I forsøget får deltagerne enten den undersøgende medicin AGA2115, et menneskelig igg4 bispecifikt monoklonalt antistof, eller et placebo. Lægemidlet gives som en injektion under huden hver anden uge i en periode på omkring et år. Deltagerne mødes regelmæssigt på klinikken til sikkerhedstjek, blodprøver og scanninger af rygsøjlens knogletæthed. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om behandlingen kan øge knogletætheden i lænden efter 12 måneder.

Formålet med studiet er at undersøge, om setrusumab kan reducere antallet af knoglebrud bedre end bisfosfonater hos børn med osteogenesis imperfecta. Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt fordelt til at få enten den nye behandling eller standardbehandlingen med bisfosfonater. Alle involverede vil vide, hvilken behandling der gives, da dette er et åbent studie. Forskerne vil følge deltagernes tilstand nøje ved at tælle antallet af knoglebrud, herunder særlige brud i ryghvirvlerne, som kan opdages på røntgenbilleder selvom de ikke altid giver smerter.

Studiet vil også måle andre vigtige ting som knogletæthed ved hjælp af en særlig røntgenscanning kaldet DXA, der kan vise, hvor stærke knoglerne er. Desuden vil forskerne undersøge, hvordan behandlingen påvirker deltagernes evne til at være fysisk aktive og deres smerteniveau ved hjælp af spørgeskemaer. Under hele forløbet vil læger overvåge for eventuelle bivirkninger og måle mængden af medicin i blodet for at sikre, at behandlingen virker som forventet.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden af stoffet romosozumab hos personer, der allerede har gennemført en anden undersøgelse med dette lægemiddel. Deltagerne vil blive fulgt op over en periode efter deres behandling for at holde øje med eventuelle bivirkninger eller andre helbredsmæssige reaktioner.

Deltagerne i studiet vil enten modtage den nye kombinationsbehandling eller fortsætte med deres sædvanlige behandling. Den sædvanlige behandling kan bestå af ingen aktiv behandling eller behandling med en gruppe lægemidler kaldet bisfosfonater, afhængigt af patientens og lægens præference. Studiet vil følge deltagerne over en længere periode, i gennemsnit omkring 62 måneder, indtil 139 deltagere har oplevet et knoglebrud bekræftet ved billeddannelse. Under studiet vil forskerne registrere alle typer af knoglebrud, herunder brud i rygraden, som opdages gennem billeddannelse af bryst- og lænderygsøjlen.

Ud over at tælle knoglebrud vil studiet også måle andre vigtige aspekter af deltagernes helbred og livskvalitet. Dette inkluderer vurdering af knoglesmerter, livskvalitet og funktionel status ved hjælp af forskellige spørgeskemaer. Disse målinger vil blive foretaget efter 12 måneder, 24 måneder og ved slutningen af studiet. Forskerne vil også overvåge eventuelle bivirkninger ved behandlingerne for at sikre deltagernes sikkerhed gennem hele studieperioden.

Formålet med undersøgelsen er at finde den rigtige dosis af losartan til personer på 16 år og derover med osteogenesis imperfecta. Forskerne vil måle, hvor godt medicinen virker ved at se på bestemte stoffer i blodet, der viser, hvor hurtigt knoglerne nedbrydes. Under undersøgelsen vil deltagerne få forskellige doser af losartan over en periode på 24 uger. Forskerne vil tage blodprøver og foretage forskellige undersøgelser af knoglerne for at se, hvordan medicinen påvirker knoglesundheden.

Deltagerne vil blive fulgt tæt af læger gennem hele forløbet, og der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at måle behandlingens effekt. Dette inkluderer blodprøver, skanninger af knoglerne og tests af, hvor godt deltagerne kan bevæge sig. Undersøgelsen vil også se på deltagernes livskvalitet og, om behandlingen hjælper dem til at føle sig bedre tilpas i hverdagen.

Behandlingen i studiet består af BOOST-celler, som er en type stamceller kaldet allogene udvidede føtale mesenkymale stamceller. Disse celler gives gennem en blodåre som en intravenøs infusion. Deltagerne vil modtage fire doser af BOOST-celler. Behandlingen kan gives enten efter fødslen eller både før og efter fødslen, afhængigt af hvornår diagnosen stilles. Formålet med studiet er at vurdere, om denne stamcellebehandling er sikker og veltålelig for børn, fostre og gravide kvinder.

Studiet vil sammenligne resultaterne hos børn, der får BOOST-cellebehandling, med børn der ikke får behandling. Under studiet vil forskerne overvåge deltagerne nøje for at registrere eventuelle bivirkninger og måle behandlingens effekt. Dette inkluderer at tælle antallet af knoglebrud, måle knogletætheden, følge vækst og udvikling samt vurdere den generelle kliniske tilstand. Studiet er designet til at give vigtig information om, hvorvidt denne nye stamcellebehandling kan hjælpe børn med alvorlig glasknoglesygdom.

Formålet med studiet er at finde ud af, hvor effektivt setrusumab er til at forebygge knoglebrud sammenlignet med placebo. Studiet er opdelt i to faser. I den første fase vil forskellige doser af medicinen blive testet for at finde den bedste dosis. I den anden fase vil deltagerne få enten setrusumab eller placebo for at sammenligne, hvor mange knoglebrud der opstår i hver gruppe. Studiet inkluderer personer mellem 5 og 26 år, der har type I, III eller IV osteogenesis imperfecta og har haft mindst ét knoglebrud inden for det seneste år.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser, hvor læger vil måle knogletæthed ved hjælp af DXA-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse der kan vise, hvor stærke knoglerne er. Der vil også blive taget blodprøver for at måle forskellige markører, der viser, hvordan knoglerne reagerer på behandlingen. Alle knoglebrud vil blive dokumenteret ved hjælp af røntgenundersøgelser for at se, om medicinen hjælper med at reducere antallet af brud. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og fysiske funktioner for at se, om behandlingen gør en forskel i deres daglige liv.

Formålet med studiet er at undersøge om romosozumab er bedre end bisfosfonater til at reducere antallet af knoglebrud hos børn og unge med osteogenesis imperfecta. Forskerne vil også måle, om behandlingen kan forbedre knogletætheden, som er et mål for hvor stærke knoglerne er. Dette måles især i rygsøjlen ved hjælp af en scanning kaldet DXA, som er en særlig røntgenundersøgelse der kan vise knoglernes styrke.

Under studiet vil deltagerne få enten romosozumab eller bisfosfonater i 12 måneder. Forskerne vil følge med i hvor mange knoglebrud der sker, måle ændringer i knoglernes styrke og vurdere deltagernes livskvalitet og smerter. Studiet vil også undersøge sikkerheden af begge behandlinger ved at holde øje med eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil have regelmæssige besøg hos lægen, hvor de får deres medicin og bliver undersøgt for at se, hvordan behandlingen virker.