Formålet med studiet er at undersøge, hvordan behandlingen påvirker æggestokkenes funktion hos kvindelige patienter. Nirogacestat gives som tabletter med en maksimal daglig dosis på 300 mg over en behandlingsperiode på op til 24 måneder. Dette er et såkaldt fase 4-studie, hvilket betyder, at lægemidlet allerede er godkendt til behandling af denne sygdom.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget for at se, hvordan deres menstruationscyklus og hormonniveauer påvirkes af behandlingen. Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser af forskellige hormoner i blodet, herunder follikelstimulerende hormon og østradiol, for at vurdere æggestokkenes funktion. Deltagerne vil blive fulgt nøje for at observere, hvordan og hvornår deres normale menstruationscyklus vender tilbage efter behandlingen.

Formålet med studiet er at finde den højeste dosis af vinorelbin der kan gives sammen med propranolol uden at forårsage alvorlige bivirkninger. Dette kaldes den maksimalt tolererede dosis. Vinorelbin gives som tabletter tre gange om ugen, mens propranolol tages dagligt. Behandlingen fortsætter i perioder kaldet cyklusser, hvor læger nøje overvåger patienternes tilstand for at sikre, at behandlingen er sikker.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser og blodprøver for at kontrollere, hvordan kroppen reagerer på medicinen. Lægerne vil også tage billeder af tumorerne for at se, om behandlingen virker. Studiet er designet til at hjælpe forskere med at forstå, om denne kombination af lægemidler kan være en effektiv behandlingsmulighed for børn og unge med disse typer kræft, der er svære at behandle med eksisterende terapier.