Formålet med undersøgelsen er at sammenligne, hvor effektiv den nye behandling er i forhold til den eksisterende, målt ved antallet af blødninger der skal behandles. Deltagerne får deres tildelte medicin regelmæssigt over flere måneder og besøger klinikken for kontrol og blodprøver. Undervejs registreres hver enkelt blødning og eventuelle bivirkninger, så forskerne kan vurdere både nytte og sikkerhed.

Derudover vil forskerne holde øje med, hvordan kroppen reagerer på medicinen, herunder om der dannes antistoffer mod den, og om der opstår reaktioner på injektionsstedet. Eventuelle alvorlige bivirkninger, såsom allergiske reaktioner eller blodpropper, vil blive behandlet straks og registreret i studiet.

Formålet er at vurdere om den intensiverede erstatningsbehandling kan reducere eller fjerne tegn på synovitis. Deltagerne får regelmæssige kontroller, herunder billeddannelse med ultrasound for at se, om den betændte ledmembran bliver mindre. Efter 12 måneder samles data om blødninger, blodets koagulation og eventuelle bivirkninger, for at afgøre om behandlingen er sikker og effektiv.

Formålet med studiet er at undersøge, om den nye behandling kan reducere antallet af blødninger, der kræver behandling, sammenlignet med den standardbehandling, der allerede anvendes. Deltagerne vil få deres tildelte medicin regelmæssigt i cirka seks måneder og vil møde op til planlagte besøg, hvor lægerne registrerer eventuelle blødninger, spørger om livskvalitet og tager blodprøver for at følge, hvordan medicinen virker i kroppen. Begrebet “årligt antal behandlede blødninger” betyder blot et gennemsnitligt antal blødninger over et år, som bruges til at vurdere, hvor effektiv behandlingen er.

Under forsøget vil deltagerne modtage Mim8 som en opløsning til indsprøjtning, der gives under huden. Behandlingen varer op til 26 uger. Deltagerne skal være mindst 12 år gamle og skal have modtaget emicizumab-behandling i mindst 8 uger før de kan deltage. Det er vigtigt at beslutningen om at stoppe emicizumab-behandlingen allerede er taget, før man begynder i undersøgelsen. Forsøget er åbent, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.

Under forsøget vil der blive registreret eventuelle bivirkninger og andre sundhedsmæssige hændelser. Deltagerne skal føre en elektronisk dagbog og udfylde spørgeskemaer om deres oplevelse med behandlingsenheden og byrden ved behandlingen. Undersøgelsen ser også på, hvordan deltagerne håndterer indsprøjtningsudstyret, og hvordan deres samlede oplevelse af behandlingen ændrer sig over tid.

Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed ved behandling med Mim8 hos personer med hæmofili A, uanset om de har udviklet hæmmere eller ej. Deltagerne i studiet kommer fra tidligere forskningsstudier med Mim8 og fortsætter nu behandlingen i dette opfølgningsstudie. Studiet vil også se på, hvor godt lægemidlet virker til at forebygge blødningsepisoder, og om der opstår bivirkninger eller reaktioner på injektionsstedet. Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i blodet og for at undersøge, om kroppen danner antistoffer mod lægemidlet.

Under studiet vil deltagerne få Mim8 regelmæssigt som forebyggende behandling i op til 262 uger. Deltagerne skal føre dagbog over eventuelle blødningsepisoder og besøge studiestedet til regelmæssige kontroller. Studiet omfatter også spædbørn under et år, der endnu ikke har modtaget meget behandling for deres hæmofili. For alle deltagere vil læger følge nøje med i, hvordan behandlingen virker, og om der opstår nogen sikkerhedsproblemer gennem hele studieperioden.

Behandlingerne giroctocogene fitelparvovec og fidanacogene elaparvovec er former for genterapier, som gives som en infusion, hvilket betyder, at medicinen føres direkte ind i blodbanen via en væske. Undervejs i forløbet vil der blive holdt øje med, hvor længe den nye medicinske effekt varer, samt om der opstår bivirkninger i kroppen, herunder påvirkninger af leveren eller risiko for blodpropper.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få deres normale forebyggende behandling med efanesoctocog alfa som ordineret af deres læge. De vil blive fulgt over flere år, hvor forskerne vil registrere antallet af blødningsepisoder, særligt i leddene. Deltagerne skal møde op til regelmæssige besøg på hospitalet, hvor deres ledstatus vil blive vurderet gennem forskellige undersøgelser. De skal også selv registrere alle blødningsepisoder og den behandling, de får for disse episoder.

En undergruppe af deltagerne vil få foretaget årlige ultralyd-scanninger af deres vigtigste led, som er ankler, albuer og knæ, for at vurdere ledenes tilstand over tid. Studiet vil sammenligne data fra før behandlingen startede med resultaterne under behandlingen for at se, om lægemidlet hjælper med at bevare ledsundheden og reducere antallet af blødninger i leddene.

Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet emicizumab. Dette er et nyere lægemiddel, der virker ved at efterligne funktionen af den manglende koagulationsfaktor og hjælper blodet med at størkne normalt. Formålet med studiet er at evaluere, hvor sikkert og effektivt emicizumab er hos patienter med mild eller moderat hæmofili A, samt at undersøge, hvordan kroppen optager og forarbejder lægemidlet.

Under studiet vil deltagerne modtage emicizumab som forebyggende behandling og blive overvåget for bivirkninger og effektivitet. Forskerne vil følge antallet af blødningsepisoder, der kræver behandling, samt vurdere patienternes generelle helbred og livskvalitet. Studiet vil også undersøge, hvordan emicizumab påvirker ledfunktion og daglige aktiviteter. Deltagerne vil få regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver og andre tests for at overvåge deres respons på behandlingen og sikre, at lægemidlet er sikkert at bruge over tid.

Formålet med studiet er at evaluere forskellige behandlingstilgange for hæmofili A-patienter med inhibitorer og sammenligne deres effektivitet. Deltagerne er inddelt i tre grupper baseret på deres behandlingsregime. Gruppe 1 og 2 gennemgår inhibitor-eliminerende terapi, som er en specialbehandling, der sigter mod at fjerne inhibitorerne fra kroppen, så den normale faktor VIII-behandling igen kan virke. Gruppe 3 modtager ikke inhibitor-eliminerende terapi, men får i stedet andre behandlinger til at forebygge blødninger.

Under studiet følges deltagerne over tid for at vurdere, hvor effektive de forskellige behandlinger er. For gruppe 1 og 2 måles det, om inhibitor-elimineringen lykkes ved at kontrollere inhibitor-niveauer i blodet, hvor godt kroppen optager faktor VIII, og hvor længe faktor VIII virker i kroppen. For alle tre grupper registreres antallet af blødningsepisoder, hvor mange behandlinger der er nødvendige for at stoppe blødninger, og eventuelle bivirkninger. Studiet indsamler også information om omkostninger ved de forskellige behandlingstilgange for at give et samlet billede af deres værdi.

Formålet med studiet er at undersøge, om den fortykkede væv omkring leddene kan forbedres hos patienter, der får efanesoctocog alfa som forebyggende behandling. Studiet vil følge deltagerne i 12 måneder og bruge ledultralyd og MRI-scanninger til at se, hvordan det hævede væv omkring leddene udvikler sig over tid. MRI er en scanningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppens indre strukturer.

Under studiet vil deltagerne modtage efanesoctocog alfa som deres forebyggende behandling og skal føre dagbog over eventuelle blødningsepisoder. De vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor lægerne vil undersøge deres led og tage billeder med ultralyd og MRI-scanning. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet, smerter og fysiske funktionsevne for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres dagligdag.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor godt concizumab virker til at forebygge blødningsepisoder sammenlignet med den nuværende standardbehandling. Concizumab gives som en indsprøjtning under huden for at forhindre blødninger, mens standardbehandlingen består af at give koagulationsfaktor kun når der opstår blødninger. Studiet vil måle antallet af blødningsepisoder, især spontane blødninger og blødninger i led, for at se hvilken behandling der er mest effektiv til at reducere disse.

Under studiet vil nogle patienter få concizumab som forebyggende behandling, mens andre vil fortsætte med at få koagulationsfaktor kun ved behov når blødninger opstår. Forskerne vil også overvåge sikkerheden af concizumab ved at registrere eventuelle bivirkninger som allergiske reaktioner, reaktioner på injektionsstedet og dannelse af antistoffer mod medicinen. Studiet vil løbe over flere måneder for at give tilstrækkelig tid til at vurdere både effektiviteten og sikkerheden af den nye behandling.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af BAY 94-9027 hos børn mellem 7 og 12 år, som tidligere har været behandlet for svær hæmofili A. Medicinen gives som infusioner direkte i blodet og kan bruges både til at forebygge blødninger og til at behandle blødninger, når de opstår. Under studiet vil læger overvåge deltagerne for at se, om medicinen forårsager nogen bivirkninger eller problemer.

Studiet følger børnene over tid, mens de får BAY 94-9027 behandling. Deltagerne og deres familier vil blive trænet i at bruge en elektronisk dagbog til at registrere infusioner og eventuelle blødningsepisoder. Læger vil regelmæssigt tage blodprøver for at overvåge, hvordan kroppen reagerer på medicinen, herunder om kroppen udvikler antistoffer mod behandlingen. Alle deltagere i studiet vil modtage den aktive medicin, da dette er et åbent studie uden placebo.

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle flere oplysninger om sikkerheden og virkningen af efanesoctocog alfa hos patienter med svær hæmofili A. Undersøgelsen er designet til at give patienter, som tidligere har deltaget i andre forskningsprojekter med dette lægemiddel, mulighed for at fortsætte behandlingen. Lægemidlet kan bruges både som forebyggende behandling for at reducere antallet af blødningsepisoder og som behandling, når blødninger opstår.

Under undersøgelsen vil patienterne fortsætte med at modtage efanesoctocog alfa som injektion, og deres tilstand vil blive overvåget regelmæssigt. Læger vil følge patienterne for at se, hvordan de reagerer på behandlingen, og om der opstår bivirkninger. Patienterne eller deres pårørende skal føre dagbog over behandlingen og eventuelle blødningsepisoder. Denne type undersøgelse kaldes en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilket lægemiddel der gives.

Studiet undersøger en ny behandling kaldet PF-07055480, som er en form for genterapi. Denne behandling bruger en modificeret virus til at levere en kopi af det gen, der producerer faktor VIII, direkte ind i patientens celler. Formålet med studiet er at evaluere hvor effektiv en enkelt infusion af PF-07055480 er hos voksne mænd med moderat til svær hæmofili A. Tanken er, at genbehandlingen potentielt kan hjælpe kroppen med selv at producere faktor VIII i stedet for at være afhængig af regelmæssige injektioner.

Under studiet vil deltagerne først modtage en enkelt infusion af PF-07055480 og derefter stoppe deres sædvanlige forebyggende faktor VIII-behandling. I de følgende måneder og år vil forskerne overvåge hvor ofte deltagerne oplever blødninger sammenlignet med før behandlingen, samt måle niveauerne af faktor VIII i blodet. Studiet vil også undersøge behandlingens sikkerhed ved at registrere eventuelle bivirkninger og immunreaktioner. Derudover vil forskerne vurdere ændringer i ledenes sundhed og deltagsevnens livskvalitet gennem spørgeskemaer og forskellige undersøgelser over en periode på fem år.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af BMN 270. Deltagerne i denne opfølgningsstudie skal allerede have modtaget BMN 270 i et tidligere forsøg og have været fulgt i mindst 24 måneder efter behandlingen. Under opfølgningen vil læger overvåge deltagernes sundhed for at se, om der opstår bivirkninger eller andre sundhedsproblemer relateret til den tidligere behandling.

I løbet af undersøgelsen vil læger registrere alle bivirkninger og alvorlige sundhedsproblemer, herunder problemer med leveren, blodpropper, udvikling af stoffer i blodet der kan blokere faktor VIII’s virkning, og risiko for at videregive den modificerede virus til andre personer. Læger vil også måle, hvor ofte deltagerne oplever blødninger, hvor meget faktor VIII aktivitet der er i deres blod, og hvor meget medicin til at stoppe blødninger de har brug for. Undersøgelsen vil også se på, hvordan behandlingen påvirker deltagernes livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer.

I studiet vil deltagere først blive fulgt i 6 måneder, mens de får deres normale behandling med emicizumab. Derefter vil de skifte til en tilpasset dosering, som beregnes ud fra måling af medicinens niveau i blodet. Denne fase varer også 6 måneder, efterfulgt af yderligere 12 måneder hvor den tilpassede dosering fortsættes. Under hele forløbet vil deltagerne registrere eventuelle blødninger og komme til regelmæssige kontroller.

Læger vil måle forskellige ting under studiet, herunder antallet af blødninger, medicinens niveau i blodet, ledenes tilstand gennem undersøgelser og scanning, livskvalitet gennem spørgeskemaer, og hvor meget medicin der er nødvendig samlet set. Studiet vil også se på, hvor godt den nye måde at beregne dosis på fungerer, og om den tilpassede behandling påvirker deltagernes evne til at deltage i sport og andre aktiviteter.

Studiet er inddelt i to faser. I den første fase vil deltagerne modtage stigende doser af NXT007 for at finde den bedste og sikreste dosis. I den anden fase vil flere deltagere modtage den valgte dosis for at få mere information om, hvor godt lægemidlet virker og hvor sikkert det er. Under hele studiet vil læger overvåge deltagernes helbred nøje gennem regelmæssige undersøgelser, blodprøver og elektrokardiogram (en test der måler hjertets elektriske aktivitet).

Deltagerne vil få NXT007-injektioner i bestemte intervaller og skal rapportere eventuelle blødningsepisoder eller bivirkninger. Læger vil måle koncentrationen af NXT007 i blodet på forskellige tidspunkter for at forstå, hvordan kroppen behandler lægemidlet. De vil også kontrollere for udvikling af antistoffer mod lægemidlet og overvåge deltagernes samlede blødningsmønster sammenlignet med før studiestart. Studiet inkluderer kun mænd, da hæmofili A primært påvirker mænd på grund af sygdommens arvelige karakter.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af forskellige doser af BAY 2599023 (DTX201) hos voksne mænd med svær hæmofili A. Studiet vil også undersøge, hvor godt behandlingen virker ved at måle, hvor meget faktor VIII-aktivitet der produceres i kroppen efter behandlingen. Forskerne vil særligt se på, hvor mange patienter der opnår en faktor VIII-aktivitet på over 5 procent efter 6 og 12 måneder.

Under studiet får deltagerne en enkelt behandling givet direkte i en vene. Forskerne vil nøje overvåge deltagernes helbred og tage regelmæssige blodprøver for at måle faktor VIII-aktiviteten og holde øje med eventuelle bivirkninger. Deltagerne skal stoppe deres sædvanlige forebyggende behandling på bestemte tidspunkter i løbet af studiet som aftalt med lægerne. Der kræves særlige forholdsregler omkring prævention og organdonation i en periode efter behandlingen på grund af den anvendte genteknologi.

Formålet med dette studie er at undersøge den langvarige sikkerhed og virkning af marstacimab hos personer med hæmofili. Studiet er designet som en forlængelse af tidligere studier, hvilket betyder at deltagerne allerede har prøvet medicinen før i andre undersøgelser. Læger vil overvåge deltagerne over flere år for at se, hvor godt medicinen virker til at forebygge blødninger, og om den forårsager uønskede bivirkninger over tid.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få marstacimab som forebyggende behandling og møde op til regelmæssige lægebesøg. Ved disse besøg vil læger tage blodprøver, måle vitale tegn som blodtryk og puls, og spørge om eventuelle blødningsepisoder eller andre problemer. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og hvordan hæmofili påvirker deres dagligdag. Studiet vil også måle hvor mange blødninger deltagerne oplever, især spontane blødninger som sker uden skade, og blødninger i led som er særligt problematiske ved hæmofili.

Formålet med studiet er at beskrive ændringer i fysisk aktivitet hos patienter over en 24-måneders periode, mens de behandles med efanesoctocog alfa. Studiet vil følge patienter i 12 år og ældre, som tidligere har været behandlet for deres hæmofili A. Under studiet vil deltagerne få den ugentlige behandling og samtidig bruge en aktivitetsmåler for at overvåge deres daglige bevægelse og træning.

I løbet af de 24 måneder vil forskellige aspekter af deltagernes helbred blive evalueret, herunder deres fysiske aktivitet, ledsundhed og eventuelle blødningsepisoder. Dette inkluderer regelmæssige undersøgelser af led og brug af scanninger som MRI for at vurdere eventuelle skader. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om smerte, livskvalitet og deres oplevelse med behandlingen. Studiet vil desuden overvåge sikkerheden ved behandlingen ved at registrere eventuelle bivirkninger og måle, om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen.

Formålet med studiet er at undersøge effekten og sikkerheden af marstacimab som forebyggende behandling sammenlignet med den standardbehandling, deltagerne tidligere har modtaget. Marstacimab er et nyt lægemiddel, der gives som injektion under huden for at forhindre blødningsepisoder. Studiet sammenligner deltagernes blødningshyppighed i løbet af 12 måneder med marstacimab med deres tidligere 12 måneders behandling med traditionelle koagulationsfaktorer eller såkaldte bypass-præparater.

Under studiet vil deltagerne modtage marstacimab som forebyggende behandling og blive fulgt tæt af læger, der vil registrere eventuelle blødningsepisoder, bivirkninger og ændringer i deres livskvalitet. Deltagerne vil blive inddelt i forskellige aldersgrupper og behandlet individuelt baseret på deres vægt og alder. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker ledenes sundhed og deltagernes generelle velbefindende gennem forskellige spørgeskemaer og undersøgelser.

Formålet med studiet er at vurdere leddenes tilstand hos patienter med hæmofili A eller B, der får forebyggende behandling med disse lægemidler over en periode på 18 måneder. Under studiet vil deltagernes led blive undersøgt regelmæssigt ved hjælp af ultralyd, som er en smertefri scanningsmetode, der bruger lydbølger til at skabe billeder af leddenes indre strukturer. Disse undersøgelser vil blive foretaget ved studiestart og efter 6, 12 og 18 måneder for at se, hvordan leddenes tilstand udvikler sig over tid.

Deltagerne vil også blive bedt om at besvare spørgeskemaer om deres fysiske funktion, smerter og daglige aktiviteter for at få et komplet billede af, hvordan behandlingen påvirker deres livskvalitet. Studiet vil registrere eventuelle blødningsepisoder, der opstår under behandlingsperioden, samt hvor mange af disse blødninger der sker i ledene. Nogle deltagere kan også være en del af et understudie, hvor de bruger en mobilapp kaldet florio HAEMO til at registrere information om deres sygdom og behandling.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt og sikkert SerpinPC er til at forebygge blødningsepisoder hos personer med disse typer hæmofili. Lægemidlet gives som forebyggende behandling, hvilket betyder, at det tages regelmæssigt for at reducere antallet af blødninger, frem for kun at behandle blødninger, når de opstår. Studiet vil sammenligne, hvor mange blødningsepisoder deltagerne har før behandlingen med SerpinPC begynder, og hvor mange de har under behandlingen.

Studiet er opdelt i flere dele og vil følge deltagerne over længere tid for at se, hvordan behandlingen virker. Under studiet vil forskerne overvåge alle blødningsepisoder, måle hvor meget af lægemidlet der er i blodet, og vurdere deltagernes livskvalitet. De vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og se, hvor meget anden blødningsbehandling deltagerne har brug for. Studiet inkluderer både personer, der i forvejen får forebyggende behandling, og dem, der kun behandler blødninger, når de opstår.

Formålet med studiet er at vurdere hvor godt Nuwiq virker til at forebygge og kontrollere blødning hos patienter med svær hæmofili A, der får emicizumab og skal have større operationer. Under studiet vil læger nøje overvåge patienterne før, under og efter deres operationer. De vil måle hvor effektivt Nuwiq er til at stoppe blødning ved hjælp af standardiserede vurderingsskalaer. Derudover vil de måle niveauet af koagulationsfaktor VIII i blodet og holde øje med eventuelle bivirkninger eller komplikationer.

Studiet vil også registrere om patienterne har brug for blodtransfusioner under eller efter operationen, og om der opstår komplikationer som blodpropper eller udvikling af antistoffer mod behandlingen. Ved at samle disse informationer håber forskerne at få bedre viden om hvordan man bedst behandler patienter med hæmofili A, der får emicizumab, når de skal have større operationer.

Dette studie undersøger, hvor godt medicinen Nuwiq virker til at stoppe blødninger hos kvinder og piger med hæmofili A, som skal have større operationer. Formålet er at vurdere, hvor effektivt Nuwiq er til at kontrollere blødninger før, under og efter operationen. Nuwiq er en type faktor VIII medicin, der gives som indsprøjtning for at hjælpe blodet med at størkne normalt.

Under studiet vil deltagerne få Nuwiq behandling i forbindelse med deres planlagte operation. Læger vil følge deltagerne tæt og vurdere, hvor godt medicinen virker til at kontrollere blødninger på forskellige tidspunkter – under selve operationen og i tiden efter, indtil såret er helet. Der vil også blive taget blodprøver for at måle niveauet af faktor VIII i blodet efter hver indsprøjtning med Nuwiq. Læger vil desuden holde øje med eventuelle bivirkninger og registrere, om der er behov for blodtransfusioner under forløbet.