Formålet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af flere doser af ALN-6400 hos kvinder med de nævnte blødningsproblemer. Undersøgelsen er en double-blind studie, hvilket betyder at hverken de ansvarlige læger eller deltagerne ved, om de får den aktive medicin eller en inaktiv behandling, mens de bliver fulgt over flere måneder. Deltagerne vil besøge klinikken flere gange for at få injektionen, få deres vitale tegn målt, og besvare enkle spørgeskemaer om deres blødning og generelle velbefindende.

Deltagerne i undersøgelsen vil modtage VGA039 regelmæssigt gennem hele undersøgelsesperioden, som forventes at vare op til 57 dage. Lægemidlet gives som indsprøjtninger under huden, og alle deltagere vil få den aktive behandling, da der ikke er tale om en undersøgelse med placebo. Under undersøgelsen vil lægen holde øje med, hvor mange blødninger deltagerne oplever, og hvor alvorlige disse blødninger er. Der vil også blive foretaget forskellige undersøgelser for at følge deltagerens helbred og tjekke, om behandlingen virker som forventet.

Undersøgelsen er specielt designet til personer mellem 18 og 75 år, som har haft mange blødningsepisoder, og som derfor kan have gavn af en forebyggende behandling. Lægen vil måle, hvor mange blødninger der sker i løbet af et år, hvilket kaldes den årlige blødningsrate, for at vurdere om behandlingen hjælper. Undersøgelsen vil også se på, om VGA039 er sikkert at bruge, og om der opstår bivirkninger hos deltagerne.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt emicizumab virker til at forhindre blødninger sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som gives efter behov når blødninger opstår. Deltagerne vil blive inddelt i to grupper – den ene gruppe vil få emicizumab som forebyggende behandling, mens den anden gruppe fortsætter med standardbehandlingen indtil en bestemt tid, hvorefter de også kan skifte til emicizumab. Under hele forløbet vil læger følge deltagernes helbred nøje og registrere alle blødningsepisoder.

Undersøgelsen vil overvåge, hvor mange blødninger deltagerne oplever over tid, samt sikkerheden af behandlingen ved at følge eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle mængden af lægemidlet i blodet og kontrollere, om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen. Deltagerne vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor de vil få foretaget forskellige undersøgelser for at vurdere deres generelle helbred og behandlingens effekt.

Formålet med dette studie er at undersøge, hvordan BT200 påvirker antallet af blodplader, forskellige målinger af von Willebrand faktor, faktor VIII (et andet protein der hjælper med blodstørkning) og blødningshyppigheden hos patienter med type 2B von Willebrands sygdom. Studiet vil måle, hvor godt lægemidlet virker ved at tælle blodpladerne i blodet og registrere, hvor mange blødningsepisoder der opstår hver måned. Forskerne vil også undersøge, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet.

Under studiet vil deltagerne få BT200 behandling, og forskerne vil tage regelmæssige blodprøver for at måle forskellige faktorer, der viser, hvor godt blodet kan størkne. Dette inkluderer målinger af von Willebrand faktor og forskellige tests, der viser, hvor godt blodpladerne fungerer sammen. Studiet vil også følge, hvor længe faktor VIII produkter holder sig aktive i kroppen, når de gives sammen med BT200. Deltagerne vil blive overvåget nøje for at vurdere både effektiviteten og sikkerheden af behandlingen.

Formålet med studiet er at evaluere hvor effektivt vonicog alfa er til at forebygge blødninger hos børn, når det gives regelmæssigt som forebyggende behandling i stedet for kun ved behov når blødning opstår. Studiet vil sammenligne hvor mange blødningsepisoder børnene får årligt mens de er i behandling med vonicog alfa med deres tidligere blødningsmønster før studiet startede. Dette kaldes den årlige blødningsrate og inkluderer både spontane blødninger der opstår af sig selv og blødninger der skyldes skader eller traumer.

Under studiet vil børnene få regelmæssige infusioner med vonicog alfa som forebyggende behandling, typisk flere gange om ugen. Hvis der alligevel opstår gennembrudblødninger under den forebyggende behandling, vil disse blive behandlet med yderligere doser af vonicog alfa eller et andet lægemiddel kaldet ADVATE. Studiet vil følge børnenes sikkerhed nøje ved at overvåge for bivirkninger, allergiske reaktioner, blodpropper og udvikling af antistoffer mod lægemidlet. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle hvor godt medicinen virker og hvor længe den bliver i kroppen.

Formålet med studiet er at undersøge hvor godt vonicog alfa virker til at behandle og kontrollere blødningsepisoder hos børn med alvorlig von Willebrands sygdom, samt at vurdere sikkerheden ved denne behandling. Studiet vil også se på hvor godt medicinen virker under operationer og hvordan kroppen behandler lægemidlet. Børnene i studiet har den alvorlige form af sygdommen, hvilket betyder at deres blod har meget lave mængder af von Willebrand faktor eller slet ikke har det.

Under studiet vil børn få behandling med vonicog alfa hver gang de oplever en blødningsepisode eller skal have en operation. Læger vil overvåge hvor godt behandlingen virker ved at vurdere hvor hurtigt blødningerne stopper og hvor mange indsprøjtninger der er nødvendige. De vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og tage blodprøver for at måle hvordan medicinen virker i kroppen. Studiet følger børnene over en periode for at samle information om både virkning og sikkerhed af behandlingen.