Patienterne får enten to forskellige doser af vortosiran som en injektion under huden eller en inaktiv opløsning (placebo). Samtidig får de apixaban i tabletform. Behandlingen varer i flere måneder, og der vil blive foretaget regelmæssige besøg på hospitalet for at tage blodprøver og kontrollere, om der opstår blødninger eller andre bivirkninger.

Under hele forløbet registreres eventuelle blødninger, ændringer i blodprøver og eventuelle bivirkninger, så forskerne kan vurdere sikkerheden og virkningen af den nye behandling.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om elecoglipron kan sænke risikoen for alvorlige nyreskader eller død sammenlignet med placebo.

Deltagerne vil blive fulgt i flere år. På starttidspunktet måles deres nyrefunktion ved hjælp af en test kaldet eGFR og mængden af protein i urinen (kaldet UACR). Herefter får de tildelt enten lægemidlet eller placebo i et dobbeltblindet design, hvilket betyder at hverken de eller de behandlende læger ved, hvem der får hvilken behandling. Over tid registreres, om der indtræffer et fald på mindst 50 % i nyrefunktionen, udvikling af ESKD eller død. Resultaterne vil blive analyseret for at vurdere, om den nye behandling giver en klinisk fordel.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt depemokimab virker sammenlignet med placebo. Studiet vil se på, om behandlingen kan reducere antallet af moderate og svære forværringer af lungesygdommen. Behandlingen varer op til 104 uger, og deltagerne skal allerede være i behandling med inhalationsmedicin, der indeholder kortikosteroider og to typer luftvejsudvidende lægemidler. Deltagerne skal være mellem 40 og 80 år og have en dokumenteret historie med kronisk obstruktiv lungesygdom i mindst et år. De skal have haft mindst to moderate eller en svær forværring af deres lungesygdom i løbet af det seneste år før de deltager i studiet.

Under forsøget vil der blive målt forskellige ting for at se, om behandlingen hjælper. Dette inkluderer hvor ofte der opstår forværringer, hvor lang tid der går før den første forværring sker, og hvordan deltagernes livskvalitet og vejrtrækningssymptomer ændrer sig over tid. Der vil også blive set på, hvor mange forværringer der kræver akut behandling på hospital. Lægemidlet gives gennem en færdigfyldt sprøjte, som er en engangsanordning designet til at give medicinen under huden. Studiet forventes at vare indtil slutningen af 2029.

Formålet er at vurdere, om daglig indtagelse af dette lægemiddel kan forlænge den tid, før alvorlige leverrelaterede begivenheder forekommer hos voksne med Primary Sclerosing Cholangitis. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten elafibranor eller et placebo, og hverken de deltagende eller de behandlende læger vil vide, hvilken behandling de får (dobbeltblindt).

Studiet starter med en indledende undersøgelse, hvorefter deltagerne får tildelt deres behandling og tager tabletten hver dag. Der planlægges regelmæssige kontrolbesøg, hvor lægerne følger helbredet, registrerer eventuelle komplikationer og indsamler oplysninger om sikkerheden. Efter den fastsatte observationsperiode afsluttes studiet, og resultaterne analyseres.

Deltagerne får injektionen regelmæssigt i cirka et år, med kontrolbesøg hvor blodprøver tages ved start og flere gange undervejs, herunder efter 12 måneder, for at måle kolesterol og andre fedtstoffer i blodet. Studien følger også nøje eventuelle bivirkninger og registrerer hvordan kroppen tolererer behandlingen, for at vurdere sikkerheden og virkningen af medicinen i denne patientgruppe.

Formålet er at vurdere hvor godt ALKS 2680 virker og er sikkert for personer med denne tilstand. Deltagerne vil blive fulgt i omkring tolv uger, med regelmæssige besøg hvor de udfylder spørgeskemaet Epworth Sleepiness Scale (en simpel liste, der måler hvor let man falder i søvn i hverdagsaktiviteter) og gennemgår en Maintenance of Wakefulness Test (en kort test, hvor man skal holde sig vågen i et stille rum). Der indsamles også information om hyppigheden af ​​cataplexy‑episoder og andre oplevelser fra patientens eget perspektiv.

Formålet er at finde ud af, om votoplam kan bremse sygdommens fremgang. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltagerne eller de behandlende læger vil vide, hvilken gruppe de tilhører (dobbelt‑blind). Over en periode på cirka tre år vil de tage en tablet dagligt og komme til regelmæssige besøg, hvor man måler funktioner som balance, motorik og mentale færdigheder samt samler blodprøver. For at vurdere sygdommens udvikling anvendes en sammensat score kaldet cUHDRS, som kombinerer flere kliniske målinger.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor effektivt selpercatinib er sammenlignet med placebo til at forhindre kræften i at vende tilbage efter den første behandling. Dette kaldes adjuvant behandling, hvilket betyder behandling, der gives efter den primære behandling for at reducere risikoen for, at kræften kommer tilbage. Alle deltagere i studiet skal allerede have fået deres primære behandling, som kan være kirurgi eller strålebehandling, og være kommet sig efter denne behandling.

Under studiet vil deltagerne få enten selpercatinib eller placebo i en periode, og lægerne vil følge dem tæt for at se, hvordan de har det, og om kræften forbliver væk. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo. Det er også randomiseret, hvilket betyder, at det er tilfældigt bestemt, hvilken behandling hver deltager får.

Formålet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og kliniske effekt af stoffet hos personer med denne form for muskeldystrofi. Deltagerne vil blive fulgt i flere år, hvor de regelmæssigt besøger klinikken for at få tjekket, hvordan de har det, og om der er bivirkninger.

Under besøgene måles blandt andet ganghastighed, lungefunktion og styrke i armene ved simple test, og blodprøver tages for at se på muskelaktivitet. Eventuelle bivirkninger registreres løbende, så lægerne kan sikre, at behandlingen er sikker.

Alle deltagere får en kombination af kendte kemoterapimedikamenter, herunder irinotecan, oxaliplatin, paclitaxel albumin-bound, gemcitabine, fluorouracil og calcium folinate hydrate, som gives gennem en vene (intravenøs). Ud over dette får de enten en pille med det eksperimentelle stof INCB161734 eller en placebo, som ser ud som den samme pille men ikke indeholder aktivt lægemiddel. Behandlingen gives i flere cyklusser over flere måneder, med regelmæssige besøg på hospitalet for at kontrollere hvordan kroppen reagerer og for at sikre, at eventuelle bivirkninger bliver håndteret.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere hvor effektiv og sikker den nye medicin BMS-986504 er, både som enkeltbehandling og i kombination med andre kræftmediciner. Deltagerne får medicinen i flere behandlingscyklusser, enten som pille eller som infusion i en vene, og de besøger klinikken regelmæssigt for at få kontrol med blodprøver og billeddiagnostik.

Forskerne ser på, om tumoren bliver mindre (såkaldt objective response), hvilket kan betyde en complete response (tumoren forsvinder) eller en partial response (tumoren krymper betydeligt). De måler også om tumoren forbliver stabil (ingen vækst eller krympning) og hvor længe denne effekt varer. Derudover registreres eventuelle bivirkninger og alvorlige hændelser for at vurdere sikkerheden.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om lunsekimig kan reducere antallet af moderate til svære eksaserbationer i løbet af året. Deltagerne vil blive undersøgt ved regelmæssige besøg, hvor læger måler lungefunktion, spørger om symptomer og indsamler blodprøver for at sikre sikkerheden. Undersøgelsen varer flere måneder, og hver deltager får en række injektioner i henhold til et fastlagt skema, mens de fortsætter med deres normale behandlingsrutine.

Formålet med studiet er at vurdere, om denne kombination er gennemførlig og sikker for unge voksne i alderen 18‑25 år med kronisk behandlingsresistent depression. Deltagerne fordeles tilfældigt til enten at modtage behandlingen med det samme eller efter en kort ventetid, og de gennemgår en række møder med terapeuter samt observation af mulige bivirkninger. Over tid registreres hvor mange, der fuldfører studiet, og om der opstår alvorlige eller uventede bivirkninger, mens man også ser på eventuelle forbedringer i humør og daglig funktion.

Personer, der deltager i forsøget, får den nye insulinbehandling sammen med den almindelige behandling, mens de nøje overvåges på intensivafdelingen. Over de første to dage måles blodtryk, hjertefunktion og nyrefunktion flere gange, og der følges op på, hvordan patienten klarer sig i de første seks uger. Undersøgelsen varer i cirka seks uger fra start til slut, og deltagerne vil blive fulgt med almindelige undersøgelser som blodprøver og ultralyd af hjertet for at se, om behandlingen giver en positiv effekt.

Formålet med studiet er at evaluere den langsigtede virkning og sikkerhed af mirikizumab hos børn og unge med moderat til svær ulcerativ colitis eller Crohns sygdom. Studiet er designet som et åbent forlængelsesstudium, hvilket betyder, at alle deltagere vil vide, at de får den aktive medicin, og at det fortsætter behandlingen fra tidligere studier. Deltagerne i dette studie kommer fra andre relaterede studier, hvor de allerede har fået mirikizumab, og hvor lægen vurderer, at de vil have gavn af at fortsætte behandlingen.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at modtage mirikizumab over en længere periode, mens læger overvåger deres helbred og sygdommens udvikling. Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at vurdere, hvor godt medicinen virker til at holde betændelsen under kontrol og for at sikre, at behandlingen er sikker. Studiet vil hjælpe med at give vigtig information om, hvordan mirikizumab fungerer over tid hos unge patienter med disse tarmsygdomme.

Formålet med studiet er at undersøge, om forskellige doser af CSL300 kan reducere en særlig type inflammation i kroppen målt ved et stof kaldet C-reaktivt protein. Dette stof stiger ofte, når der er inflammation i kroppen, og høje niveauer kan øge risikoen for hjerte-kar-problemer. Studiet vil også undersøge, om medicinen kan reducere risikoen for alvorlige hjerte-kar-hændelser som hjerteanfald og død som følge af hjerte-kar-sygdomme.

Studiet er opdelt i to faser og vil sammenligne CSL300 med placebo. I den første fase vil forskellige doser af medicinen blive testet for at finde den bedste dosis. I den anden fase vil forskerne undersøge, om medicinen kan reducere risikoen for alvorlige hjerte-kar-hændelser over en længere periode. Deltagerne vil få medicinen eller placebo regelmæssigt under dialysebehandling, og læger vil følge deres helbred tæt gennem hele forløbet ved hjælp af blodprøver og undersøgelser.

Formålet er at undersøge, om orelabrutinib kan forsinke forværring af funktionsniveauet sammenlignet med placebo. Deltagerne får en tablet hver dag i en længere periode, og hverken de eller lægerne ved, hvilken behandling der gives (dobbelt‑blind). Der foretages regelmæssige besøg, hvor funktionsevne og eventuelle bivirkninger vurderes, samt billeddannelse af hjernen.

Det primære mål er, hvor lang tid der går, før en vedvarende forværring af handicap kan påvises, bekræftet over mindst 24 uger. Sekundære mål inkluderer tid til forværring bekræftet over mindst 12 uger og antallet af nye eller større læsioner på hjerneskanninger udført med MRI. En forværring betyder, at patientens evne til at gå eller udføre daglige aktiviteter er blevet værre, og “bekræftet” betyder, at ændringen er set ved mindst to kontrolbesøg med den angivne tidsafstand.

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om et enkelt indsprøjt af dexmedetomidine (kodenavn DEX) i næsen før undersøgelsen kan give mindre smerte end placebo. Babyerne får enten stoffet eller en inaktiv væske kort før de får øjendråberne og selve undersøgelsen. Smerten måles med Premature Infant Pain Profile-Revised i de første 30 sekunder efter at et lille instrument er indsat i øjet. Efterfølgende følges de vitale funktioner, gråd, søvn og eventuelle vejrtrækningsproblemer i kort tid efter undersøgelsen.

Formålet er at undersøge, om kombinationen af de to lægemidler virker bedre, når de gives på denne måde. Deltagerne får medicinen i op til 12 behandlingscyklusser, svarende til omkring et år, med regelmæssige besøg på klinikken for at kontrollere sikkerhed og udføre blodprøver. Lægerne vil følge, hvor længe sygdommen forbliver under kontrol, også kaldet PFS, samt andre tegn på, om kræften mindskes eller forsvinder. Undersøgelsen er åben, så både læger og deltagere ved, hvilke lægemidler der gives.

Formålet med studiet er at undersøge, om kombinationen af kirurgi, laserbehandling og sirolimus kan give en varig reduktion i størrelse på de berørte områder samt en forbedring i farve over en periode på fem år. Deltagerne får medicinen og de nævnte procedurer, og deres tilstand følges over tid med regelmæssige besøg, hvor lægerne måler både volumen og farve på de berørte hudområder.

Samtidig vurderes deltagernes generelle velvære gennem spørgeskemaer, der måler livskvalitet, og sikkerheden ved medicinen overvåges løbende for eventuelle bivirkninger.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om tilføjelsen af Venetoclax til den normale kemoterapi kan forlænge den tid, børn lever efter diagnosen. Deltagerne deles tilfældigt i to grupper: den ene får kun den sædvanlige kombination af fludarabine, cytarabine og gemtuzumab ozogamicin, mens den anden får den samme kombination plus Venetoclax. Behandlingen gives i flere cyklusser over nogle uger, hvorefter børnene følges med regelmæssige besøg på hospitalet for at registrere, hvor længe de lever.

Deltagerne får én kapsel dagligt i omkring et år, og de mødes med læger flere gange for at få udført rutinemæssige undersøgelser såsom en echocardiogram for at måle åbningen af ​​valvet, en træningstest der måler peak VO2 for at vurdere iltoptagelse, samt en CT-scan uden kontrast for at se kalkaflejringer. Undersøgelserne foregår ved start, midtvejs og ved afslutning af studiet.

Resultaterne vil også blive brugt til at vurdere, om der er behov for kirurgisk indgreb som TAVR/SAVR eller om døden forekommer, men sådanne beslutninger vil blive truffet af behandlende læge baseret på de samlede fund.

Formålet med studiet er at vise, om sonelokimab kan reducere symptomerne på hidradenitis suppurativa mere effektivt end placebo. Under studiet vil deltagerne blive nøje overvåget med regelmæssige undersøgelser, hvor lægen vil vurdere hudens tilstand og måle forbedringer i symptomerne. Deltagerne skal også udfylde dagbøger om deres symptomer og smerteniveau.

Dette er et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel, og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet. Studiet overvåger også sikkerheden ved at holde øje med eventuelle bivirkninger og foretage regelmæssige blodprøver og andre undersøgelser. Målet er at finde ud af, om dette nye lægemiddel kan hjælpe personer med moderat til svær hidradenitis suppurativa med at få bedre livskvalitet og færre symptomer.

Formålet med studiet er at sammenligne et nyt lægemiddel kaldet nemtabrutinib med eksisterende behandlingsmuligheder, som er ibrutinib eller acalabrutinib. Alle tre lægemidler virker ved at blokere bestemte proteiner, der hjælper kræftcellerne med at overleve og formere sig. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten det nye lægemiddel nemtabrutinib eller en af de eksisterende behandlinger, som lægen vælger mellem ibrutinib og acalabrutinib.

Under studiet vil deltagerne tage deres tildelte lægemiddel som tabletter, der sluges gennem munden. Læger vil regelmæssigt følge deltagernes tilstand gennem undersøgelser og tests for at se, hvor godt behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Studiet vil fortsætte, indtil lægen og deltageren beslutter at stoppe behandlingen, eller indtil sygdommen forværres på trods af behandlingen.

Formålet med studiet er at evaluere om den gunstige forebyggende effekt af atorvastatin i to forskellige doser, som er set i tre mindre studier, kan bekræftes i et større studie med flere centre. Deltagerne vil blive inddelt i tre grupper: en gruppe får atorvastatin 40 mg dagligt, en anden gruppe får atorvastatin 20 mg dagligt, og den tredje gruppe får placebo. Dette er et tredobbelt blindet studie, hvilket betyder at hverken deltagere, læger eller forskere ved, hvilken behandling hver person får under studiet.

Under studiet vil deltagerne registrere deres hovedpinesymptomer i en dagbog for at måle, hvor mange migrænedage de har hver måned. Forskerne vil sammenligne ændringerne i antallet af migrænedage mellem de forskellige behandlingsgrupper for at se, om atorvastatin kan reducere hyppigheden af migræneanfald. Studiet vil også måle antallet af respondere, som er personer der oplever mindst 50% reduktion i deres migrænedage sammenlignet med før behandlingen startede. Deltagerne må ikke bruge andre migræneforebyggende lægemidler under studiet for at sikre, at eventuelle forbedringer kan tilskrives den undersøgte behandling.

Formålet er at undersøge, om Mirivadelgat er sikkert at bruge, og hvordan stoffet kommer ind i hjernen hos personer med Parkinson’s disease. Forsøget måler blandt andet koncentrationen af stoffets nedbrydningsprodukt AD-835 i blodet og i CSF, som er den væske, der omgiver hjerne og rygmarv. Derudover undersøges et kemisk mærke kaldet 4-HNE, som kan vise, om der er oxidativ stress i hjernen, samt en særlig scanning, 31P-MRS, der giver information om hjernens energistatus.

Deltagerne får én kapsel på 300 mg hver dag i omkring 12 uger. Undervejs mødes der regelmæssigt for at tjekke helbredet, indsamle blod- og CSF-prøver og foretage den nævnte scanning. Alle observationer bruges til at vurdere sikkerhed og hvordan lægemidlet påvirker hjernen.

Studiet varer 12 uger, hvor deltagerne vil få enten OATD-01 eller placebo som tabletter, der tages gennem munden. Hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives, indtil studiet er færdigt. Under studiet vil der blive taget specielle scanninger kaldet [18F]FDG PET/CT, som bruger en svag radioaktiv markør til at se inflammationen i lungerne. Denne scanningsmetode hjælper med at måle, om behandlingen reducerer inflammationen forårsaget af sygdommen.

Deltagerne vil have regelmæssige lægebesøg, hvor deres lungefunktion bliver testet ved at måle, hvor meget luft de kan puste ud. Der vil også blive taget blodprøver for at overvåge sikkerheden og tjekke for eventuelle bivirkninger. Deltagernes livskvalitet og træthed vil blive vurderet ved hjælp af spørgeskemaer. Under hele forløbet vil lægemidlets sikkerhed blive nøje overvåget gennem forskellige undersøgelser som hjerteundersøgelser og blodprøver.

Formålet er at finde ud af, om medicinen kan forhindre eller mindske faldet i hjertets pumpefunktion, som måles med CMR – en særlig magnetisk resonans‑undersøgelse af hjertet – ved at vurdere LVEF. Deltagere tilfælles tilfældigt til at få enten lægemidlet eller placebo hver dag i cirka 18 måned, samtidig med kræftbehandlingen, og gennemgår hjerteundersøgelser i starten og ved afslutning af behandlingen.

Udover CMR anvendes også echocardiography til at måle hjertets funktion, herunder GLS, som viser hvor godt hjertemusklens fibre strækkes. Blodprøver analyseres for cardiac troponins I and T, som kan indikere hjerteskade, samt for NT-proBNP, et stof der stiger ved hjertesvigt.