurderer kan påvirke din sikkerhed i undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer, da medicinen kan være skadelig for dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsesperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har svær leverfunktionsnedsættelse, hvilket betyder at din lever ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har svær nyrefunktionsnedsættelse, hvilket betyder at dine nyrer ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for den undersøgte medicin eller lignende lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre lægemidler, som kan have negative vekselvirkninger med den undersøgte medicin
Du kan ikke deltage, hvis du ikke er i stand til at følge undersøgelsesplanen eller møde op til de planlagte besøg
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrollerede psykiske lidelser eller misbrug af stoffer, som kan påvirke din evne til at deltage sikkert
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i en anden klinisk undersøgelse inden for de sidste 30 dage før denne undersøgelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou	Thessaloniki	Grækenland
AORN San Giuseppe Moscati Avellino	Avellino	Italien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli	Reggio di Calabria	Italien
Regione Del Veneto Azienda ULSS N 7 Pedemontana	Bassano del Grappa	Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hippokration Hospital	Athen	Grækenland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Hzbmouvv Unfslksvpdozz Hegsrgnd Tozjj y Ppkafg Iwtrimqe Czcubv diblefqpdcgkinnld (dzlv	Badalona	Spanien
Umbzbnjxykvqab Cmlxmox Kpnkylydx	Gdańsk	Polen
Ukdwkdbznh Dzdmr Sdqkm Dv Rgek Ls Swrousre	Rom	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	02.05.2022
Grækenland	rekrutterer ikke	02.05.2022
Italien	rekrutterer ikke	02.05.2022
Polen	rekrutterer ikke	02.05.2022
Spanien	rekrutterer ikke	02.05.2022
Tjekkiet	rekrutterer ikke	02.05.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Danicopan er et lægemiddel, der bruges som en tillægsbehandling til patienter med paroksysmal nattelig hæmoglobinuri (PNH). Dette lægemiddel hjælper med at beskytte de røde blodlegemer mod at blive ødelagt. Danicopan virker ved at blokere en del af kroppens immunsystem, som kaldes komplementsystemet, og som kan skade de røde blodlegemer hos PNH-patienter.

Komplementkomponent 5-hæmmer (C5i) er en type lægemiddel, som patienter med PNH allerede tager som deres hovedbehandling. Disse lægemidler hjælper med at forhindre ødelæggelsen af røde blodlegemer ved at blokere en specifik del af immunsystemet kaldet komplementkomponent 5. I dette studie bruges C5i-lægemidlet sammen med danicopan for at give en bedre beskyttelse af de røde blodlegemer.

Undersøgte sygdomme:

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Paroksysmal Nokturnal Hæmoglobinuri – En sjælden blodsygdom hvor røde blodlegemer mangler vigtige beskyttende proteiner på deres overflade. Dette gør dem særligt sårbare over for skade fra kroppens eget immunsystem, især fra komplementsystemet. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan variere meget i alvorlighed fra person til person. De røde blodlegemer ødelægges ofte i blodårerne, hvilket fører til anæmi og mørk urin, især om natten eller om morgenen. Patienter kan også opleve blodpropper i forskellige dele af kroppen. Sygdommen påvirker også andre blodceller som hvide blodlegemer og blodplader, hvilket kan give øget risiko for infektioner og blødninger.

Forsøgs-ID:

2023-504867-18-00

Protokolkode:

ALXN2040-PNH-303

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af medicinen danicopan som tillægsbehandling hos patienter med PNH (nattelig blodcellenedbrydning)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?