Formålet med studiet er at finde ud af, hvor sikkert og effektivt ponatinib er til behandling af disse kræftformer hos børn. Studiet er opdelt i to faser. I den første fase vil forskerne finde den rigtige dosis af medicinen ved at starte med en lav dosis og gradvist øge den, indtil de finder den bedste mængde, der både er sikker og virker godt. I anden fase vil flere børn få medicinen for at se, hvor godt den virker på deres specifikke type kræft.

Under studiet vil deltagerne tage ponatinib tabletter dagligt og komme til regelmæssige lægebesøg for at blive undersøgt. Lægerne vil tage blodprøver og lave scanninger som computertomografi eller magnetisk resonans billeddannelse for at se, hvordan kræften reagerer på behandlingen. Børn med visse typer leukæmi vil også få lavet knoglemarvsprøver for at kontrollere deres sygdom. Alle deltagere vil blive nøje overvåget for at sikre deres sikkerhed gennem hele behandlingsforløbet.

Under studiet vil patienterne blive tilfældigt inddelt i en af de to behandlingsgrupper. Begge behandlinger gives som indsprøjtninger eller tabletter i cyklusser over flere måneder. Lægemidlerne virker ved at hjælpe med at ødelægge kræftcellerne i blodet og knoglemarven på forskellige måder. Patienterne vil blive overvåget regelmæssigt med blodprøver og andre undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen virker, og for at holde øje med eventuelle bivirkninger.

Studiet vil måle, hvor længe patienterne lever uden at deres sygdom forværres, samt hvor mange der opnår remission, hvilket betyder, at kræftcellerne ikke længere kan påvises i blodet eller knoglemarven. Forskerne vil også undersøge, hvor længe remissionen varer, og hvor mange patienter der overlever behandlingen. Dette vil hjælpe med at afgøre, om den tredobbelte behandling er mere effektiv end den nuværende standardbehandling med to lægemidler for patienter, der ikke kan tåle intensiv kemoterapi.