Formålet er at beskrive, hvor effektiv og sikker behandlingen er i en rigtig klinisk hverdag. Efter start på pegcetacoplan følges deltagerne over flere måneder med regelmæssige besøg, hvor blod- og urinprøver tages for at måle nyrefunktion, proteinindhold i urinen og eventuelle bivirkninger. Data indsamles også om hospitalindlæggelser, eventuel nyretransplantation eller dialyse, samt patienternes oplevelse af træthed og livskvalitet.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede virkning, sikkerhed og tolerabilitet af iptacopan hos patienter med disse nyresygdomme. Deltagerne i dette studie kommer fra tidligere studier, hvor de allerede har fået behandling med iptacopan. Studiet vil følge deltagerne over længere tid for at se, hvordan medicinen fortsætter med at påvirke deres nyrefunktion og generelle helbred. Under studiet vil der blive taget regelmæssige blod- og urinprøver for at måle forskellige markører for nyrefunktion, herunder eGFR som er et mål for, hvor godt nyrerne filtrerer blodet, og proteinuri som måler mængden af protein i urinen.

Deltagerne vil fortsætte med at tage iptacopan og blive overvåget gennem regelmæssige besøg på hospitalet. Læger vil kontrollere vitale tegn som blodtryk og puls, tage blodprøver for at måle serumkreatinin som er et mål for nyrefunktion, og overvåge for eventuelle bivirkninger. Nogle deltagere kan også få taget en nyrebiopsi, hvor et lille stykke nyrevæv undersøges under mikroskop for at vurdere sygdommens udvikling. Studiet vil også måle niveauer af C3-protein i blodet for at se, hvordan behandlingen påvirker immunsystemet.

Formålet med studiet er at vurdere, om pegcetacoplan er mere effektivt end placebo til at reducere mængden af protein i urinen hos patienter med disse nyresygdomme. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltageren eller lægen vil vide, hvilken behandling der gives. Studiet er planlagt til at vare 26 uger, hvor deltagerne skal give sig selv indsprøjtninger eller få hjælp fra en omsorgsperson til at give medicinen.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje med regelmæssige undersøgelser, herunder blodprøver og urinprøver for at måle, hvor godt behandlingen virker. Der vil også blive taget nyrebiopsi hos nogle deltagere for at undersøge forandringer i nyrevævet. Udover at måle proteinmængden i urinen vil læger også følge nyrefunktionen og andre vigtige markører for sygdomsaktivitet. Alle deltagere skal have fået specifikke vacciner før start af studiet, da lægemidlet kan øge risikoen for visse infektioner.

Studiet er et åbent, randomiseret og kontrolleret fase 2-studie, hvilket betyder, at deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til forskellige behandlingsgrupper, og både deltagere og læger vil vide, hvilken behandling der gives. Deltagerne vil få pegcetacoplan eller en kontrolbehandling i 52 uger. Under studiet vil der blive taget nyrebiopsier for at måle mængden af en bestemt substans kaldet C3c, som er et tegn på sygdomsaktivitet i nyren. Der vil også blive taget blodprøver for at måle nyrefunktionen gennem værdier som estimeret glomerulær filtrationsrate, som viser, hvor godt nyrerne renser blodet, og serumkreatinin, som er et stof, der ophobes i blodet, når nyrerne ikke fungerer optimalt.

Før studiet starter, skal deltagerne være vaccineret mod visse bakterier, da behandlingen kan påvirke immunsystemet. Kvinder i den fertile alder skal bruge sikker prævention under studiet og indtil 12 uger efter den sidste indsprøjtning. Læger vil overvåge deltagerne nøje for bivirkninger og foretage regelmæssige undersøgelser inklusive vitale tegn, blodprøver og elektrokardiogram, som måler hjertets elektriske aktivitet.

Formålet med studiet er at undersøge, om iptacopan kan reducere mængden af protein i urinen, hvilket er et tegn på, at nyrerne ikke filtrerer blodet ordentligt. Studiet vil følge deltagerne i en periode på seks måneder, hvor de regelmæssigt vil møde op til lægebesøg for at afgive blod- og urinprøver samt gennemgå forskellige undersøgelser. Under disse besøg vil lægerne måle, hvor godt nyrerne fungerer, og om der sker forbedringer i deltagernes tilstand. Alle deltagere skal fortsætte med deres sædvanlige medicin mod nyresygdom under hele studieforløbet.

Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin, og hvem der får placebo. Dette design hjælper med at sikre pålidelige resultater. Ud over at måle proteinmængden i urinen vil lægerne også undersøge andre aspekter af nyresygdommen, herunder hvordan deltagernes energiniveau og træthed påvirkes. Sikkerhed og bivirkninger vil blive nøje overvåget gennem hele studieperioden for at sikre deltagernes velbefindende.

Dette studie undersøger to forskellige lægemidler til behandling af C3 glomerulopati. Det ene lægemiddel hedder aliskiren, som er en type medicin, der kaldes en reninhæmmer, og som kan hjælpe med at beskytte nyrerne ved at blokere visse processer, der kan forårsage skade. Det andet lægemiddel hedder enalapril, som er en ACE-hæmmer – en type medicin, der allerede bruges til at behandle nyreproblemer og højt blodtryk. Formålet med studiet er at sammenligne disse to behandlinger for at se, hvilken der er bedst til at beskytte nyrerne og forbedre eller stabilisere nyrefunktionen hos patienter med denne sygdom.

Deltagerne i studiet vil få begge lægemidler i en bestemt rækkefølge – først det ene lægemiddel i en periode, og derefter det andet lægemiddel i en lignende periode. Dette kaldes et crossover-studie og gør det muligt at sammenligne, hvordan hver person reagerer på begge behandlinger. Under studiet vil læger overvåge deltagernes nyrefunktion, blodtryk og andre vigtige målinger gennem blodprøver og andre undersøgelser for at vurdere, hvor godt hver behandling virker og om der opstår bivirkninger.

Behandlingen i dette studie er et lægemiddel kaldet pegcetacoplan, som gives som indsprøjtninger under huden. Pegcetacoplan virker ved at blokere en specifik del af immunsystemet, der bidrager til skaden på nyrerne. Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning af pegcetacoplan hos personer med disse nyresygdomme. Dette er et forlængelsesstude, hvilket betyder, at kun personer, der allerede har deltaget i et tidligere studie med samme medicin og har haft gavn af behandlingen, kan fortsætte.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få pegcetacoplan-indsprøjtninger regelmæssigt, mens lægerne følger deres nyrefunktion og generelle helbred over en længere periode. Deltagerne skal lære at give sig selv indsprøjtningerne eller have en pårørende, der kan hjælpe med dette. Læger vil regelmæssigt kontrollere forskellige værdier i blodet og urinen for at se, om medicinen hjælper med at beskytte nyrerne og forbedre symptomerne. Da pegcetacoplan påvirker immunsystemet, skal deltagerne være vaccinerede mod visse bakterier for at forebygge alvorlige infektioner.