Table of contents

• Trial overview
• Who can participate
• What is being tested
• Trial phase and status
• Outcomes being measured
• What the results may mean

Trial overview

This clinical trial is studying BLOMIA TROPICALIS POLYMERIZED EXTRACT as an investigational treatment for allergy related to dust mites and Blomia tropicalis.^[1]

The study is designed to assess both efficacy and safety, which means researchers want to know whether the treatment helps and whether it can be used safely in the study group.^[1]

Who can participate

The trial is for people aged 12 to 65 years with moderate-to-severe persistent allergic rhinitis/rhinoconjunctivitis.^[1]

Some participants may also have controlled intermittent or persistent mild-to-moderate allergic asthma.^[1]

In simple terms, this means the study includes teenagers and adults who have stronger allergy symptoms, and some may also have asthma that is not severe and is kept under control.^[1]

What is being tested

The active study treatment is a subcutaneous suspension for injection at 10,000 TU/mL, given in a 0.5 mL dose.^[1]

The trial compares this active treatment with a placebo, which is a look-alike treatment without active ingredients.^[1]

This kind of comparison helps researchers see whether improvements are due to the study treatment and not to chance or expectations alone.^[1]

Trial phase and status

This is a Phase 3 study.^[1]

Phase 3 trials are later-stage studies that usually include more people and focus on how well a treatment works while continuing to collect safety data.^[1]

The trial status is Authorised, and the planned enrollment is 120 participants.^[1]

Outcomes being measured

The main outcome is the Rhinoconjunctivitis Combined Symptom and Medication Score (RCSMS).^[1]

This score combines allergy symptoms and medication use, so it gives a fuller picture of how the treatment affects daily life.^[1]

The score is assessed over 4 weeks after one year of treatment and is recorded in the participant’s diary.^[1]

What the results may mean

If the active treatment performs better than placebo on the main outcome, it may suggest that the study treatment helps reduce allergy symptoms and medication needs in this patient group.^[1]

Because the trial includes people with both rhinitis/rhinoconjunctivitis and some with controlled asthma, the results may be relevant to patients who have more than one allergy-related condition.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Hvad forskerne undersøger
• Mål og endepunkter
• Forsøgets fase og design
• Status og deltagerantal
• Vigtige begreber i forsøget

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger IMA401 hos patienter med tilbagevendende og/eller behandlingsresistente solide tumorer.^[1] Forsøget er et interventionalt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, som forskerne følger nøje.^[1]

Studiet er beskrevet som et første forsøg i mennesker og skal både vurdere sikkerhed, tålelighed og mulig anti-tumor aktivitet.^[1] Det undersøger også, om IMA401 kan gives alene eller sammen med en checkpoint-hæmmer.^[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget retter sig mod personer med solide tumorer, altså kræftknuder i fast væv eller organer.^[1] Det gælder især patienter, hvor sygdommen er tilbagevendende eller behandlingsresistent.^[1]

Disse ord betyder, at kræften enten er kommet igen efter behandling, eller at den ikke længere reagerer godt på den behandling, der allerede er forsøgt.^[1] Det er derfor et forsøg for en gruppe patienter med et stort behov for nye muligheder.^[1]

Hvad forskerne undersøger

Forskerne vil først finde den højeste dosis, som kan gives uden uacceptable problemer, samt en anbefalet dosis til videre brug.^[1] Dette er en vigtig del af den tidlige udvikling af en ny behandling.^[1]

De vil også se på, om IMA401 kan bruges som monoterapi, altså som enkeltbehandling, og om kombination med en checkpoint-hæmmer kan være nyttig.^[1] Checkpoint-hæmmer er en type immunterapi, som hjælper kroppens forsvar med at angribe kræft.^[1]

Studiet beskriver også, at IMA401 indgår i en første-af-sin-art klinisk afprøvning sammen med andre stoffer i interventionslisten, men de centrale forsøgsoplysninger handler om IMA401 og dets kombinationsbehandlinger.^[1]

Mål og endepunkter

Et endepunkt er det, forskerne måler for at se, om behandlingen virker eller er sikker.^[1] I dette forsøg er nogle af de vigtigste endepunkter knyttet til bivirkninger og tumorrespons.^[1]

• Dosisbegrænsende toksicitet: forskerne ser på, om der opstår bivirkninger, der sætter grænser for, hvor høj en dosis der kan bruges.^[1]
• Behandlingsopståede bivirkninger (TEAEs): forskerne registrerer bivirkninger, som kommer under behandlingen.^[1]
• Alvorlige bivirkninger: forskerne måler, hvor mange der får alvorlige bivirkninger.^[1]
• Dosisafbrydelser, dosisnedsættelser og permanent stop: forskerne ser på, hvor ofte behandlingen må ændres eller afsluttes på grund af tolerabilitet.^[1]
• Objektiv responsrate: i fase 2 måler man, hvor mange patienter der får en komplet eller delvis respons, vurderet efter RECIST 1.1.^[1]

RECIST 1.1 er et standardiseret målesystem, der bruges til at vurdere, om en tumor bliver mindre, forsvinder eller er stabil.^[1] Det gør resultaterne mere ensartede og lettere at sammenligne.^[1]

Forsøgets fase og design

Studiet er i fase 1/2.^[1] I fase 1 undersøger man især sikkerhed, tålelighed og dosis, mens fase 2 også undersøger, om behandlingen har en kræftbekæmpende effekt.^[1]

Forsøget er interventionalt, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling som en del af forskningen.^[1] Det er ikke blot en observationsundersøgelse, hvor man kun følger sygdommen uden at ændre behandlingen.^[1]

Den samlede plan beskriver, at forskerne vil bestemme maksimal tålt dosis og/eller anbefalet dosis til videre udvikling, og derefter vurdere sikkerhed og aktivitet i både enkeltbehandling og kombination.^[1]

Status og deltagerantal

Forsøget har status Authorised, som betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1] Det planlagte deltagerantal er 275 personer.^[1]

Det er et relativt stort tidligt forsøg, hvilket passer til et studie, der både skal finde dosis og samtidig samle data om sikkerhed og effekt.^[1]

Vigtige begreber i forsøget

Her er de vigtigste ord fra forsøgsbeskrivelsen forklaret på en enkel måde.^[1]

• Monoterapi: behandling med kun ét lægemiddel eller én aktiv behandling.^[1]
• Kombinationsbehandling: to behandlinger gives sammen for at se, om de virker bedre i fællesskab.^[1]
• Anti-tumor aktivitet: om behandlingen ser ud til at bremse eller mindske kræften.^[1]
• Komplet respons: når der ikke længere kan ses tegn på tumor ved vurderingen.^[1]
• Delvis respons: når tumoren bliver mindre, men ikke helt forsvinder.^[1]
• Serious TEAEs: alvorlige bivirkninger, som kræver særlig opmærksomhed.^[1]

Disse begreber hjælper med at forstå, hvordan forskerne vurderer både sikkerhed og mulig nytte af IMA401.^[1] For patienter er det især vigtigt at vide, at tidlige forsøg ofte handler om at finde den rigtige balance mellem effekt og tålelighed.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over studiet
• Hvem studiet er for
• Sådan er studiet bygget op
• Hvad forskerne måler
• Hvad forsøget betyder i praksis

Oversigt over studiet

Det registrerede studie undersøger AUR200 hos patienter med generaliseret myasthenia gravis, som er en sygdom med muskelsvaghed og hurtig træthed i flere dele af kroppen.^[1]

Studiet er beskrevet som et dobbeltblindet, randomiseret og placebokontrolleret forsøg, og det er autoriseret.^[1]

Forsøget er et interventionalt studie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger deltagerne for at se, hvad der sker.^[1]

Hvem studiet er for

Studiet er målrettet personer med generaliseret myasthenia gravis.^[1]

Der er planlagt 51 deltagere i alt.^[1]

Den præcise vurdering af, hvem der kan være med, afhænger af studiets kriterier, men de oplysninger er ikke beskrevet nærmere i dataene.^[1]

Sådan er studiet bygget op

Studiet sammenligner AUR200 med en saltvandsopløsning, som bruges som placebo i forsøget.^[1]

Begge behandlinger gives som subkutan injektion, som betyder en indsprøjtning under huden.^[1]

At studiet er dobbeltblindet betyder, at hverken deltagerne eller behandlerne ved, hvem der får AUR200 og hvem der får placebo.^[1]

At studiet er randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til grupperne.^[1]

Hvad forskerne måler

I fase 1 ser forskerne først på sikkerhed, især hvor mange behandlingsrelaterede uønskede hændelser der opstår efter behandlingen.^[1]

Uønskede hændelser betyder helbredsbegivenheder, som registreres under studiet, uanset om de måske skyldes behandlingen eller ej.^[1]

I fase 2 er det vigtigste mål ændringen fra start i MG-ADL total score, som er et mål for, hvordan sygdommen påvirker daglige aktiviteter.^[1]

Forskerne bruger også den samlede beskrivelse af studiet til at vurdere effekt, altså om behandlingen ser ud til at hjælpe mod sygdommen.^[1]

Hvad forsøget betyder i praksis

Studiet giver et tidligt billede af, om AUR200 kan være en mulig behandling for mennesker med generaliseret myasthenia gravis.^[1]

Fordi forsøget sammenligner med placebo, kan forskerne bedre se, om ændringerne skyldes AUR200 og ikke tilfældigheder.^[1]

Den vigtigste information fra dette studie er, at det handler om sikkerhed først og derefter om mulig effekt på daglig funktion hos en patientgruppe med en alvorlig muskelsygdom.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvem kan deltage
• Hvad bliver undersøgt
• Hvordan måles effekten
• Forsøgsdesign og sammenligning med placebo
• Hvad betyder resultaterne for deltagerne

Oversigt over forsøgene

Der er ét beskrevet klinisk forsøg med LEPIDOGLYPHUS DESTRUCTOR, POLYMERISED EXTRACT. Forsøget er interventionelt, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker hos deltagerne.^[1]

Forsøget er fase 3 og har status Authorised.^[1] Det betyder, at behandlingen bliver testet i en større gruppe for at vurdere både effekt og sikkerhed mere grundigt.^[1]

Der er planlagt 120 deltagere i studiet.^[1]

Hvem kan deltage

Forsøget er rettet mod personer i alderen 12 til 65 år.^[1]

Deltagerne skal have moderat til svær vedvarende allergisk rhinitis/rhinokonjunktivitis, med eller uden mild til moderat kontrolleret astma.^[1] Det betyder, at forsøget fokuserer på personer med tydelige og vedvarende allergisymptomer, og at nogle også kan have astma, hvis den er godt styret.^[1]

Forsøget omfatter personer, der er allergiske over for Dermatophagoides og Lepidoglyphus destructor.^[1]

Hvad bliver undersøgt

Det primære mål er at vurdere den kliniske effekt af den undersøgte behandling sammenlignet med placebo.^[1] Placebo er en sammenligningsbehandling uden aktivt stof, som hjælper forskerne med at se, om forbedringerne skyldes selve behandlingen.^[1]

Behandlingen gives som en subkutan injektion, altså en indsprøjtning under huden.^[1]

Forsøget undersøger også, om behandlingen er sikker, men i det materiale, der er givet, er det især den kliniske effekt, der beskrives som det primære formål.^[1]

Hvordan måles effekten

Det vigtigste mål er Rhinoconjunctivitis Combined Symptom and Medication Score, forkortet RCSMS.^[1] Denne score kombinerer symptomer og brug af medicin, så forskerne kan se, hvordan sygdommen påvirker deltagerne i hverdagen.^[1]

RCSMS måles over 4 uger efter ét års behandling og registreres i deltagerens dagbog.^[1] Det betyder, at deltagerne selv noterer deres symptomer og medicinbrug, så forskerne kan følge udviklingen over tid.^[1]

Forsøgsdesign og sammenligning med placebo

Studiet sammenligner den aktive behandling med en placebo, som ser ud som den samme løsning, men uden aktive ingredienser.^[1] Dette hjælper med at vise, om eventuelle ændringer i symptomer skyldes behandlingen og ikke bare tilfældigheder eller forventninger.^[1]

Den aktive og den inaktive løsning har samme præsentation og gives som injektion under huden.^[1]

Hvad betyder resultaterne for deltagerne

Forsøget er lavet for at finde ud af, om behandlingen kan forbedre symptomer og medicinbehov hos personer med allergi over for husstøvmider og Lepidoglyphus destructor.^[1]

Resultaterne kan hjælpe forskerne med at forstå, om denne type behandling er nyttig for personer med moderat til svær allergisk rhinitis/rhinokonjunktivitis, også når der samtidig er mild til moderat kontrolleret astma.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over studiet
• Hvem studiet er for
• Behandlinger, der sammenlignes
• Hvad forskerne måler
• Studiedesign og fase
• Hvad resultaterne kan vise

Oversigt over studiet

Det beskrevne kliniske studie undersøger LIPASE i form af NHS7108 hos voksne med exokrin pankreasinsufficiens, og det sammenlignes med pancrelipase.^[1]

Studiet er autoriseret, hvilket betyder, at det har fået lov til at blive gennemført efter de oplysninger, der er registreret.^[1]

Hvem studiet er for

Studiet er lavet til voksne deltagere med exokrin pankreasinsufficiens.^[1]

Der er kun oplyst denne målgruppe i datamaterialet, så andre deltagelseskrav kan ikke beskrives her.^[1]

Behandlinger, der sammenlignes

Deltagerne får enten NHS7108-kapsler eller Zenpep delayed-release capsule, som er pancrelipase i kapsel med forsinket frigivelse.^[1]

Studiet beskriver NHS7108 som en ny LIPASE-behandling, og formålet er at se, hvordan den klarer sig i forhold til pancrelipase.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål er sikkerhed, blandt andet hvor mange deltagere der får én eller flere bivirkninger.^[1]

Forskerne ser også på ændringer fra start i sikkerhedsparametre, som omfatter laboratorieprøver, vitale tegn, 12-aflednings EKG og fysisk undersøgelse efter 14 dages behandling med NHS7108.^[1]

Et andet mål er ændring i CNA, altså koefficient for nitrogenoptagelse, efter 14 dages NHS7108-behandling.^[1]

CNA bruges her som et mål for, hvordan kroppen optager næring, især protein fra kosten.^[1]

Studiedesign og fase

Studiet er et interventionsstudie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter følger resultaterne.^[1]

Det er et fase 2-studie, som typisk bruges til at undersøge både sikkerhed og tidlige tegn på effekt i en mindre gruppe deltagere.^[1]

Der er planlagt 44 deltagere i studiet.^[1]

Behandlingen med NHS7108 gives dagligt i 14 dage ifølge kortbeskrivelsen af studiet.^[1]

Hvad resultaterne kan vise

Studiet kan hjælpe med at vise, om den nye LIPASE-behandling kan bruges sikkert hos voksne med exokrin pankreasinsufficiens.^[1]

Det kan også give tidlige oplysninger om, hvorvidt behandlingen påvirker næringsoptagelsen, målt ved CNA.^[1]

Fordi studiet sammenligner med pancrelipase, kan resultaterne også bruges til at forstå, hvordan NHS7108 klarer sig i forhold til en etableret behandling i samme patientgruppe.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem der kan deltage
• Behandlinger, der sammenlignes
• Hvad forskerne måler
• Fase og status
• Hvad resultaterne betyder for patienter

Oversigt over forsøget

Det ene beskrevne forsøg undersøger TRIACYLGLYCEROL LIPASE i voksne med eksokrin pankreasinsufficiens, som er en tilstand, hvor bugspytkirtlen ikke laver nok fordøjelsesenzymer.^[1] Forsøget er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling, som forskerne aktivt undersøger.^[1]

Studiet har fokus på både sikkerhed og tidlige tegn på effekt efter 14 dages behandling.^[1] Forskerne vil især se, om behandlingen kan bruges hos voksne med denne sygdom, og om den ser ud til at påvirke optagelsen af næringsstoffer.^[1]

Hvem der kan deltage

Forsøget er målrettet voksne deltagere med eksokrin pankreasinsufficiens.^[1] Der er planlagt 44 deltagere i alt, så det er et relativt lille studie.^[1]

Den lille størrelse betyder, at forsøget primært er lavet for at samle tidlig viden om behandlingens sikkerhed og mulige effekt, ikke for at give et endeligt svar på behandlingens nytte.^[1]

Behandlinger, der sammenlignes

I forsøget gives TRIACYLGLYCEROL LIPASE som NHS7108 kapsler i oral form, altså som kapsler der tages gennem munden.^[1] Den sammenlignes med pancrelipase, som i forsøgsbeskrivelsen er angivet som Zenpep depottablet-kapsel.^[1]

Forsøgsbeskrivelsen nævner, at forskellige doser af NHS7108 gives dagligt i 14 dage.^[1] Det betyder, at forskerne kan se både på sikkerhed og på, hvordan kroppen reagerer på kort tids behandling.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål er bivirkninger, altså om deltagerne rapporterer én eller flere uønskede hændelser under forsøget.^[1] Forskerne ser også på ændringer fra start i sikkerhedsparametre, som omfatter laboratorieprøver, vitale tegn, 12-aflednings EKG og fysisk undersøgelse efter 14 dages behandling.^[1]

Et andet vigtigt mål er ændring i CNA, som står for coefficient of nitrogen absorption og bruges som et mål for, hvor godt kroppen optager nitrogen fra maden.^[1] Forsøgsbeskrivelsen nævner, at CNA måles som en del af sikkerhedsvurderingen.^[1]

Fase og status

Studiet er i fase 2, som er et tidligt trin i klinisk forskning, hvor man ser nærmere på sikkerhed og om behandlingen ser lovende ud.^[1] Status er Authorised, hvilket betyder, at forsøget er godkendt til at fortsætte i den angivne form.^[1]

Fase 2-studier bruges ofte til at få bedre viden om, hvilke patienter en behandling kan være relevant for, og hvilke mål der skal følges tæt i større studier senere.^[1]

Hvad resultaterne betyder for patienter

For patienter med eksokrin pankreasinsufficiens handler dette forsøg først og fremmest om at finde ud af, om TRIACYLGLYCEROL LIPASE kan bruges sikkert over en kort periode.^[1] Det handler også om at se, om behandlingen kan hjælpe med kroppens optagelse af næringsstoffer, målt med CNA.^[1]

Da forsøget kun omfatter 44 voksne og varer 14 dage, giver det tidlig information, men ikke et endeligt svar på langtidsvirkning eller langtidssikkerhed.^[1] Resultaterne kan dog være et vigtigt skridt i udviklingen af bedre behandlinger til denne patientgruppe.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Sådan er forsøget opbygget
• Hvad forskerne måler
• Hvilke resultater der bliver vurderet
• Vigtige begreber i forsøget

Oversigt over forsøget

Forsøget NCT07288489 er et interventionelt studie, hvor deltagerne får en aktiv behandling og derefter følges for at se, hvad der sker.^[1] Det er et fase 3-forsøg, som sammenligner VMX-C001 med sædvanlig medicinsk behandling hos patienter, der bruger en FXa-direkte oral antikoagulant og har brug for en akut operation eller et andet hastende indgreb med høj blødningsrisiko.^[1]

Studiet er autoriseret og planlægger at inkludere 439 deltagere.^[1] Forsøget skal hjælpe med at finde ud af, om VMX-C001 giver bedre blødningskontrol under selve indgrebet end den sædvanlige medicinske behandling.^[1]

Hvem forsøget er for

Dette forsøg er målrettet patienter, som allerede er i behandling med en FXa-direkte oral antikoagulant og som pludselig har brug for et akut indgreb.^[1] En FXa-direkte oral antikoagulant er en blodfortyndende tablet, som tages gennem munden for at mindske risikoen for blodpropper.^[1]

Patienterne i dette forsøg har brug for en procedure, hvor der er høj risiko for blødning.^[1] Det kan være en akut operation eller et invasivt indgreb, som betyder, at man går ind i kroppen med instrumenter eller nåle.^[1]

Sådan er forsøget opbygget

Forsøget er designet til at sammenligne VMX-C001 med sædvanlig farmakologisk behandling, som betyder den almindelige medicinske behandling, der normalt bruges i denne situation.^[1] VMX-C001 gives intravenøst, altså direkte i en blodåre.^[1]

Studiet er lavet som et klinisk sammenligningsforsøg, så forskerne kan se, om den nye behandling giver bedre resultater end standardbehandlingen.^[1] Det er især vigtigt i akutte situationer, hvor blødningskontrol kan være afgørende for, om indgrebet kan gennemføres sikkert.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste primære endepunkt er andelen af deltagere, der får god eller fremragende hæmostatisk effekt under den nødvendige procedure.^[1] Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at se, om behandlingen virker.

Hæmostase betyder kroppens evne til at standse blødning.^[1] I dette forsøg vurderes det af en uafhængig, blindet EAC, som er en ekspertkomité, der bedømmer resultaterne uden at vide, hvilken behandling deltageren har fået.^[1]

Forskerne vil derfor ikke kun se på, om blødningen stopper, men også på hvor god blødningskontrollen er under selve indgrebet.^[1] Det gør resultatet mere præcist og mere nyttigt for patienter, der står over for akut behandling.^[1]

Hvilke resultater der bliver vurderet

Studiet fokuserer på, om VMX-C001 kan give god eller fremragende hæmostatisk effekt under en procedure, der ikke kan vente.^[1] Det er et vigtigt mål, fordi hurtig og effektiv blødningskontrol kan være nødvendig ved akutte indgreb.^[1]

Der er ikke oplyst flere endepunkter i de givne data, så den vigtigste vurdering i dette materiale er netop hæmostatisk effekt under proceduren.^[1] Forsøget sammenligner denne effekt med sædvanlig behandling for at se, om VMX-C001 kan være et bedre valg i denne særlige situation.^[1]

Vigtige begreber i forsøget

Her er nogle af de vigtigste ord fra forsøget, forklaret enkelt:

• Authorised: forsøget er godkendt til at blive gennemført.^[1]
• Interventional: forskerne giver en behandling og ser på resultatet.^[1]
• Phase 3: en større og sen testfase, hvor man undersøger, hvor godt behandlingen virker i en større gruppe.^[1]
• Hemostatic efficacy: hvor godt behandlingen hjælper med at kontrollere blødning.^[1]
• Blinded EAC: en uafhængig komité, som vurderer resultaterne uden at kende behandlingen.^[1]

Hvis man ser på hele forsøget, er hovedspørgsmålet enkelt: Kan VMX-C001 hjælpe med at sikre god blødningskontrol under akutte indgreb hos patienter, der allerede er i blodfortyndende behandling?^[1]

Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøget
• Hvem kan deltage?
• Studiedesign og fase
• Hvad måles i forsøget?
• Status og størrelse
• Vigtige begreber forklaret

Overblik over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger EA-230 hos personer med koronar hjertesygdom, som skal have en on-pump koronar bypass-operation (CABG).^[1]

Forsøget er lavet for at se, om behandlingen kan påvirke den postoperative indlæggelsestid, altså hvor længe patienten skal være på hospitalet efter operationen.^[1]

Hvem kan deltage?

Den målgruppe, som er nævnt i forsøgsdata, er patienter med koronar hjertesygdom, der skal gennemgå on-pump CABG-operation.^[1]

Der er ikke oplyst flere detaljer om aldersgrænser, andre sygdomme eller andre krav til deltagelse i de givne forsøgsoplysninger.^[1]

Studiedesign og fase

Studiet er et interventionsstudie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler resultaterne.^[1]

Det er et randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret studie i fase 3.^[1]

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles ved lodtrækning, dobbeltblindet betyder, at hverken patienter eller personale ved, hvem der får hvilken behandling, og placebokontrolleret betyder, at EA-230 sammenlignes med en placebo.^[1]

Placebo i dette forsøg er NaCl 29 mg/ml i vand til injektion.^[1]

Hvad måles i forsøget?

Det vigtigste mål i studiet er postoperativ indlæggelsestid, målt som medianen fra tidspunktet for det første snit til det tidspunkt, hvor patienten er klar til at blive udskrevet fra hospitalet.^[1]

Målet sammenlignes mellem behandlingsgrupperne efter de kriterier for intensivafdeling og udskrivelse, som er beskrevet i studiet.^[1]

Forsøgets korte beskrivelse siger, at hovedformålet er at vurdere effekten af EA-230 på den nødvendige postoperative længde af hospitalsopholdet.^[1]

Status og størrelse

Forsøget har status Authorised, som betyder, at det er godkendt til at køre videre i det angivne system.^[1]

Det planlagte antal deltagere er 300 personer.^[1]

Forsøget er internationalt og multicenter, hvilket betyder, at det foregår i flere lande og på flere hospitaler eller klinikker.^[1]

Vigtige begreber forklaret

• Koronar hjertesygdom: en sygdom i hjertets blodårer, hvor blodforsyningen kan være nedsat.^[1]

• CABG: en operation, hvor man laver en ny vej for blodet til hjertet.^[1]

• On-pump: operation med en maskine, der midlertidigt hjælper med hjertets og lungernes arbejde.^[1]

• Median: den midterste værdi i en gruppe tal. Her bruges den til at beskrive den typiske indlæggelsestid.^[1]

• Udskrivningskriterier: de krav, der skal være opfyldt, før en patient kan sendes hjem fra hospitalet.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Behandlingsgrupper og sammenligning
• Fase og studiedesign
• Det vigtigste mål i forsøget
• Hvad forsøget kan betyde for patienter

Overblik over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger “(R)-N-(4-([1,2,4]-TRIAZOLO[1,5-C]-PYRIMIDIN-7-YLOXY)-3-METHYLPHENYL)-5-((3,3-DIFLUORO-1-METHYLPIPERIDIN-4-YL)OXY)-6-METHOXYQUINAZOLIN-4-AMINE” hos personer med HER2-positiv brystkræft, som er lokalt fremskreden eller metastatisk.^[1]

Forsøget er autoriseret og har planlagt 650 deltagere.^[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er målrettet personer med forbehandlet, ikke-operabel, lokalt fremskreden eller metastatisk HER2-positiv brystkræft.^[1]

Det betyder, at sygdommen enten ikke kan fjernes med operation, har vokset lokalt, eller har spredt sig til andre dele af kroppen.^[1]

Forsøget omfatter også personer med metastaser i centralnervesystemet, altså spredning til hjerne eller rygmarv.^[1]

Behandlingsgrupper og sammenligning

Forsøget sammenligner to behandlingsstrategier.^[1]

• Den ene gruppe får “(R)-N-(4-([1,2,4]-TRIAZOLO[1,5-C]-PYRIMIDIN-7-YLOXY)-3-METHYLPHENYL)-5-((3,3-DIFLUORO-1-METHYLPIPERIDIN-4-YL)OXY)-6-METHOXYQUINAZOLIN-4-AMINE” sammen med trastuzumab og capecitabin.^[1]

• Den anden gruppe får tucatinib sammen med trastuzumab og capecitabin.^[1]

Målet er at se, hvilken kombination der giver den bedste effekt og sikkerhed i denne patientgruppe.^[1]

Fase og studiedesign

Forsøget er et interventionelt studie, hvilket betyder, at forskerne aktivt giver behandlingerne og sammenligner resultaterne mellem grupperne.^[1]

Det er et fase 4-forsøg.^[1]

Fase 4 bruges til at undersøge behandlinger i en mere bred klinisk situation og se, hvordan de klarer sig hos patienter med den sygdom, som forsøget handler om.^[1]

Det vigtigste mål i forsøget

Det primære endepunkt er progression-fri overlevelse (PFS) i den fulde analysegruppe.^[1]

PFS betyder, hvor lang tid patienterne lever uden, at sygdommen bliver værre.^[1]

Dette mål bruges til at vurdere, om den ene behandling holder sygdommen bedre nede end den anden.^[1]

Hvad forsøget kan betyde for patienter

For patienter med HER2-positiv brystkræft handler forsøget om at finde ud af, om den nye behandlingskombination kan give bedre sygdomskontrol end den nuværende sammenligningsbehandling.^[1]

Da forsøget også inkluderer personer med CNS-metastaser, kan det være relevant for en gruppe patienter med mere kompleks sygdom.^[1]

De vigtigste resultater, som forskerne vil følge, er knyttet til, hvor længe sygdommen forbliver stabil, og hvordan behandlingerne klarer sig i forhold til hinanden.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er lavet til
• Hvad der bliver undersøgt
• Mål og endepunkter
• Fase, status og deltagerantal
• Behandling og sammenligning
• Vigtige begreber i studiet

Oversigt over forsøget

Det ene registrerede kliniske forsøg med STREPTOCOCCUS VIRIDANS undersøger, om PMBL (Ismigen) kan reducere luftvejsinfektioner hos børn i alderen 3 til 12 år.^[1] Studiet er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller en kontrolbehandling, så forskerne kan sammenligne resultaterne.^[1]

Hvem forsøget er lavet til

Målgruppen er børn mellem 3 og 12 år.^[1] Studiet er derfor rettet mod en pædiatrisk population, altså børn, og ikke voksne.^[1]

Forsøget fokuserer på børn med luftvejsinfektioner, som er infektioner i næse, hals, bihuler eller lunger.^[1] Den præcise udvælgelse af deltagere er ikke beskrevet nærmere i de givne data.^[1]

Hvad der bliver undersøgt

Studiets hovedformål er at vise, at PMBL (Ismigen) kan reducere antallet af luftvejsinfektioner i løbet af hele observationsperioden sammenlignet med placebo.^[1] Placebo er en kontrolbehandling uden aktivt stof, som bruges til at se, om den undersøgte behandling gør en reel forskel.^[1]

Behandlingen gives som en sublingual tablet, hvilket betyder, at tabletten lægges under tungen.^[1] Studiet er planlagt til efterårs- og vinterperioden, fordi det er den periode, hvor luftvejsinfektioner ofte ses hyppigere.^[1]

Mål og endepunkter

Det primære endepunkt er raten af luftvejsinfektioner, altså hvor mange infektioner en deltager får under studiet.^[1] Forskerne tæller infektionerne i både behandlingsperioden på 3 måneder og opfølgningen på 4 måneder.^[1]

Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et studie, fordi det viser, om behandlingen opfylder sit hovedformål.^[1] Her er målet at se, om antallet af infektioner bliver lavere med behandlingen end med placebo.^[1]

Fase, status og deltagerantal

Forsøget er i fase 3.^[1] Det betyder, at behandlingen undersøges i en større gruppe for at bekræfte, om den har den ønskede effekt.^[1]

Studiets status er Authorised, som betyder, at forsøget er godkendt til at blive gennemført.^[1] Det planlagte deltagerantal er 224 børn.^[1]

Behandling og sammenligning

De to undersøgte grupper er en gruppe, der får PLACEBO, og en gruppe, der får ISMIGEN tabletki podjezykowe 50 mg.^[1] Dataene angiver, at begge behandlinger gives som sublingual brug.^[1]

Ved at sammenligne disse to grupper kan forskerne vurdere, om den aktive behandling giver færre luftvejsinfektioner end kontrolbehandlingen.^[1]

Vigtige begreber i studiet

Observationsperiode betyder hele den tid, hvor børnene følges i studiet, både under behandling og efter behandlingen.^[1]

Incidens betyder, hvor ofte en sygdom eller infektion opstår i en bestemt periode.^[1]

SmPC-instruktioner er de officielle brugsanvisninger for produktet, som studiet henviser til, men de nærmere detaljer er ikke beskrevet i de givne data.^[1]

Randomiseret sammenligning er ikke direkte nævnt i materialet, så det kan ikke bekræftes ud fra de tilgængelige oplysninger.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er lavet til
• Hvad forskerne undersøger
• Forsøgsfase og design
• Hvilke mål og endepunkter der måles
• Behandlinger i forsøget
• Praktisk betydning for patienter

Oversigt over forsøget

Det registrerede forsøg med S-241656 er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultaterne nøje.^[1]

Forsøget har NCT-nummeret NCT05786924 og er opført som Authorised.^[1]

Studiet omfatter 567 planlagte deltagere og er i fase 1/2.^[1]

Hvem forsøget er lavet til

Forsøget er målrettet patienter med maligniteter, altså kræftsygdomme, hvor der er dokumenterede mutationer i KRAS, BRAF eller andre udvalgte RAS/MAPK-forandringer.^[1]

Det betyder, at man ikke bare ser på kræfttypen alene, men også på de genetiske ændringer i kræftcellerne.^[1]

Hvad forskerne undersøger

Forsøget undersøger S-241656 både som monoterapi og i kombinationsbehandling sammen med andre kræftlægemidler.^[1]

Formålet i den første del er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kan gives på en acceptabel måde uden for mange problemer.^[1]

I den senere del vil forskerne se på antitumoraktivitet, som betyder, om behandlingen kan få kræften til at skrumpe eller reagere positivt.^[1]

Forsøgsfase og design

Studiet er i fase 1/2, som ofte bruges til tidlige forsøg med nye behandlinger eller nye kombinationer.^[1]

I fase 1 ser man især på sikkerhed, og i fase 2 fokuserer man mere på, om behandlingen har en målbar effekt mod kræften.^[1]

Brief summary for studiet beskriver også, at forskerne vurderer S-241656 i forskellige sygdomsindikationer og samlet set, både alene og i kombination.^[1]

Hvilke mål og endepunkter der måles

Det vigtigste mål i dosisoptrapningsdelen er dosisbegrænsende toksicitet, som er bivirkninger i de første 28 dage, der kan sætte grænsen for, hvor høj en dosis man kan bruge.^[1]

Forskerne måler også antallet af bivirkninger og alvorlige bivirkninger.^[1]

I dosisudvidelsesdelen er det vigtigste mål objektiv respons, som betyder, at man ser på, om tumoren bliver mindre eller på anden måde reagerer på behandlingen.^[1]

Behandlinger i forsøget

S-241656 indgår i forsøget sammen med flere andre lægemidler, afhængigt af behandlingsdelen.^[1]

• Kemoterapi som fluorouracil, oxaliplatin, irinotecan, gemcitabin og folinat de calcium er nævnt som dele af kombinationerne.^[1]
• Målrettet behandling som Erbitux og Vectibix er også nævnt i forsøgslisten.^[1]
• S-241656 er opført i flere tabletstyrker, blandt andet 25 mg, 50 mg og 200 mg, men forsøgsbeskrivelsen her fokuserer på, at det gives som oral behandling.^[1]

Disse oplysninger viser, at forsøget undersøger S-241656 i forskellige behandlingskombinationer og ikke kun som enkeltstof.^[1]

Praktisk betydning for patienter

For patienter betyder dette forsøg, at man kun kan være relevant, hvis ens kræftsygdom har de nævnte genetiske ændringer i KRAS, BRAF eller andre RAS/MAPK-mutationer.^[1]

Forsøget er tidligt i udviklingen, så hovedfokus er stadig at finde den rigtige balance mellem sikkerhed og mulig effekt.^[1]

Da forsøget både tester S-241656 alene og i kombination, kan resultaterne hjælpe forskerne med at forstå, hvilke behandlingsmåder der ser mest lovende ud for denne gruppe patienter.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er lavet til
• Hvad forskerne undersøger
• Mål og endepunkt
• Forsøgsdesign og fase
• Hvilke resultater der måles

Oversigt over forsøget

Det ene registrerede forsøg med [18F]CPFPX er NCT07249034, som har titlen “Impact of epilepsy on the brainstem adenosine pathway and its relation with arousal and respiratory reactivity BRAVE”.^[1]

Studiet er autoriseret, er et interventionelt forsøg og er planlagt som et fase 2-studie med 50 deltagere.^[1]

Hvem forsøget er lavet til

Forsøget er lavet til personer med medicinresistent epilepsi, altså epilepsi hvor anfald ikke er godt nok kontrolleret med behandling.^[1]

Der sammenlignes også med raske personer, så forskerne kan se, om resultaterne er anderledes i gruppen med epilepsi.^[1]

Hvad forskerne undersøger

Forskerne undersøger, hvordan adenosinreceptorer i hjernestammen er fordelt hos personer med epilepsi.^[1]

De ser især på hjernestammens områder, som er vigtige for respiratorisk regulering, altså styring af vejrtrækningen.^[1]

Studiet undersøger dette under en hyperkapnisk tilstand, hvilket betyder en tilstand med forhøjet kuldioxid, som kan påvirke vejrtrækningen.^[1]

Mål og endepunkt

Det vigtigste endepunkt er at sammenligne [18F]-CPFPX BPND i hjernestammens strukturer mellem patienter med medicinresistent epilepsi og raske personer.^[1]

BPND er et mål for, hvor meget sporstoffet binder i et område, og det bruges her til at sammenligne hjernens signaler mellem grupperne.^[1]

Forsøgsdesign og fase

Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at forskerne planlægger en bestemt undersøgelse og måler resultaterne systematisk.^[1]

Det er i fase 2, som typisk bruges til at undersøge biologiske effekter og tidlige forskningsresultater i en mindre gruppe mennesker.^[1]

Interventionen i studiet er en injektion af [18F]CPFPX med en angivet mængde på 275 MBq.^[1]

Hvilke resultater der måles

Forsøget bruger PET, som er en scanningsteknik, til at se, hvordan [18F]CPFPX fordeler sig i hjernen.^[1]

Det centrale resultat er en sammenligning af bindingen i hjernestammen under forhold, hvor vejrtrækningen udfordres af højere kuldioxid.^[1]

Studiet skal derfor hjælpe med at vise, om epilepsi er forbundet med ændringer i hjernestammens adenosinvej og med kroppens reaktion på vejrtrækning.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over de registrerede forsøg
• Hvad forsøget måler
• Hvem kan deltage
• Fase og studiedesign
• Vigtige begreber i forsøget

Oversigt over de registrerede forsøg

De tilgængelige data viser ét klinisk forsøg med ANUMIGILIMAB hos voksne med seglcellesygdom.^[1] Forsøget har titlen “Safety of Anumigilimab (CSL324) in Adults with Sickle Cell Disease” og er registreret som autoriseret.^[1]

Studiet er et interventionalt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en forsøgsbehandling eller sammenligning, og forskerne følger, hvad der sker.^[1] I dette forsøg sammenlignes ANUMIGILIMAB med saltvand (saline 0,9 %).^[1]

Hvad forsøget måler

Det primære mål er at vurdere sikkerhed hos voksne med seglcellesygdom.^[1] Forskerne ser på antallet og procentdelen af deltagere med treatment emergent adverse events (TEAEs), som er bivirkninger, der opstår efter behandlingen er startet.^[1]

Studiet måler også adverse events of special interest (AESIs), som er bivirkninger, forskerne holder ekstra øje med, fordi de er særligt vigtige i dette forsøg.^[1] Derudover ser man på klinisk relevante ændringer fra udgangspunktet i laboratorieprøver og vitalparametre.^[1]

Hvem kan deltage

Forsøget er rettet mod voksne med seglcellesygdom.^[1] De givne data fortæller ikke flere detaljer om inklusions- eller eksklusionskriterier, så det præcise deltagergrundlag kan ikke uddybes her.^[1]

Der er planlagt 63 deltagere i studiet.^[1] Det viser, at der er tale om et forholdsvis lille forsøg, som passer til en tidlig undersøgelse af sikkerhed.^[1]

Fase og studiedesign

Forsøget er i fase 2.^[1] I fase 2 undersøger man ofte både sikkerhed og tidlige tegn på, om en behandling kan være nyttig.^[1]

Studiet er registreret som Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført i den registrerede form.^[1] Den aktive sammenligning i forsøget er saltvand 0,9 %, som bruges som kontrol i studiet.^[1]

Vigtige begreber i forsøget

Seglcellesygdom er den sygdom, som forsøget undersøger behandling hos.^[1] Det er en arvelig blodsygdom, men de givne forsøgsdata beskriver ikke sygdommen nærmere.^[1]

Laboratorieprøver er målinger fra for eksempel blod, som kan vise, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.^[1] Vitalparametre er vigtige kropsmålinger som puls, blodtryk og temperatur.^[1]

TEAEs og AESIs er forskningsudtryk for bivirkninger, som opstår under et forsøg, og for bivirkninger, der er særligt vigtige at følge.^[1] Disse mål hjælper forskerne med at vurdere, om ANUMIGILIMAB kan undersøges videre i denne patientgruppe.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Hvilke behandlinger der undersøges
• Hvad forskerne måler
• Hvad fase 1/2 betyder
• Studiets status og størrelse

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger GVV858 som behandling til personer med fremskreden HR+/HER2- brystkræft og andre avancerede solide tumorer.^[1] Studiet er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, som forskerne følger nøje.^[1]

Forsøget er planlagt som et fase 1/2-studie, så det både ser på sikkerhed og på tidlige tegn på, om behandlingen kan bruges videre i forskning.^[1]

Hvem forsøget er for

Den vigtigste målgruppe i det oplyste forsøgsgrundlag er personer med fremskreden HR+/HER2- brystkræft.^[1] Det betyder, at studiet fokuserer på en bestemt type brystkræft, som er mere udbredt eller udviklet, end tidlig sygdom.^[1]

I forsøgets titel nævnes også andre avancerede solide tumorer, så studiet er ikke kun rettet mod brystkræft, men også mod andre kræftformer med faste tumorer.^[1]

Hvilke behandlinger der undersøges

GVV858 bliver undersøgt både som enkelt behandling og i kombination med endokrin behandling, som er hormonbehandling.^[1] I forsøgsdataene nævnes kombinationer med fulvestrant og letrozol.^[1]

Der nævnes også hormonundertrykkende behandlinger som leuprorelinacetat og goserelin i studiets behandlingsplan.^[1] Disse behandlinger bruges i forsøget som en del af den samlede behandlingsstrategi, som forskerne vil vurdere sammen med GVV858.^[1]

Studiets korte beskrivelse siger, at fase I skal vurdere sikkerhed og tålelighed af GVV858 alene og sammen med fulvestrant eller letrozol.^[1] Den samme beskrivelse siger også, at forskerne vil finde den anbefalede dosis eller dosisområde til videre klinisk vurdering.^[1]

Hvad forskerne måler

De vigtigste endepunkter er de resultater, forskerne bruger til at vurdere forsøget.^[1] I dette studie handler de især om sikkerhed og tålelighed.^[1]

I fase I ser forskerne på dosisbegrænsende toksicitet, som er bivirkninger, der kan sætte grænsen for, hvor høj dosis man kan bruge.^[1] De registrerer også bivirkninger og alvorlige bivirkninger, samt ændringer i blodprøver, vitale tegn og EKG.^[1]

Forskerne måler også, hvor ofte behandlingen må afbrydes, sættes ned eller stoppes helt, og dette bruges som et mål for tålelighed.^[1] I fase II fortsætter de med at vurdere sikkerhed og tålelighed, især når GVV858 gives sammen med fulvestrant.^[1]

Hvad fase 1/2 betyder

Fase 1 er den første del af et forsøg, hvor man især ser på, om behandlingen kan gives sikkert, og hvilken dosis der er bedst at arbejde videre med.^[1] I dette studie bruges fase 1 også til at finde en anbefalet dosis eller et dosisområde til senere forskning.^[1]

Fase 2 er næste trin, hvor forskerne fortsætter med at se på sikkerhed og tålelighed i en lidt større eller mere målrettet gruppe.^[1] Her fokuserer studiet især på kombinationen af GVV858 og fulvestrant.^[1]

Studiets status og størrelse

Studiet har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1] Det samlede planlagte deltagerantal er 85 personer.^[1]

Den samlede forsøgsplan viser, at dette er et tidligt klinisk studie, hvor forskerne først og fremmest vil lære, hvordan GVV858 kan bruges sikkert i patienter med avanceret kræft.^[1] Fokus er derfor på behandlingens praktiske brug i forskning, ikke på en færdig standardbehandling.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er lavet til
• Hvad man måler i forsøget
• Placebo og sammenligning
• Status og deltagerantal

Oversigt over forsøget

Der findes et interventionsstudie med MB-001 hos voksne med moderat til svær ulcerøs colitis.^[1] Forsøget er beskrevet som et tidligt studie i fase 1, hvor man især vil vurdere sikkerhed og tålelighed.^[1] Forsøget er autoriseret.^[1]

Studiets korte formål er at undersøge, om MB-001 er sikkert og kan tåles, og om det kan have effekt hos personer med moderat til svær aktiv ulcerøs colitis.^[1]

Hvem forsøget er lavet til

Forsøget er målrettet voksne med moderat til svær aktiv ulcerøs colitis.^[1] Ulcerøs colitis er en sygdom med betændelse i tyktarmen, og “aktiv” betyder, at sygdommen giver symptomer og stadig er i gang.^[1]

Det er altså ikke et forsøg for alle med mave-tarm-sygdom, men for en mere specifik gruppe med tydelig sygdomsaktivitet.^[1]

Hvad man måler i forsøget

Det vigtigste mål er bivirkninger, herunder hændelser, der opstår under behandlingen, alvorlige bivirkninger og bivirkninger, som fører til, at behandlingen stoppes.^[1] Disse måles frem til uge 12.^[1]

Forsøget ser også på ændringer i laboratorieprøver, fysiske undersøgelser og vitale tegn som for eksempel blodtryk og puls frem til uge 12.^[1] Det hjælper forskerne med at forstå, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.^[1]

Et andet vigtigt mål er klinisk remission ved uge 12.^[1] I dette studie er remission defineret ved en modificeret Mayo score på 2 eller lavere, en endoskopisk score på 1 eller lavere, ingen rektal blødning og en afføringsfrekvens på 1 eller lavere.^[1] Det betyder, at forskerne bruger både symptomer og kikkertfund til at vurdere, om sygdommen er blevet rolig.^[1]

Placebo og sammenligning

MB-001 sammenlignes med placebo i dette forsøg.^[1] Placebo har de samme hjælpestoffer som MB-001, men ingen aktiv ingrediens.^[1]

En sådan sammenligning bruges til at se, om de resultater, man finder, skyldes MB-001 og ikke bare tilfældigheder eller forventninger.^[1]

Status og deltagerantal

Forsøget har status Authorised og er planlagt til at omfatte 100 deltagere.^[1] Det er et relativt lille forsøg, hvilket passer til en tidlig fase, hvor man først og fremmest vil få et bedre billede af sikkerhed og de første tegn på effekt.^[1]

Der er kun ét registreret forsøg i det materiale, der er givet her, så denne artikel fokuserer på dette ene studie med MB-001.^[1]

Table of contents

• Overview of the trial
• Who the trial is for
• What the study is measuring
• Trial phase and status
• Treatment groups and study design
• Important terms explained

Overview of the trial

The trial titled “A study to find an efficacious and safe dose of CHF10067 (zampilimab) in participants with idiopathic pulmonary fibrosis” is studying ZAMPILIMAB in people with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF).^[1] It is an interventional study, which means researchers give a study treatment and compare results across groups.^[1]

The main goal is to see whether two dose strengths of CHF10067 can improve lung function compared with placebo in the full study population.^[1] The brief summary says the study is looking at the change from baseline in percent predicted forced vital capacity at Week 24.^[1]

Who the trial is for

The target population is participants with idiopathic pulmonary fibrosis.^[1] IPF is a lung disease that causes scarring and can make breathing harder over time.

The trial data provided here do not list extra entry rules, such as age limits or other medical requirements.^[1]

What the study is measuring

The main endpoint is the change from baseline in percent predicted forced vital capacity (ppFVC) at Week 24.^[1] This is a lung function measure that shows how much air a person can blow out after a deep breath, compared with what is expected for someone similar in age, sex, and size.

The study is also described as looking for an efficacious and safe dose, so the researchers are trying to understand both whether the treatment may work and whether it can be used safely in the study setting.^[1]

Trial phase and status

This is a Phase 2 trial.^[1] Phase 2 studies usually focus on early proof of effect and on safety in a larger group than Phase 1.

The trial status is Authorised, which means it has been approved to run.^[1] The planned enrollment is 235 participants.^[1]

Treatment groups and study design

The study includes ZAMPILIMAB given by intravenous infusion and a placebo-like comparison treatment of 0.9% sodium chloride aqueous solution for IV infusion.^[1] The source data mention a dose of 3000.00 mg for ZAMPILIMAB.^[1]

The brief summary says the study is comparing two dose strengths of CHF10067 against placebo in the entire study population.^[1] In patient-friendly terms, this means researchers want to see which dose may give the best balance of benefit and safety.

Important terms explained

Interventional study means the researchers actively give a treatment instead of only observing what happens.^[1] Baseline means the starting measurement before treatment begins.^[1]

Placebo is a comparison treatment that does not contain the active study drug, used to help show whether the study treatment has a real effect.^[1] Week 24 means 24 weeks after the study starts.^[1]

Forced vital capacity is the amount of air a person can breathe out after taking the deepest breath possible.^[1] Percent predicted means the result is compared with what is expected for a person with similar body characteristics.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget var for
• Forsøgsfase og design
• Hvad man målte
• Status og deltagerantal
• Vigtige begreber

Oversigt over forsøget

Dette var et interventionalt klinisk forsøg, som undersøgte ALLOGENEIC ADIPOCYTE-DERIVED MESENCHYMAL STROMAL CELLS TRANSDUCED WITH A LENTIVIRAL PROVIRUS VECTOR CONTAINING THE HUMAN CXCR4 AND IL-10 GENES hos patienter med akut GVHD.^[1]

Formålet var at vurdere sikkerhed og tolerabilitet ved intravenøs infusion af studielægemidlet.^[1]

Forsøget var beskrevet som en fase I/IIa-undersøgelse i titlen, men den registrerede fase var Phase 1.^[1]

Hvem forsøget var for

Forsøget var målrettet patienter, som havde udviklet akut GVHD, og som var refraktære over for kortikosteroider og ruxolitinib, eller som ikke var egnede til at få ruxolitinib.^[1]

Refraktær betyder, at en behandling ikke har givet den ønskede effekt.^[1]

Det betyder, at forsøget især var tænkt til en gruppe patienter med et vanskeligt behandlingsforløb, hvor standardmulighederne ikke havde virket godt nok eller ikke kunne bruges.^[1]

Forsøgsfase og design

Studiet var et tidligt forsøg i fase 1, hvor man typisk ser på, om en behandling kan gives på en sikker måde.^[1]

Behandlingen blev givet som intravenøs infusion, som betyder, at den gives direkte i en blodåre.^[1]

Forsøget planlagde flere infusioner af studielægemidlet, og sikkerheden blev fulgt gennem hele opfølgningsperioden.^[1]

Hvad man målte

Det primære endepunkt var sikkerhed, især alvorlige bivirkninger efter de sekventielle infusioner, uanset hvor mange doser patienten havde fået.^[1]

Et andet vigtigt mål var at registrere alvorlige uventede bivirkninger både ved infusionstidspunktet og under opfølgningen.^[1]

Disse mål viser, at forsøget først og fremmest handlede om at forstå, om behandlingen kunne tåles i denne patientgruppe.^[1]

Status og deltagerantal

Forsøget havde status Withdrawn, hvilket betyder, at det blev trukket tilbage og ikke fortsatte som planlagt.^[1]

Det planlagte antal deltagere var 15 personer.^[1]

Der er ikke oplyst flere resultater i det tilgængelige forsøgsdata, så fokus her er på forsøgsdesignet og dets mål.^[1]

Vigtige begreber

Akut GVHD er den sygdom, som forsøget ville behandle.^[1]

Kortikosteroider og ruxolitinib nævnes som tidligere eller mulige behandlinger, som patienterne ikke havde haft nok gavn af, eller som de ikke kunne få.^[1]

Opfølgning betyder den tid, hvor patienterne bliver fulgt efter infusionen for at se, hvordan de har det.^[1]

Alvorlige bivirkninger er bivirkninger, som kræver særlig opmærksomhed, fordi de kan være mere alvorlige end almindelige bivirkninger.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem studiet er for
• Behandlinger og sammenligninger
• Hvad forskerne måler
• Studiedesign og fase
• Vigtige begreber

Oversigt over forsøget

Det kliniske forsøg NCT07213804 undersøger LY4170156 i en fase 3-undersøgelse hos personer med ovariecancer og beslægtede kræftformer i æggeleder og bughinde.^[1] Forsøget er beskrevet som et to-delt studie, hvor del A og del B ser på forskellige sygdomsgrupper og forskellige sammenligningsbehandlinger.^[1]

Hvem studiet er for

Studiet omfatter deltagere med platinresistent sygdom i del A og platinfølsom sygdom i del B.^[1] De sygdomme, der indgår, er ovariecancer, kræft i æggelederen, kræft i bughinden og kræft med spredning, som er nævnt i forsøgsdataene som neoplasm metastasis.^[1]

Platinresistent betyder, at sygdommen ikke længere reagerer godt på platinbaseret behandling.^[1] Platinfølsom betyder, at sygdommen stadig kan reagere på platinbaseret behandling.^[1]

Behandlinger og sammenligninger

I del A sammenlignes Sofetabart Mipitecan (LY4170156) med kontrolbehandling, som er lægens valg af kemoterapi eller mirvetuximab soravtansine.^[1] De kemoterapier, der er nævnt i forsøgsdataene som mulige behandlinger i studiet, er gemcitabin, carboplatin, topotecan, paclitaxel og doxorubicin.^[1]

I del B sammenlignes LY4170156 plus bevacizumab med kontrolbehandling, som er lægens valg af platinbaseret dobbeltkemoterapi plus bevacizumab.^[1] Bevacizumab er nævnt i forsøgsdataene som en del af behandlingssammenligningen i del B.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste resultatmål er progressionfri overlevelse, også kaldet PFS.^[1] PFS betyder den tid, hvor kræften ikke bliver værre.^[1]

I del A måles PFS efter RECIST v1.1 vurderet af forsøgsansvarlig læge.^[1] RECIST v1.1 er et standardsystem til at vurdere, om tumorer vokser, skrumper eller er uændrede.^[1]

I del B måles PFS også efter RECIST v1.1, men vurderingen foretages af en uafhængig central gennemgang, også kaldet BICR.^[1] Det betyder, at vurderingen laves af eksperter, som ikke er en del af den daglige behandling i studiet.^[1]

Studiedesign og fase

Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling som en del af forskningen.^[1] Forsøget er i fase 3, som normalt bruges til at sammenligne en ny behandling med standardbehandling i en større gruppe mennesker.^[1]

Det samlede planlagte antal deltagere er 1125.^[1] Status er angivet som Authorised, hvilket betyder, at studiet er godkendt til at køre.^[1]

Vigtige begreber

Kontrolarm er den gruppe, som den nye behandling sammenlignes med.^[1] I dette forsøg kan kontrolarmen være lægens valg af kemoterapi, mirvetuximab soravtansine eller platinbaseret dobbeltkemoterapi, afhængigt af del A eller del B.^[1]

Metastase betyder, at kræften har spredt sig til andre steder i kroppen.^[1] Dette ord bruges i forsøgsdataene som en af de tilstande, der indgår i studiet.^[1]

Table of contents

• Trial overview
• Who is being studied
• Study design and phase
• What the study measures
• Important terms

Trial overview

The available trial is an open-label extension study called “Open-Label Extension Study to Provide Access to ATH434 in Patients with Multiple System Atrophy.”^[1] It is authorised and includes 7 participants.^[1]

The study is looking at 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE in people with multiple system atrophy, with the main focus on long-term safety and tolerability.^[1]

Who is being studied

The target population is people with multiple system atrophy.^[1] The trial data do not provide more detailed inclusion or exclusion rules, so only the condition and the small study size are known from the source.^[1]

The intervention listed in the trial is ATH434-DP2, given by oral use, and the study is interventional, meaning participants receive a study treatment as part of the research.^[1]

Study design and phase

This is a Phase 2 trial.^[1] Phase 2 studies are usually used to learn more about safety and early treatment effects in a smaller group of participants.

The study is also an extension study, which means it follows earlier research and continues treatment access while collecting more information over time.^[1] Because it is open-label, participants and researchers know what treatment is being given.^[1]

What the study measures

The primary outcome is long-term safety and tolerability.^[1] In simple terms, this means researchers want to see how safe the treatment is over time and how well people can continue taking it.

The study measures several safety-related outcomes, including the incidence and severity of adverse events and serious adverse events.^[1] Adverse events are unwanted health problems that happen during a study, and serious adverse events are more severe problems that may need urgent care.

Researchers will also track changes in laboratory values and vital signs, including orthostatic measures.^[1] Orthostatic measures are checks of body signals when a person changes position, such as standing up, and they can help show whether the body is responding safely.

Other measured outcomes include exposure to ATH434, treatment discontinuations due to adverse events, and deaths.^[1] These measures help show how much treatment was taken and whether safety concerns affected continued use.

Important terms

Authorised means the trial has been approved to run.^[1] Interventional means the study gives a treatment to participants as part of the research.^[1]

Open-label means there is no blinding, so everyone knows which treatment is being used.^[1] Extension study means the research continues after an earlier study period so more information can be collected.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem kan deltage
• Hvad undersøges i forsøget
• Mål og endpoints
• Fase og status
• Hvad forsøget kan betyde for patienter

Oversigt over forsøget

Det eneste registrerede forsøg i de givne data er et interventionsstudie med GXV813 hos voksne med skizofreni.^[1] Studiet hedder STAR-1 og er planlagt til at omfatte 142 deltagere.^[1]

Forsøget er godkendt som Authorised og er i fase 2, hvilket betyder, at man tidligt undersøger både sikkerhed og om behandlingen ser ud til at hjælpe.^[1]

Hvem kan deltage

Forsøget er rettet mod indlagte voksne med skizofreni, som er diagnosticeret efter DSM-5-kriterier og har en akut episode.^[1]

Det betyder, at forsøget ikke er for alle med skizofreni, men specifikt for personer, der er på hospitalet og aktuelt har tydelige symptomer.^[1]

Hvad undersøges i forsøget

Forsøget undersøger, om GXV813 kan forbedre positive og negative symptomer ved skizofreni sammenlignet med placebo.^[1] Positive symptomer kan for eksempel være vrangforestillinger eller hallucinationer, mens negative symptomer kan være mindre følelsesudtryk eller mindre initiativ.

Der sammenlignes også med placebo, som er en kapsel uden aktivt lægemiddel, så forskerne bedre kan se, om ændringerne skyldes GXV813.^[1]

Mål og endpoints

Det vigtigste endpoint er ændring fra start til uge 6 i PANSS-total score.^[1] Et endpoint er det mål, forskerne bruger til at vurdere, om forsøget har haft den ønskede effekt.

PANSS er en skala, der bruges til at måle, hvor svære symptomerne ved skizofreni er.^[1] Når scoren ændrer sig, kan det vise, om symptomerne bliver bedre eller værre over tid.

Forsøgets kortfattede formål er at vurdere sikkerhed, tålelighed og behandlingsrespons hos voksne indlagte patienter med skizofreni.^[1]

Fase og status

STAR-1 er et fase 2-forsøg.^[1] I denne fase ser man typisk på, om behandlingen ser lovende ud, og om der er tegn på, at den kan bruges videre i større studier.

Status for forsøget er Authorised, som betyder, at det er blevet godkendt til at fortsætte i det registrerede system.^[1]

Hvad forsøget kan betyde for patienter

For patienter med skizofreni viser forsøget, at GXV813 bliver undersøgt i en meget specifik gruppe: voksne, indlagte personer med en akut episode.^[1]

Resultaterne vil især kunne fortælle, om behandlingen ser ud til at hjælpe på symptomerne, og om den er egnet til videre forskning i skizofreni.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvem forsøgene er for
• Design, fase og deltagerantal
• Hvilke mål der måles
• Hvilke resultater forskerne vil se efter
• Vigtige begreber

Oversigt over forsøgene

Det ene registrerede forsøg undersøger ALLOGENEIC VEIN TISSUE SEGMENT, DECELLULARISED, WITH A FUNCTIONAL VALVE PERFUSED WITH AUTOLOGOUS PERIPHERAL BLOOD hos patienter med kronisk venøs insufficiens^[1].

Forsøget er et interventionelt studie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler effekten^[1].

Studiet er beskrevet som et randomiseret, kontrolleret og åbent forsøg, og det er autoriseret^[1].

Hvem forsøgene er for

Forsøget er målrettet personer med kronisk venøs insufficiens, især patienter med svær sygdom^[1].

Den korte forsøgsbeskrivelse siger, at forskerne vil undersøge, om den personligt tilpassede veneimplantation kan hjælpe med både sygdomsforandringer og symptomer hos denne gruppe^[1].

Der er ikke oplyst flere detaljer om alder, køn eller andre inklusionskrav i det materiale, der er givet her^[1].

Design, fase og deltagerantal

Forsøget er angivet som Phase 4, mens titlen også beskriver det som et Phase II/III randomiseret kontrolleret åbent forsøg^[1].

Det betyder, at studiet er i en sen fase, hvor man undersøger både effekt og sikkerhed i en klinisk hverdagssituation^[1].

Det planlagte deltagerantal er 60 personer^[1].

Interventionen er en personlig tissue engineered vein, som gives ved implantation^[1].

Hvilke mål der måles

Det vigtigste mål er klapfunktion ved 6 måneder efter implantation sammenlignet med kontrolgruppen^[1].

Klapfunktionen vurderes med Color Duplex Ultrasound, en ultralydsundersøgelse, der kan vise blodets retning og om der er tilbagestrømning, også kaldet reflux^[1].

Et andet vigtigt mål er ændring i rVCSS-score ved 6 måneder efter implantation sammenlignet med kontrolgruppen^[1].

rVCSS er en klinisk score, der bruges til at måle, hvor svær den venøse sygdom er, og om symptomerne bliver bedre eller dårligere^[1].

Hvilke resultater forskerne vil se efter

Forskerne vil først og fremmest se, om implantatet kan forbedre dybe veneklapper og dermed reducere deep venous valve pathology, som betyder sygdom i de dybe veners klapper^[1].

De vil også se, om behandlingen kan mindske de kliniske tegn og symptomer på kronisk venøs insufficiens hos patienter med svær sygdom^[1].

Det vil sige, at forsøget ikke kun ser på en scanning eller en måling, men også på hvordan patienterne har det i hverdagen^[1].

Vigtige begreber

Kronisk venøs insufficiens er en langvarig tilstand, hvor venerne ikke fører blodet ordentligt tilbage, og det kan give hævelse, smerter og andre gener.

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles ved lodtrækning til forskellige grupper, så sammenligningen bliver mere retfærdig.

Kontrolleret betyder, at en gruppe bruges som sammenligning, så man kan se, om behandlingen virker bedre end det, der sammenlignes med.

Åbent forsøg betyder, at deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.

Implantation betyder, at et væv eller en behandling placeres inde i kroppen.

Reflux betyder, at blodet løber baglæns i en vene, hvilket kan tyde på, at veneklapperne ikke virker godt nok.

Color Duplex Ultrasound er en ultralydsundersøgelse, som kan vise blodgennemstrømning og klappernes funktion.

rVCSS-score er en skala, som bruges til at vurdere sværhedsgraden af venesygdom og ændringer over tid.

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over kliniske forsøg med [14C]ZIPALERTINIB
• Formål med forsøgene
• Undersøgelse af massbalance
• Farmakokinetiske målinger
• Deltagerpopulation og inklusionskriterier
• Forsøgsdesign og metoder

Oversigt over kliniske forsøg med [14C]ZIPALERTINIB

Der er gennemført et fase 1 klinisk forsøg med [14C]ZIPALERTINIB, der havde til formål at undersøge, hvordan stoffet håndteres i den menneskelige krop^[1]. Forsøget blev registreret med identifikationsnummeret 2023-505085-28-00 og er nu afsluttet^[1].

Dette interventionsforsøg inkluderede 8 raske voksne mandlige deltagere og fokuserede på at karakterisere den farmakokinetiske profil af [14C]ZIPALERTINIB^[1]. Ved at bruge en radioaktivt mærket version af stoffet (markeret med kulstof-14, deraf navnet [14C]ZIPALERTINIB), kunne forskerne præcist følge stoffets vej gennem kroppen^[1].

Fase 1-forsøg er den tidligste fase af klinisk forskning med et nyt lægemiddel. I denne fase testes stoffet typisk på et lille antal raske frivillige for at vurdere grundlæggende sikkerhed og forstå, hvordan kroppen optager, fordeler, omdanner og udskiller stoffet. Disse data er afgørende for at kunne designe senere forsøg med patienter.

Formål med forsøgene

Det kliniske forsøg med [14C]ZIPALERTINIB havde flere specifikke formål, som alle var designet til at give en grundig forståelse af stoffets adfærd i kroppen^[1].

Primære formål med forsøget inkluderede:

• Vurdering af massbalance: Forskerne skulle bestemme, hvor meget af den givne dosis der kunne genfindes i kroppen og dens udskillelsesprodukter efter administration af en enkelt oral dosis [14C]ZIPALERTINIB^[1]. Dette giver information om, hvor fuldstændigt stoffet optages, og gennem hvilke veje det forlader kroppen.
• Kvantificering af TRA-koncentrationer: Forsøget skulle måle den samlede radioaktivitet (TRA – Total Radioactivity) i både plasma og fuldblod efter indgivelse af [14C]ZIPALERTINIB^[1]. Dette giver et præcist billede af, hvor meget af stoffet der cirkulerer i blodbanen over tid.
• Karakterisering af farmakokinetisk profil: Forskerne skulle beskrive den detaljerede farmakokinetiske profil af zipalertinib i både plasma og urin^[1]. Dette omfatter målinger af, hvor hurtigt stoffet optages, hvor høje koncentrationer det når, og hvor hurtigt det udskilles.
• Bestemmelse af blod-plasma fordeling: Et vigtigt mål var at bestemme, hvor stor en procentdel af den radioaktive markør (14C) der binder sig til blodcellerne sammenlignet med, hvor meget der forbliver i plasmadelen af blodet^[1]. Dette kaldes også blod-plasma partitioneringsratio og er vigtigt for at forstå stoffets fordelingsmønster.

Undersøgelse af massbalance

Et centralt element i forsøget med [14C]ZIPALERTINIB var massbalanceundersøgelsen^[1]. Massbalance refererer til princippet om, at alt det stof, der gives til en person, skal kunne genfindes enten uændret eller som omdannelsesprodukter i kroppens udskillelser.

Ved at bruge radioaktivt mærket [14C]ZIPALERTINIB kunne forskerne præcist spore stoffet gennem kroppen. Den radioaktive markør (kulstof-14) er en svag form for radioaktivitet, der ikke udgør nogen sundhedsrisiko for deltagerne, men som kan detekteres med stor præcision i laboratoriet.

Massbalanceundersøgelsen giver svar på vigtige spørgsmål såsom:

• Hvor stor en del af den givne dosis optages faktisk i kroppen?
• Gennem hvilke veje udskilles stoffet hovedsageligt (urin, afføring eller andre veje)?
• Hvor hurtigt sker udskillelsen?
• Er der tegn på, at stoffet ophobes i kroppen, eller udskilles det fuldstændigt?

Disse informationer er afgørende for at forstå stoffets sikkerhedsprofil og for at kunne beregne passende doser i fremtidige kliniske forsøg med patienter.

Farmakokinetiske målinger

Forsøget med [14C]ZIPALERTINIB inkluderede omfattende farmakokinetiske målinger for at karakterisere, hvordan stoffet håndteres i kroppen over tid^[1].

Plasma-målinger: Forskerne målte koncentrationen af zipalertinib i blodplasma på forskellige tidspunkter efter indgivelsen^[1]. Dette giver en kurve, der viser, hvordan stoffets koncentration stiger efter indtagelse, når et maksimum, og derefter falder, efterhånden som stoffet omdannes og udskilles. Disse data bruges til at beregne vigtige farmakokinetiske parametre såsom maksimal koncentration, tid til maksimal koncentration, og halveringstid.

Urin-målinger: Ved at indsamle urin over en periode efter dosering kunne forskerne måle, hvor meget af stoffet der udskilles gennem nyrerne^[1]. Dette giver information om den renale clearance (nyreudskillelse) af [14C]ZIPALERTINIB og hjælper med at forstå, om nedsat nyrefunktion kan påvirke stoffets ophobning i kroppen.

Fuldblod versus plasma: Et unikt aspekt af dette forsøg var målingen af radioaktivitet i både fuldblod og plasma^[1]. Ved at sammenligne disse målinger kunne forskerne bestemme, i hvilken grad [14C]ZIPALERTINIB eller dets omdannelsesprodukter binder sig til blodceller (såsom røde blodlegemer) i forhold til at forblive frit opløst i plasma. Dette er vigtigt, fordi kun den del af stoffet, der er i plasma, typisk er tilgængelig for at nå målvæv.

Den blod-plasma partitioneringsratio blev målt over tid for at se, om fordelingen mellem blodceller og plasma ændrer sig, efterhånden som stoffet omdannes i kroppen^[1].

Deltagerpopulation og inklusionskriterier

Det gennemførte fase 1-forsøg med [14C]ZIPALERTINIB inkluderede 8 deltagere, alle raske voksne mænd^[1]. Valget af denne specifikke population er typisk for tidlige fase 1-studier af flere årsager.

Raske frivillige: I modsætning til senere faser af klinisk forskning, hvor patienter med den relevante sygdom deltager, bruges raske frivillige i fase 1-studier. Dette skyldes, at formålet i denne fase primært er at forstå stoffets grundlæggende farmakokinetik og sikkerhed, ikke at teste dets effektivitet mod en sygdom. Ved at bruge raske personer undgår man komplikationer fra underliggende sygdomme eller anden medicin, som kunne påvirke resultaterne.

Kun mænd: Mange tidlige fase 1-studier, især massbalancestudier med radioaktive markører, inkluderer kun mænd af sikkerhedsmæssige årsager. Dette skyldes ønsket om at undgå enhver potentiel risiko for ufødte børn, hvis en kvindelig deltager skulle være gravid uden at vide det. I senere faser af udviklingen vil både mænd og kvinder typisk blive inkluderet.

Antal deltagere: Med 8 deltagere er dette et relativt lille studie, hvilket er normalt for fase 1-massbalancestudier^[1]. Formålet er ikke at teste effektivitet (hvilket kræver mange flere deltagere), men at få præcise målinger af, hvordan stoffet håndteres i kroppen hos et repræsentativt udsnit af raske personer.

Forsøgsdesign og metoder

Forsøget med [14C]ZIPALERTINIB blev designet som et interventionsforsøg, hvilket betyder, at deltagerne aktivt modtog en behandling – i dette tilfælde en enkelt oral dosis af [14C]ZIPALERTINIB^[1].

Enkeltdosis-design: Deltagerne fik kun én dosis af [14C]ZIPALERTINIB under hele forsøget. Dette enkeltdosis-design er standard for massbalancestudier, da det giver den klareste information om, hvordan en given mængde stof håndteres fra start til slut. Ved at undgå gentagne doser undgår man komplikationer fra potentiel ophobning af stoffet.

Oral administration: Stoffet blev givet gennem munden, sandsynligvis som en tablet eller kapsel^[1]. Dette er den mest almindelige og foretrukne administrationsvej for de fleste lægemidler, da det er nemt og bekvemt for patienterne.

Radioaktiv mærkning: Den specielle version af stoffet, [14C]ZIPALERTINIB, indeholder et kulstof-14 atom i molekylets struktur. Kulstof-14 er en svag radioaktiv isotop, der udsender stråling, som kan måles med høj præcision. Dette gør det muligt at følge stoffet og alle dets omdannelsesprodukter gennem kroppen, selv i meget lave koncentrationer.

Prøveindsamling: Efter indgivelsen af [14C]ZIPALERTINIB blev der indsamlet blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle koncentrationer i både plasma og fuldblod^[1]. Desuden blev urin indsamlet over en periode for at kvantificere udskillelsen gennem nyrerne^[1]. Afhængigt af det specifikke protokol kan der også være blevet indsamlet afføringsprøver for at måle udskillelse gennem tarmsystemet.

Analysemetoder: De indsamlede prøver blev analyseret ved hjælp af specialiseret udstyr, der kan måle radioaktivitet og identificere både uændret [14C]ZIPALERTINIB og eventuelle omdannelsesprodukter (metabolitter). Dette giver et komplet billede af stoffets metabolisme – hvordan kroppen kemisk ændrer stoffet.

Forsøget er nu afsluttet, hvilket betyder, at alle deltagere har gennemført studiet, og dataindsamlingen er færdig^[1]. Resultaterne fra dette forsøg vil danne grundlag for at designe fremtidige kliniske studier med [14C]ZIPALERTINIB i relevante patientpopulationer.

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Behandlinger i forsøget
• Hvad forsøget måler
• Fase, størrelse og status
• Hvor længe deltagelse kan vare
• Vigtige begreber

Oversigt over forsøget

Dette er et interventionelt klinisk forsøg, hvor forskere tester en behandling hos mennesker for at se, hvordan den virker i praksis.^[1] Forsøget undersøger “(S)-4-(4-(3-CHLORO-4-(1-(5-FLUOROPYRIDIN-2-YL)-2-HYDROXYETHOXY)PYRAZOLO[1,5-A]PYRIDIN-6-YL)-5-METHYL-1H-1,2,3-TRIAZOL-1-YL)PIPERIDINE-1-CARBONITRILE” i et studie med navnet FORAGER-2.^[1]

Studiet er godkendt og er i fase 3.^[1] Det betyder, at behandlingen testes i en større gruppe deltagere for at vurdere både sikkerhed og effekt.^[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er lavet til personer med kræft i urinvejene, især blærekræft.^[1] De tilstande, der nævnes, er overgangscellekarcinom, urinblæretumorer og metastatisk kræft.^[1]

Metastatisk kræft betyder, at kræften har spredt sig til andre dele af kroppen.^[1] Det viser, at studiet retter sig mod personer med mere fremskreden sygdom.^[1]

Behandlinger i forsøget

Studiet sammenligner vepugratinib med placebo.^[1] Placebo er en behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til at sammenligne resultaterne.^[1]

Behandlingen gives sammen med enfortumab vedotin og pembrolizumab.^[1] I forsøgsbeskrivelsen nævnes også, at LOXO-435 er navnet på den undersøgte behandling, og at den gives som tabletbehandling gennem munden.^[1]

Der er også nævnt en sikkerhedsopstart, hvor man først ser nøje på sikkerhed og tolerabilitet, før man vurderer de større effektmål.^[1]

Hvad forsøget måler

Det vigtigste mål i forsøget er sikkerhed og tolerabilitet af vepugratinib i kombination med enfortumab vedotin og pembrolizumab.^[1] Sikkerhed handler om, hvor godt behandlingen kan bruges uden uacceptable problemer, og tolerabilitet handler om, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.

Forsøget måler også samlet responsrate (ORR).^[1] Det betyder, hvor mange deltagere der får en tydelig kræftrespons på behandlingen.^[1]

Et andet vigtigt mål er progressionsfri overlevelse (PFS), vurderet af en uafhængig central gennemgang (BICR).^[1] Det betyder, hvor lang tid sygdommen ikke bliver værre, og at vurderingen laves af en uafhængig gruppe, som følger faste regler.^[1]

Fase, størrelse og status

Studiet er i fase 3 og har en planlagt inklusion på 503 deltagere.^[1] Det gør det til et stort forsøg, hvor resultaterne kan give vigtig viden om behandlingen.

Status er Authorised, altså godkendt til at blive gennemført.^[1]

Hvor længe deltagelse kan vare

Ifølge forsøgsbeskrivelsen kan deltagelse vare op til omkring 6 år.^[1] Det viser, at forskerne følger deltagerne over længere tid for at se både tidlige og mere langsigtede resultater.^[1]

Vigtige begreber

Nedenfor er nogle af de vigtigste ord fra forsøgsdataene, forklaret i enkel form.

• Interventionelt forsøg: Et studie, hvor man giver en behandling og følger, hvad der sker.
• Fase 3: En sen testfase med mange deltagere.
• Blærekræft: Kræft, der starter i blæren.
• Overgangscellekarcinom: En type kræft, som udgår fra celler, der beklæder urinvejene.
• Metastatisk: Betyder, at kræften har spredt sig.
• Placebo: En sammenligningsbehandling uden aktivt lægemiddel.
• ORR: Samlet responsrate, altså hvor mange der reagerer på behandlingen.
• PFS: Progressionsfri overlevelse, altså tiden uden at sygdommen bliver værre.
• BICR: Uafhængig vurdering af resultaterne efter faste regler.

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Hvad man undersøger i forsøget
• Mål og endepunkter
• Forsøgsdesign og behandling
• Hvad resultaterne skal bruges til

Oversigt over forsøget

Dette er et interventionsstudie, hvor deltagerne får en planlagt behandling, så forskerne kan måle virkningen af AZD1163.^[1] Forsøget er fase 2 og er blevet godkendt som Authorised.^[1] Det er lavet til voksne med reumatoid artritis, som har moderat til svær aktiv sygdom.^[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er målrettet voksne deltagere med moderat til svær aktiv reumatoid artritis.^[1] Det betyder, at personer med mild sygdom ikke er den gruppe, som forsøget beskriver, og at sygdommen skal være tydeligt aktiv.^[1]

Der er planlagt 295 deltagere i alt.^[1] Det giver forskerne mulighed for at sammenligne resultaterne hos flere personer og se, om der er en tydelig forskel mellem behandlingerne.^[1]

Hvad man undersøger i forsøget

Forsøget undersøger, hvor godt og hvor sikkert AZD1163 virker, når det gives som en injektion.^[1] Det sammenligner AZD1163 med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel.^[1]

Det overordnede mål er at vurdere den kliniske effekt, altså om behandlingen kan hjælpe med at forbedre symptomer og inflammation.^[1]

Mål og endepunkter

Det vigtigste endepunkt er ændring fra startlinjen i DAS28-CRP ved uge 12.^[1] Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at se, om behandlingen har haft den ønskede effekt.^[1]

DAS28-CRP er en score, som bruges til at måle sygdomsaktivitet ved reumatoid artritis.^[1] I dette forsøg bruges scoren til at se, om AZD1163 kan mindske sygdomsaktiviteten bedre end placebo.^[1]

Forsøgsdesign og behandling

AZD1163 gives som en subkutan injektion, hvilket betyder, at den gives under huden.^[1] Forsøget er et kontrolleret studie, fordi det sammenligner AZD1163 med placebo.^[1]

Den type design hjælper forskerne med at se, om ændringerne i symptomer og inflammation skyldes behandlingen og ikke bare tilfældige ændringer over tid.^[1]

Hvad resultaterne skal bruges til

Forsøgets korte beskrivelse siger, at formålet er at vurdere den kliniske effekt af AZD1163 sammenlignet med placebo.^[1] Resultaterne skal derfor hjælpe med at vise, om AZD1163 kan være en mulig behandling for voksne med aktiv reumatoid artritis.^[1]

Da dette er et fase 2-forsøg, handler det både om effekt og om at samle mere viden om behandlingens sikkerhed i den valgte patientgruppe.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over studiet
• Hvem studiet handler om
• Hvad forskerne måler
• Hvad deltagelse kan betyde
• Studiets status og størrelse

Oversigt over studiet

Studiet NCT07213609 er et fase 1/2-studie, som undersøger GSK5460025A hos personer med dMMR/MSI-H solide tumorer.^[1]

Forsøget er beskrevet som et interventionalt studie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter følger effekten og sikkerheden.^[1]

Den korte studiebeskrivelse siger, at del 1 skal finde sikkerhed, tolerabilitet og den anbefalede dosis til videre afprøvning, mens del 2 skal vurdere tidlig anti-tumoraktivitet.^[1]

Hvem studiet handler om

Studiet er rettet mod personer med dMMR/MSI-H solide tumorer, som er en bestemt biologisk type kræft med fejl i DNA-reparationen og høj mikrosatellit-instabilitet.^[1]

I den beskrevne information nævnes især colorektal cancer og endometriecancer, som på dansk betyder tyk- og endetarmskræft samt livmoderkræft.^[1]

Det betyder, at studiet især ser på patienter med disse kræfttyper, men inden for den bredere gruppe af dMMR/MSI-H solide tumorer.^[1]

Hvad forskerne måler

I del 1 måler forskerne dosisbegrænsende toksicitet (DLT), som er bivirkninger, der kan sætte grænse for, hvor høj dosis der kan bruges.^[1]

De måler også alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger, der opstår under behandlingen, kaldet TESAEs og TEAEs.^[1]

Derudover ser de på, hvor længe bivirkningerne varer, og om der er behov for dosisændringer på grund af bivirkninger.^[1]

I del 2 måler forskerne objektiv responsrate (ORR), som er andelen af deltagere med bekræftet fuldstændigt eller delvist tumorsvar efter RECIST 1.1-systemet.^[1]

Hvad deltagelse kan betyde

Studiet undersøger GSK5460025A både som monoterapi, altså alene, og i kombination med andre kræftmidler.^[1]

Den beskrevne del af forsøget fokuserer især på monoterapi, hvor målet er at finde den rigtige dosis og se tidlige tegn på effekt.^[1]

Fordi studiet er tidligt, handler det ikke kun om virkning, men også om at forstå, hvordan behandlingen tåles i kroppen.^[1]

Studiets status og størrelse

Studiet har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1]

Den angivne deltagerantal er 47, så det er et relativt lille tidligt studie.^[1]

Små tidlige studier bruges ofte til at lære mere om sikkerhed og de første tegn på, om en behandling kan have effekt, før man går videre til større forsøg.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvad undersøger man med AZD0120?
• Hvem kan deltage?
• Fase og studiedesign
• Hvilke resultater måles?
• Hvilken behandling sammenlignes AZD0120 med?

Oversigt over forsøget

Det eneste forsøg i de givne data er et interventionelt studie, hvor deltagerne får en behandling, og forskerne måler effekten.^[1] Forsøget er autoriseret og har 508 deltagere.^[1] Det undersøger AZD0120 hos personer med tilbagefald eller refraktær multipelt myelom.^[1]

Hvad undersøger man med AZD0120?

Forsøget vil finde ud af, hvor godt AZD0120 virker sammenlignet med standardbehandling ved relapsed or refractory multiple myeloma.^[1] Det betyder, at sygdommen enten er kommet tilbage efter tidligere behandling, eller at den ikke har reageret godt nok på behandlingen.^[1]

Forskerne vil også undersøge, hvor sikkert AZD0120 er i denne patientgruppe.^[1] Det er vigtigt, fordi et klinisk forsøg ikke kun handler om effekt, men også om, hvordan behandlingen klarer sig i praksis hos patienter.^[1]

Hvem kan deltage?

Forsøget er rettet mod personer med multipelt myelom, som enten har fået tilbagefald eller har sygdom, der er refraktær.^[1] Multipelt myelom er en kræftsygdom i knoglemarven, og refraktær betyder, at sygdommen ikke reagerer godt på tidligere behandling.^[1]

De givne data beskriver ikke flere detaljer om alder, køn eller andre krav til deltagelse.^[1] Derfor kan man kun sige med sikkerhed, at målgruppen er patienter med tilbagefald eller refraktær sygdom.^[1]

Fase og studiedesign

Forsøget er i fase 3.^[1] Det er en sen fase, hvor en behandling testes i en større gruppe og sammenlignes direkte med standardbehandling.^[1]

Studiet er opbygget med arm A og arm B, hvilket betyder, at deltagerne fordeles i forskellige behandlingsgrupper.^[1] Fordelingen sker ved randomisering, som betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem grupperne.^[1]

Hvilke resultater måles?

Det vigtigste mål er PFS, som står for progressionsfri overlevelse.^[1] Det betyder tiden fra randomisering, til sygdommen bliver værre, eller til deltageren dør af en hvilken som helst årsag, alt efter hvad der kommer først.^[1]

Et andet vigtigt mål er MRD-negativ komplet respons ved 9 måneder.^[1] MRD betyder minimal restsygdom, altså meget små mængder kræft, som kan være svære at finde, og komplet respons betyder, at sygdommen er meget kraftigt reduceret eller næsten ikke kan måles.^[1]

Forskerne vurderer også responsen efter IMWG 2016-kriterier, som er internationale regler til at måle behandlingseffekt ved multipelt myelom.^[1] Derudover bruges BICR, som er en uafhængig vurdering, så målingerne bliver mere objektive.^[1]

Hvilken behandling sammenlignes AZD0120 med?

AZD0120 sammenlignes med standardbehandling, som i forsøget kan være DKd, DPd, PVd eller Kd.^[1] De givne data viser også, at forsøget omfatter flere andre lægemidler i standardregimerne, herunder bortezomib, daratumumab, dexamethason, carfilzomib og pomalidomid.^[1]

For patienter betyder det, at AZD0120 ikke testes alene, men i direkte sammenligning med de behandlingskombinationer, som allerede bruges som standard i denne sygdom.^[1] Det gør det muligt at se, om AZD0120 kan give bedre sygdomskontrol end den nuværende behandling.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvad studiet undersøger
• Deltagere og målgruppe
• Fase og studiedesign
• Mål og endepunkter
• Praktisk betydning for patienter

Oversigt over forsøget

Der er ét registreret klinisk forsøg i de givne data, og det er et interventionalt studie, som betyder, at forskerne aktivt gennemfører en planlagt undersøgelse hos deltagerne.^[1] Studiet er autoriseret og er i fase 2.^[1]

Forsøget har NCT-ID 2025-524602-15-00 og omfatter 165 planlagte deltagere.^[1] Det er placeret inden for neurologi, som er området for sygdomme i hjernen og nervesystemet.^[1]

Hvad studiet undersøger

Studiets hovedformål er at vurdere, hvordan normal aldring og Parkinsons sygdom påvirker tilgængeligheden af alfa2C-adrenerge receptorer i den menneskelige hjerne.^[1] Det gøres ved hjælp af radiotraceren [¹¹C]ORM-13070, som i de givne data er knyttet til 1-[[(3S)-2,3-DIHYDRO-1,4-BENZODIOXIN-3-YL]METHYL]-4-[3-((11C)METHOXYMETHYL)-2-PYRIDINYL]PIPERAZINE.^[1]

Forsøget er derfor ikke beskrevet som et behandlingsstudie, men som et billeddannende forskningsstudie, hvor man ser på biologiske forhold i hjernen.^[1]

Deltagere og målgruppe

De oplysninger, der er givet, peger på en målgruppe inden for neurologi, især personer hvor normal aldring og Parkinsons sygdom er relevante sammenligningsgrupper.^[1] Der er ikke angivet detaljer om alder, køn eller andre præcise inklusionskrav i materialet.^[1]

Studiet er planlagt med 165 deltagere, hvilket giver forskerne mulighed for at sammenligne målinger på tværs af grupper.^[1]

Fase og studiedesign

Studiet er i fase 2, som i denne sammenhæng betyder, at man undersøger biologiske mål og effekten af forsøgsdesignet hos mennesker.^[1] Det er et interventionalt forsøg, så deltagerne indgår i en struktureret undersøgelse med PET- og MR-baserede målinger.^[1]

Studiets navn, NA2C-TEP-IRM, og dets korte beskrivelse viser, at det er en del af NA2C-PET-MRI-arbejdet, hvor man kombinerer billedteknikker til at undersøge hjernen.^[1]

Mål og endepunkter

Det primære endepunkt er et binding potentiale, også kaldet BPND, som beregnes ud fra PET-data ved hjælp af compartmental modelling.^[1] Det er et beregnet mål, der bruges til at beskrive, hvordan sporstoffet binder sig i hjernen.^[1]

Et andet centralt mål er et område i hjernen kaldet LC, som i studiet defineres med en semi-automatisk metode på MR-sekvenser, der er følsomme for neuromelanin.^[1] For hver deltager beregnes også signalintensiteten i dette område.^[1]

Disse mål bruges til at sammenligne hjernens signaler mellem personer med normal aldring og personer med Parkinsons sygdom.^[1]

Praktisk betydning for patienter

For patienter betyder dette studie, at forskerne prøver at forstå sygdoms- og aldersrelaterede ændringer i hjernen ved hjælp af avanceret billeddannelse.^[1] Resultaterne kan hjælpe med at beskrive forskelle i hjernens receptorer og signaler, men de givne data beskriver ikke et behandlingsresultat eller en direkte klinisk gevinst for deltagerne.^[1]

Da der kun er oplysninger om ét forsøg, giver materialet et snævert, men klart billede af et specialiseret neurologisk forskningsstudie med fokus på hjernen hos ældre personer og personer med Parkinsons sygdom.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvem deltog
• Hvad forskerne målte
• Fase og studiedesign
• Primære endepunkter
• Hvad denne type studie betyder for patienter

Oversigt over forsøgene

Der findes ét registreret klinisk forsøg med [14C] DC-806, og det var et fase 1-forsøg i raske mandlige deltagere.^[1] Forsøget var afsluttet og havde 8 deltagere.^[1]

Studiet var et interventionalt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne fik et planlagt indgreb eller en planlagt behandling, så forskerne kunne måle, hvad der skete i kroppen.^[1]

Hvem deltog

Forsøget omfattede raske mandlige deltagere.^[1] Det betyder, at deltagerne ikke blev valgt, fordi de havde en sygdom, men fordi forskerne ønskede at undersøge, hvordan kroppen håndterer stoffet hos mennesker uden den sygdom, som et senere studie eventuelt kan handle om.

Der er ikke oplyst andre deltagergrupper i det tilgængelige materiale.^[1]

Hvad forskerne målte

Hovedformålet var at undersøge udskillelse, farmakokinetik og metabolisme efter en enkelt oral dosis af DC-806, som indeholdt [14C] DC-806.^[1]

Udskillelse betyder, hvor meget af stoffet der kommer ud af kroppen igen, især i urin og fæces (afføring).^[1] I forsøget blev der også nævnt opkast, hvis det fandtes, men det var kun relevant, hvis det forekom.^[1]

Farmakokinetik betyder, hvordan stoffet bevæger sig gennem kroppen over tid. Forskerne målte derfor værdier i fuldblod og plasma, som er den flydende del af blodet.^[1]

Studiet målte også, hvor meget af det totale radioaktive materiale og DC-806, samt eventuelle større metabolitter, der kunne genfindes i kroppen og udskillelsen.^[1]

Fase og studiedesign

Dette var et fase 1-studie.^[1] Fase 1-studier er tidlige forsøg, hvor man især undersøger, hvordan kroppen håndterer et stof, og om det kan måles sikkert og systematisk i kroppen.

Forsøget var baseret på en enkelt oral dosis på 800 mg DC-806, som indeholdt 3,7 MBq (100 µCi) [14C] DC-806.^[1] Det var en del af forsøgsdesignet for at kunne følge stoffet i kroppen og måle, hvor det ender.

Primære endepunkter

Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at vurdere resultatet af et forsøg.

• Udskillelse og recovery i urin: Forskerne målte blandt andet CLr, Aeurine og fe%urine for radioaktivt materiale og DC-806.^[1]

• Udskillelse og recovery i fæces: Forskerne målte Aefeces, Aetotal, fe%feces og fe%total, og hvis opkast fandtes, også Aevomit og fevomit.^[1]

• PK-parametre i blod og plasma: Der blev målt Cmax, tmax, kel, t1/2, AUC0-t og AUC0-inf for radioaktivt materiale og DC-806.^[1]

• Yderligere PK-mål for DC-806: Forskerne målte CL/F og Vz/F for DC-806.^[1]

• Forhold mellem fuldblod og plasma: Der blev også målt forholdet mellem fuldblod og plasma for Cmax og AUC0-inf for det radioaktive materiale.^[1]

Hvad denne type studie betyder for patienter

Dette forsøg handlede ikke om behandling af en sygdom, men om at forstå, hvordan [14C] DC-806 bliver håndteret i kroppen.^[1] Den slags viden kan være vigtig i den tidlige udvikling af et stof, fordi den viser, hvordan stoffet udskilles og omdannes.

Da studiet kun omfattede raske mænd og havde et lille deltagerantal, kan resultaterne ikke bruges til at sige noget om effekt hos patienter med sygdom.^[1] Materialet viser kun, at forskerne ønskede at kortlægge kroppens håndtering af stoffet efter en enkelt dosis.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er lavet til
• Forsøgsdesign og behandlinger
• Hvad forskerne måler
• Status og størrelse
• Vigtige begreber

Oversigt over forsøget

Det registrerede forsøg undersøger HUMANISED IGG1 MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST TROP2 CONJUGATED TO N-((7S,15S)-7-BENZYL-17-(((1S,9S)-9-ETHYL-5-FLUORO-9-HYDROXY-4-METHYL-10,13-DIOXO-2,3,9,10,13,15-HEXAHYDRO-1H,12H-BENZO[DE]PYRANO[3′,4′:6,7] INDOLIZINO[1,2-B]QUINOLIN-1-YL)AMINO)-15-METHYL-2,5,8,11,17-PENTAOXO-14-OXA-3,6,9,12-TETRAAZAHEPTADECYL)-6-(2,5-DIOXO-2,5-DIHYDRO-1H-PYRROL-1-YL)HEXANAMIDE i kombination med andre lægemidler hos personer med avancerede eller metastatiske solide tumorer.^[1]

Forsøget er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling, så forskerne kan vurdere resultaterne.^[1]

Studiet er i fase 2, hvor man både ser på sikkerhed og tidlige tegn på, om behandlingen virker.^[1]

Hvem forsøget er lavet til

Forsøget er rettet mod personer med fremskreden eller metastatisk solid kræft.^[1]

De kræfttyper, der er nævnt i data, er ikke-småcellet lungekræft, livmoderhalskræft, melanom, leverkræft, æggestokkræft og pladecellekræft i hoved og hals.^[1]

Det betyder, at forsøget ikke kun handler om én kræftform, men om flere forskellige kræfttyper inden for samme type sygdomsbillede: solide tumorer.^[1]

Forsøgsdesign og behandlinger

Studiet omfatter kombinationer med BNT327 eller DB-1305, som i data også er nævnt sammen med betegnelserne BNT324 og BNT325/DB-1305 i interventionslisten.^[1]

I den første del af forsøget ser man på den anbefalede fase 2-dosis, også kaldet RP2D, for kombinationerne med BNT327 og med DB-1305.^[1]

I den anden del vurderer forskerne, om kombinationerne har effekt i de målrettede deltagergrupper, og de forsøger også at finde den bedste dosis i dosisoptimeringsarmene.^[1]

Alle behandlinger gives intravenøst, det vil sige direkte i en blodåre.^[1]

Hvad forskerne måler

Et vigtigt sikkerhedsmål er dosisbegrænsende toksicitet, som er bivirkninger, der kan begrænse, hvor høj en dosis man kan bruge.^[1]

Forskerne måler også treatment emergent adverse events og treatment emergent serious adverse events, som betyder bivirkninger og alvorlige bivirkninger, der opstår under behandlingen.^[1]

For effekt ser man på objektiv responsrate, forkortet ORR, som er andelen af deltagere med bekræftet fuld respons eller delvis respons efter RECIST v1.1.^[1]

RECIST v1.1 er et standardiseret system til at vurdere, om en tumor bliver mindre, vokser eller er uændret.^[1]

Status og størrelse

Forsøget har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1]

Det samlede planlagte antal deltagere er 409.^[1]

Det gør studiet til et relativt stort fase 2-forsøg, hvor både sikkerhed og mulig virkning kan vurderes i flere grupper på tværs af kræfttyper.^[1]

Vigtige begreber

Advanced/metastatic betyder, at kræften er langt fremskreden eller har spredt sig til andre steder i kroppen.^[1]

Solid tumor betyder en fast kræftknude og ikke en blodkræft.^[1]

Randomiseret dosisoptimering betyder, at forskellige doser sammenlignes for at finde den bedste balance mellem sikkerhed og effekt.^[1]

Tolerabilitet handler om, hvor godt en behandling kan tåles af deltagerne.^[1]

Effekt betyder her, om behandlingen ser ud til at hjælpe mod kræften.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Sådan er forsøget bygget op
• Hvad forskerne måler
• Behandlinger i forsøget
• Status og størrelse
• Vigtige begreber forklaret

Overblik over forsøget

Det viste forsøg undersøger VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE hos voksne med HFE-relateret arvelig hæmokromatose, som er en sygdom med for meget jern i kroppen.^[1] Forsøget er lavet for at se, om behandlingen kan ændre jernophobningen i leveren og samtidig vurdere sikkerhed og effekt.^[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er rettet mod voksne deltagere med homeostatic iron regulator gene-related hereditary hemochromatosis, også kaldet HFE-relateret arvelig hæmokromatose.^[1] Det er en arvelig tilstand, så målgruppen er personer, hvor sygdommen hænger sammen med gener og ikke med en tilfældig kortvarig årsag.^[1]

Der er ikke oplyst flere detaljer i de givne data om andre krav til deltagelse, som for eksempel bestemte blodprøver eller tidligere behandlinger.^[1]

Sådan er forsøget bygget op

Forsøget er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling eller sammenligning i stedet for kun at blive fulgt uden indgreb.^[1] Studiet er i fase 2, hvor man typisk undersøger tidlige tegn på effekt og fortsætter med at se på sikkerhed.^[1]

De oplyste interventioner omfatter CSL624 og en placebo, som er en kapsel, der ligner behandlingen, men uden aktivt lægemiddel.^[1] I de givne data står der også, at placebo-kapslen matcher vamifeport.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste resultatmål er ændringen fra start i leverens jernindhold, målt med MR-scanning og kaldet liver iron concentration (LIC).^[1] Dette mål bruges til at se, om jernophobningen i leveren bliver mindre eller ændrer sig under forsøget.^[1]

Forsøgets korte beskrivelse siger også, at man vil vurdere virkningen af vamifeport-behandling på MR-baseret LIC hos voksne deltagere med HFE-HH.^[1] Det betyder, at forskerne bruger billeddiagnostik som et objektivt mål for sygdommens udvikling.^[1]

Behandlinger i forsøget

De oplyste behandlinger er CSL624 og placebo-kapsler, der er lavet til at ligne vamifeport-behandlingen.^[1] I de givne data står der ikke detaljer om dosis, behandlingsvarighed eller hvordan behandlingen gives, så disse oplysninger kan ikke beskrives nærmere her.^[1]

• CSL624: den undersøgte behandling i forsøgsdataene, som forskerne vil evaluere hos voksne med HFE-relateret hæmokromatose.^[1]
• Placebo-kapsel: en sammenligningsbehandling, der bruges til at hjælpe forskerne med at se, om eventuelle ændringer skyldes den aktive behandling.^[1]

Status og størrelse

Forsøget har status Authorised, som betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1] Den planlagte rekruttering er 81 deltagere, hvilket er det antal personer, forskerne forventer at inkludere.^[1]

Der er kun ét forsøg i de data, der er givet her, så artiklen fokuserer på dette ene fase 2-studie.^[1]

Vigtige begreber forklaret

HFE-HH er en forkortelse for HFE-relateret arvelig hæmokromatose, som er en sygdom med for meget jern i kroppen.^[1] LIC står for liver iron concentration og betyder mængden af jern i leveren.^[1]

Baseline er det udgangspunkt, som resultater senere sammenlignes med.^[1] Endepunkt er det mål, forskerne bruger til at vurdere, om forsøget viser en vigtig ændring.^[1]

MR eller MR-scanning er en billedundersøgelse, som kan vise organer og væv uden brug af røntgen.^[1] I dette forsøg bruges MR til at måle jern i leveren på en mere præcis måde.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvad studiet undersøgte
• Hvem der deltog
• Fase og studiedesign
• Endepunkter og hvad forskerne målte
• Kort oversigt over det enkelte forsøg

Oversigt over forsøgene

De data, der er givet her, beskriver ét klinisk forsøg med SGN-ALPV.^[1] Forsøget var et interventionalt studie, hvilket betyder, at deltagerne fik en aktiv behandling som led i forskningen.^[1]

Studiet er oplyst som afsluttet og havde 254 deltagere.^[1] Det blev lavet for at undersøge sikkerhed, tålelighed og dosis i en gruppe med fremskredne solide tumorer.^[1]

Hvad studiet undersøgte

Hovedformålet var at vurdere sikkerhed og tålelighed af SGN-ALPV.^[1] Forskerne ville også finde den maksimalt tålede dosis i del A af studiet.^[1]

Et andet mål var at finde en anbefalet dosis og plan til videre forskning i del A og B.^[1] Det er vigtigt i tidlige forsøg, fordi man først skal forstå, hvilken dosis der kan bruges sikkert, før man går videre til større studier.^[1]

Hvem der deltog

Studiet omfattede personer med fremskredne solide tumorer, altså faste kræftknuder, som ikke er blodkræft.^[1] De nævnte sygdomme var gastroøsofageal junction-karcinom (GEJ-karcinom), ikke-småcellet lungekræft (NSCLC), mavekræft, livmoderhalskræft, æggestokkræft og endometriekræft.^[1]

Derudover omfattede studiet visse kimcelletumorer, herunder ondartet ovarial GCT, testikulær GCT og ekstragonadal GCT, men ikke rene teratomer og ikke tumorer med oprindelse i centralnervesystemet.^[1] Det betyder, at deltagergruppen var bred, men stadig afgrænset til bestemte kræfttyper.^[1]

Fase og studiedesign

Dette var et fase 1-studie.^[1] Fase 1 bruges normalt til at undersøge, om en behandling kan gives sikkert, og til at finde den rigtige dosis til senere studier.^[1]

Studiet var interventionelt, og SGN-ALPV blev givet som intravenøs behandling.^[1] Den beskrevne dosis i forsøget var 2,5 mg/kg.^[1]

Endepunkter og hvad forskerne målte

Et endepunkt er det, forskerne måler for at se, om behandlingen virker som planlagt i et studie.^[1] I dette forsøg målte man typen, hyppigheden, sværhedsgraden, alvorligheden og om bivirkningerne var relateret til behandlingen.^[1]

Forskerne målte også type, hyppighed og sværhedsgrad af laboratorieafvigelser, som er ændringer i blodprøver eller andre test.^[1] Derudover blev dosisbegrænsende toksicitet målt, altså bivirkninger som kan sætte grænse for, hvor høj dosis man kan give.^[1]

Et andet mål var den samlede sikkerhed ved forskellige dosisniveauer.^[1] Det hjælper forskerne med at forstå, hvordan behandlingen opfører sig ved forskellige doser, og hvilken dosis der kan vælges til senere studier.^[1]

Kort oversigt over det enkelte forsøg

Nedenfor er en kort opsummering af det ene forsøg, som er beskrevet i de givne data.^[1]

Studiets titel viser tydeligt, at det handlede om fremskredne solide tumorer.^[1] Det vigtigste i denne type forsøg er at lære, om behandlingen kan bruges sikkert, og hvilken dosis der er mest passende til videre forskning.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvad studeres i forsøget?
• Hvem kan deltage?
• Hvilke mål måles?
• Forsøgsdesign og fase
• Vigtige begreber forklaret

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger STREPTOCOCCUS PYOGENES i en børnegruppe med fokus på luftvejsinfektioner.^[1] Forsøget er autoriseret, er i fase 3 og har 224 planlagte deltagere.^[1]

Studiet sammenligner aktiv behandling med placebo for at se, om den aktive behandling kan reducere antallet af infektioner over tid.^[1]

Hvad studeres i forsøget?

Forsøget har som hovedformål at vise, at den sublinguale behandling kan mindske forekomsten af luftvejsinfektioner hos børn i alderen 3 til 12 år.^[1] Sublingual betyder, at tabletten gives under tungen.^[1]

Der er to grupper i forsøget: en gruppe får placebo, og en anden gruppe får den aktive tablet kaldet ISMIGEN tabletki podjezykowe.^[1] Formålet med denne sammenligning er at se, om den aktive behandling giver færre infektioner end placebo.^[1]

Hvem kan deltage?

Målgruppen er børn mellem 3 og 12 år.^[1] Forsøgsdataene angiver ikke flere detaljer om andre krav til deltagelse, så det eneste sikre er aldersgruppen og den sygdom, der undersøges.^[1]

Studiet er planlagt til børn i efterårs- og vinterperioden, fordi det er den periode, hvor luftvejsinfektioner ofte ses oftere.^[1]

Hvilke mål måles?

Det vigtigste endepunkt er antallet af luftvejsinfektioner, som hvert barn får i løbet af studiet.^[1] Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at vurdere, om behandlingen virker.^[1]

Målingen dækker både en 3 måneders behandlingsperiode og en 4 måneders opfølgningsperiode.^[1] Det betyder, at forskerne ikke kun ser på effekten under behandlingen, men også efter den aktive periode er slut.^[1]

Forsøgsdesign og fase

Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller placebo som en del af forskningen.^[1] Det er ikke et observationsstudie, hvor forskerne kun følger deltagerne uden at give behandling.^[1]

Fase 3 bruges typisk til at undersøge, hvor godt en behandling virker i en større gruppe mennesker.^[1] I dette forsøg er gruppen børn med luftvejsinfektioner, og studiet sammenligner aktiv behandling med placebo for at måle forskellen i infektioner.^[1]

Vigtige begreber forklaret

Placebo er en uvirksom behandling, som bruges til at sammenligne med den aktive behandling.^[1] Det hjælper forskerne med at se, om forbedringen skyldes den aktive behandling og ikke andre forhold.^[1]

Respiratory Tract Infections betyder luftvejsinfektioner.^[1] Det er infektioner i luftvejene, som kan påvirke næse, svælg, hals eller lunger.^[1]

Enrolment betyder, hvor mange deltagere der er planlagt til studiet.^[1] Her er der planlagt 224 børn.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvad studeres i forsøget?
• Hvem kan deltage?
• Fase og studiedesign
• Hvilke endepunkter måles?
• Praktiske oplysninger

Oversigt over forsøget

Det eneste registrerede forsøg i de givne data er The RJVA-001 First in Human Trial in Adults with Inadequately Controlled Type 2 Diabetes, som er et interventionalt studie med ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN GCG GENE.^[1]

Forsøget er autoriseret og er planlagt til 50 deltagere.^[1]

Hvad studeres i forsøget?

Forsøget har som hovedformål at vurdere sikkerhed og tålelighed af RJVA-001 hos voksne med type 2-diabetes.^[1]

En kort beskrivelse af studiet siger også, at man vil undersøge, om behandlingen er egnet til videre udvikling ved at se på de tidlige resultater hos mennesker.^[1]

Interventionen er angivet som RJVA-001 med endoskopisk ultralydsvejledt levering, hvilket betyder, at behandlingen gives med hjælp af ultralyd og et endoskop, altså et tyndt instrument, som kan bruges inde i kroppen.^[1]

Hvem kan deltage?

Forsøget er rettet mod voksne med utilstrækkeligt kontrolleret type 2-diabetes.^[1]

Det betyder, at deltagerne har type 2-diabetes, som ikke er godt nok reguleret, og at forskerne derfor vil undersøge en ny behandling i netop denne gruppe.^[1]

Fase og studiedesign

Studiet er et fase 1/2-forsøg.^[1]

Fase 1/2 bruges ofte til tidlige forsøg, hvor man både ser på sikkerhed og de første tegn på, om behandlingen kan have en effekt.^[1]

Studiet er interventionelt, hvilket betyder, at forskerne giver en planlagt behandling og følger deltagernes reaktioner systematisk.^[1]

Hvilke endepunkter måles?

Det primære endepunkt er forekomst, sværhedsgrad og dosis-sammenhæng af bivirkninger samt ændringer i laboratorieundersøgelser.^[1]

Forekomst betyder, hvor ofte bivirkninger opstår. Sværhedsgrad betyder, hvor alvorlige de er. Dosis-sammenhæng betyder, om der ser ud til at være en forbindelse mellem mængden af behandling og de bivirkninger, som bliver observeret.^[1]

Praktiske oplysninger

Der er kun oplysninger om ét forsøg i de givne data, så dette er den vigtigste registrerede kliniske undersøgelse af ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN GCG GENE.^[1]

Forsøget er planlagt med 50 deltagere, hvilket passer til et tidligt studie, hvor man især vil lære mere om sikkerhed og hvordan behandlingen påvirker kroppen.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvem forsøgene er for
• Forsøgsdesign og faser
• Hvad forskerne måler
• Sammenligning mellem de tre forsøg
• Hvad det betyder for deltagere

Oversigt over forsøgene

De tre kliniske forsøg undersøger KAI-9531 hos personer med fedme eller overvægt.^[1] Alle tre forsøg er markeret som Authorised og er i fase 3.^[1]

Forsøgene er interventionale, hvilket betyder, at deltagerne får en undersøgelsesbehandling eller en sammenligningsbehandling som en del af forsøget.^[1]

Hvem forsøgene er for

Ét forsøg er for deltagere, der lever med fedme og ikke har diabetes.^[1] Et andet forsøg er for deltagere, der lever med fedme eller overvægt og har diabetes.^[2] Det tredje forsøg er for deltagere, der lever med fedme eller overvægt og har vægtrelaterede følgesygdomme, men ikke diabetes.^[3]

Der er altså tre forskellige målgrupper, men alle forsøgene handler om vægt og vægtændring.^[1][2][3]

Forsøgsdesign og faser

Alle tre studier er i fase 3, som er en sen del af klinisk forskning med mange deltagere.^[1][2][3] Fase 3 bruges til at undersøge, hvor godt en behandling virker i større grupper, og til at samle mere viden om sikkerhed.^[1]

Studierne er store: ét har 1200 deltagere, ét har 1700 deltagere, og ét har 1800 deltagere.^[1][2][3]

I forsøget med personer uden diabetes sammenlignes KAI-9531 med semaglutid og placebo.^[1] I forsøget med diabetes sammenlignes KAI-9531 med placebo.^[2] I forsøget med overvægt eller fedme med vægtrelaterede følgesygdomme uden diabetes sammenlignes KAI-9531 med placebo.^[3]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i to af forsøgene er procentvis ændring i kropsvægt fra start til uge 76.^[1][3] Det betyder, at forskerne ser på, hvor meget deltagerens vægt ændrer sig i procent over tid.

I forsøget med diabetes måles både procentvis ændring i kropsvægt og ændring i HbA1c fra start til uge 76.^[2] HbA1c er en blodprøve, der viser gennemsnitligt blodsukker over tid.^[2]

De primære endepunkter viser, hvad forskerne anser som de vigtigste resultater i hvert forsøg.^[1][2][3]

Sammenligning mellem de tre forsøg

Forsøgene er ens på flere måder, fordi de alle er fase 3 og handler om vægt.^[1][2][3] De er forskellige i den gruppe af deltagere, de undersøger, og i hvilke sammenligninger der bruges.

• NCT07284979: personer med fedme uden diabetes, sammenlignet med semaglutid og placebo.^[1]
• NCT07284901: personer med fedme eller overvægt og diabetes, sammenlignet med placebo.^[2]
• NCT07284875: personer med fedme eller overvægt med vægtrelaterede følgesygdomme uden diabetes, sammenlignet med placebo.^[3]

Hvad det betyder for deltagere

For en deltager betyder disse forsøg, at forskerne ser på, om KAI-9531 kan hjælpe med vægttab i forskellige grupper af mennesker med vægtproblemer.^[1][2][3] Ét forsøg ser også på blodsukkerkontrol hos personer med diabetes.^[2]

De oplysninger, der er givet her, viser ikke detaljer om bivirkninger, dosering eller andre kliniske regler, så fokus i denne artikel er kun på studieformål, målgrupper, fase og endepunkter.^[1][2][3]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvilke tilstande studeres
• Hvem kan deltage
• Hvad måles i studiet
• Fase og studiedesign
• Hvad betyder resultaterne for patienter

Oversigt over forsøget

Det eneste registrerede forsøg i de givne data er NCT07259928, som hedder “Safety and Proof of Concept Study of ANXV (Annexin A5) in Patients With Diabetic Retinopathy or Retinal Vein Occlusion (NEXUS)”.^[1] Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling, som forskerne undersøger.^[1]

Forsøget er godkendt som Authorised og har planlagt 18 deltagere.^[1] ANXV gives som en 6 mg intravenøs infusion, altså direkte i en vene.^[1]

Hvilke tilstande studeres

Studiet undersøger ANXV hos personer med diabetisk retinopati og retinal veneokklusion.^[1] Begge sygdomme påvirker nethinden, som er den del af øjet, der opfanger lys og er vigtig for synet.

Forsøgets kortfattede beskrivelse siger, at formålet er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet hos deltagere med disse øjensygdomme.^[1] Der er derfor fokus på patienter med sygdomme, hvor nethinden er påvirket, og hvor man ønsker mere viden om en mulig ny behandling.

Hvem kan deltage

De givne data viser, at målgruppen er deltagere med diabetisk retinopati eller retinal veneokklusion.^[1] Der er ikke oplyst flere detaljer om alder, sygdomsstadium eller andre krav i det materiale, der er givet her.

Da studiet er lille med 18 planlagte deltagere, er det sandsynligvis et tidligt forsøg, hvor man først og fremmest vil få en første vurdering af behandlingen i en afgrænset gruppe.^[1]

Hvad måles i studiet

Det vigtigste mål er forekomsten og sværhedsgraden af behandlingsfremkaldte bivirkninger og alvorlige bivirkninger.^[1] Det betyder, at forskerne ser på, om der opstår nye helbredsproblemer efter behandlingen, og hvor alvorlige de i så fald er.

Et andet vigtigt mål er anti-drug antibodies (ADA) mod ANXV før og efter administration.^[1] ADA er antistoffer, som kroppen kan danne mod et lægemiddel, og forskerne måler dem for at se, om immunforsvaret reagerer på behandlingen.

Fase og studiedesign

Forsøget er i fase 2.^[1] I denne fase undersøger man typisk både sikkerhed og tidlige tegn på effekt hos en mindre gruppe mennesker.

Studiet er et interventionelt forsøg, så forskerne giver aktivt behandlingen og følger deltagerne over tid.^[1] Det er derfor ikke kun en observation, men et studie, hvor ANXV testes direkte i patientgruppen.

Hvad betyder resultaterne for patienter

Ud fra de givne data er målet med studiet at finde ud af, om ANXV kan undersøges videre hos patienter med sygdomme i nethinden.^[1] Resultaterne vil især være nyttige til at forstå sikkerhed, tolerabilitet og kroppens reaktion på behandlingen.

Fordi der kun er ét lille fase 2-forsøg i materialet, giver dataene et tidligt billede af forskningen med ANXV, ikke et endeligt svar om behandlingens værdi.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvad studierne ser på
• Hvem kan deltage
• Design og faser
• Mål og endepunkter
• Hvad resultaterne kan betyde

Oversigt over forsøget

Der er ét registreret interventionsstudie med HUMAN FIBROBLASTS, og det er autoriseret.^[1]

Studiet undersøger personer med refraktære sår, som betyder sår, der er svære at få til at hele.^[1]

Forsøget bruger FB-Plus som topisk behandling, altså behandling der påføres direkte på såret.^[1]

Hvad studierne ser på

Forsøget er delt i to dele: en åben dosis-eskaleringsfase og en efterfølgende udvidelsesfase.^[1]

I dosis-eskaleringsfasen vil forskerne vurdere sikkerhed og tålelighed af to forskellige doser af allogene fibroblaster og finde den bedste dosis til den næste del af studiet.^[1]

I udvidelsesfasen vil forskerne undersøge effekt og samtidig bekræfte sikkerhed og tålelighed for én valgt dosis.^[1]

Hvem kan deltage

Studiet er målrettet personer med kroniske behandlingsresistente sår.^[1]

Det betyder, at deltagerne skal have et sår, som ikke er helet normalt og som fortsat er et klinisk problem.^[1]

Der er planlagt 52 deltagere i alt.^[1]

Design og faser

Studiet er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling som en del af forsøget.^[1]

Det er klassificeret som fase 1/2, så der både indgår tidlig test af sikkerhed og en mere målrettet vurdering af mulig effekt.^[1]

Den første del er open label, hvilket betyder, at både forskere og deltagere ved, hvilken behandling der gives.^[1]

Der gives en enkelt påføring i begge dele af studiet, ifølge forsøgets korte beskrivelse.^[1]

Mål og endepunkter

De vigtigste endepunkter er mål, som forskerne bruger til at vurdere, om behandlingen ser lovende ud.^[1]

For sikkerhed ser forskerne på behandlingsudløste bivirkninger, altså uønskede hændelser som opstår efter påføring af produktet.^[1]

De vurderer også ændringer i fysisk undersøgelse, vitale tegn, 12-aflednings-EKG samt blod- og urinprøver.^[1]

Tålelighed vurderes af investigator på en 5-trins Likert-skala, som er en enkel skala til at beskrive, hvor godt behandlingen tåles.^[1]

For effekt ser forskerne på ændring i sårstørrelse, både som kategorier og målt i cm2.^[1]

De måler også Wound Bed Score, smerte vurderet med VAS, antal respondere med mindst 50% reduktion i sårareal, tid til 50% reduktion, tid til heling og ændringer i Wound-QoL-14, som handler om livskvalitet ved sår.^[1]

Hvad resultaterne kan betyde

Dette forsøg handler først og fremmest om at finde ud af, om HUMAN FIBROBLASTS kan bruges sikkert og tåles godt ved kroniske sår.^[1]

Hvis den bedste dosis viser lovende resultater, kan den bruges i den videre udvikling af behandlingen til personer med sår, der er svære at få til at hele.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøget
• Hvem forsøget er lavet til
• Behandlinger, der indgår i forsøget
• Hvad forskerne vil måle
• Forsøgets fase og hvad det betyder
• Status og størrelse på forsøget

Overblik over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger AMO959 hos voksne med PSMA-positiv prostatakræft, som har spredt sig til andre dele af kroppen.^[1] Forsøget ser på, hvordan AMO959 virker, når det gives sammen med AAA617 og en ARPI.^[1]

Forsøget er et interventionsforsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultaterne nøje.^[1]

Hvem forsøget er lavet til

Forsøget er lavet til voksne med PSMA-positiv mCRPC.^[1] mCRPC betyder metastatisk kastrationsresistent prostatakræft, altså prostatakræft som både har spredt sig og fortsætter med at vokse, selv om testosteronniveauet er meget lavt.^[1]

Deltagerne skal også have været behandlet med mindst én tidligere ARPI.^[1] Det viser, at forsøget retter sig mod patienter, som allerede har prøvet en bestemt type hormonrettet behandling.

Behandlinger, der indgår i forsøget

Forsøgsbeskrivelsen nævner AMO959 sammen med AAA617 og ARPI som den kombination, der undersøges.^[1] Målet er at finde ud af, om denne kombination kan bruges sikkert, og om den kan give tidlige tegn på virkning.^[1]

Der nævnes også andre lægemidler i forsøgsdata, blandt andet enzalutamid, abirateron, prednison, degarelix, relugolix, Pluvicto, piflufolastat og gozetotide.^[1] Disse navne er en del af forsøgsoplysningerne, men hovedfokus i denne undersøgelse er kombinationen med AMO959.^[1]

Hvad forskerne vil måle

Det vigtigste mål i den første del af forsøget er dosisbegrænsende toksicitet, altså alvorlige bivirkninger, som kan vise, om en behandling er for kraftig.^[1] Dette måles i den første behandlingscyklus, som varer 42 dage fra første dosis af AAA617.^[1]

Forskerne vil også se på sikkerhed, herunder type, hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger, alvorlige bivirkninger, ændringer i laboratorieværdier, vitale tegn og dødsfald.^[1]

Et andet mål er tålelighed, som handler om, hvor godt deltagerne kan fortsætte behandlingen uden for mange problemer.^[1] Her ser man blandt andet på behandlingsafbrydelser, dosisreduktioner, hvor meget behandling deltagerne får, og hvor længe de er i behandling.^[1]

Forsøget undersøger også biokemisk respons, kaldet PSA50.^[1] Det betyder, at forskerne ser på, om PSA falder med mindst 50 % i forhold til udgangspunktet, og om faldet bliver bekræftet ved en ny måling mindst 4 uger senere.^[1]

Forsøgets fase og hvad det betyder

Forsøget er et fase 1-forsøg.^[1] I denne fase er hovedmålet at forstå sikkerhed og tålelighed, og at finde den anbefalede dosis til videre undersøgelse.^[1]

Forsøgets kortfattede beskrivelse siger, at fase Ib skal karakterisere sikkerhed og tålelighed af AMO959 i kombination med AAA617 og ARPI samt finde den anbefalede dosis til udvidelse.^[1] Den efterfølgende fase II skal se på, om der er tidlige tegn på effekt.^[1]

Status og størrelse på forsøget

Forsøget har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1] Det planlagte antal deltagere er 123 personer.^[1]

Det giver forskerne mulighed for at samle information fra en forholdsvis stor gruppe patienter i denne type tidlige undersøgelse.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Behandlinger, der undersøges
• Forsøgsfase og design
• Hvad forskerne måler
• Status og størrelse
• Nyttige forklaringer for patienter

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger ABBV-8736 sammen med andre målrettede behandlinger hos voksne med moderat til svær Crohns sygdom.^[1]

Forsøgets mål er at vurdere sikkerhed, effekt og den mekanistiske profil af de undersøgte målrettede behandlinger.^[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er rettet mod voksne deltagere med moderat til svær Crohns sygdom.^[1]

Crohns sygdom er en langvarig betændelsessygdom i tarmen, og “moderat til svær” betyder, at sygdommen er tydelig og kan give betydelige gener.^[1]

Behandlinger, der undersøges

ABBV-8736 er en af de målrettede behandlinger, der indgår i forsøget.^[1]

Forsøget nævner også andre behandlinger, som sammenlignes eller undersøges i samme studie: ABBV-066, lutikizumab, ABBV-382 og ABBV-066 sammen med risankizumab.^[1]

Disse behandlinger gives på forskellige måder i forsøget, for eksempel som intravenøs brug, som betyder at behandlingen gives direkte i en blodåre, eller som injektion.^[1]

Forsøgsfase og design

Forsøget er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne derefter måler resultaterne.^[1]

Det er et fase 2-forsøg.^[1]

Fase 2 bruges typisk til at undersøge, om en behandling ser lovende ud, og om den er egnet til videre forskning.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste endepunkt er opnåelse af endoskopisk remission ved uge 12.^[1]

Et endepunkt er det resultat, forskerne bruger til at vurdere, om forsøget har opfyldt sit mål.^[1]

Endoskopisk remission betyder, at tarmen ser mindre betændt ud ved en kikkertundersøgelse.^[1]

Status og størrelse

Forsøget har status som Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1]

Der er planlagt 1072 deltagere, så det er et stort studie.^[1]

Nyttige forklaringer for patienter

• Crohns sygdom: En sygdom i tarmen, som kan give betændelse og symptomer fra mave og tarm.^[1]

• Moderat til svær: En beskrivelse af, hvor kraftigt sygdommen påvirker personen.^[1]

• Intravenøs brug: Behandling, der gives i en blodåre.^[1]

• Injektion: En sprøjtebehandling, som gives under huden, i musklen eller i en blodåre, afhængigt af forsøget.^[1]

• Remission: Når sygdommen er mindre aktiv eller ser roligere ud i undersøgelser.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem deltager i studiet?
• Hvilke behandlinger sammenlignes?
• Hvad måler forskerne?
• Hvilken fase er studiet i?
• Vigtige begreber i studiet

Oversigt over forsøget

Det ene identificerede studie om ZINC er et interventionelt studie, hvor forskerne aktivt giver forskellige behandlinger og sammenligner resultaterne.^[1]

Studiet har titlen “Comparison of ZINC acetate dose regimens (Galzin vs. ET-700) for the treatment of Wilson disease: a pharmacodynamic 64CuCl2 PET/CT study in healthy participants”, og det er autoriseret.^[1]

Forsøget er planlagt til 36 deltagere og undersøger Wilsons sygdom som den tilstand, forskningen er rettet mod.^[1]

Hvem deltager i studiet?

Studiet er lavet i raske deltagere, altså personer uden Wilsons sygdom.^[1]

Det betyder, at forskerne bruger en gruppe uden sygdom til at måle, hvordan ZINC-regimerne påvirker kobberoptagelsen i kroppen på en kontrolleret måde.^[1]

Hvilke behandlinger sammenlignes?

Forsøget sammenligner tre grupper: Galzin 50 mg tre gange dagligt, ET-700 75 mg to gange dagligt og placebo.^[1]

Placebo betyder en behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til at sammenligne effekten af de aktive behandlinger.^[1]

Der bruges også 64Cu chloride, som er en kobbertracer, til at følge kobberets vej i kroppen under PET/CT-scanningen.^[1]

Hvad måler forskerne?

Det vigtigste mål i studiet er ændringen i gennemsnitlig leveroptagelse af 64Cu, målt som standard uptake value (SUV), før og efter behandlingen.^[1]

SUV er et tal, som hjælper forskerne med at se, hvor meget tracer der er samlet i leveren.^[1]

Studiet bruger PET/CT til at vurdere intestinal kobberoptagelse, altså hvor meget kobber der optages fra tarmen og senere kan ses i leveren.^[1]

Den primære vurdering er derfor ikke et symptommål, men et biologisk mål, som viser ændringer i kobberhåndteringen i kroppen.^[1]

Hvilken fase er studiet i?

Forsøget er i fase 2.^[1]

Fase 2-studier bruges til at undersøge, om en behandling giver den ønskede effekt i mennesker, efter at man allerede har taget de første skridt i udviklingen.^[1]

Vigtige begreber i studiet

Wilsons sygdom er den sygdom, som forsøget er knyttet til, men selve studiet er udført i raske deltagere for at måle kobberoptagelsen mere klart.^[1]

Pharmacodynamic betyder, at forskerne ser på den biologiske virkning af behandlingen i kroppen.^[1]

Interventionelt studie betyder, at deltagerne får en bestemt behandling eller sammenligning, så forskerne kan måle forskelle mellem grupperne.^[1]

Autoriseret betyder her, at studiet har fået godkendelse til at blive gennemført.^[1]

Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Forsøg ved komplement-medieret nyresygdom
• Forsøg ved geografisk atrofi
• Mål og endepunkter
• Hvem der kan deltage
• Studiedesign og fase

Oversigt over forsøgene

De fremsendte data beskriver to kliniske forsøg, som undersøger ADX-038 i forskellige sygdomme.^[1][2] Begge forsøg er fase 2-studier og er registreret som interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultaterne.^[1][2] Begge studier har status Authorised i de fremsendte oplysninger.^[1][2]

Forsøg ved komplement-medieret nyresygdom

Det ene studie er NCT06989359 og undersøger ADX-038 hos personer med komplement-medieret nyresygdom.^[1] Studiet er et fase 2-forsøg med planlagt inklusion af 45 deltagere.^[1] Behandlingen gives som en subkutan injektion, altså en indsprøjtning under huden.^[1]

Formålet er at vurdere sikkerhed og tålelighed af ADX-038.^[1] Det primære endepunkt er forekomst og sværhedsgrad af TEAEs, som betyder behandlingsfremkomne bivirkninger.^[1] Det hjælper forskerne med at se, hvordan deltagerne reagerer på behandlingen i denne patientgruppe.^[1]

Forsøg ved geografisk atrofi

Det andet studie er NCT06990269 og undersøger ADX-038 hos voksne med geografisk atrofi sekundært til aldersrelateret maculadegeneration.^[2] Geografisk atrofi er et område med gradvist tab af væv i øjets nethinde, og det kan påvirke synet.^[2] Studiet er også fase 2 og planlægger 240 deltagere.^[2]

Dette forsøg vurderer, om ADX-038 kan påvirke GA-områdets vækst over tid.^[2] Behandlingen gives som en subkutan brug, og sammenligningen omfatter også en saltvandsopløsning som kontrolbehandling i de fremsendte data.^[2] Den primære måling er ændringen i GA-areal fra start til måned 12, målt med FAF i studieøjet.^[2]

Mål og endepunkter

Et endepunkt er den måling, forskerne bruger til at vurdere, om et forsøg opnår sit mål.^[1][2] I nyreforsøget er endepunktet sikkerhedsrelateret og fokuserer på bivirkninger, mens øjensøget fokuserer på sygdommens udvikling i nethinden.^[1][2]

• Sikkerhed og tålelighed betyder, at forskerne ser på, om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer for deltagerne.^[1]
• Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger betyder, hvor ofte bivirkninger opstår, og hvor alvorlige de er.^[1]
• Ændring i GA-areal betyder, om området med sygdom i øjet bliver større eller ændrer sig over 12 måneder.^[2]

Hvem der kan deltage

Deltagere i det første studie skal have komplement-medieret nyresygdom.^[1] Deltagere i det andet studie er voksne med geografisk atrofi sekundært til aldersrelateret maculadegeneration.^[2] De fremsendte data giver ikke flere detaljer om andre inklusions- eller eksklusionskrav.^[1][2]

Studiedesign og fase

Begge forsøg er interventionelle studier, hvilket betyder, at forskerne aktivt giver en behandling og følger, hvad der sker.^[1][2] Fase 2 bruges ofte til at undersøge tidlige tegn på effekt sammen med sikkerhed i en mindre eller mellemstor gruppe patienter.^[1][2]

Det første studie har 45 deltagere, og det andet har 240 deltagere.^[1][2] Sammen viser de to forsøg, at ADX-038 bliver undersøgt i to forskellige sygdomsområder: nyresygdom og øjensygdom.^[1][2]