Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Alxn2220

Dette overblik handler om kliniske forsøg med Alxn2220 hos voksne med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM). Forsøgene undersøger, om behandlingen er effektiv, sikker og tåles godt, samt om genbehandling kan påvirke mål for sygdommens sværhedsgrad.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

Der findes to beskrevne kliniske forsøg med Alxn2220 i materialet. Begge forsøg undersøger voksne med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), som er en hjertesygdom nævnt direkte i forsøgsdataene.[1][1]

Det ene er et fase 2-forsøg med 35 deltagere, og det andet er et fase 3-forsøg med 1000 deltagere.[1][1] Begge studier er interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling eller sammenligningsbehandling som led i forsøget.[1][1]

Fase 2-forsøget

Fase 2-studiet er et multicenterforsøg, altså et forsøg, der foregår på flere steder.[1] Det er beskrevet som et studie, der skal teste virkningen af Alxn2220 på markører for sygdommens sværhedsgrad og sikkerheden ved genbehandling hos patienter med ATTR-CM.[1]

Forsøgets korte formål er at vurdere farmakodynamik ved genbehandling, hvilket i denne sammenhæng betyder, hvordan behandlingen påvirker målbare tegn på sygdommen over tid.[1] Det primære mål er ændring fra baseline til visit 16 i cMRI og scintigrafi.[1]

Fase 3-forsøget

Fase 3-studiet undersøger, om Alxn2220 er effektiv, sikker og tåles godt hos voksne med ATTR-CM.[1] Studiet sammenligner Alxn2220 med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel og bruges som sammenligning.[1]

Dette er et stort forsøg med 1000 planlagte deltagere, hvilket tyder på, at forskerne vil have et bredere og mere sikkert grundlag for at vurdere behandlingen.[1] Det primære resultatmål er det samlede antal ACM- og CV-kliniske hændelser i den blinde behandlingsperiode.[1]

Hvad der måles i forsøgene

I fase 2-forsøget måler forskerne ændringer i cMRI og scintigrafi fra start til visit 16.[1] Disse undersøgelser bruges som markører, altså mål, for hvordan sygdommen udvikler sig.[1]

I fase 3-forsøget måles det totale antal ACM og CV kliniske hændelser i den blinde behandlingsperiode.[1] Det betyder, at forskerne ser på, hvor ofte vigtige sygdomshændelser opstår, mens behandlingen gives uden at alle ved, hvem der får hvad.[1]

Hvem forsøgene er for

Begge forsøg er for voksne med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM).[1][1] Der er ikke andre deltagelsesgrupper nævnt i materialet, så oplysningerne peger tydeligt på denne patientgruppe.[1][1]

Der er heller ikke beskrevet detaljer om alder ud over “voksne”, eller om andre særlige krav til deltagelse i det materiale, der er givet her.[1][1]

Sådan er forsøgene bygget op

Begge studier er markeret som Authorised, hvilket betyder, at de er godkendt til at blive gennemført.[1][1] Det ene studie er et fase 2-studie med 35 deltagere, mens det andet er et fase 3-studie med 1000 deltagere.[1][1]

Fase 3-studiet bruger placebo som sammenligning, mens fase 2-studiet fokuserer på genbehandling og mål for sygdommens sværhedsgrad.[1][1] Samlet set viser materialet, at forskningen både undersøger tidlige sygdomsmål og mere overordnede kliniske hændelser.[1][1]

Vigtige begreber

Baseline betyder udgangspunktet, altså målingen før behandlingen eller forsøgsperioden starter.[1]

Visit 16 er et planlagt besøg i forsøget, hvor resultater sammenlignes med udgangspunktet.[1]

Multicenter betyder, at forsøget foregår flere steder og ikke kun ét sted.[1]

Placebo er en sammenligningsbehandling uden aktivt lægemiddel.[1]

Blinded Treatment Period betyder, at behandlingen gives i en periode, hvor deltagerne ikke nødvendigvis ved, hvilken behandling de får.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2025-520506-35-00 Phase 2 Adults with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) Authorised 35
2023-506669-70-00 Phase 3 Adults with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) Authorised 1000

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Alxn2220? Forsøgene undersøger Alxn2220 hos voksne med ATTR-CM. De ser på, om behandlingen kan reducere sygdomsrelaterede hændelser og ændre mål for sygdommens sværhedsgrad.
  • Hvem kan deltage i forsøgene? De beskrevne forsøg er for voksne med transthyretin amyloid kardiomyopati, også kaldet ATTR-CM. Det er en hjertesygdom, som er nævnt direkte i forsøgsdataene.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Der er et fase 2-forsøg og et fase 3-forsøg. Fase 2 ser blandt andet på genbehandling og markører for sygdommens sværhedsgrad, mens fase 3 undersøger effekt, sikkerhed og tolerabilitet i en større gruppe.
  • Hvad måler forsøgene som vigtigste resultater? Et forsøg måler ændring fra start til visit 16 i cMRI og scintigrafi. Det andet forsøg måler det samlede antal ACM- og CV-kliniske hændelser i den blinde behandlingsperiode.
  • Hvad betyder det, at et forsøg er autoriseret? Det betyder, at forsøget har fået tilladelse til at blive gennemført. Det siger ikke i sig selv, om resultaterne allerede er positive, men kun at studiet er godkendt og kan køre.

Igangværende kliniske forsøg for Alxn2220

  • Undersøgelse af genbehandling med ALXN2220 hos patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Holland Spanien

  • Undersøgelse af ny medicin (ALXN2220) til behandling af hjertesygdommen ATTR-CM hos voksne

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +8

Ordliste

  • ALXN2220: Et monoklonalt antistof udviklet til behandling af transthyretin amyloid kardiomyopati. Det er designet til at binde sig til og fjerne skadelige amyloidaflejringer fra hjertemusklen.
  • Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM): En sjælden hjertesygdom hvor fejlformet transthyretin protein ophobes i hjertemusklen, hvilket fører til hjertesvigt og andre alvorlige komplikationer.
  • Monoklonalt antistof: En type proteinbaseret medicin fremstillet i laboratoriet, der kan binde sig til specifikke molekyler i kroppen. I dette tilfælde binder det sig til amyloidaflejringer for at fjerne dem.
  • Intravenøs infusion: En behandlingsmetode hvor medicin gives direkte i blodåren gennem et drop over en vis periode.
  • Placebo: En ikke-aktiv behandling der ligner den rigtige medicin, men ikke indeholder det aktive stof. Bruges i studier til sammenligning.
  • ECV (Extracellulært volumen): Et mål for mængden af væske mellem hjertecellerne, som kan indikere graden af amyloidaflejringer i hjertet.
  • Scintigrafi: En billedteknik der bruger radioaktive sporstof til at visualisere og måle amyloidaflejringer i hjertet.
  • NT-proBNP: Et protein i blodet der stiger når hjertet er belastet. Bruges som markør for hjertesvigt og hjertets funktion.
  • KCCQ-OS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire): Et spørgeskema der måler livskvalitet og symptomer hos patienter med hjertesvigt.
  • 6-minutters gangtest (6MWT): En test der måler hvor langt en patient kan gå på 6 minutter, hvilket afspejler deres fysiske funktionsevne.
  • Kardiovaskulære hændelser: Alvorlige hjerte- og kredsløbsrelaterede begivenheder som hospitalsindlæggelse for hjertesvigt, hjerteanfald eller slagtilfælde.
  • Anti-drug antibodies (ADA): Antistoffer som kroppens immunsystem kan udvikle mod medicinen, hvilket kan påvirke behandlingens effektivitet.

Referencer