Dette studie undersøger behandlingen af to sjældne blodsygdomme hos børn og unge. Den ene sygdom kaldes paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri, forkortet PNH, hvor kroppens eget forsvarssystem ødelægger de røde blodlegemer. Dette kan føre til træthed, mørk urin, mavesmerter, åndenød og blodmangel. Den anden sygdom hedder atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom, forkortet aHUS, hvor små blodkar bliver blokeret, hvilket kan skade nyrerne og ødelægge blodlegemer. Begge sygdomme opstår, fordi en del af kroppens forsvarssystem, der kaldes komplementsystemet, ikke fungerer korrekt.
Formålet med studiet er at undersøge, hvordan medicinen ravulizumab virker hos børn og unge mellem 2 og 18 år med disse sygdomme. Ravulizumab gives som en indsprøjtning under huden i stedet for direkte i blodet gennem en vene. Medicinen virker ved at blokere den del af forsvarssystemet, der forårsager skaderne på blodlegemer og organer. Studiet vil også se på, om denne måde at give medicinen på er sikker og effektiv.
Deltagerne vil få ravulizumab indsprøjtninger under huden med jævne mellemrum i op til 52 uger. Læger vil tage blodprøver og følge deltagernes helbred nøje for at se, hvordan medicinen virker, og om der opstår bivirkninger. For deltagere med PNH vil læger blandt andet måle niveauerne af et enzym kaldet laktatdehydrogenase eller LDH, som stiger, når røde blodlegemer ødelægges. For deltagere med aHUS vil læger følge nyrefunktionen og andre blodværdier som blodplader og hæmoglobin. Alle deltagere skal have specielle vaccinationer inden studiet starter for at beskytte mod alvorlige infektioner, da medicinen påvirker immunsystemet.
Italien 
Spanien 
