Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af LB-208 samt at bestemme den maksimale tolererbare dosis og anbefalet dosis til videre forskning. Undersøgelsen er åben (alle ved, at de får lægemidlet) og foregår i to faser, hvor den første fase primært ser på, om lægemidlet kan gives uden alvorlige bivirkninger, og den anden fase justerer dosis baseret på de indsamlede data. Deltagerne vil tage kapslen hver dag i en længere periode, mødes regelmæssigt på klinikken til kontrol, blodprøver og samtaler med lægerne, som vil holde øje med eventuelle bivirkninger og eventuelle tegn på forbedring.

Begrebet “relaps” betyder, at sygdommen er vendt tilbage efter at have været i remission, mens “refractory” betyder, at den ikke reagerer på den behandling, der er blevet givet. “Oral” betyder, at medicinen indtages gennem munden. En “antagonist” er et stof, der blokerer et specifikt mål i cellerne, i dette tilfælde en serotoninreceptor, som kan påvirke cellevækst. “Maksimal tolereret dosis” er den højeste mængde af lægemidlet, som kan gives uden at forårsage uacceptable bivirkninger. Sikkerhed vurderes ved at registrere og klassificere bivirkninger efter anerkendte kriterier.

Behandlingen omfatter tre forskellige lægemidler: Trecondi (treosulfan), Venclyxto (venetoclax) og Fludarabin. Disse lægemidler gives som forberedelse før en allogen stamcelletransplantation, hvilket betyder, at patienten modtager raske stamceller fra en donor. Trecondi og Fludarabin gives gennem et drop i en blodåre, mens Venclyxto gives som tabletter, der skal sluges.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor sikkert og gennemførligt det er at bruge denne kombination af lægemidler før stamcelletransplantationen. Behandlingen varer i alt omkring en måned, hvor patienterne først får medicin for at forberede kroppen på at modtage de nye stamceller, og derefter gennemgår selve stamcelletransplantationen. Efter transplantationen følges patienterne tæt for at overvåge, hvordan de reagerer på behandlingen.

Formålet med forsøget er at sammenligne, hvor godt elritercept virker i forhold til epoetin alfa for at reducere behovet for disse overførsler. Begge lægemidler gives som injektion under huden, og forskerne vil undersøge, om de kan få hæmoglobinniveauet – den del af blodet der transporterer ilt – til at stige tilstrækkeligt, så patienterne kan undvære overførsler i mindst 12 uger inden for en 24‑ugers periode.

Deltagerne får enten elritercept eller epoetin alfa regelmæssigt og besøger klinikken for blodprøver og kontrol af deres transfusionsbehov. Over tid registreres, hvor mange personer der kan holde sig uden røde blodcelleoverførsler og samtidig har en hæmoglobinstigning på mindst 1,5 g/dL, hvilket indikerer, at behandlingen virker.

Formålet med forsøget er at undersøge, hvor sikkert AZD3632 er, hvor godt det tåles af deltagerne, og hvordan det virker i kroppen over tid. Forsøget vil også undersøge, hvordan lægemidlet bevæger sig gennem kroppen, og om det har nogen tidlig virkning på sygdommen. I modul 1 vil man finde den bedste biologiske dosis af AZD3632, og i modul 2 vil man undersøge, hvordan AZD3632 virker, når det gives sammen med posaconazol. Under forsøget vil deltagerne få lægemidlet regelmæssigt, og der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i blodet og for at overvåge, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen. Der vil også blive foretaget forskellige undersøgelser som hjerteundersøgelser og fysiske undersøgelser for at følge deltagerens helbred.

Forsøget vil måle forskellige ting for at vurdere, om behandlingen virker. Dette inkluderer, om deltagerne opnår fuldstændig eller delvis bedring af deres sygdom, hvor lang tid det tager, før der ses en forbedring, hvor længe forbedringen varer, og hvor længe deltagerne overlever. For dem med myelodysplastiske syndromer vil man også måle, om der er en samlet forbedring af sygdommen og forbedringer i blodværdier. Forsøget vil nøje overvåge alle bivirkninger og ændringer i deltagerens helbred gennem hele forløbet. I nogle dele af forsøget vil man også undersøge, om det gør en forskel, om lægemidlet tages på tom mave eller efter et måltid.

Lægemidlet RVU120 gives som kapsler, der indtages gennem munden. Den maksimale daglige dosis er 150 mg, og behandlingen kan fortsætte i op til 5 måneder. Medicinen kan gives enten alene eller i kombination med andre behandlinger, afhængigt af hvordan patienten blev behandlet i det tidligere studie.

Under studiet vil patienterne blive fulgt nøje for at overvåge eventuelle bivirkninger og vurdere, hvor længe behandlingen kan fortsætte med positiv effekt. Patienterne vil modtage samme behandling og dosering som i deres tidligere studie, så længe de fortsætter med at have gavn af behandlingen og ikke oplever uacceptable bivirkninger.

Behandlingen involverer forskellige lægemidler, herunder cytarabin, daunorubicin, etoposid, cladribin, mitoxantron, fludarabin, obinutuzumab, venetoclax og ibrutinib. Nogle patienter vil modtage stamcelletransplantation, mens andre vil få konventionel behandling. Behandlingsvalget afhænger af, hvilken gruppe patienten bliver placeret i gennem lodtrækning.

Forsøget vil vurdere, hvordan de forskellige behandlingsstrategier påvirker overlevelse, bivirkninger og hvor længe patienterne forbliver fri for sygdom. For AML-patienter sammenlignes stamcelletransplantation med standard behandling, mens CLL-patienter enten fortsætter deres planlagte behandling eller stopper tidligere, hvis sygdommen ikke længere kan påvises.

Lægemidlet momelotinib gives som tabletter, der skal indtages gennem munden. Studiet er opdelt i to dele, hvor første del skal fastlægge den rette dosis, og anden del skal undersøge, hvordan behandlingen påvirker patienternes behov for blodtransfusioner. Behandlingen kan vare op til 76 uger.

Dette er et såkaldt fase 2-studie, hvilket betyder, at lægemidlet allerede er blevet testet for sikkerhed hos mennesker, men nu skal undersøges nærmere for at vurdere, hvor godt det virker mod sygdommen. Studiet er “open-label”, hvilket betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, hvordan momelotinib kan hjælpe patienter med VEXAS syndrom, særligt dem der ikke har reageret tilstrækkeligt på behandling med binyrebarkhormon. Lægemidlet gives i op til 48 uger, og den maksimale daglige dosis er 300 mg. Under behandlingen vil lægerne nøje overvåge, hvordan patienterne reagerer på medicinen.

Studiet er opdelt i to dele: først en indledende sikkerhedsfase for at bestemme den bedste dosis, og derefter en fase hvor lægemidlets virkning undersøges over 24 uger. Patienter, der deltager i studiet, kan fortsætte med at tage binyrebarkhormon sammen med studiemedicinen. Andre behandlinger mod inflammation skal stoppes mindst 28 dage før start på momelotinib.

Formålet med dette pilotstudie er at undersøge sikkerheden ved metformin og gennemførligheden af studieprotokollen hos patienter med CCUS og LR-MDS samt at undersøge, hvordan metformin muligvis kan kontrollere sygdommens udvikling. Studiet omfatter to grupper: en gruppe raske personer, der matcher patienterne i alder, køn og kropsvægt, og en gruppe patienter med CCUS eller LR-MDS, som vil modtage metformin-behandling. De raske deltagere hjælper forskerne med at sammenligne normale værdier med dem hos patienter.

Under studiet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at måle ændringer i deres tilstand. Dette inkluderer blodprøver, knoglemarvsprøver, scanninger af kroppen for at måle fedtfordeling og knogletæthed, samt undersøgelser af tarmbakterier og tarmfunktion. Patientgruppen vil tage metformin i løbet af studieperioden, mens deres helbred følges nøje gennem regelmæssige besøg. Forskerne vil også måle livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer og overvåge eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

Formålet med studiet er at vise om tabletten giver samme mængde azacitidin i kroppen som indsprøjtningen. Studiet er opdelt i flere faser, hvor den sidste fase fokuserer på at sammenligne de to behandlingsformer direkte. Deltagerne vil modtage begge behandlinger i forskellige perioder for at kunne sammenligne dem hos den samme person. Under studiet vil læger følge deltagernes tilstand og måle hvor godt behandlingen virker.

Læger vil overvåge deltagerne for bivirkninger og måle forskellige faktorer i blodet for at se hvordan kroppen reagerer på behandlingerne. De vil også undersøge om behandlingen hjælper med at forbedre blodtallene og reducere behovet for blodtransfusioner. Studiet vil hjælpe med at bestemme om tabletformen kan være et godt alternativ til indsprøjtningsformen for patienter med disse blodkræfttyper.

Studiet er opdelt i flere dele, hvor patienter vil modtage CCS1477 enten som eneste behandling eller i kombination med andre lægemidler. Under studiet vil patienternes tilstand blive nøje overvåget gennem regelmæssige blodprøver, lægeundersøgelser og forskellige scanninger for at vurdere, hvordan lægemidlet virker på deres sygdom. Forskerne vil også studere, hvordan kroppen optager og bearbejder lægemidlet over tid.

Alle patienter i studiet har blodsygdomme, der er vendt tilbage efter tidligere behandling eller ikke har responderet på standardbehandlinger. Studiet vil følge patienterne over en længere periode for at vurdere både de umiddelbare og langsigtede virkninger af behandlingen. Sikkerheden vil blive overvåget kontinuerligt ved at registrere eventuelle bivirkninger og følge patienternes generelle helbred gennem forskellige målinger og tests.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt det er at behandle denne sygdom med kombinationen af lisaftoclax og azacitidin sammenlignet med kun azacitidin og placebo. Azacitidin er et lægemiddel, der allerede bruges til behandling af denne type kræft, og det virker ved at hjælpe knoglemarven med at producere mere normale blodceller. Lisaftoclax er et nyt lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kræftcellerne, hvilket kan få dem til at dø.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt inddelt i to grupper – en gruppe vil få lisaftoclax sammen med azacitidin, mens den anden gruppe vil få placebo sammen med azacitidin. Både deltagerne og lægerne vil ikke vide, hvilken behandling der gives, hvilket kaldes et dobbeltblindt studie. Deltagerne vil modtage behandling gennem flere måneder, og der vil blive taget regelmæssige blodprøver og foretaget undersøgelser for at se, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen og for at overvåge eventuelle bivirkninger.

Formålet med studiet er at undersøge, om ivosidenib kan forbedre overlevelsen uden tilbagefald af sygdommen hos patienter, der har gennemgået en knoglemarvstransplantation. En knoglemarvstransplantation er en behandling, hvor patientens syge knoglemarv erstattes med sunde stamceller fra en donor. Vedligeholdelsesbehandling betyder, at medicinen gives i en periode efter den primære behandling for at forebygge, at kræften kommer tilbage.

Deltagere i studiet vil modtage ivosidenib i 24 måneder efter deres knoglemarvstransplantation. Under studiet vil patienterne blive fulgt tæt for at se, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Læger vil regelmæssigt kontrollere patienternes blodprøver og sundhedstilstand for at vurdere behandlingens effekt. Nogle patienter vil muligvis få placebo i stedet for den aktive medicin som del af studiedesignet. Studiet vil måle forskellige forhold som overlevelse, om sygdommen kommer tilbage, og eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet elritercept med kodenavnet KER-050 til behandling af personer, der har brug for regelmæssige blodtransfusioner på grund af myelodysplastiske syndromer med meget lav, lav eller mellem risiko. Formålet med studiet er at undersøge, om elritercept kan reducere behovet for blodtransfusioner hos disse patienter. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt enten elritercept eller placebo, og hverken deltageren eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives.

Studiet vil følge deltagerne i 48 uger for at se, hvor mange der kan opnå transfusionsuafhængighed, hvilket betyder at de ikke har brug for blodtransfusioner i mindst 8 uger. Forskerne vil også overvåge sikkerheden af lægemidlet ved at følge eventuelle bivirkninger og ændringer i blodprøver, vitale tegn og hjerterytme gennem elektrokardiogrammer, som er undersøgelser der måler hjertets elektriske aktivitet.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og virkningen af denne kombinationsbehandling hos patienter med disse blodkræftsygdomme. Før patienterne får de nye immunceller, vil de modtage en mild forberedende behandling, som hjælper med at gøre kroppen klar til at modtage de nye celler. Studiet er opdelt i to dele: den første del fokuserer på at finde ud af, om behandlingen er sikker og hvilke bivirkninger der kan opstå, mens den anden del undersøger, hvor godt behandlingen virker mod sygdommen.

Under studieforløbet vil patienterne blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger og for tegn på, om behandlingen hjælper med at bekæmpe deres sygdom. Læger vil tage blodprøver og andre undersøgelser for at følge patienternes tilstand og måle, om behandlingen har den ønskede effekt. Nogle patienter kan også fortsætte med at få deres sædvanlige medicin for at kontrollere deres sygdom, indtil den nye behandling starter.

Formålet med studiet er at undersøge, hvilken af de to behandlingskombinationer der fungerer bedst sammen med en særlig form for forebyggelse af graft-versus-host-sygdom, som er en komplikation der kan opstå efter transplantation, hvor donorens celler angriber patientens væv. Denne forebyggelse sker ved hjælp af post-transplant cyclophosphamid (PTCy), som gives på bestemte dage efter transplantationen. Studiet inkluderer kun patienter, som har øget risiko for bivirkninger ved standard højdosis behandling på grund af alder eller andre helbredsproblemer.

Under studiet vil patienterne blive tilfældigt tildelt til at modtage enten treosulfan eller melphalan sammen med fludarabin. Efter denne forberedende behandling gennemføres knoglemarvstransplantationen med knoglemarv fra en passende donor, som kan være et søskende, en ikke-beslægtet donor eller et familiemedlem med delvist matchende væv. Behandlingsforløbet overvåges nøje for at vurdere, hvor godt de forskellige medicinkombinationer virker, og hvor mange bivirkninger der opstår. Studiet følger patienterne over tid for at måle overlevelse, risiko for tilbagefald af sygdommen og andre vigtige behandlingsresultater.

Behandlingen, der undersøges, hedder luspatercept, som er et lægemiddel designet til at hjælpe knoglemarven med at producere flere røde blodlegemer. Formålet med studiet er at undersøge, om luspatercept kan reducere eller eliminere behovet for blodtransfusioner hos patienter med denne specifikke form for myelodysplastiske syndromer. Under studiet vil deltagerne modtage luspatercept som behandling, og forskerne vil overvåge, om patienten kan opnå transfusionsuafhængighed, hvilket betyder at kunne klare sig uden blodtransfusioner i mindst 8 sammenhængende uger inden for de første 24 uger af behandlingen.

I løbet af studiet vil deltagernes helbred blive nøje overvåget gennem regelmæssige lægebesøg og blodprøver for at måle hæmoglobinniveauer og vurdere behandlingens sikkerhed og effektivitet. Forskerne vil også undersøge, hvor længe eventuelle forbedringer varer, og om behandlingen kan føre til en forbedring af livskvaliteten. Studiet vil følge deltagerne over en længere periode for at få et komplet billede af, hvordan luspatercept påvirker deres tilstand og deres behov for blodtransfusioner.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt medicinen ivosidenib virker til behandling af disse patienter. To forskellige behandlingsmuligheder bliver sammenlignet: den ene gruppe får ivosidenib som enkeltbehandling, mens den anden gruppe får azacitidin som enkeltbehandling. Azacitidin er en type medicin kaldet hypomethyleringsmiddel, som kan hjælpe knoglemarven med at fungere bedre. Begge behandlinger gives som tabletter eller indsprøjtninger over en længere periode, og deltagerne vil blive fulgt tæt af læger for at se, hvordan deres sygdom reagerer på behandlingen.

Under undersøgelsen vil deltagerne få regelmæssige blodprøver og kliniske undersøgelser for at overvåge deres tilstand og se, om behandlingen hjælper. Lægerne vil måle, hvor mange patienter der opnår forbedring i deres sygdom, hvor længe eventuelle forbedringer varer, og hvordan behandlingerne påvirker patienternes livskvalitet. Undersøgelsen vil også holde øje med, om patienterne har behov for blodtransfusioner, og om deres generelle helbred forbedres med behandlingen.

Formålet med dette studie er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ION440 hos patienter med MECP2 Duplikationssyndrom. Studiet er opdelt i to dele og er designet som et dobbeltblindt studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive behandling eller en sham-kontrol. I første del af studiet vil deltagerne modtage stigende doser af ION440 for at finde den sikre og passende dosis. Forskerne vil også måle, hvordan medicinen bevæger sig gennem kroppen ved at analysere blod- og cerebrospinalvæske-prøver, som er den væske, der omgiver hjernen og rygmarven.

Under studiet vil deltagerne blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger, og der vil blive taget regelmæssige målinger af vitale tegn, foretaget fysiske og neurologiske undersøgelser samt blodprøver for at vurdere sikkerheden. Anden del af studiet er tilgængelig for dem, der gennemfører første del, og giver mulighed for fortsat behandling. Studiet vil også undersøge, hvordan medicinen påvirker niveauet af MECP2-protein i kroppen, da målet er at reducere de skadelige virkninger af det overskydende protein, der forårsager symptomerne ved denne tilstand.

Hovedformålet med studiet er at undersøge, hvor gennemførlig stamcelletransplantation er hos patienter med forskellige niveauer af umodne celler (blaster) i knoglemarven. Behandlingen kan omfatte flere forskellige lægemidler, herunder fludarabinfosfat, daunorubicin, busulfan, cytarabin og thiotepa, som gives gennem drop i en blodåre eller som indsprøjtning under huden.

Under behandlingsforløbet vil patienterne modtage enten stamcelletransplantation alene eller først blive behandlet med azacitidin og derefter få stamcelletransplantation. Azacitidin gives som en indsprøjtning under huden, mens de andre lægemidler gives gennem drop. Behandlingen tilpasses den enkelte patients sygdomstilstand og særligt mængden af blaster i knoglemarven.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og hvordan patienter tåler EP0042, når det gives alene eller sammen med andre lægemidler som venetoclax og azacitidin. Behandlingen gives som tabletter, der skal sluges, og nogle af lægemidlerne gives som injektion.

Studiet er opdelt i forskellige dele, hvor man først undersøger EP0042 alene hos patienter med tilbagevendende eller behandlingsresistent sygdom. Derefter undersøges kombinationen af EP0042 med andre lægemidler hos forskellige patientgrupper, både nydiagnosticerede patienter og patienter med tilbagevendende sygdom.

Behandlingen foregår med lægemidlet Luspatercept (også kendt som Reblozyl), som gives som en subkutan injektion under huden hver tredje uge. Luspatercept er et protein-baseret lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer og dermed forbedre blodprocenten hos patienter med MDS.

Formålet med studiet er at undersøge, om Luspatercept kan øge mængden af røde blodlegemer og forbedre blodprocenten hos patienter med MDS. Behandlingen vil blive givet over en periode på 24 uger, hvor man vil måle, om der sker en forbedring i patienternes blodprocent. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor sikkert og effektivt CA-4948 er hos patienter med disse blodkræftformer, der enten er kommet tilbage eller ikke har responderet på tidligere behandlinger. Studiet er opdelt i to dele: den første del fokuserer på at finde den rigtige og sikre dosis af lægemidlet, mens den anden del undersøger, hvor godt lægemidlet virker ved den anbefalede dosis. Deltagerne vil blive nøje overvåget for bivirkninger og behandlingsrespons gennem regelmæssige lægebesøg, blodprøver og knoglemarvsprøver. Knoglemarvsprøver er en procedure, hvor en lille mængde knoglemarv udtages for at undersøge kræftcellerne.

Under studiet vil deltagerne tage CA-4948-tabletter dagligt og møde op til regelmæssige kontroller, hvor læger vil overvåge deres helbred og måle, hvordan lægemidlet påvirker deres sygdom. Behandlingen fortsætter, så længe den er sikker og viser tegn på at hjælpe patienten. Læger vil bruge forskellige tests til at måle behandlingens effekt, herunder undersøgelser af hvor mange patienter opnår komplet respons eller delvis respons, hvilket betyder, at kræften bliver mindre eller forsvinder helt.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af KER-050 samt at finde den bedste dosis til behandling af anæmi hos MDS-patienter. Studiet er opdelt i flere dele: først en del hvor forskellige doser af medicinen afprøves for at finde den mest passende dosis, derefter en del hvor den valgte dosis bekræftes, og endelig en længerevarende del hvor medicinen gives over længere tid for at undersøge dens langtidseffekter.

Under studiet vil deltagerne modtage KER-050 som behandling, og læger vil overvåge deres tilstand gennem regelmæssige undersøgelser af blodprøver og andre helbredsparametre. Studiets mål er at se, om medicinen kan forbedre anæmien ved at øge niveauet af hæmoglobin, som er proteinet i de røde blodlegemer, der bærer ilt. For nogle patienter kan dette betyde, at de får brug for færre blodtransfusioner, mens andre måske oplever en generel forbedring af deres energiniveau og livskvalitet.

Formålet med dette studie er at evaluere sikkerheden af fortsat behandling med sabatolimab. Dette er et såkaldt “roll-over” studie, hvilket betyder, at det er designet til patienter, som allerede har deltaget i et tidligere studie med samme medicin og har haft gavn af behandlingen. Studiet giver disse patienter mulighed for at fortsætte med at modtage sabatolimab, hvis deres læge vurderer, at de stadig har fordel af behandlingen.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at modtage sabatolimab som de har gjort i det tidligere studie. Læger vil nøje overvåge patienterne for at registrere eventuelle bivirkninger og vurdere, hvor sikkert det er at fortsætte behandlingen over længere tid. Dette studie er “open-label”, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Alle deltagere vil modtage den samme medicin uden sammenligning med placebo eller andre behandlinger.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og virkningen af ASTX727 når det gives i lave doser over en længere periode. Studiet er opdelt i to faser. I første fase undersøges forskellige doser for at finde den mest hensigtsmæssige dosis. I anden fase undersøges hvor godt behandlingen virker med den valgte dosis.

Behandlingen gives som tabletter der tages gennem munden. Under studiet vil deltagerne blive fulgt nøje med regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at overvåge sygdommens udvikling og eventuelle bivirkninger. Der vil også blive taget prøver for at se, hvordan medicinen optages og omsættes i kroppen.

Formålet med dette studie er at fortsætte behandlingen med ASTX727 hos patienter, der tidligere har deltaget i andre studier med samme medicin og har haft gavn af behandlingen. Studiet vil også indsamle information om langtidssikkerheden ved brug af medicinen. Behandlingen gives som tabletter, der tages gennem munden.

Under studiet vil patienterne modtage en daglig dosis på op til 135 milligram af medicinen. Behandlingen kan fortsætte i op til 6 måneder, og den samlede mængde medicin, en patient kan modtage i løbet af studiet, er op til 4050 milligram. Patienterne vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger gennem hele behandlingsforløbet.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektive forskellige doser af busulfan er, når det gives sammen med de andre lægemidler, og hvordan det påvirker patienternes overlevelse i op til to år efter transplantationen. Behandlingen gives over flere dage, hvor patienterne først modtager en kombination af de tre lægemidler, før de får transplanteret stamceller fra en donor.

Under behandlingen vil patienterne blive nøje overvåget for at se, hvordan deres krop reagerer på medicinen og de nye stamceller. Dette omfatter regelmæssig kontrol af blodprøver og vurdering af, hvordan de nye stamceller vokser og udvikler sig i kroppen. Det er vigtigt at følge, hvordan immunsystemet reagerer på de transplanterede celler, og om der opstår eventuelle komplikationer efter behandlingen.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor godt kombinationen af ivosidenib eller enasidenib sammen med kemoterapi fungerer sammenlignet med placebo sammen med kemoterapi. Behandlingen gives i forskellige faser: først en indledende intensiv behandling for at få sygdommen i remission, hvilket betyder at sygdommens tegn forsvinder midlertidigt, derefter en konsolideringsbehandling for at fastholde remissionen, og til sidst en vedligeholdelsesbehandling over længere tid.

Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten den aktive medicin eller placebo sammen med deres kemoterapi. Under hele forløbet vil patienterne blive overvåget nøje for at se, hvor godt behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Studiet vil måle, hvor længe patienterne forbliver i remission uden tilbagefald af deres sygdom.

Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed af luspatercept hos personer, der tidligere har deltaget i andre luspatercept studier. Studiet vil særligt følge, om deltagerne udvikler akut myeloid leukæmi, som er en type blodkræft, eller andre former for kræft. Dette er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives, og det har kun én behandlingsgruppe uden sammenligning med placebo.

Under studiet fortsætter deltagerne med at modtage luspatercept behandling, hvis de stadig har gavn af medicinen, eller de kan påbegynde behandling, hvis de tidligere fik placebo i deres tidligere studie. Nogle deltagere vil blot blive fulgt tæt uden at modtage behandling for at overvåge deres helbred over tid. Læger vil regelmæssigt undersøge deltagerne for bivirkninger og følge deres almene helbredstilstand gennem hele studieperioden.

Studiet foregår i to hovedfaser og inkluderer både voksne og børn. I den første fase, som kaldes dosisstigning, starter forskerne med en lav dosis af SAR443579 og øger gradvist dosis for at finde den højeste sikre dosis. Deltagerne får lægemidlet som en infusion, hvilket betyder, at det gives langsomt ind i blodet gennem et tyndt rør, der sættes i en blodåre. I den anden fase, som kaldes udvidelse, gives lægemidlet til flere deltagere i den dosis, der blev fundet sikker i den første fase, for at se hvor godt det virker mod kræften.

Under hele studiet bliver deltagerne nøje overvåget for at se, hvordan deres krop reagerer på behandlingen, og om der opstår bivirkninger. Lægemidlet gives som enkeltbehandling, hvilket betyder, at deltagerne ikke får andre kræftlægemidler samtidig. Studiet inkluderer regelmæssige undersøgelser og blodprøver for at følge deltagernes helbred og se, hvordan kræften reagerer på behandlingen. Forskerne vil måle, hvor meget lægemiddel der er i blodet, og om kroppen danner antistoffer mod lægemidlet over tid.

Formålet med studiet er at forhindre kliniske hændelser som tilbagefald af sygdommen eller død hos deltagere, der har minimal residual sygdom efter transplantationen. Studiet vil tilpasse behandlingen baseret på individuelle sygdomsmarkører for hver deltager. Dette betyder, at behandlingen bliver skræddersyet til den specifikke type minimal residual sygdom, som findes hos den enkelte person.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje efter deres stamcelletransplantation. Hvis der opdages tegn på minimal residual sygdom, vil der blive iværksat en målrettet behandling for at forsøge at fjerne de resterende kræftceller. Forskerne vil følge deltagernes tilstand over tid og registrere, hvor mange der oplever tilbagefald, hvor mange der overlever uden sygdom, og hvordan behandlingen påvirker deres generelle helbred. Studiet vil også overvåge for graft-versus-host sygdom, som er en komplikation, der kan opstå efter stamcelletransplantation, hvor de transplanterede celler angriber modtagerens væv.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektiv kombinationen af tamibaroten og azacitidin er sammenlignet med behandling med azacitidin og placebo. Undersøgelsen fokuserer særligt på at måle, hvor mange patienter der opnår komplet bedring af deres sygdom.

I løbet af studiet vil patienterne modtage enten tamibaroten tabletter sammen med azacitidin injektioner eller placebo tabletter sammen med azacitidin injektioner. Azacitidin gives som en injektion under huden eller i en blodåre i løbet af 7 dage, mens tamibaroten eller placebo tabletter tages dagligt gennem en periode på 21 dage. Behandlingen fortsætter så længe patienten har gavn af den.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og effekten af at kombinere ALX148 med azacitidin hos patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom. Studiet er opdelt i to dele: Fase 1 undersøger den bedste og sikreste dosis af ALX148 sammen med azacitidin, mens Fase 2 sammenligner behandlingen med ALX148 plus azacitidin med behandling med kun azacitidin alene. I Fase 1 får alle deltagere kombinationsbehandlingen, mens nogle deltagere i Fase 2 vil få kombinationsbehandlingen og andre vil få azacitidin alene eller placebo.

Under studiet vil deltagerne modtage deres tildelte behandling i cyklusser og blive overvåget nøje for at vurdere behandlingens sikkerhed og hvor godt den virker. Læger vil følge deltagernes blodbillede, knoglemarvsfunktion og generelle helbred gennem regelmæssige undersøgelser og tests. Studiet vil også måle hvor mange patienter opnår komplet respons, hvilket betyder at deres blodbillede og knoglemarv vender tilbage til normale værdier efter behandlingen.

Formålet med studiet er at vurdere hvor mange patienter der får forbedret deres røde blodcellers funktion efter behandling med RVU120. Under studiet vil patienterne modtage behandling i cyklusser, hvor hver cyklus varer 28 dage. Behandlingen starter med en dosis på 150 mg dagligt. Hvis patienten ikke responderer tilstrækkeligt efter 8 cyklusser, kan dosis øges til 250 mg dagligt. Patienterne vil blive overvåget regelmæssigt med blodprøver og andre undersøgelser for at vurdere hvordan behandlingen virker og om der opstår bivirkninger.

Studiet måler flere forskellige ting herunder ændringer i hæmoglobin niveauer, som er det stof i de røde blodceller der transporterer ilt rundt i kroppen. Det undersøger også om patienter bliver mindre afhængige af blodtransfusioner, hvor friske røde blodceller gives gennem en vene. Derudover vurderes patienternes livskvalitet og generelle velbefindende gennem hele behandlingsforløbet. Alle målinger følger etablerede internationale retningslinjer for at sikre pålidelige resultater.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt canakinumab er til at forbedre produktionen af røde blodlegemer hos disse patienter. Canakinumab er et lægemiddel, der blokerer visse proteiner i kroppen, som kan forårsage inflammation og påvirke blodcelleproduktionen. Alle deltagere i studiet vil modtage den aktive medicin, da det er et åbent studie uden placebo.

Under studiet vil patienterne modtage canakinumab-behandling gennem flere behandlingscyklusser. Læger vil overvåge patienternes hæmoglobinniveauer – det er et mål for antallet af røde blodlegemer i blodet – og vil også holde øje med, hvor ofte patienterne har brug for blodtransfusioner. Behandlingens succes vil blive målt ved at se, om patienternes hæmoglobinniveauer stiger betydeligt og forbliver stabile over tid, eller om behovet for blodtransfusioner reduceres væsentligt.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor hyppigt graft versus host disease opstår hos patienter, der behandles med de to forskellige lægemidler. Patienterne i studiet skal gennemgå en allogeneisk stamcelletransplantation, hvilket betyder, at de modtager stamceller fra en donor, der ikke er i familie med dem, men som har matchende vævstyper. Før transplantationen får patienterne en forberedende behandling med fludarabin og treosulfan, som er kemoterapi-lægemidler, der hjælper med at forberede kroppen til at modtage de nye stamceller.

Under studiet vil patienterne blive fulgt tæt i op til to år efter transplantationen. Læger vil overvåge, om der opstår tegn på graft versus host disease, og de vil også holde øje med, hvordan patienternes immunsystem kommer sig efter transplantationen. Andre vigtige ting, der følges, omfatter, om sygdommen kommer tilbage, forekomsten af infektioner, og hvor godt patienterne klarer sig generelt. Patienterne vil få taget blodprøver på forskellige tidspunkter og blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet for at hjælpe lægerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv.

Dette studie sammenligner to forskellige behandlinger for anæmi hos personer med lavrisiko myelodysplastisk syndrom. Den ene behandling er luspatercept, som også går under kodenavnet ACE 536, og den anden er epoetin alfa. Begge lægemidler har til formål at hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Formålet med studiet er at sammenligne, hvor mange deltagere der udvikler behov for blodtransfusioner mellem de to behandlingsgrupper. Blodtransfusion betyder at få røde blodlegemer fra en donor through en slange direkte ind i blodbanen.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt en af de to behandlinger og blive fulgt i op til 96 uger. Læger vil regelmæssigt måle mængden af hæmoglobin i blodet, som er det protein i de røde blodlegemer, der bærer ilt. De vil også overvåge, om deltagerne har brug for blodtransfusioner, og vurdere eventuelle bivirkninger ved behandlingen. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af MP0533 samt evaluere den foreløbige aktivitet mod leukæmi hos patienter, hvis sygdom er kommet tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandling. Studiet er opdelt i to faser: den første fase vil bestemme den bedste og sikreste dosis af medicinen, mens den anden fase vil undersøge, hvor godt medicinen virker ved denne dosis.

Under studiet vil deltagerne modtage MP0533 gennem en vene i cyklusser af behandling. Læger vil løbende overvåge patienternes helbred gennem blodprøver, fysiske undersøgelser og andre tests for at se, hvordan de reagerer på behandlingen og for at holde øje med eventuelle bivirkninger. Studiet vil også måle, hvor længe patienter lever uden sygdomsfremskridt og den samlede overlevelse for at vurdere behandlingens effektivitet.

Formålet med studiet er at finde ud af, om venetoclax i kombination med azacitidin er mere effektivt end placebo med azacitidin til behandling af patienter, der netop har fået diagnosen højrisiko myelodysplastisk syndrom. Forskerne vil særligt se på, om den kombinerede behandling kan hjælpe patienterne med at leve længere. Dette er et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken patienterne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives, før studiet er færdigt.

Under studiet vil deltagerne få deres tildelte behandling og blive fulgt tæt af læger, som vil overvåge deres tilstand og eventuelle bivirkninger. Læger vil måle forskellige ting som hvor godt behandlingen virker, herunder om der sker forbedringer i blodtallene og om patienterne får brug for færre blodtransfusioner. Blodtransfusioner er når patienter får blod fra donorer for at erstatte de blodceller, deres krop ikke kan producere tilstrækkeligt af. Studiet vil også se på, hvordan behandlingen påvirker patienternes livskvalitet og energiniveau.