Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Trientine Dihydrochloride

Dette artikel handler om kliniske forsøg med Trientine Dihydrochloride. Forsøgene undersøger, hvordan behandlingen opfører sig i kroppen, og hvordan den påvirker kobbermarkører hos personer med Wilsons sygdom. Målet er at vurdere sammenhænge mellem eksponering, effekt og patientfaktorer.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det eneste beskrevne forsøg med Trientine Dihydrochloride var et prospektivt studie, der undersøgte Cufence hos personer med Wilsons sygdom.[1] Formålet var at beskrive sammenhængen mellem dosis, eksponering og kobbermarkører ved hjælp af populationens farmakokinetik og farmakodynamik.[1]

Studiet var afsluttet og omfattede 51 deltagere.[1] Det var et interventionalt studie, hvilket betyder, at deltagerne fik den undersøgte behandling, mens forskerne målte effekten.[1]

Hvem deltog i forsøget?

Forsøget omfattede patienter med Wilsons sygdom.[1] Der er ikke angivet yderligere udvælgelseskriterier i de givne data, så alder, køn og andre krav kan ikke beskrives her.

Studiet så også på, hvordan patientkarakteristika kunne påvirke modellens resultater, for eksempel hvor hurtigt kroppen fjerner stoffet, og hvordan stoffet fordeler sig i kroppen.[1] Det betyder, at forskerne ikke kun kiggede på behandlingen, men også på forskelle mellem patienter.

Studiedesign og fase

Forsøget var et fase 3-studie.[1] I denne fase undersøger man typisk behandlingens virkning i en større gruppe patienter og ser på målbare kliniske resultater.

Studiet var prospektivt, hvilket betyder, at data blev planlagt og indsamlet fremadrettet efter forsøgsdesignet.[1] Denne type design bruges ofte til at følge, hvad der sker, efter at deltagerne er inkluderet i studiet.

Hvad blev målt?

Det vigtigste mål var at beskrive forholdet mellem Cufence-dosis, lægemiddeleksponering og kobbermarkører.[1] Forskerne brugte en model, som kaldes populationens farmakokinetik-farmakodynamik, til at forstå disse sammenhænge.[1]

De primære målte resultater omfattede koncentrationen af trientin i plasma, trientins clearance og fordelingsvolumen.[1] Derudover målte studiet flere kobberrelaterede markører: 24-timers urin-kobberudskillelse, NCC, serumkobber og ceruloplasmin.[1]

Studiet undersøgte også, om patientkarakteristika kunne fungere som kovariater, altså faktorer der kan hjælpe med at forklare forskelle i modelresultater mellem patienter.[1]

Hvad betyder resultaterne for forskningen?

Ud fra de givne data var formålet ikke at beskrive et behandlingssvar i almindelige patienttermer, men at bygge en bedre forståelse af, hvordan Trientine Dihydrochloride opfører sig i kroppen hos patienter med Wilsons sygdom.[1] Den type forskning hjælper med at forbinde målbare blod- og urinmarkører med behandlingsdata.

Fordi forsøget fokuserede på modellering, er det især relevant for forskere, der vil forstå variation mellem patienter.[1] Det kan være nyttigt, når man skal tolke laboratoriemarkører og sammenligne patienter i fremtidige studier.

Vigtige begreber forklaret

  • Trientin i plasma: Mængden af stoffet målt i den flydende del af blodet.[1]

  • Clearance: Et mål for, hvor hurtigt kroppen fjerner et stof.[1]

  • Fordelingsvolumen: Et mål for, hvordan et stof fordeler sig i kroppen.[1]

  • 24-timers urin-kobberudskillelse: Den mængde kobber, der kommer ud i urinen over et døgn.[1]

  • Serumkobber: Kobber målt i blodets serum, som er den flydende del efter blodet har koaguleret.[1]

  • Ceruloplasmin: Et protein, der binder kobber i blodet.[1]

  • NCC: Kobber, der ikke er bundet til ceruloplasmin.[1]

  • Kovariat: En ekstra faktor, som kan påvirke eller forklare et forsøgsresultat.[1]

Forsøgs-ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2024-516431-27-00 Phase 3 Wilsons sygdom Completed 51

FAQ

  • Hvad undersøger forsøget med Trientine Dihydrochloride? Forsøget undersøger forholdet mellem lægemiddelniveauer i kroppen og kobbermarkører hos patienter med Wilsons sygdom. Det ser også på, hvordan patientfaktorer kan påvirke resultaterne.
  • Hvem var med i forsøget? Forsøget omfattede patienter med Wilsons sygdom. Der er ikke angivet flere detaljer om alder eller andre udvælgelseskriterier i de givne data.
  • Hvilken fase var forsøget i? Forsøget var et fase 3-studie. Det betyder, at det blev gennemført i en senere del af udviklingen for at undersøge behandlingens virkning og målbare resultater.
  • Hvilke målte resultater blev brugt? Forsøget målte blandt andet trientin i plasma, clearance, fordelingsvolumen og flere kobbermarkører. Det gjaldt blandt andet 24-timers urin-kobberudskillelse, serumkobber, ceruloplasmin og NCC.
  • Hvad var status for forsøget? Forsøget er oplyst som afsluttet. Det betyder, at dataindsamlingen er færdig.

Igangværende kliniske forsøg for Trientine Dihydrochloride

  • Undersøgelse af Trientindihydrochlorid hos patienter med Wilsons sygdom: Effekt og sikkerhed ved behandling

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Tyskland Polen

Ordliste

  • Wilsons sygdom: En arvelig sygdom, hvor kroppen har svært ved at håndtere kobber korrekt. Det kan føre til ophobning af kobber i kroppen.
  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie med mennesker, der undersøger en behandling, en test eller en sygdomsforløb.
  • Fase 3: En sen fase i udviklingen af et forsøg, hvor man undersøger behandlingens virkning i en større gruppe patienter.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor deltagerne får en bestemt behandling, og forskerne måler effekten.
  • Farmakokinetik: Beskriver, hvordan kroppen optager, fordeler og fjerner et lægemiddel.
  • Farmakodynamik: Beskriver, hvilken effekt et lægemiddel har i kroppen.
  • Plasma: Den flydende del af blodet, hvor man kan måle lægemiddelkoncentrationer.
  • Clearance: Et mål for, hvor hurtigt kroppen fjerner et stof.
  • Fordelingsvolumen: Et mål for, hvordan et lægemiddel fordeler sig i kroppen.
  • 24-timers urin-kobberudskillelse: Mængden af kobber, der udskilles i urinen over et helt døgn.
  • Ceruloplasmin: Et protein i blodet, som binder kobber.
  • NCC: Non-ceruloplasmin bound copper, altså kobber i blodet, som ikke er bundet til ceruloplasmin.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-516431-27-00