Denne undersøgelse tester behandlingen Cerebrolysin, som er et lægemiddel, der kan have beskyttende egenskaber for hjernecellerne. Formålet med studiet er at vurdere, om Cerebrolysin kan forbedre tilstanden hos patienter med CADASIL sammenlignet med placebo. Under studiet vil patienterne modtage både den aktive behandling og placebo i to forskellige perioder, men hverken patienten eller lægen ved, hvilken behandling der gives hvornår.

Studiet følger et særligt design, hvor hver patient gennemgår to behandlingsperioder på seks måneder hver, adskilt af en pause. I løbet af studiet bliver patienterne undersøgt med forskellige test, der måler hukommelse, tænkeevne og stemningsleje, samt MRI-scanninger af hjernen. Disse undersøgelser finder sted på flere tidspunkter gennem studieforløbet for at vurdere, om behandlingen har nogen effekt på sygdommens progression og patienternes symptomer.

Formålet med studiet er at undersøge om tidlig behandling med disse betændelseshæmmende lægemidler kan påvirke forløbet af sygdommen i blodkarrene og forbedre barnets helbredstilstand samt forebygge nye slagtilfælde. Studiet sammenligner to grupper af børn: en gruppe får standardbehandling sammen med høje doser steroider, mens den anden gruppe kun får standardbehandling. Standardbehandlingen inkluderer medicin der forhindrer blodpropper.

Under studiet vil børnene blive undersøgt med MRA-scanninger, som er en type billeddannelse der kan vise blodkarrene i hjernen uden at være skadelig. Børnenes neurologiske funktioner vil blive vurderet gennem forskellige tests på forskellige tidspunkter i løbet af et år efter behandlingens start. Dette inkluderer undersøgelser af deres evne til at bevæge sig, tænke og udføre daglige aktiviteter. Studiet følger børnene i 12 måneder for at se hvordan deres tilstand udvikler sig over tid.