Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet NPI-001, som tages gennem munden. Formålet med studiet er at vurdere, om dette lægemiddel er sikkert at bruge og kan hjælpe med at reducere antallet af hjerneblødninger hos patienter med denne tilstand. Under studiet vil deltagerne modtage behandling med NPI-001 og blive nøje overvåget for at se, hvordan lægemidlet påvirker deres tilstand og om der opstår bivirkninger.

Studiet varer i op til 12 måneder, hvor deltagerne vil gennemgå regelmæssige undersøgelser. Disse omfatter blodprøver for at måle lægemidlets koncentration og effekt på forskellige proteiner i blodet, MRI-scanninger af hjernen for at overvåge eventuelle forandringer, og hudbiopsier, hvor der tages små prøver af huden for at undersøge proteinaflejringer. Deltagerne vil også blive vurderet for deres kognitive funktion og neurologiske tilstand gennem hele studieperioden. Alle undersøgelser udføres for at sikre patienternes sikkerhed og for at måle, hvor godt lægemidlet virker.

Formålet med dette studie er at undersøge virkningen af ALN-APP på forekomsten af nye cerebrale mikroblødninger hos patienter med CAA. ALN-APP er et eksperimentelt lægemiddel, som gives direkte i rygmarvsvæsken gennem en procedure kaldet intratekal administration, hvor medicinen injiceres i det område, der omgiver rygmarven og hjernen. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret studie, hvilket betyder, at nogle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, mens andre vil modtage placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvad.

Under studieforløbet vil deltagerne gennemgå regelmæssige MRI-scanninger for at overvåge eventuelle nye blødninger i hjernen og andre forandringer. Studiet vil også omfatte specielle hjernescanning kaldet BOLD-fMRI for nogle deltagere, som måler hjernens aktivitet ved hjælp af synsstimulation. Derudover vil der blive taget prøver af cerebrospinalvæske, som er væsken omkring hjernen og rygmarven, for at måle niveauerne af forskellige proteiner. Studiet vil foregå over 18 måneder med regelmæssige besøg for at vurdere lægemidlets sikkerhed og effekt på sygdommens udvikling.

P-glycoprotein er et protein, der fungerer som en slags pumpe i blodkarrene i hjernen og hjælper med at beskytte hjernen ved at kontrollere, hvilke stoffer der kan komme ind. Under studiet vil deltagere få foretaget specielle hjernescanninger kaldet PET-scanninger, hvor det nye scanningsstof [18F]MC225 bliver brugt til at se, hvordan P-glycoprotein fungerer i hjernen. Der vil også blive foretaget MRI-scanninger, som er en anden type hjernescanning, der kan vise hjernens struktur og blodkar.

Som en del af undersøgelsen vil der også blive foretaget målinger af blodgennemstrømningen i hjernen ved hjælp af et andet scanningsstof kaldet [15O]H2O. Under scanningerne vil der blive taget blodprøver fra en vene i stedet for fra en pulsåre, hvilket er mindre belastende for deltagerne. Disse forskellige scanninger og målinger vil hjælpe forskerne med at forstå, hvordan P-glycoprotein fungerer forskelligt hos personer med Alzheimers sygdom, mild kognitiv svækkelse og Parkinsons sygdom sammenlignet med raske personer.

Formålet med studiet er at finde ud af, om disse behandlinger kan hjælpe med at fjerne amyloid-beta proteinet fra blodkarrene i hjernen ved at stimulere det glymfatiske system, som er hjernens naturlige rensesystem. Under studiet vil deltagerne få taget væske fra rygmarven gennem en lumbalpunktur både før og efter behandlingen for at måle mængden af amyloid-beta protein.

Studiet inkluderer patienter med forskellige former for cerebral amyloid angiopathy, herunder dem med arvelige former og dem hvor sygdommen er opstået spontant. Behandlingen foregår over en periode på 6 måneder, hvor deltagerne vil blive overvåget og få taget prøver for at se, om behandlingerne virker.

Dette studie undersøger sikkerheden og virkningen af et nyt lægemiddel kaldet NPI-001, som gives som tabletter gennem munden. Formålet med studiet er at vurdere, om dette lægemiddel kan reducere risikoen for blødninger i hjernen hos patienter med denne arvelige sygdom. Under studiet vil deltagerne tage lægemidlet i op til 12 måneder, mens læger overvåger deres tilstand gennem regelmæssige besøg.

Studiet indebærer forskellige undersøgelser for at måle lægemidlets virkning. Deltagerne vil få taget blodprøver og små hudprøver, som kaldes biopsier, for at måle mængden af cystatin C-aflejringer i kroppen. De vil også få foretaget MRI-scanninger af hjernen, som er en type billedundersøgelse, der kan vise eventuelle ændringer i hjernen over tid. Læger vil følge deltagernes generelle helbred og registrere eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres tilstand gennem hele studieperioden.