Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt crovalimab virker hos børn og unge med aHUS, samt hvor sikkert lægemidlet er at bruge. Studiet vil se på forskellige grupper af patienter: nogle som aldrig har fået behandling for aHUS før, andre som skifter fra andre lignende lægemidler som eculizumab eller ravulizumab, og en gruppe med en særlig genetisk variation. Lægemidlet gives som indsprøjtninger under huden eller som drop i en blodåre.

Under studiet vil patienterne få crovalimab i 24 uger, og lægerne vil følge deres tilstand tæt gennem hele forløbet. De vil måle forskellige ting som blodprøver, nyrefunktion og generelt helbred for at se, om lægemidlet hjælper med at kontrollere sygdommen og forbedre patientens tilstand. Studiet vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og sikre, at behandlingen er tryg for børn og unge med denne sygdom.

Formålet med studiet er at vise, om tidlig behandling med eculizumab kan forbedre nyrefunktionen hos patienter, der har behov for dialyse eller har meget højt kreatinin i blodet. Lægemidlet gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at det gives direkte i en blodåre. Behandlingen kan fortsætte i op til 13 uger.

Under forsøget vil patienterne blive fulgt nøje med regelmæssige kontroller af deres nyrefunktion, blodprøver og andre helbredsparametre. Der vil især blive lagt vægt på at undersøge, hvordan patienternes nyrefunktion er efter 6 måneder, og om de stadig har behov for dialyse. Forsøget vil også se på, hvordan behandlingen påvirker nedbrydningen af røde blodlegemer og andre helbredsmæssige forhold.

Formålet med studiet er at undersøge hvor mange deltagere der forbliver fri for TMA manifestationer (tegn på sygdomsaktivitet hvor små blodpropper dannes i blodkarrene) i løbet af 12 måneder efter skiftet til iptacopan behandling. Studiet følger deltagerne i 12 måneder, hvor de regelmæssigt kommer til kontrol for at vurdere deres helbred og sikkerhed. Under studiet overvåges blodprøver der viser hvordan nyrerne fungerer og andre vigtige værdier som blodpladetal, LDH (et enzym der kan være forhøjet ved sygdomsaktivitet) og hæmoglobin (der måler mængden af røde blodlegemer).

Før behandlingen med iptacopan påbegyndes, skal deltagerne vaccineres mod bestemt bakterieinfektioner, da medicinen kan påvirke immunsystemets evne til at bekæmpe visse typer bakterier. Studiet er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved hvilken behandling der gives. Læger vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og vurdere om behandlingen hjælper med at holde sygdommen under kontrol uden behov for den tidligere anti-C5 antistof behandling.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt crovalimab virker hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom. Under studiet vil deltagerne modtage crovalimab gennem regelmæssige indsprøjtninger under huden. Læger vil overvåge patienternes tilstand gennem blodprøver og andre undersøgelser for at se, om medicinen hjælper med at stoppe sygdommens skadelige virkninger på kroppen. Studiet vil også undersøge, hvor sikkert medicinen er at bruge ved at følge eventuelle bivirkninger, som patienterne kan opleve.

Forskerne vil måle forskellige ting for at se, om behandlingen virker, herunder antallet af blodplader i blodet, nyrefunktion og andre blodværdier. De vil også overvåge, om patienter har brug for dialyse, som er en behandling, der renser blodet, når nyrerne ikke fungerer ordentligt. Gennem hele studiet vil læger holde øje med patienternes generelle helbred og velbefindende for at sikre, at behandlingen er både sikker og effektiv.

Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel ved navn iptacopan, som også har kodenavnet LNP023. Dette medicin tages som tabletter to gange dagligt gennem munden og virker ved at blokere en del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som er ansvarligt for at forårsage sygdommen. Formålet med studiet er at vurdere, hvor stor en andel af deltagerne der opnår et fuldstændigt respons på trombotisk mikroangiopati behandling i løbet af 26 uger med medicinering. Et fuldstændigt respons betyder, at blodpladetal og andre blodprøver normaliseres, og at nyrefunktionen forbedres betydeligt.

Studiet varer i 26 uger, hvor deltagerne får iptacopan tabletter dagligt og kommer til regelmæssige kontroller for at overvåge deres tilstand gennem blodprøver og andre undersøgelser. Inden behandlingen starter, skal alle deltagere vaccineres mod visse bakterieinfektioner, da medicinen påvirker immunsystemet og kan øge risikoen for disse infektioner. Under studiet vil læger måle forskellige blodværdier som blodpladetal, LDH (et stof der stiger når celler nedbrydes) og hæmoglobin (det stof i røde blodlegemer der transporterer ilt), samt nyrefunktionen for at se, hvor godt behandlingen virker. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og træthed for at vurdere, hvordan sygdommen påvirker deres daglige liv.

Formålet med studiet er at undersøge, hvordan medicinen ravulizumab virker hos børn og unge mellem 2 og 18 år med disse sygdomme. Ravulizumab gives som en indsprøjtning under huden i stedet for direkte i blodet gennem en vene. Medicinen virker ved at blokere den del af forsvarssystemet, der forårsager skaderne på blodlegemer og organer. Studiet vil også se på, om denne måde at give medicinen på er sikker og effektiv.

Deltagerne vil få ravulizumab indsprøjtninger under huden med jævne mellemrum i op til 52 uger. Læger vil tage blodprøver og følge deltagernes helbred nøje for at se, hvordan medicinen virker, og om der opstår bivirkninger. For deltagere med PNH vil læger blandt andet måle niveauerne af et enzym kaldet laktatdehydrogenase eller LDH, som stiger, når røde blodlegemer ødelægges. For deltagere med aHUS vil læger følge nyrefunktionen og andre blodværdier som blodplader og hæmoglobin. Alle deltagere skal have specielle vaccinationer inden studiet starter for at beskytte mod alvorlige infektioner, da medicinen påvirker immunsystemet.

Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effekt af iptacopan hos deltagere med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom. Studiet er designet som en forlængelse for personer, der allerede har deltaget i og gennemført et tidligere studie med samme medicin. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage iptacopan dagligt, mens læger overvåger deres helbred gennem regelmæssige besøg og undersøgelser.

I løbet af studiet vil læger følge deltagernes tilstand ved at måle forskellige ting som blodprøver, nyrefunktion og generelt helbred. De vil kontrollere, om medicinen fortsætter med at virke ved at se på, om sygdommens symptomer forbliver under kontrol, og om deltagerne ikke oplever tilbagefald af deres tilstand. Studiet vil også undersøge, om deltagerne har brug for dialyse, som er en behandling der hjælper nyrerne med at rense blodet, når de ikke kan gøre det selv.