Behandlingen, der anvendes i undersøgelsen, har kodenavnet MC0518. Det er en form for celleterapi, der består af mesenkymale stromale celler. Disse celler er specialiserede celler, der gives til patienten via en intravenøs infusion, hvilket betyder, at de føres direkte ind i blodbanen gennem et drop. Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektiv denne cellebehandling er til at håndtere den svære sygdom.

Forløbet i studiet indebærer, at patienterne modtager den undersøgte behandling, hvorefter deres helbredstilstand og respons på terapien følges over en længere periode. Der vil blive holdt øje med både sygdommens udvikling og sikkerheden ved behandlingen for at se, hvordan patienterne har det under og efter forløbet.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om Ruxolitinib-resistent eller -intolerant GI-aGvHD kan behandles sikkert med denne nye bakterieprøve og om behandlingen er gennemførlig hos den yngre aldersgruppe. Deltagerne får behandling i flere doser over en periode på op til et år, med regelmæssige besøg hvor lægerne ser efter bivirkninger (såkaldte “adverse events”), om barnet kan holde på væsken i den nødvendige tid, samt om symptomerne i tarmen forbedres. Undervejs måles også stress og angst ved simple spørgeskemaer for at sikre, at behandlingen er tolerabel.

Behandlingen består af allogene mesenkymale stromale celler, som er specialiserede celler udvundet fra fedtvæv hos en donor. Disse celler er blevet genetisk ændret til at indeholde specifikke proteiner kaldet CXCR4 og IL-10 for at forbedre deres virkning i kroppen. Behandlingen gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at cellerne føres direkte ind i blodbanen gennem et drop.

Studiet er designet til patienter, som tidligere har deltaget i andre kliniske forsøg med ibrutinib og som stadig har gavn af behandlingen. For at deltage skal patienterne have gennemført alle undersøgelser i deres tidligere studie og ønske at fortsætte med ibrutinib-behandlingen. Deltagerne skal også ikke have adgang til kommerciel ibrutinib i deres område, eller medicinen skal være svær tilgængelig for dem. Behandlingen fortsætter som en løbende terapi med ibrutinib.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget for eventuelle bivirkninger og andre vigtige sikkerhedsoplysninger. Læger vil vurdere, hvor mange patienter der fortsætter fra deres oprindelige studie til dette udvidede behandlingsforløb. Studiet giver mulighed for, at patienter kan få fortsat adgang til en behandling, som har vist sig gavnlig for deres sygdom, også efter at deres oprindelige kliniske forsøg er afsluttet.

I undersøgelsen vil nogle patienter modtage itolizumab sammen med kortikosteroider, mens andre vil få placebo sammen med kortikosteroider. Lægemidlet itolizumab gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder at det gives direkte i en blodåre. Behandlingen vil fortsætte i op til 84 dage.

Studiet fokuserer særligt på patienter med moderate til svære tilfælde af sygdommen. Det nye lægemiddel, itolizumab, er udviklet specifikt til at dæmpe immunsystemets reaktion, som er årsagen til at kroppen angriber sig selv efter transplantationen. Formålet er at se, om denne behandling kan give bedre resultater end den nuværende standardbehandling med kortikosteroider alene.

I studiet anvendes forskellige lægemidler, herunder cyklofosfamid, mykofenolat mofetil, takrolimus og anti-T lymfocyt immunglobulin. Disse lægemidler bruges til at undertrykke immunsystemet og forebygge afstødning af de transplanterede stamceller. Formålet med studiet er at sammenligne effektiviteten af to forskellige forebyggende behandlinger mod afstødning.

Behandlingen gives i forbindelse med stamcelletransplantationen og fortsætter i en periode efter transplantationen. Nogle af lægemidlerne gives som infusion direkte i blodbanen, mens andre gives som tabletter. Patienterne vil blive fulgt nøje for at overvåge, hvordan de reagerer på behandlingen, og om der opstår komplikationer efter transplantationen.

Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmetoder: DSC og bedst tilgængelige behandling (BAT). Patienter vil blive tilfældigt tildelt til en af disse to behandlingsgrupper. DSC er en type celler, der stammer fra moderkagen og som kan have immunregulerende egenskaber. Under studiet vil forskerne nøje overvåge patienternes tilstand og registrere eventuelle bivirkninger eller komplikationer. De vil også vurdere behandlingens effektivitet ved at måle, hvor mange patienter der opnår enten komplet respons eller delvis respons på behandlingen.

Studiet vil følge patienterne over en periode og vurdere forskellige aspekter af deres tilstand, herunder overlevelse, infektioner, transplantationsrelaterede komplikationer og livskvalitet. Forskerne vil også undersøge, om behandlingen påvirker patienternes immunsystem og risikoen for at udvikle kronisk GvHD. Derudover vil de beregne den samlede mængde steroider, som hver patient modtager under behandlingsforløbet, og overvåge for eventuelle tegn på tilbagefald af den underliggende sygdom.

Formålet med studiet er at måle forekomsten af alvorlig transplantat-mod-vært sygdom, som ikke reagerer på behandling med binyrebarkhormon. Patienterne vil blive tilfældigt tildelt en af de to konditioneringsbehandlinger før transplantationen. Under studiet vil læger overvåge hvor godt transplantationen lykkes, om der opstår komplikationer, og hvordan immunsystemet genopretter sig efter behandlingen.

Studiet vil følge patienterne i op til et år efter transplantationen for at vurdere overlevelse, risiko for tilbagefald af kræften, og andre vigtige resultater. Læger vil regelmæssigt kontrollere blodprøver for at se hvordan de nye celler vokser og udvikler sig, og de vil også overvåge for infektioner og andre bivirkninger som kan opstå efter transplantationen.

Studiet tester effekten af Alpha-1 Antitrypsin sammenlignet med placebo for at forhindre udvikling af akut graft versus host sygdom hos patienter, der modtager hæmatopoietisk celletransplantation. Formålet med studiet er at undersøge, om Alpha-1 Antitrypsin kan reducere risikoen for at udvikle denne komplikation efter transplantationen. Alpha-1 Antitrypsin er et protein, der naturligt findes i kroppen og hjælper med at beskytte væv mod skade.

Under studiet vil deltagerne modtage enten Alpha-1 Antitrypsin eller placebo sammen med deres standard transplantationsbehandling. Forskerne vil følge deltagerne i op til to år efter transplantationen for at se, hvor mange der udvikler graft versus host sygdom, hvor alvorlig sygdommen bliver, og om behandlingen påvirker andre vigtige resultater som infektioner, overlevelse og tilbagefald af den oprindelige kræftsygdom. Studiet vil også undersøge sikkerheden ved at bruge Alpha-1 Antitrypsin og måle, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen.

Formålet med dette studie er at indsamle langtidsdata om sikkerheden og effektiviteten af ibrutinib-behandling samt at give fortsat adgang til medicinen for patienter, der allerede deltager i andre ibrutinib-studier. Dette er et åbent studie, hvilket betyder at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Studiet er designet som en forlængelse af tidligere studier, så patienter der har haft gavn af ibrutinib-behandlingen kan fortsætte med at modtage medicinen.

Under studiet vil deltagere fortsætte med at tage ibrutinib som enkeltbehandling, mens læger overvåger deres tilstand og registrerer eventuelle bivirkninger. Nogle deltagere kommer fra andre studier hvor de først fik en anden behandling og nu skifter til ibrutinib. Studiet følger patienternes helbred over en længere periode for at forstå de langsigtede virkninger af behandlingen.