Formålet med undersøgelsen er at teste sikkerheden og effektiviteten af to lægemidler kaldet ruxolitinib og venetoclax, når de gives sammen til børn med disse specifikke kræftformer. Undersøgelsen er delt i to faser. I den første fase vil forskerne finde den rigtige og sikre dosis af lægemidlerne ved at starte med lave doser og gradvist øge dem, mens de nøje overvåger, om børnene får bivirkninger. I den anden fase vil de teste, hvor godt lægemidlerne virker til at bekæmpe kræften hos flere børn med den dosis, de fandt i første fase.

Under undersøgelsen vil børnene få lægemidlerne som tabletter, som de skal synke. Lægemidlerne gives i cyklusser, hvor hver cyklus varer i flere uger. Lægemidlerne virker ved at blokere særlige proteiner i kræftcellerne, som hjælper dem med at overleve og vokse. Ruxolitinib blokerer proteiner kaldet JAK, mens venetoclax blokerer et protein kaldet BCL-2. Ved at blokere disse proteiner håber forskerne at få kræftcellerne til at dø. Under behandlingen vil børnene blive overvåget nøje med regelmæssige undersøgelser, blodprøver og scanninger for at se, hvordan de reagerer på behandlingen og for at tjekke for eventuelle bivirkninger. Behandlingen fortsætter, så længe lægemidlerne virker og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden af denne lægemiddelkombination og finde den bedste dosis, samt at vurdere hvor godt behandlingen virker hos børn med disse specifikke genetiske forandringer i deres kræft. Studiet er opdelt i to faser: den første fase fokuserer på at finde den sikre dosis, mens den anden fase undersøger hvor effektiv behandlingen er. Alle patienter vil få molekylær profilering, som betyder at deres kræftceller undersøges for specifikke genetiske forandringer, der kan hjælpe med at forudsige, om behandlingen vil virke.

Under studiet vil patienterne få behandling i cyklusser, hvor de får lægemidlerne over bestemte perioder efterfulgt af pauser. Lægemidlerne gives på forskellige måder – nogle som tabletter der skal synkes, andre som infusioner direkte i blodbanen. Patienterne vil blive overvåget nøje for bivirkninger og for at se, hvor godt behandlingen virker mod deres kræft. Nogle patienter kan senere blive kandidater til knoglemarvstransplantation som opfølgende behandling. Studiet vil også måle livskvalitet hos patienterne for at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres dagligdag.

Formålet med studiet er at teste sikkerheden og virkningen af disse to lægemidler givet sammen til børn og unge med disse specifikke typer kræft. Studiet er opdelt i to dele: først vil forskerne finde den bedste og sikreste dosis af lægemidlerne, og derefter vil de teste hvor godt kombinationen virker til at bekæmpe kræften. Patienterne vil få lægemidlerne som tabletter eller kapsler, der tages gennem munden, og nogle vil også få placebo i visse perioder.

Under studiet vil patienterne blive nøje overvåget med regelmæssige blodprøver, scanninger og hjerteundersøgelser for at sikre, at behandlingen er sikker og for at se, hvordan kræften reagerer. Behandlingen gives i cyklusser, og lægen vil justere doseringen baseret på, hvordan hver patient reagerer. Forskerne vil også måle, hvor længe patienterne lever uden, at deres kræft vender tilbage, og hvor mange der kan gå videre til andre behandlinger som stamcelletransplantation. Livskvaliteten vil blive vurderet gennem spørgeskemaer for at forstå, hvordan behandlingen påvirker patienternes daglige liv.