Undersøgelse af GNT0003 og imlifidase hos voksne med svært Crigler-Najjar syndrom og eksisterende anti-AAV8 antistoffer

Tue, 28 Apr 2026 07:26:09 +0000

Dette kliniske forsøg undersøger behandling af Crigler-Najjar syndrom, en alvorlig sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde bilirubin. Forsøget tester en ny behandling med GNT0003, som er en type genterapi der gives gennem en enkelt intravenøs infusion. Før genterapien gives en behandling med lægemidlet imlifidase for at forbedre effekten. Behandlingen er rettet mod voksne patienter, der har brug for daglig lysbehandling og har antistoffer mod behandlingen.

Formålet med forsøget er at undersøge, om denne nye behandlingskombination kan reducere mængden af bilirubin i blodet og dermed mindske behovet for lysbehandling. Under behandlingen vil patienterne få forskellige understøttende lægemidler som sirolimus, prednisolon og methylprednisolon for at kontrollere immunsystemets reaktion på behandlingen.

Patienterne vil blive fulgt nøje i op til 5 år efter behandlingen for at overvåge sikkerheden og effekten. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og foretaget andre undersøgelser for at måle bilirubinniveauet og vurdere, hvordan behandlingen virker. Patienterne vil også blive bedt om at rapportere om deres livskvalitet gennem hele forsøgsperioden.

Test af ny genterapi (GNT0003) til behandling af Crigler-Najjar syndrom hos patienter der har brug for lysbehandling

Tue, 28 Apr 2026 07:15:13 +0000

Crigler-Najjar syndrom er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde et stof kaldet bilirubin ordentligt. Bilirubin dannes, når røde blodlegemer nedbrydes, og når det ophobes i kroppen, kan det forårsage gulfarvning af huden og øjnene samt potentielt alvorlige hjerneskader. Personer med denne tilstand har mutationer i UGT1A1-genet, som normalt hjælper med at fjerne bilirubin fra kroppen. Patienter med svær Crigler-Najjar syndrom har brug for daglig fototerapi i mange timer for at hjælpe med at nedbryde bilirubinen i deres krop ved hjælp af særligt blåt lys.

Dette studie undersøger sikkerheden og effektiviteten af en ny genbehandling kaldet GNT0003. Behandlingen er en enkelt intravenøs injektion, der indeholder en modificeret virus, som bærer en kopi af det normale UGT1A1-gen. Formålet med studiet er at vurdere, om denne genbehandling kan hjælpe patienternes kroppe med at producere det manglende enzym, så de kan nedbryde bilirubin naturligt og muligvis reducere eller eliminere behovet for daglig fototerapi.

Studiet er opdelt i to dele. I den første del vil forskellige doser af GNT0003 blive testet på små grupper af patienter for at finde den sikreste og mest effektive dosis. I den anden del vil flere patienter modtage den valgte dosis for at bekræfte behandlingens effektivitet. Under studiet vil deltagernes bilirubin-niveauer blive overvåget regelmæssigt gennem blodprøver, og deres generelle helbred vil blive fulgt nøje. Læger vil også undersøge, om patienter kan reducere eller stoppe deres fototerapibehandling, mens de forbliver sunde.

Crigler-Najjars syndrom | Det Europæiske Informationsnetværk for Kliniske Forsøg

Undersøgelse af GNT0003 og imlifidase hos voksne med svært Crigler-Najjar syndrom og eksisterende anti-AAV8 antistoffer

Test af ny genterapi (GNT0003) til behandling af Crigler-Najjar syndrom hos patienter der har brug for lysbehandling