Formålet med undersøgelsen er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Navenibart hos personer med hereditært angioødem. Undersøgelsen vil også se på, hvor godt lægemidlet virker til at forebygge anfald af hævelser over en længere periode. Dette gøres ved at måle, hvor mange anfald deltagerne oplever, hvor alvorlige anfaldene er, og hvordan deres livskvalitet påvirkes af behandlingen.

Undersøgelsen er en fortsættelse af en tidligere undersøgelse, og deltagerne kommer fra denne tidligere undersøgelse. Under forløbet vil deltagerne modtage regelmæssige indsprøjtninger med lægemidlet eller placebo og blive fulgt tæt af læger, som vil overvåge eventuelle bivirkninger og måle effekten af behandlingen. Deltagerne vil skulle besvare spørgeskemaer om deres livskvalitet og rapportere om eventuelle anfald af hævelser. Undersøgelsen forventes at vare i flere år for at kunne vurdere den langsigtede virkning og sikkerhed af Navenibart.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt Navenibart kan forebygge anfald af hævelser hos personer med hereditært angioødem sammenlignet med placebo. Behandlingen gives som en subkutan injektion, hvilket betyder, at medicinen sprøjtes ind under huden. Studiet vil vare i seks måneder, og deltagerne vil blive fulgt nøje for at se, hvor mange anfald de får i løbet af denne periode.

Under studiet vil nogle deltagere modtage Navenibart, mens andre vil modtage placebo. Lægemidlet er designet til at forhindre de hævelser, der er karakteristiske for sygdommen, ved at påvirke de proteiner i blodet, der er involveret i udviklingen af anfald. Deltagerne vil blive bedt om at rapportere alle anfald og deres sværhedsgrad, og deres livskvalitet vil blive vurderet gennem hele studieperioden.

Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet sebetralstat (KVD900) hos børn i alderen 2 til 11 år med denne sygdom. Formålet med studiet er at undersøge, om medicinen er sikker og kan tåles godt af børn i denne aldersgruppe. Sebetralstat er designet til at behandle anfald af hævelse, når de opstår. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og familier ved, hvilken behandling der gives.

Under studiet vil børnene få sebetralstat som behandling, når de oplever anfald af hævelse. Omsorgspersoner vil blive oplært i at give medicinen og skal føre dagbog over barnets tilstand og eventuelle bivirkninger. Læger vil følge børnene nøje for at måle, hvor hurtigt symptomerne forbedres efter behandling, og hvor lang tid det tager, før anfaldet er helt overstået. De vil også overvåge, om der opstår behov for andre typer nødbehandling.

Dette undersøgelse er designet til at teste sikkerheden og effekten af gentagne doser af lægemidlet STAR-0215 hos voksne patienter med hereditær angioødem over en længere periode. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilket lægemiddel der gives. STAR-0215 er et eksperimentelt lægemiddel, der potentielt kan hjælpe med at forebygge hævelsesanfald hos mennesker med denne tilstand. Deltagere i studiet vil enten være personer, der tidligere har deltaget i et andet studie med STAR-0215, eller nye deltagere, der ikke tidligere har prøvet lægemidlet.

Under studiet vil deltagerne modtage regelmæssige doser af STAR-0215 og blive nøje overvåget for bivirkninger og effektivitet. Læger vil registrere, hvor ofte deltagerne oplever hævelsesanfald, hvor alvorlige disse andfald er, hvor længe de varer, og om deltagerne har brug for akut behandling. Der vil også blive taget blodprøver for at måle lægemidlets koncentration i kroppen og for at kontrollere, om kroppen danner antistoffer mod lægemidlet. Studiet vil hjælpe forskere med at forstå, om STAR-0215 er sikkert og effektivt som en langsigtet behandling for at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af hævelsesanfald hos patienter med hereditær angioødem.

Formålet med studiet er at bekræfte, om OCTA-C1-INH er bedre end placebo til at lindre symptomerne ved akutte anfald af arvelig angioødem. Deltagerne vil modtage enten det aktive lægemiddel eller placebo på en måde, hvor hverken deltageren eller lægen ved, hvilket der gives. Studiet følger deltagerne i op til fire timer efter indsprøjtningen for at måle, hvor hurtigt symptomerne begynder at blive bedre. Deltagerne bliver bedt om at vurdere deres symptomer hvert kvarter og rapportere, hvornår de begynder at mærke en klar forbedring af hævelse eller smerte på det sted, hvor anfaldet er værst.

Udover at teste lægemidlets virkning på akutte anfald, undersøger studiet også, om det kan forhindre anfald, når det gives før medicinske procedurer. Forskerne overvåger deltagernes sikkerhed nøje ved at kontrollere for bivirkninger, måle vitale tegn og tage blodprøver for at se, hvordan lægemidlet påvirker kroppens funktioner. Studiet måler også, hvor længe det tager for symptomerne at forsvinde helt, og hvordan lægemidlet påvirker deltagernes livskvalitet over tid.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed af KVD900 hos unge og voksne patienter med hereditært angioødem type I eller II. Dette er en forlængelsesundersøgelse, hvilket betyder, at patienter, som tidligere har deltaget i andre undersøgelser med dette lægemiddel, kan fortsætte med at tage det for at se, hvordan det virker over længere tid. Undersøgelsen vil også inkludere en særlig del, der fokuserer på, hvordan lægemidlet optages og behandles i kroppen hos unge patienter.

Under undersøgelsen vil deltagerne tage KVD900-tabletter gennem munden, når de oplever et angioødem-anfald. Alle deltagere vil vide, at de får det aktive lægemiddel, da dette er en åben undersøgelse. Deltagerne vil blive overvåget regelmæssigt for at vurdere lægemidlets sikkerhed gennem blodprøver, måling af vitale tegn og registrering af eventuelle bivirkninger. De vil også udfylde dagbøger for at rapportere deres symptomer og lægemiddelets virkning på deres anfald. Lægen vil vurdere, hvor hurtigt symptomerne forbedres efter at have taget lægemidlet, og hvor lang tid det tager for anfaldet at forsvinde helt.

Formålet med studiet er at undersøge om PHA-022121 er sikkert og effektivt til at forebygge hævelsesanfald hos patienter med hereditær angioødem. Studiet består af to dele – en første del hvor patienterne får enten det aktive lægemiddel i to forskellige doser eller placebo i 12 uger, og en anden del hvor alle patienter får det aktive lægemiddel i en længere periode. Under studiet vil patienterne blive overvåget nøje for bivirkninger og effekten på deres hævelsesanfald. De skal registrere deres symptomer og eventuelle anfald i et elektronisk dagbogssystem.

Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt studie, hvilket betyder at hverken patienterne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel eller placebo i den første del. Patienterne vil blive tildelt tilfældigt til en af tre grupper – to grupper får forskellige doser af PHA-022121, mens en tredje gruppe får placebo. Gennem hele studiet vil patienterne have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor deres helbred bliver vurderet, og der tages blodprøver for at overvåge sikkerheden af behandlingen.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt deucrictibant er som behandling ved behov sammenlignet med placebo til at give symptomlindrirng under hereditær angioødem-anfald. Studiet er designet som et crossover-studie, hvilket betyder, at deltagerne på forskellige tidspunkter vil modtage både det aktive lægemiddel og placebo, så hver person fungerer som sin egen kontrol. Dette giver forskerne mulighed for at sammenligne, hvor godt lægemidlet virker hos samme person.

Under studiet vil deltagerne blive bedt om at tage studielægemidlet, når de oplever begyndelsen af et angioødem-anfald. De vil derefter bruge elektroniske dagbøger til at registrere deres symptomer og, hvordan de har det på forskellige tidspunkter efter at have taget medicinen. Forskerne vil måle, hvor hurtigt deltagerne begynder at føle sig bedre, hvor længe det tager at opnå væsentlig lindring, og hvor mange der opnår fuldstændig symptomfrihed. Studiet vil også undersøge, hvor mange deltagere der har brug for yderligere redningsbehandling efter at have taget studielægemidlet.

Studiet er opdelt i forskellige faser, hvor deltagerne først vil modtage en enkelt dosis af STAR-0215 for at se, hvordan kroppen reagerer på medicinen. Efterfølgende vil nogle deltagere modtage flere doser over en længere periode. Under hele forløbet vil læger nøje overvåge deltagernes tilstand og registrere eventuelle bivirkninger. De vil også måle, hvor ofte og hvor alvorlige hævelsesanfaldene er, samt hvor længe de varer.

Deltagerne skal føre dagbog over deres symptomer og møde regelmæssigt op til lægebesøg, hvor der tages blodprøver og foretages undersøgelser. Læger vil også måle mængden af lægemiddel i blodet for at forstå, hvordan kroppen behandler medicinen. Studiet vil hjælpe med at afgøre, om STAR-0215 kan være en sikker og effektiv behandling for personer med hereditær angioødem ved at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af hævelsesanfald.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden ved langvarig brug af medicinen til behandling af akutte anfald af hereditært angioødem, herunder anfald der påvirker struben. Dette er et forlængelsesstudi, hvilket betyder at det følger op på tidligere undersøgelser af samme medicin. Deltagere vil modtage medicinen når de oplever et angioødem-anfald og vil blive overvåget for at se hvor sikkert det er at bruge medicinen over en længere periode.

Under studiet vil deltagerne tage medicinen når de får et anfald og rapportere deres symptomer og eventuelle bivirkninger. Læger vil regelmæssigt kontrollere deltagernes helbred gennem undersøgelser, blodprøver og hjertemonitorering for at sikre medicinens sikkerhed. Studiet måler også hvor hurtigt medicinen hjælper med at lindre symptomerne, så forskerne kan få en bedre forståelse af hvor effektiv behandlingen er.