Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og virkningen af medicinen rapamycin til behandling af disse tilstande. Rapamycin er et lægemiddel, der kan påvirke mTOR-signalvejen og potentielt reducere antallet af epileptiske anfald. Studiet følger børn i alderen fra 4 måneder til 18 år, som alle har mindst 8 anfald om måneden på trods af anden behandling.

Under studiet vil deltagerne modtage rapamycin og blive nøje overvåget for både positive virkninger og eventuelle bivirkninger. Forskerne vil måle, hvor mange anfald børnene har, og om medicinen kan reducere antallet med mindst halvdelen. De vil også vurdere, om behandlingen forbedrer livskvaliteten for både børnene og deres familier. Studiet er et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og familier ved, hvilken behandling der gives. Deltagerne vil blive fulgt både under behandlingen og i en periode bagefter for at sikre deres sikkerhed og måle behandlingens langsigtede virkninger.

Studiet foregår i to dele og involverer børn og unge mellem 6 måneder og 18 år. I den første del vil deltagerne modtage gradvist stigende doser af radiprodil over flere uger for at finde den bedste dosis for hver patient. Deltagerne vil få taget blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle hvor meget medicin der er i blodet. Under hele studiet skal deltagerne og deres pårørende føre en daglig elektronisk dagbog hvor de registrerer anfald og andre symptomer. Der vil også blive foretaget forskellige undersøgelser som hjertediagram, fysiske undersøgelser og laboratorieprøver for at overvåge patienternes sikkerhed.

I den anden del af studiet fortsætter deltagerne med at tage den dosis der virkede bedst for dem i yderligere en periode. Forskerne vil særligt fokusere på hvor mange anfald deltagerne har, deres adfærd og livskvalitet. Der vil blive anvendt forskellige spørgeskemaer til at måle disse ændringer, og der kan blive foretaget video-elektroencefalografi undersøgelser for at registrere hjerneaktivitet under anfald. Alle deltagerne skal være på stabile doser af deres sædvanlige epilepsimedicin gennem hele studiet.