Formålet med studiet er at evaluere, hvor effektivt tofersen er til at forhindre eller forsinke udviklingen af ALS hos voksne, der har SOD1-mutationen, men endnu ikke viser kliniske tegn på sygdommen. Studiet er særligt rettet mod personer med forhøjede niveauer af et protein kaldet neurofilament, som kan være et tidligt tegn på nerve-skade. Deltagerne skal have en mutation, der er kendt for at føre til hurtigt fremadskridende ALS.

Studiet består af flere faser og vil følge deltagerne over flere år. Først vil der være en periode, hvor deltagernes naturlige sygdomsforløb observeres uden behandling. Derefter vil deltagerne blive tilfældigt fordelt til at modtage enten tofersen eller placebo. Senere i studiet vil alle deltagere have mulighed for at modtage den aktive behandling i en åben fase. Under hele forløbet vil forskerne overvåge deltagernes helbred, måle forskellige markører i blodet og cerebrospinalvæsken, som er væsken omkring hjernen og rygmarven, og vurdere eventuelle ændringer i muskelstyrke og lungefunktion.