Formålet med studiet er at undersøge, hvordan GLM101 påvirker ataksi hos mennesker med PMM2-CDG og at vurdere, om medicinen er sikker og veltolerereret. Studiet inkluderer deltagere i forskellige aldersgrupper – voksne, teenagere og børn – og varer i 24 uger. Under studiet vil alle deltagere modtage det aktive lægemiddel, da det er et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.

I løbet af de 24 uger vil deltagerne komme til regelmæssige besøg på hospitalet, hvor de vil få GLM101 som infusion og blive overvåget for eventuelle bivirkninger. Lægerne vil måle ændringer i koordination og bevægelse ved hjælp af standardiserede tests og vil også tage blodprøver for at se, hvordan kroppen behandler medicinen. Studiet er opdelt i forskellige grupper baseret på alder for at sikre, at behandlingen er passende for hver aldersgruppe.

Studiet er designet som en forlængelse af tidligere undersøgelser, hvilket betyder, at det kun omfatter deltagere, som allerede har fået GLM101 behandling og har gennemført en tidligere behandlingsperiode succesfuldt. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at modtage GLM101 over en længere periode, mens læger nøje overvåger deres helbred og eventuelle bivirkninger. GLM101 indeholder Mannose-1-Phosphat, som er et sukker indkapslet i små fedtbobler, der hjælper med at levere behandlingen til cellerne.

Under studiet vil deltagernes sikkerhed blive overvåget gennem regelmæssige blodprøver, urinprøver, hjerteundersøgelser og fysiske undersøgelser. Læger vil også bruge en særlig skala kaldet International Co-operative Ataxia Rating Scale for at måle eventuelle ændringer i koordination og bevægelsesproblemer. Denne skala hjælper med at vurdere, hvordan sygdommen påvirker patientens daglige aktiviteter og bevægelsesevne. Alle målinger sammenlignes med patientens tilstand før behandlingen begyndte for at se, om GLM101 har en positiv effekt på sygdommen.

Formålet med studiet er at sammenligne virkningen af semaglutid med placebo på kropsvægt hos patienter med skizofreni spektrum lidelser, der har et BMI på 30 eller derover, eller et BMI på 27 eller derover sammen med prædiabetes. BMI er et mål for forholdet mellem højde og vægt, der bruges til at vurdere om en person har overvægt. Prædiabetes betyder, at blodsukkeret er højere end normalt, men ikke højt nok til at blive kaldt type 2 diabetes. Studiet måler også ændringer i HbA1c, som viser det gennemsnitlige blodsukker over de seneste måneder, og fastende plasmaglukose, som er blodsukkeret målt efter en nat uden mad.

Studiet varer 26 uger, hvor deltagerne får enten semaglutid eller placebo en gang om ugen. Under studiet overvåges deltagernes vægt, blodsukker, kolesterol og andre vigtige mål for kroppens stofskifte. Forskerne vil også se på, hvordan behandlingen påvirker deltagernes tankeevne ved hjælp af særlige tests og måle livskvalitet gennem spørgeskemaer. Deltagerne fortsætter med deres sædvanlige antipsykotiske behandling under hele studiet. Alle målinger og tests udføres på faste tidspunkter for at følge fremskridt og eventuelle ændringer i helbredstilstanden.