Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af mirdametinib samt hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen hos spædbørn og småbørn under 24 måneder, som har målbare plexiforme neurofibromer. Forsøget inkluderer børn, der enten har symptomer fra deres svulster, eller som ikke har symptomer, men hvor svulsten sidder et farligt sted, hvor den kan forårsage alvorlige problemer. Under studiet vil deltagerne modtage mirdametinib i op til 36 måneder. Læger vil overvåge eventuelle bivirkninger gennem undersøgelser, blodprøver, måling af vitale tegn, hjerteundersøgelser med elektrokardiogram og ekkokardiografi samt øjenundersøgelser.

Effekten af behandlingen vil blive vurderet ved at måle ændringer i svulsternes størrelse ved hjælp af MRI-scanninger, som analyseres af uafhængige eksperter. Derudover vil man undersøge, hvor længe behandlingen virker, samt om der sker forbedringer i barnets livskvalitet og smerteniveau. Livskvaliteten måles ved hjælp af et spørgeskema tilpasset spædbørn, mens smerter vurderes ved hjælp af en skala, der tager højde for barnets ansigtsudtryk, benbevægelser, aktivitet, gråd og muligheden for at trøste barnet.

Dette studie undersøger effekten af medicinen crizotinib til behandling af børn med svær neurofibromatosis type 2, især dem som ikke kan få operation eller strålebehandling. Formålet med studiet er at vurdere, om crizotinib kan stabilisere eller reducere størrelsen af svulsterne hos disse børn. Studiet omfatter børn mellem 4 og 15 år, som kan sluge hele tabletter, og som har flere svulster i det centrale eller perifere nervesystem, der vokser støt over tid.

Under studiet får børnene crizotinib tabletter og bliver overvåget regelmæssigt med MR-scanninger for at måle ændringer i svulsternes størrelse. Behandlingen kan ikke kombineres med kemoterapi eller andre målrettede lægemidler. Målet er at opnå stabilisering eller regression af svulsterne i mindst 6 måneder efter behandlingens afslutning. Forældrene skal følge særlige kostanbefalinger og undgå visse fødevarer som grapefrugt samt urtemedicin som perikon under behandlingen.

Formålet med studiet er at finde ud af, om trametinib kan få plexiforme neurofibromer til at skrumpe. Under studiet vil deltagerne tage trametinib som tabletter og blive undersøgt regelmæssigt for at se, hvordan tumorerne reagerer på behandlingen. Tumorernes størrelse vil blive målt ved hjælp af MRI-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse, der kan vise detaljerede billeder af kroppen uden stråling. MRI-scanningerne vil blive analyseret ved hjælp af særlige målemetoder for at beregne tumorernes volumen præcist.

Studiet vil også overvåge eventuelle bivirkninger ved behandlingen og måle, om deltagerne oplever mindre smerter eller forbedring i deres livskvalitet. Deltagerne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres smerter og hvordan sygdommen påvirker deres dagligdag. Der vil også blive taget medicinske fotografier for at dokumentere eventuelle synlige forandringer i tumorerne. Behandlingen fortsætter, så længe den er sikker og gavnlig for deltageren.

Formålet med studiet er at undersøge, om en særlig type scanning kaldet 89Zr-Bevacizumab PET/CT kan forudsige, hvilke patienter der vil have gavn af bevacizumab-behandling, især med hensyn til at bevare hørelsen. PET/CT er en scanningsmetode, der kombinerer to forskellige billedgivningsteknikker for at skabe detaljerede billeder af kroppen. Under scanningen får patienten injiceret en lille mængde radioaktivt mærket bevacizumab, som binder sig til svulsterne og gør dem synlige på scanningen.

I løbet af studiet vil patienterne først få taget 89Zr-Bevacizumab PET/CT-scanninger, før de starter bevacizumab-behandlingen. Forskerne vil også bruge standard MRI-scanninger for at måle svulsternes størrelse og følge deres udvikling. Efter behandlingen vil resultaterne fra de forskellige scanninger blive sammenlignet for at se, om PET/CT-scanningen kan forudsige, hvilke patienter der får bedst effekt af behandlingen, herunder forbedring af hørelse og reduktion i svulststørrelse. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker andre aspekter som nyrefunktion og andre schwannomer i kroppen.

Formålet med studiet er at undersøge, hvordan et fedtfattigt måltid påvirker optagelsen af selumetinib-kapsler efter flere doser. Selumetinib er en medicin, der hæmmer bestemte proteiner i cellerne, som er involveret i tumorvækst. Studiet vil hjælpe med at forstå, om det gør en forskel for medicinens virkning, om den tages med eller uden mad, og hvordan medicinen tolereres i mave-tarm-systemet under forskellige forhold.

Deltagerne vil gennemgå tre forskellige behandlingsperioder, hvor de vil tage medicinen enten sammen med mad eller på tom mave i forskellige kombinationer. Under studiet vil der blive målt blodprøver for at se, hvor meget af medicinen der optages i kroppen, og deltagerne vil føre dagbog over eventuelle mave-tarm-symptomer. Der vil også blive foretaget regelmæssige sundhedstjek, herunder blodprøver, hjerteundersøgelser og øjenundersøgelser for at overvåge sikkerheden af behandlingen. Alle deltagere skal kunne sluge hele kapsler og være villige til at deltage i alle tre behandlingsperioder.

Formålet med dette studie er at undersøge, hvordan kroppen optager og behandler selumetinib granulat hos børn mellem 1 og 7 år, samt at vurdere om medicinen er sikker og kan hjælpe med at behandle plexiforme neurofibromer. Alle deltagere i studiet vil modtage den samme behandling med selumetinib granulat, og der vil ikke være nogen placebo-gruppe. Studiet vil også undersøge, hvor godt børnene kan tåle smagen af medicinen.

Under studiet vil børnene tage selumetinib granulat to gange dagligt, og deres tilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem forskellige undersøgelser. Dette inkluderer blodprøver for at måle mængden af medicin i kroppen, MRI-scanninger for at se, hvordan svulsterne reagerer på behandlingen, og forskellige sikkerhedsundersøgelser som hjerteundersøgelser og øjenundersøgelser. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og overvåge børnenes generelle helbred gennem hele behandlingsperioden.

Formålet med studiet er at sammenligne hvor godt selumetinib virker i forhold til placebo ved at måle hvor mange deltagere får en formindskelse af deres tumorer. Tumorernes størrelse måles ved hjælp af MRI-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppen. Studiet vil også undersøge om behandlingen kan hjælpe med at reducere smerter og forbedre livskvaliteten for personer med denne tilstand.

Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt til enten at modtage selumetinib eller placebo. Ingen af deltagerne eller lægerne vil vide hvilken behandling den enkelte deltager får, hvilket kaldes et dobbeltblindet studie. Deltagerne vil få regelmæssige MRI-scanninger for at måle tumorernes størrelse og vil blive bedt om at vurdere deres smerteniveau og livskvalitet gennem hele studieforløbet. Lægemidlets sikkerhed vil også blive overvåget nøje under hele studiet.