Under forsøget vil deltagerne modtage Mim8 som en opløsning til indsprøjtning, der gives under huden. Behandlingen varer op til 26 uger. Deltagerne skal være mindst 12 år gamle og skal have modtaget emicizumab-behandling i mindst 8 uger før de kan deltage. Det er vigtigt at beslutningen om at stoppe emicizumab-behandlingen allerede er taget, før man begynder i undersøgelsen. Forsøget er åbent, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.

Under forsøget vil der blive registreret eventuelle bivirkninger og andre sundhedsmæssige hændelser. Deltagerne skal føre en elektronisk dagbog og udfylde spørgeskemaer om deres oplevelse med behandlingsenheden og byrden ved behandlingen. Undersøgelsen ser også på, hvordan deltagerne håndterer indsprøjtningsudstyret, og hvordan deres samlede oplevelse af behandlingen ændrer sig over tid.

Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed ved behandling med Mim8 hos personer med hæmofili A, uanset om de har udviklet hæmmere eller ej. Deltagerne i studiet kommer fra tidligere forskningsstudier med Mim8 og fortsætter nu behandlingen i dette opfølgningsstudie. Studiet vil også se på, hvor godt lægemidlet virker til at forebygge blødningsepisoder, og om der opstår bivirkninger eller reaktioner på injektionsstedet. Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i blodet og for at undersøge, om kroppen danner antistoffer mod lægemidlet.

Under studiet vil deltagerne få Mim8 regelmæssigt som forebyggende behandling i op til 262 uger. Deltagerne skal føre dagbog over eventuelle blødningsepisoder og besøge studiestedet til regelmæssige kontroller. Studiet omfatter også spædbørn under et år, der endnu ikke har modtaget meget behandling for deres hæmofili. For alle deltagere vil læger følge nøje med i, hvordan behandlingen virker, og om der opstår nogen sikkerhedsproblemer gennem hele studieperioden.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor godt concizumab virker til at reducere antallet af blødningsepisoder sammenlignet med behandling efter behov med såkaldte bypassing-midler. Bypassing-midler er særlige lægemidler, der hjælper blodet med at størkne hos personer med hæmofili og inhibitorer. Under studiet vil nogle deltagere få regelmæssig forebyggende behandling med concizumab, mens andre først vil få behandling efter behov og senere også mulighed for at få concizumab.

Studiet vil følge deltagerne i en længere periode og registrere alle blødningsepisoder samt eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor meget concizumab der er i blodet, og for at tjekke kroppens reaktion på medicinen. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og smerteniveau. Forskerne vil særligt være opmærksomme på alvorlige bivirkninger som blodpropper, allergiske reaktioner og reaktioner på injektionsstedet.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt og sikkert SerpinPC er til at forebygge blødningsepisoder hos personer med disse typer hæmofili. Lægemidlet gives som forebyggende behandling, hvilket betyder, at det tages regelmæssigt for at reducere antallet af blødninger, frem for kun at behandle blødninger, når de opstår. Studiet vil sammenligne, hvor mange blødningsepisoder deltagerne har før behandlingen med SerpinPC begynder, og hvor mange de har under behandlingen.

Studiet er opdelt i flere dele og vil følge deltagerne over længere tid for at se, hvordan behandlingen virker. Under studiet vil forskerne overvåge alle blødningsepisoder, måle hvor meget af lægemidlet der er i blodet, og vurdere deltagernes livskvalitet. De vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og se, hvor meget anden blødningsbehandling deltagerne har brug for. Studiet inkluderer både personer, der i forvejen får forebyggende behandling, og dem, der kun behandler blødninger, når de opstår.