Deltagerne bliver tilfældigt fordelt til en af de tre doser eller placebo og tager tabletten hver dag i omkring 72 uger. Undervejs mødes de flere gange for at blive undersøgt og udfylde forskellige tests. Hovedmålet er at måle ændringen i cUHDRS, en samlet score der viser hvor sygdommen skrider frem, ved at kombinere motoriske, kognitive og funktionelle elementer. Sekundære mål inkluderer TMS (en score for motoriske problemer), TFC (hvor godt man kan klare daglige aktiviteter), IS (et mål for selvstændighed), SCWT (en opgave hvor man skal læse ord i en farve som kan være forskellig fra ordets betydning) og SDTM (en test af øje‑hånd‑koordination og hurtighed). Disse målinger hjælper med at vurdere om behandlingen har en positiv effekt på patienternes funktion og livskvalitet.

Formålet er at finde ud af, om votoplam kan bremse sygdommens fremgang. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltagerne eller de behandlende læger vil vide, hvilken gruppe de tilhører (dobbelt‑blind). Over en periode på cirka tre år vil de tage en tablet dagligt og komme til regelmæssige besøg, hvor man måler funktioner som balance, motorik og mentale færdigheder samt samler blodprøver. For at vurdere sygdommens udvikling anvendes en sammensat score kaldet cUHDRS, som kombinerer flere kliniske målinger.

Formålet med studiet er at identificere biomarkører, som er målbare tegn i kroppen, der kan bruges alene eller i kombination til følsomt at måle udviklingen af Huntingtons sygdom fra de tidlige stadier uden symptomer og fremefter. Biomarkørerne kan hjælpe med at forudsige, hvordan sygdommen vil udvikle sig hos den enkelte patient, hvilket er værdifuldt for fremtidige behandlingsstudier.

Deltagerne vil gennemgå forskellige undersøgelser og test over en periode på to år med opfølgninger ved bestemte tidspunkter. Disse undersøgelser omfatter innovative billedtagningsmetoder af hjernen samt kognitive test, der måler tænke- og hukommelsesevner. Forskerne vil analysere resultaterne for at finde de bedste biomarkører, der kan forudsige et ugunstigt sygdomsforløb ved hjælp af forskellige statistiske metoder og maskinlæringsteknikker. Data indsamles ved studiestart og ved opfølgninger efter en måned, tolv måneder og to år.

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten metformin eller placebo, og hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvilken behandling der gives. Dette kaldes et dobbeltblindt studie. Under studiet vil deltagerne gennemgå forskellige kognitive tests, der er en del af Unified Huntingtons Disease Rating Scale (UHDRS). Disse tests måler forskellige aspekter af tænkeevnen og har vist sig at være meget følsomme over for sygdommens udvikling, selv i de tidlige stadier.

De kognitive tests omfatter blandt andet Symbol Digit Modalities Test, sproglige færdigheder, farvenavngivning, ordnavngivning og interferenstest i Stroop-testen. Disse tests måler forskellige aspekter af hukommelse, opmærksomhed og tænkehastighed. Deltagerne vil skulle tage medicinen gennem munden og deltage i regelmæssige besøg på studiestedet, hvor de vil blive evalueret af forskere og sundhedspersonale.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af bilateral striatal levering af AMT-130 som en total HTT-gen sænkende behandling hos voksne deltagere med tidlig manifest Huntingtons sygdom. Behandlingen gives gennem en enkelt procedure, hvor medicinen injiceres direkte i hjernen ved hjælp af en kirurgisk metode. Dette er et randomiseret, dobbeltblindt studie, hvilket betyder at hverken deltagere eller læger ved, hvem der får den aktive behandling eller placebo.

Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres sikkerhed og sundhed. Dette inkluderer neurologiske undersøgelser, blodprøver, MRI-scanninger af hjernen og tests af væske fra rygmarven. Læger vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og ændringer i deltagernes symptomer over tid. Studiet følger deltagerne i en længere periode for at vurdere den langsigtede sikkerhed og eventuelle tegn på, om behandlingen har en gavnlig effekt på sygdommens forløb.

Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af flere doser VO659 hos personer med disse sygdomme. Studiet er designet som et fase 1/2a studie, hvilket betyder, at det primært fokuserer på at finde ud af, om behandlingen er sikker, og hvordan kroppen reagerer på den. Under studiet vil deltagerne modtage forskellige stigende doser af VO659 for at finde den optimale mængde, der kan gives sikkert. Forskerne vil også undersøge, hvordan medicinen bevæger sig gennem kroppen, hvilket kaldes farmakokinetik, og hvordan den påvirker kroppen, hvilket kaldes farmakodynamik.

Studiet overvåger nøje alle deltagere for eventuelle bivirkninger og måler forskellige sikkerhedsparametre gennem hele forløbet. Dette inkluderer regelmæssige undersøgelser, blodprøver, MRI-scanninger af hjernen, og tests af væsken omkring rygmarven, som kaldes cerebrospinalvæske. Forskerne vil også måle, hvor meget af medicinen der findes i blodet og cerebrospinalvæsken på forskellige tidspunkter for at forstå, hvordan kroppen behandler VO659. Alle deltagere vil vide, at de får den aktive behandling, da dette er et åbent studie uden placebo.

Under forsøget vil deltagerne få indsprøjtet AB-1001 i to områder af hjernen kaldet nucleus caudatus og putamen. For at kunne følge behandlingens effekt vil der blive foretaget forskellige undersøgelser, herunder MR-scanning af hjernen. Der vil også blive anvendt gadoterinsyre som kontraststof ved scanningerne, og der vil blive lavet PET-scanning med et sporstof kaldet fluorodeoxyglucose.

Som en del af behandlingen vil deltagerne også modtage methylprednisolon, som er et lægemiddel der kan dæmpe eventuelle betændelsesreaktioner i kroppen. Deltagerne vil blive fulgt nøje gennem hele forsøgsperioden for at overvåge deres sikkerhed og vurdere, hvordan behandlingen virker på deres sygdomssymptomer.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og virkningen af PTC518 hos personer med Huntingtons sygdom. Forskerne vil særligt se på, om medicinen kan reducere niveauet af et specifikt protein i blodet kaldet huntingtin, som spiller en rolle i sygdommens udvikling. Deltagerne vil blive tilfældigt opdelt i grupper, hvor nogle vil modtage forskellige doser af det aktive lægemiddel, mens andre vil få placebo. Dette gør det muligt for forskerne at sammenligne resultaterne og bedømme medicinens virkning.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser over en periode på 12 måneder. Dette inkluderer blodprøver for at måle protein-niveauer, scanning af hjernen for at se på ændringer i hjerne-strukturen, og vurderinger af symptomer og funktionsevne. Deltagerne vil også blive overvåget nøje for bivirkninger gennem hele studiet. Læger vil bruge forskellige skalaer og tests til at vurdere, hvordan sygdommen påvirker deltagernes daglige liv og evne til at udføre almindelige aktiviteter.

Formålet med studiet er at undersøge, om tominersen er sikkert at bruge og kan hjælpe med at bremse udviklingen af Huntingtons sygdom. Forskerne vil også måle niveauet af et bestemt protein kaldet mutant huntingtin i cerebrospinalvæsken, som er væsken omkring hjernen og rygmarven. Dette protein er skadeligt og bidrager til sygdommens udvikling. Studiet vil undersøge, om tominersen kan reducere mængden af dette protein.

I løbet af studiet vil deltagerne modtage injektioner med enten tominersen eller placebo over en periode på 16 måneder. Deltagerne vil have regelmæssige besøg hos lægen, hvor deres tilstand bliver overvåget gennem forskellige undersøgelser, herunder MRI-scanninger af hjernen og tests af cerebrospinalvæsken. Lægen vil også vurdere deltagernes evne til at udføre daglige aktiviteter og deres motoriske færdigheder for at se, om behandlingen har en effekt på sygdommens forløb.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af denne vitaminbehandling hos patienter med Huntingtons sygdom. Under undersøgelsen vil deltagerne få regelmæssige lægeundersøgelser hos en neurolog, som er en læge specialiseret i nervesystemet. Disse besøg vil finde sted både personligt på klinikken og gennem fjernkonsultationer. Der vil blive taget blodprøver for at overvåge lever- og nyrefunktionen, og lægen vil spørge til eventuelle bivirkninger for at vurdere, hvor godt behandlingen tolereres.

Som del af undersøgelsen vil der blive målt niveauer af thiamin i blod og cerebrospinalvæske, som er væsken omkring hjernen og rygmarven. Der vil også blive målt et protein kaldet neurofilament light chain protein eller NfL, som kan vise, om nervecellerne bliver beskadiget. Deltagerne vil blive vurderet ved hjælp af forskellige skalaer, der måler bevægelsessymptomer, daglig funktionsevne og livskvalitet. En computerbaseret bevægelsesmåling kaldet Q-motor vil også blive brugt til at registrere bevægelser præcist. Derudover vil der blive taget MRI-scanninger for at måle ændringer i hjernen, særligt i et område kaldet nucleus caudatus samt den hvide substans og hjernebarken.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af PTC518 hos personer med Huntingtons sygdom. Dette er et opfølgningsstudie, hvilket betyder, at det kun er åbent for deltagere, som allerede har gennemført et tidligere studie med samme medicin. Studiet er dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin eller placebo.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres sikkerhed og helbred. Dette inkluderer blodprøver for at måle niveauet af det skadelige protein kaldet huntingtin, som er ansvarligt for sygdommens symptomer. Der vil også blive foretaget hjernescanninger for at se på ændringer i hjernen over tid, samt vurderinger af bevægelse og andre symptomer. Hele studieforløbet er designet til at give vigtige informationer om, hvordan medicinen virker over en længere periode.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af et nyt lægemiddel kaldet MBF-015, som gives som tabletter gennem munden til personer med Huntingtons sygdom. Lægemidlet gives som tillæg til den almindelige behandling, som deltagerne allerede får. Undersøgelsen er en åben undersøgelse, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilket lægemiddel der gives.

Undersøgelsen varer i alt 43 dage, hvor deltagerne får MBF-015 i 28 dage og derefter følges op i yderligere 15 dage. Under forløbet gennemføres forskellige undersøgelser for at vurdere, hvordan lægemidlet virker og påvirker kroppen. Dette inkluderer blodprøver, MRI-skanninger af hjernen, nervevandsprøver og forskellige tests, der måler bevægelse, tænkning og daglige funktioner. Lægemidlets koncentration i blodet og nervevandsket måles for at forstå, hvordan kroppen håndterer stoffet.